Mesenkymale celler fra autolog knoglemarv, administreret intravenøst ​​hos patienter diagnosticeret med multipel sklerose

Undersøgelsespopulationen vil bestå af i alt 30 patienter diagnosticeret med dissemineret sklerose, som opfylder alle inklusionskriterier og ingen af ​​eksklusionssættet og udtrykker deres samtykke til at deltage i undersøgelsen ved at underskrive det informerede samtykke fra dem, hvis resultater kan være klinisk evaluerbare.

Udvalgte patienter, der giver samtykke, vil blive indskrevet i forsøget og randomiseret til en af ​​følgende grupper:

• Gruppe 1 modtager en enkelt intravenøs administration af cellulært produkt på dag 0 og placebo-infusion på dag + 180.
• Gruppe 2, der modtager en placebo-infusion på dag 0 og en enkeltcellet produktadministration på dag +180.

Randomisering vil være 1:1, således at 15 patienter vil modtage det cellulære produkt på dag 0 (gruppe 1) og 15 patienter på dag +180 (gruppe 2), og altid opretholde testens dobbeltblinde status (patienter) og forskere).

Knoglemarven vil blive ekstraheret fra alle patienter umiddelbart efter optagelse i undersøgelsen, under lokalbedøvelse med sedation. For patienter i gruppe 1 vil autologe mesenkymale celler blive udtaget fra knoglemarven og infunderes umiddelbart efter den tid, der er nødvendig for deres produktion. For patienter i gruppe 2 vil knoglemarvsceller blive frosset til senere procedure af mesenkymale celler og deres infusion efter seks måneder.

Patienter vil blive evalueret efter klinisk, radiologisk og elektrofysiologisk samt detaljeret i afsnit 8 svarende til udviklingstest og evaluering af respons.

Det anslås, at inklusionsperioden er cirka 12-18 måneder, og hver patient følger yderligere 12 måneder. Derfor vil den samlede varighed af undersøgelsen være omkring 24 til 30 måneder fra inklusion af den første patient til afsluttet opfølgningsperiode for den sidst inkluderede patient.

Studiemål:

• Hovedmål: 1. At evaluere sikkerheden ved intravenøs infusion af autologe knoglemarvs mesenkymale celler i multipel sklerosepatienter diagnosticeret ved at evaluere komplikationer og uønskede virkninger af selve behandlingen og undersøgelsesprocedurer.

  2. Vurdering af forskellen i antallet af læsioner på magnetisk resonansbillede med gadolinium, mellem grupperne i behandling i uge 4, 12 og 24.

• Sekundære mål: 1. At evaluere gennemførligheden og effektiviteten af ​​indikationen af ​​behandlingen ved at analysere sammenlignende resultater og udforskende kliniske variabler for patienter ved baseline (forbehandling) og ved 6 og 12 måneders opfølgning.

  2. Sammenlign resultaterne af sikkerhed, gennemførlighed og effektivitet mellem den indledende celleterapibehandling (dag 0) og den forsinkede (dag +180).

  3. Evaluering af den immunmodulerende effekt af behandling ved at kvantificere celleundergrupper og cytokiner, funktionel analyse af immunresponset. Cerebrospinalvæske metabolomiske profil af genekspression af cellerne i blod og cerebrospinalvæske, med det formål at identificere nye biomarkører med diagnose af interesse, prognose eller overvågning og potentielle terapeutiske mål, der kan udledes fra det.

  4. Levering af vores resultater til undersøgelsen foreslået af den internationale mesenkymale stamcelletransplantationsundersøgelsesgruppe, under hvis direktiver testen vil blive udført.