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TSO nei disturbi dello spettro autistico pediatrico (TSO)

31 gennaio 2016 aggiornato da: Hadassah Medical Organization

Uno studio di fase 2 randomizzato a tre bracci, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di 16 settimane di trattamento con la terapia con Trichuris suis ova (TSO) in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni con autismo

L'obiettivo principale di questo studio è valutare e confrontare la sicurezza e l'efficacia della terapia con Trichuris suis ova (TSO) (rispetto al placebo) nei pazienti pediatrici con autismo.

La valutazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento con TSO nella popolazione target nell'intervallo di dose testato è considerata un obiettivo primario, mentre l'obiettivo primario di efficacia sarà valutato attraverso la variazione rispetto al basale nei punteggi della sottoscala della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC).

Anche la risposta alla dose sarà considerata un obiettivo primario.

Le valutazioni secondarie di efficacia saranno valutate tramite:

• Il cambiamento rispetto al basale nella scala Clinical Global Impression (CGI-I)

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio monocentrico randomizzato, a tre bracci, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare gli effetti della somministrazione orale di Trichuris suis ova (rispetto al placebo) nel trattamento di pazienti pediatrici con diagnosi di autismo. La dimensione del campione target da randomizzare nello studio sarà di circa 60, assegnati in modo casuale in un rapporto 1:1:1 a uno dei tre gruppi di trattamento:

  1. Placebo (n= 20 pazienti). Questi pazienti riceveranno una dose in cieco di placebo a settimane alterne.
  2. 2500 TSO a settimane alterne (n= 20 pazienti). Questi pazienti riceveranno una dose in cieco di TSO ogni due settimane
  3. 7500 TSO a settimane alterne (n= 20 pazienti). Questi pazienti riceveranno una dose in cieco di TSO ogni due settimane

Il trattamento in doppio cieco verrà somministrato per un totale di 16 settimane.

Questo studio avrà 3 fasi:

  • Periodo di screening, che comprende fino a 5 settimane prima del basale (giorno 1)
  • Periodo di trattamento in doppio cieco per 16 settimane
  • Un periodo di follow-up non trattato per 26 settimane. Dopo il consenso informato, i pazienti saranno sottoposti a screening sulla base della diagnosi di autismo, segni vitali, anamnesi clinica dei laboratori e un esame fisico. I pazienti idonei saranno randomizzati al trattamento in doppio cieco con TSO 2500 a settimane alterne, TSO 7500 a settimane alterne o placebo a settimane alterne, in un rapporto di 1:1:1. Durante la fase di studio in doppio cieco, il farmaco in studio sarà fornito in clinica in forma liquida e sarà somministrato a settimane alterne, a partire dalla visita di base, fino alla settimana 14. La settimana 14 è l'ultima somministrazione del trattamento in doppio cieco del studio, mentre la settimana 16 è il momento principale per la valutazione dell'efficacia. I pazienti torneranno in clinica ogni due settimane durante il periodo di trattamento in doppio cieco.

Dopo il completamento della fase in doppio cieco, i pazienti torneranno quindi alla clinica 26 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio per una valutazione della sicurezza e una coltura del campione di feci.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
    • Mount Scopus
      • Jerusalem, Mount Scopus, Israele, 91240
        • The Neuro-Cognitive Center, Pediatric Division, Hadassah-Hebrew University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine, dai 6 ai 17 anni compresi

  2. Diagnosi tramite Manuale diagnostico e statistico per i disturbi mentali - Quarta edizione (DSM-IV) - e confermata da Autism Diagnostic Observation

    Programma (ADOSI):

