Mesenkymala celler från autolog benmärg, administrerade intravenöst till patienter med diagnosen multipel skleros

Studiepopulationen kommer att bestå av totalt 30 patienter som diagnostiserats med multipel skleros, som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av exkluderingskriterierna och uttrycker sitt samtycke till att delta i studien genom att underteckna ett informerat samtycke från dem vars resultat kan vara kliniskt utvärderbara.

Utvalda patienter som samtycker kommer att registreras i prövningen och randomiseras till en av följande grupper:

• Grupp 1 som får en enda intravenös administrering av cellulär produkt på dag 0 och placeboinfusion på dag + 180.
• Grupp 2 som får en placeboinfusion dag 0 och administrering av en encellsprodukt på dag +180.

Randomisering kommer att vara 1:1, så att 15 patienter kommer att få den cellulära produkten på dag 0 (Grupp 1) och 15 patienter på dag +180 (grupp 2), och alltid bibehålla testets dubbelblinda status (patienter) och forskare).

Benmärgen kommer att extraheras från alla patienter omedelbart efter inkludering i studien, under lokalbedövning med sedering. För patienter i grupp 1 kommer autologa mesenkymala celler att erhållas från benmärgen och infunderas omedelbart efter den tid som krävs för deras produktion. För patienter i grupp 2 kommer benmärgsceller att frysas för senare ingrepp av mesenkymala celler och deras infusion efter sex månader.

Patienterna kommer att utvärderas genom kliniska, radiologiska och elektrofysiologiska samt detaljerat i avsnitt 8 som motsvarar utvecklingstest och utvärdering av respons.

Det uppskattas att inklusionsperioden är cirka 12-18 månader, och varje patient följer ytterligare tolv månader. Därför kommer den totala varaktigheten av studien att vara cirka 24 till 30 månader från inkluderingen av den första patienten till avslutad uppföljningsperiod för den sista patienten.

Studiemål:

• Huvudmål: 1. Att utvärdera säkerheten för intravenös infusion av autologa benmärgsmesenkymala celler hos patienter med multipel skleros diagnostiserade genom att utvärdera komplikationer och negativa effekter av själva behandlingen och studieprocedurer.

  2. Bedöma skillnaden i antal lesioner på magnetisk resonansbild med gadolinium, mellan grupperna som genomgår behandling vecka 4, 12 och 24.

• Sekundära mål: 1. Att utvärdera genomförbarheten och effektiviteten av indikationen av behandlingen genom analys av jämförande resultat och utforskande kliniska variabler för patienter vid baslinjen (förbehandling) och vid 6 och 12 månaders uppföljning.

  2. Jämför resultaten av säkerhet, genomförbarhet och effektivitet mellan administreringen av initial cellterapibehandling (dag 0) och den försenade (dag +180).

  3. Utvärdering av den immunmodulerande effekten av behandling genom att kvantifiera cellundergrupper och cytokiner, funktionell analys av immunsvaret. Cerebrospinalvätskans metabolomiska profil för genuttryck av celler som finns i blod och cerebrospinalvätska, med syftet att identifiera nya biomarkörer med diagnos av intresse, prognos eller övervakning, och potentiella terapeutiska mål som kan härledas från det.

  4. Tillhandahålla våra resultat till studien som föreslagits av International Mesenchymal Stem Cell Transplant Study Group enligt vars direktiv testet kommer att utföras.