Mesenkymale celler fra autolog benmarg, administrert intravenøst ​​hos pasienter diagnostisert med multippel sklerose

Studiepopulasjonen vil bestå av totalt 30 pasienter diagnostisert med multippel sklerose, som oppfyller alle inklusjonskriterier og ingen av eksklusjonssettene og uttrykker sin samtykke til å delta i studien ved å signere informert samtykke fra de hvis resultater kan være klinisk evaluerbare.

Utvalgte pasienter som samtykker, vil bli registrert i studien og randomisert til en av følgende grupper:

• Gruppe 1 som får en enkelt intravenøs administrering av cellulært produkt på dag 0 og placeboinfusjon på dag + 180.
• Gruppe 2 som mottar en placebo-infusjon på dag 0 og en enkeltcellet produktadministrasjon på dag +180.

Randomisering vil være 1:1, slik at 15 pasienter vil motta celleproduktet på dag 0 (gruppe 1) og 15 pasienter på dag +180 (gruppe 2), og alltid opprettholde den dobbeltblinde statusen til testen (pasienter) og forskere).

Benmargen vil bli ekstrakt fra alle pasienter umiddelbart etter inkludering i studien, under lokalbedøvelse med sedasjon. For pasienter i gruppe 1 vil autologe mesenkymale celler hentes fra benmargen og infunderes umiddelbart etter den tiden som er nødvendig for produksjonen. For pasienter i gruppe 2 vil benmargsceller fryses for senere prosedyre av mesenkymale celler og deres infusjon etter seks måneder.

Pasienter vil bli evaluert etter kliniske, radiologiske og elektrofysiologiske samt detaljert i avsnitt 8 som tilsvarer utviklingstest og evaluering av respons.

Det er anslått at inklusjonsperioden er ca. 12-18 måneder, og hver pasient følger ytterligere tolv måneder. Derfor vil den totale varigheten av studien være omtrent 24 til 30 måneder fra inkludering av den første pasienten til fullført oppfølgingsperiode for den siste inkluderte pasienten.

Studiemål:

• Hovedmål: 1. For å evaluere sikkerheten ved intravenøs infusjon av autologe benmargsmesenkymale celler hos pasienter med multippel sklerose diagnostisert ved å evaluere komplikasjoner og uønskede effekter av selve behandlingen og studieprosedyrer.

  2. Vurdere forskjellen i antall lesjoner på magnetisk resonansbilde med gadolinium, mellom gruppene som behandles i uke 4, 12 og 24.

• Sekundære mål: 1. Å evaluere gjennomførbarheten og effekten av indikasjonen for behandlingen ved å analysere sammenlignende resultater og utforskende kliniske variabler for pasienter ved baseline (forbehandling) og ved 6 og 12 måneders oppfølging.

  2. Sammenlign resultatene av sikkerhet, gjennomførbarhet og effektivitet mellom den innledende celleterapibehandlingen (dag 0) og den forsinkede (dag +180).

  3. Evaluering av den immunmodulerende effekten av behandling ved å kvantifisere celleundergrupper og cytokiner, funksjonell analyse av immunresponsen. Cerebrospinalvæske metabolomisk profil av genuttrykk av cellene som er tilstede i blod og cerebrospinalvæske, med sikte på å identifisere nye biomarkører med diagnose av interesse, prognose eller overvåking, og potensielle terapeutiske mål som kan utledes fra det.

  4. Gi våre resultater til studien foreslått av International Mesenchymal Stem Cell Transplant Study Group under hvis direktiver vil bli utført testen.