  3. Punteggio di gravità CGI > 4 e punteggio di irritabilità ABC > 18
  4. Età mentale > 18 mesi
  5. Peso di almeno ** kg
  6. Attualmente senza farmaci psicotropi o in dose stabile di farmaci psicotropi per almeno 3 mesi prima dello studio.
  7. Disponibilità a rispettare il programma delle visite di studio e i requisiti del protocollo
  8. Il paziente e/o il tutore hanno la possibilità di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Pregressa diagnosi di Disturbo di Rett, Disturbo di Asperger, Disturbo Disintegrativo della Fanciullezza, Sindrome dell'X Fragile o altri disturbi dello spettro autistico
  2. Storia di disturbo bipolare, disturbi psicotici o depressione maggiore
  3. Sequestro nei 6 mesi precedenti
  4. Il paziente ha ricevuto farmaci antibiotici, antimicotici o antiparassitari nelle ultime 2 settimane prima dello screening e/o ne avrebbe potenzialmente bisogno durante il periodo di trattamento dello studio
  5. Paziente con storia di abuso di droghe o alcol entro 6 mesi prima dello screening
  6. Paziente con evidenza di scarsa aderenza ai consigli e alle istruzioni mediche, inclusa la dieta o i farmaci
  7. - Il paziente non è in grado o non vuole ingoiare la sospensione del farmaco oggetto dello studio
  8. Paziente con una condizione medica significativa che mette il paziente a rischio per la partecipazione allo studio e/o per qualsiasi motivo è considerato dallo sperimentatore un candidato non idoneo a ricevere TSO o è potenzialmente messo a rischio dalle procedure dello studio
  9. Paziente che ha partecipato a un altro studio clinico entro 30 giorni dallo screening per questo studio e/o qualsiasi trattamento sperimentale per questa popolazione
  10. Donne in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo accettabile per evitare la gravidanza per l'intero periodo di studio
  11. Donne in gravidanza o in allattamento al momento dell'iscrizione

  12. Pazienti con uno dei seguenti valori di laboratorio:

    1. Conta leucocitaria ≤ 3.000/mm3 (≤ 3,0 x 109/L) o ≥ 14.000/mm3 (≥14 x 109/L)
    2. Conta piastrinica ≤ 100.000/μL (≤100 x 109/L)
    3. Creatinina sierica ≥ 1,5 mg/dL (≥ 132,6 μmol/L) o >2 volte il limite superiore della norma (ULN)
    4. AST (SGOT) o ALT (SGPT) > 2 x ULN
    5. Bilirubina totale >2 mg/dL (34 μmol/L)
    6. Emoglobina < 9 g/dL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: TSO 2500
2500 TSO a settimane alterne
Droga: TSO
Esistono prove di una relazione tra la sintomatologia dell'ASD e la disfunzione immunitaria che suggeriscono che i trattamenti immunomodulatori efficaci in altri disordini autoimmuni potrebbero essere studiati nell'ASD, tra cui Trichuris Ova Suis (TSO), un tricocefalo porcino da elminto
Altri nomi:
  • Verrà fornita ciascuna dose di 2500 e 7500 Trichuris suis ovuli attivi
  • in 15 mL di sospensione acquosa (fornita in contenitore di vetro da 30 mL)
  • o placebo corrispondente somministrato per via orale presso il centro sperimentale
Comparatore attivo: 7500 TSO
7500 TSO a settimane alterne
Droga: TSO
Esistono prove di una relazione tra la sintomatologia dell'ASD e la disfunzione immunitaria che suggeriscono che i trattamenti immunomodulatori efficaci in altri disordini autoimmuni potrebbero essere studiati nell'ASD, tra cui Trichuris Ova Suis (TSO), un tricocefalo porcino da elminto
Altri nomi:
  • Verrà fornita ciascuna dose di 2500 e 7500 Trichuris suis ovuli attivi
  • in 15 mL di sospensione acquosa (fornita in contenitore di vetro da 30 mL)
  • o placebo corrispondente somministrato per via orale presso il centro sperimentale
Comparatore placebo: Placebo
placebo a settimane alterne.
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi di sottoscala della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC).
Lasso di tempo: 16 settimane
L'ABC è composto da 58 domande e le cinque sottoscale descritte sopra. Ogni domanda sull'ABC è valutata su una scala a 4 punti: 0 = "non è un problema", 1 = "il comportamento è un problema ma di lieve entità", 2 = "il problema è moderatamente serio" e 3 = " il problema è di grado grave». Il punteggio della sottoscala è la somma delle risposte alle domande che compongono la sottoscala.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Le valutazioni secondarie dell'efficacia saranno valutate tramite: Il cambiamento rispetto al basale nel CY-BOCS, CGI-I, SRS, SCQ.
Lasso di tempo: 49 settimane

Le valutazioni secondarie di efficacia saranno valutate tramite:

• Il cambiamento rispetto al basale nella scala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I)
49 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Laboratorio Clinico
Lasso di tempo: 49 settimane
I laboratori clinici includeranno pannelli di ematologia e chimica del siero, nonché proteina C-reattiva
49 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

28 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0522-12-HMO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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