En studie av effektiviteten og sikkerheten til ABH001 i behandling av pasienter med epidermolysis bullosa som har sår som ikke gror
20. november 2013 oppdatert av: Shire Regenerative Medicine, Inc.
En multisenter, prospektiv, randomisert, åpen, intra-fagkontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til ABH001 for behandling av fastlåste kroniske hudsår assosiert med generalisert epidermolysis Bullosa
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ABH001 i behandlingen av pasienter med epidermolysis bullosa som har sår som ikke gror.
Det antas at ABH001 kan initiere og fortsette sårheling hos pasienter med epidermolysis bullosa.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Mississauga, Ontario, Canada
- Toronto Regional Wound Healing Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- University of Montreal
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego/UCSD, Pediatric and Adolescent Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Denver Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Virginia Clinical Research, Inc
-
-
-
-
Ile-De France
-
Paris, Ile-De France, Frankrike
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen
- Warszawki Uniwersytet Medyczny Katedra I Klinika Dermatologiczna
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal
- Hospital CUF Descobertas
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland
- University of Freiburg (Studiensekretariat Hautklinik Universitätsklinikum Freiburg - Hautklinik)
-
-
-
-
-
Salzburg, Østerrike
- Landeskrankenhaus Salzburg-Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnet eller den juridiske vergen må ha lest, forstått og signert et institusjonelt vurderingsutvalg/etikkkomité (IRB/EC) godkjent informert samtykke eller samtykkeskjema og må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner
- Mannlige og kvinnelige fag.
- Stabil ernæringsstatus.
- Personer med bekreftet diagnose av generalisert Epidermolysis Bullosa (EB)
Kutane sår som oppfyller følgende kriterier:
- Anatomisk plassering: armer, ben, thorax eller rygg over midjen og under nakken.
- Dokumentert alder (varighet) på såret(e).
- Ett eller flere sår som potensielt kan oppfylle følgende sårseleksjonskriterier ved slutten av observasjonsperioden:
Jeg. To klinisk ikke-infiserte kutane sår uten klinisk meningsfull endring i sårstørrelse i løpet av observasjonsperioden.
ii. To matchende sår.
- Negativ uringraviditetstest for kvinner i fertil alder.
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med forplantningsevne må samtykke i å bruke en effektiv prevensjonsmetode.
Ekskluderingskriterier:
- Gravide eller ammende kvinner.
- Diagnose av ikke-genetisk generalisert EB.
- Lokalisert, aktiv klinisk infeksjon av studiesår.
- Sykdommer eller tilstander som kan forstyrre vurderingen av sikkerhet og effekt av studiebehandlingen og forsøkspersonens overholdelse av studiebesøk/prosedyrer.
- Kjent allergi mot storfeprodukter.
- Kjent allergi mot sølvprodukter.
- Systemisk infeksjon på tidspunktet for registrering i studien.
- Mottar eller har mottatt oral steroidbehandling i løpet av de siste 4 ukene.
- Tar, eller har deltatt i andre kliniske studier som involverer genterapi, stamcelleterapi, rekombinant DNA/proteinterapi.
- Mottatt ABH001, eller annen biologisk eller celleterapi for behandling av EB på sårstedene i studien i løpet av de siste 3 månedene.
- Overfølsomhet overfor noen av de terapeutiske midlene.
- Historie med ondartet hudsykdom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: ABH001
ABH001 påføring pluss sårpleiebandasjer.
|
ABH001 påføring lokalt hver 4. uke (±1 uke) med protokollspesifiserte bandasjer til såret er grodd eller opptil 44 uker
Andre navn:
|
|
Annen: Kontroll
Kontroller sårbehandling
|
Kontroller sårpleie med protokollspesifiserte bandasjer hver 4. uke (±1 uke) opptil 20 uker med valgfri overgang til ABH001 i ytterligere 20 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Reduksjon i såroverflate
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i sårsmerter og sårkløe
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Kliniker globalt inntrykk av endring (CGIC)
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Andel forsøkspersoner som oppnår reduksjon i såroverflate
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Tid til reduksjon av såroverflate og varighet av reduksjon
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Holdbarhet av sårtilheling
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Forekomst, slektskap og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 48 uker
|
Opptil 48 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alan Arbuckle, MD, FAAD, FAAP, H&E Enterprises
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2013
Studiet fullført (Forventet)
1. november 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. desember 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2012
Først lagt ut (Anslag)
13. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
21. november 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. november 2013
Sist bekreftet
1. november 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EB01-ABH001
- 2012-001815-21 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .