Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesenkymaaliset solut autologisesta luuytimestä, annettuna laskimoon potilaille, joilla on diagnosoitu multippeliskleroosi

tiistai 5. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud

Kliinisen tutkimuksen vaiheen I/II monikeskus, satunnaistettu, risteyttävä, kaksoissokkoarvio autologisesta luuytimestä peräisin olevilla mesenkymaalisilla soluilla suoritetun systeemisen hoidon turvallisuudesta ja toteutettavuudesta multippeliskleroosia sairastavilla potilailla

Tämä on vaihe I/II, jolla arvioidaan autologisesta luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten solujen suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja toteutettavuutta multippeliskleroosipotilailla.

Luuytimen autologisten mesenkymaalisten solujen suonensisäinen anto on mahdollista ja turvallista ja voi olla tehokasta multippeliskleroosista kärsivien potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuspopulaatio koostuu yhteensä 30 multippeliskleroosidiagnoosista kärsivästä potilaasta, jotka täyttävät kaikki mukaanottokriteerit eivätkä mitään poissulkemisjoukosta ja jotka ilmaisevat suostumuksensa osallistua tutkimukseen allekirjoittamalla tietoisen suostumuksen niiltä, ​​joiden tulokset ovat kliinisesti arvioitavissa.

Valitut potilaat, jotka suostuvat, otetaan mukaan tutkimukseen ja satunnaistetaan johonkin seuraavista ryhmistä:

  • Ryhmä 1 sai yhden suonensisäisen solutuotteen annon päivänä 0 ja lumelääke-infuusion päivänä + 180.
  • Ryhmä 2 sai lumelääkeinfuusion päivänä 0 ja yksisolutuotetta päivänä +180.

Satunnaistaminen on 1:1, jolloin 15 potilasta saa solutuotteen päivänä 0 (ryhmä 1) ja 15 potilasta päivänä +180 (ryhmä 2), säilyttäen aina testin kaksoissokkoutetun tilan (potilaat ja tutkijat).

Luuydin uutetaan kaikilta potilailta välittömästi tutkimukseen sisällyttämisen jälkeen paikallispuudutuksessa sedaatiolla. Ryhmän 1 potilaille autologiset mesenkymaaliset solut otetaan luuytimestä ja infusoidaan välittömästi niiden tuottamiseen tarvittavan ajan kuluttua. Ryhmän 2 potilaiden luuydinsolut jäädytetään myöhempää mesenkymaalisten solujen käsittelyä ja niiden infuusiota varten kuuden kuukauden kuluttua.

Potilaat arvioidaan kliinisen, radiologisen ja elektrofysiologisen sekä yksityiskohtaisesti osiossa 8, joka vastaa kehitystestiä ja vasteen arviointia.

Inkluusiojakson on arvioitu olevan noin 12-18 kuukautta, ja jokainen potilas seuraa vielä kaksitoista kuukautta. Siksi tutkimuksen kokonaiskesto on noin 24-30 kuukautta ensimmäisen potilaan mukaan ottamisesta viimeisen mukana olevan potilaan seurantajakson loppuun.

Opintojen tavoitteet:

  • Päätavoitteet: 1. Arvioida autologisten luuytimen mesenkymaalisten solujen suonensisäisen infuusion turvallisuutta multippeliskleroosipotilailla, jotka on diagnosoitu arvioimalla itse hoidon ja tutkimusmenetelmien komplikaatioita ja haittavaikutuksia.

    2. Arvioidaan leesioiden lukumäärän ero gadoliniumilla tehdyssä magneettiresonanssikuvassa ryhmien välillä, joita hoidettiin viikoilla 4, 12 ja 24.

  • Toissijaiset tavoitteet: 1. Arvioida hoidon indikoinnin toteutettavuutta ja tehokkuutta vertailevien tulosten ja potilaiden tutkivien kliinisten muuttujien analyysin perusteella lähtötilanteessa (esihoito) ja 6 ja 12 kuukauden seurannassa.

    2. Vertaa turvallisuuden, toteutettavuuden ja tehokkuuden tuloksia ensimmäisen soluterapiahoidon (päivä 0) ja viivästyneen (päivä +180) välillä.

