Studie účinnosti a bezpečnosti ABH001 při léčbě pacientů s bulózou epidermolysis, kteří mají nehojící se rány
20. listopadu 2013 aktualizováno: Shire Regenerative Medicine, Inc.
Multicentrická, prospektivní, randomizovaná, otevřená, intra-subjektově kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti ABH001 pro léčbu zastavených chronických kožních ran spojených s generalizovanou bulózní epidermolýzou
Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost ABH001 při léčbě pacientů s epidermolysis bullosa, kteří mají nehojící se rány.
Předpokládá se, že ABH001 může zahájit a pokračovat v hojení ran u pacientů s epidermolysis bullosa.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ile-De France
-
Paris, Ile-De France, Francie
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
Ontario
-
Mississauga, Ontario, Kanada
- Toronto Regional Wound Healing Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- University of Montreal
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Německo
- University of Freiburg (Studiensekretariat Hautklinik Universitätsklinikum Freiburg - Hautklinik)
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polsko
- Warszawki Uniwersytet Medyczny Katedra I Klinika Dermatologiczna
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalsko
- Hospital Cuf Descobertas
-
-
-
-
-
Salzburg, Rakousko
- Landeskrankenhaus Salzburg-Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Redwood City, California, Spojené státy
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego/UCSD, Pediatric and Adolescent Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Denver Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Virginia Clinical Research, Inc
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt nebo zákonný zástupce si musí přečíst, porozumět a podepsat Institucionální revizní výbor/Etickou komisi (IRB/EC) schválený formulář informovaného souhlasu nebo souhlasu a musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.
- Mužské a ženské subjekty.
- Stabilní nutriční stav.
- Subjekty s potvrzenou diagnózou generalizované epidermolysis Bullosa (EB)
Kožní rány splňující následující kritéria:
- Anatomické umístění: paže, nohy, hrudník nebo záda nad pasem a pod krkem.
- Zdokumentované stáří (trvání) rány (rán).
- Jedna nebo více ran schopných potenciálně splnit následující kritéria výběru ran na konci období pozorování:
i. Dvě klinicky neinfikované kožní rány bez klinicky významné změny velikosti rány během období pozorování.
ii. Dvě shodné rány.
- Negativní těhotenský test z moči pro ženy ve fertilním věku.
- Ženy ve fertilním věku a mužští subjekty se schopností rozmnožovat se musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Diagnostika negenetické generalizované EB.
- Lokalizovaná aktivní klinická infekce studovaných ran.
- Nemoci nebo stavy, které by mohly narušovat hodnocení bezpečnosti a účinnosti studijní léčby a dodržování studijních návštěv/postupů ze strany subjektu.
- Známá alergie na hovězí produkty.
- Známá alergie na stříbrné produkty.
- Systémová infekce v době zařazení do studie.
- V současné době dostáváte nebo jste dostávali perorální léčbu steroidy během předchozích 4 týdnů.
- Užíváte nebo jste se účastnili jiných klinických studií zahrnujících genovou terapii, terapii kmenovými buňkami, terapii rekombinantní DNA/proteinem.
- Obdrželi ABH001 nebo jinou biologickou nebo buněčnou terapii pro léčbu EB v místech ran ve studii během předchozích 3 měsíců.
- Hypersenzitivita na kteroukoli z terapeutických látek.
- Zhoubné kožní onemocnění v anamnéze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: ABH001
Aplikace ABH001 plus obvazy pro péči o rány.
|
Aplikace ABH001 lokálně každé 4 týdny (±1 týden) s obvazy specifikovanými protokolem až do zhojení rány nebo až 44 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Řízení
Kontrolní ošetření ran
|
Kontrolní péče o rány pomocí obvazů podle protokolu každé 4 týdny (±1 týden) až po 20 týdnů s volitelným přechodem na ABH001 po dobu dalších 20 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zmenšení povrchu rány
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna bolesti rány a svědění rány
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Globální dojem změny pacienta (PGIC)
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Klinický globální dojem změny (CGIC)
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Podíl subjektů dosahujících zmenšení plochy povrchu rány
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Doba do zmenšení plochy rány a doba trvání redukce
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Trvanlivost hojení ran
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Výskyt, souvislost a závažnost nežádoucích účinků
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alan Arbuckle, MD, FAAD, FAAP, H&E Enterprises
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2013
Dokončení studie (Očekávaný)
1. listopadu 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. prosince 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. prosince 2012
První zveřejněno (Odhad)
13. prosince 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
21. listopadu 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2013
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EB01-ABH001
- 2012-001815-21 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Epidermolysis Bullosa
-
Krystal Biotech, Inc.DokončenoDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Dominantní dystrofická bulóza epidermolysis | DEB - Dystrofická epidermolysis BullosaSpojené státy
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCDokončenoDystrofická epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa Simplex | Junkční epidermolýza Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Spojené státy
-
Krystal Biotech, Inc.DokončenoDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Dominantní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy
-
Castle Creek Biosciences, LLC.UkončenoEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesivníSpojené státy
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St John... a další spolupracovníciNeznámýEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesivníŠpanělsko
-
Krystal Biotech, Inc.NáborDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Dominantní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy
-
Phoenicis TherapeuticsZatím nenabírámeDystrofická epidermolysis BullosaSpojené státy
-
Thomas Jefferson UniversityOnconova Therapeutics, Inc.NáborRecesivní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy
-
Castle Creek Biosciences, LLC.Aktivní, ne náborRecesivní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy
-
Phoenix Tissue Repair, Inc.Phoenix Tissue Repair, a BridgeBio companyDokončenoRecesivní dystrofická bulóza epidermolysisSpojené státy