    3. Hoidon immunomodulatorisen vaikutuksen arviointi kvantifioimalla solujen alaryhmät ja sytokiinit, immuunivasteen toiminnallinen analyysi. Veressä ja aivo-selkäydinnesteessä olevien solujen geeniekspression aivo-selkäydinnesteen metabolominen profiili, jonka tavoitteena on tunnistaa uusia biomarkkereita, joilla on kiinnostava diagnoosi, ennuste tai seuranta, sekä mahdolliset terapeuttiset kohteet, jotka voidaan johtaa siitä.

    4. Toimitamme tulokset kansainvälisen mesenkymaalisten kantasolusiirtojen tutkimusryhmän ehdottamaan tutkimukseen, jonka ohjeiden mukaisesti testi suoritetaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • University Hospital Reina Sofia
      • Málaga, Espanja, 29010
        • University Regional Hospital Carlos Haya
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • University Hospital Virgen Macarena

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (AIKUINEN)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on diagnosoitu MS-tauti tulehdusmuodoissaan:

  1. Epidemianpurkaukset (relapsoiva-remitoituvat), jotka eivät ole reagoineet vähintään yhden vuoden hoitoon yhdellä tai useammalla hyväksytyllä hoidolla (beeta-interferoni, glatirameeriasetaatti, natalitsumabi, mitoksantroni, fingolimodi), jotka on vahvistettu yhdellä tai useammalla seuraavista kriteeri:

    ( ii ) Ainakin yksi kliinisesti dokumentoitu epidemia viimeisen 12 kuukauden aikana. ( iii ) Vähintään kaksi kliinisesti dokumentoitua taudinpurkausta viimeisten 24 kuukauden aikana ( iv ) Vähintään yksi gadoliniumin aiheuttama leesio MRI:ssä viimeisten 12 kuukauden aikana.

    b . Toissijaisesti etenevät muodot, jotka eivät ole reagoineet vähintään yhden vuoden hoitoon yhdellä tai useammalla hyväksytyllä hoidolla (interferoni beeta, glatirameeriasetaatti, natalitsumabi, mitoksantroni, fingolimodi). Se täyttää seuraavat kriteerit:

    (i) 1 pisteen lisäys tai enemmän, jos perustason EDSS-pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 5,0, tai 0,5 pisteen lisäys, jos peruspistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 5,5, viimeisen 12 kuukauden aikana.

    (ii) vähintään yksi kliinisesti dokumentoitu tautipesäke tai vähintään yksi gadoliniumin aiheuttama leesio magneettikuvauksessa viimeisen 12 kuukauden aikana.

    c . Ensisijaiset progressiiviset muodot, jotka täyttävät seuraavat kolme kriteeriä:

    (i) 1 pisteen lisäys tai enemmän, jos perustason EDSS-pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 5,0, tai 0,5 pisteen lisäys, jos peruspistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 5,5, viimeisen 12 kuukauden aikana.

    ( ii ) Vähintään yksi gadolinium-leesio magneettikuvauksessa viimeisen 12 kuukauden aikana. (iii) oligoklonaaliset juovat aivo-selkäydinnesteessä (CSF).

    2. Normaalit laboratorioparametrit, jotka määrittelevät:

    • Leukosyytit ≥ 3000
    • Neutrofiilit ≥ 1500
    • Verihiutaleet ≥ 100 000
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) / alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2,5 standardialueen laitos

    • Kreatiniini ≤ 2,5 mg / dl

      3. Molempien sukupuolten 18-50-vuotiaat potilaat.

      4. Sairauden kesto ≥ 2 vuotta ja ≤ 10 vuotta.

      5. EDSS (Expanded Disability Status Scale) 3,0 ja 6,5 ​​pisteen välillä.

      6. Potilaat antavat tietoisen suostumuksensa kliiniseen tutkimukseen osallistumiselle.

      7. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on saatava negatiiviset tulokset raskaustestistä tutkimukseen ottamisen ajankohtana ja heidän on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana

    Poissulkemiskriteerit:

    1. Mikä tahansa aktiivinen tai krooninen infektio, mukaan lukien hepatiitti B -virus (HBV), hepatiitti C -virus (HCV) tai HIV.
    2. Immunosuppressiivinen hoito 3 kuukauden aikana ennen satunnaistamista (mukaan lukien natalitsumabi ja fingolimodi).
    3. Hoito interferonibeetalla tai glatirameeriasetaatilla 30 päivän aikana ennen satunnaistamista.
    4. Kortikosteroidihoito 30 päivän aikana ennen satunnaistamista.
    5. Aika viimeisestä yli 60 päivää ennen satunnaistuksen puhkeamista.
    6. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (ihon tyvisolusyöpä ja karsinooma in situ suljetaan pois remissiossa yli vuoden ajan).
    7. Muut samanaikaiset sairaudet rajoittavat voimakkaasti eliniänodotetta.
    8. Aiempi myelodysplasia tai hematologinen sairaus tai tällä hetkellä kliinisesti merkitykselliset muutokset leukosyyttien määrässä.
    9. Raskaus / raskauden riski (mukaan lukien ehkäisyn kieltäytyminen)
    10. Munuaisten vajaatoiminta (eGFR <60 ml/min/1,37 m2)
    11. Kyvyttömyys suorittaa MRI-skannauksia
    12. Kyvyttömyys antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kokeellinen

Saat yhden IV-annostelun solutuotetta (autologisia luuytimen mesenkymaalisia kantasoluja) päivänä 0 ja lumelääkeinfuusiota päivänä + 180.

Annos: 1-2x10^6 solua/kg
Muut: Luuytimen mesenkymaaliset kantasolut autologiset
Mesenkymaalisten solujen infuusio autologisesta luuytimestä annoksena 1-2x106 solua / kg
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo Comparator
Saat plasebo-infuusion päivänä 0 ja kerta-annoksen solutuotetta päivänä +180. Annos: 1-2x10^6 solua/kg
Muut: Placebo-vertailija
Ringerin laktaattiliuos, 2,5 % glukoosia ja 1 % ihmisen albumiinia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Odottamattomien vakavien haittavaikutusten puuttuminen turvallisuuden mittana ja leesioiden määrän ja tilavuuden väheneminen magneettikuvassa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eroaa kahdessa potilasryhmässä saaduissa tuloksissa määritettyjen parametrien vuoksi.
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Toissijaiset muuttujat koostuvat eroista, jotka on saatu kahdessa potilasryhmässä (hoidetut vs. hoidettu päivänä 0 - päivä +180) 12 kuukauden seurannassa seuraavien parametrien osalta:

  1. Taudin aktiivisuus magneettiresonanssiin (käytettiin yhtä yhdistettyä indeksiaktiivisuutta, joka koostuu uuden tai suurentuneen T2:n esiintymisestä tai uudesta tai vaurion uusiutumisesta).
  2. Muutokset laajennetussa vammaisuuden asteikossa (EDSS).
  3. Muuttaa multippeliskleroosin toiminnallista komposiittia (MSFC).
  4. Muutokset elämänlaadussa mittakaavassa
  5. Taudinpurkaukset: taudinpurkausten lukumäärä ja osuus taudinpurkauksista.
  6. Sairaudetta potilaat (ei ituja, ei etenemistä eikä aktiivisuutta RM:ssä).
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Andalusian Initiative for Advanced Therapies - Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud

Yhteistyökumppanit

Iniciativa Andaluza en Terapias Avanzadas

Tutkijat

  • Päätutkija: Guillermo Izquierdo, MD, Section Chief of Neurology, University Hospital Virgen Macarena, Spain
  • Päätutkija: Eduardo Agüera, MD, Section of Neurology, University Hospital Reina Sofía, Spain
  • Päätutkija: Victoria Fernández, MD, Section of Neurophysiology, University Regional Hospital Carlos Haya, Spain
  • Opintojen puheenjohtaja: Inmaculada Concepción Herrera, MD, Technical Director of the Cell Therapy Unit, University Hospital Reina Sofia, Spain

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 10. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CeTMMo/EM/2010
  • 2010-023368-42 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multippeliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sweden

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa