En studie av effektiviteten och säkerheten för ABH001 vid behandling av patienter med epidermolysis bullosa som har sår som inte läker
20 november 2013 uppdaterad av: Shire Regenerative Medicine, Inc.
En multicenter, prospektiv, randomiserad, öppen, intra-subjekt kontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten av ABH001 för behandling av avstannade kroniska hudsår associerade med generaliserad epidermolysis Bullosa
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ABH001 vid behandling av patienter med epidermolysis bullosa som har sår som inte läker.
Det antas att ABH001 kan initiera och fortsätta sårläkning hos patienter med epidermolysis bullosa.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ile-De France
-
Paris, Ile-De France, Frankrike
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego/UCSD, Pediatric and Adolescent Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Denver Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Virginia Clinical Research, Inc
-
-
-
-
Ontario
-
Mississauga, Ontario, Kanada
- Toronto Regional Wound Healing Clinic
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- University of Montreal
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen
- Warszawki Uniwersytet Medyczny Katedra I Klinika Dermatologiczna
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal
- Hospital CUF Descobertas
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland
- University of Freiburg (Studiensekretariat Hautklinik Universitätsklinikum Freiburg - Hautklinik)
-
-
-
-
-
Salzburg, Österrike
- Landeskrankenhaus Salzburg-Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ämnet eller vårdnadshavaren måste ha läst, förstått och undertecknat en institutionell granskningsnämnd/etikkommitté (IRB/EC) godkänd informerat samtycke eller samtyckesformulär och måste kunna och vilja följa studieprocedurer och instruktioner
- Manliga och kvinnliga ämnen.
- Stabilt näringstillstånd.
- Försökspersoner med en bekräftad diagnos av generaliserad Epidermolysis Bullosa (EB)
Kutana sår som uppfyller följande kriterier:
- Anatomisk plats: armar, ben, bröstkorg eller rygg ovanför midjan och under nacken.
- Dokumenterad ålder (varaktighet) på såret/såren.
- Ett eller flera sår som potentiellt kan uppfylla följande sårvalskriterier i slutet av observationsperioden:
i. Två kliniskt icke-infekterade kutana sår utan någon kliniskt betydelsefull förändring i sårstorlek under observationsperioden.
ii. Två matchade sår.
- Negativt uringraviditetstest för fertila kvinnor.
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner med fortplantningsförmåga måste gå med på att använda en effektiv preventivmetod.
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Diagnos av icke-genetisk generaliserad EB.
- Lokaliserad, aktiv klinisk infektion av studiesår.
- Sjukdomar eller tillstånd som kan störa bedömningen av säkerhet och effekt av studiebehandlingen och försökspersonens överensstämmelse med studiebesök/procedurer.
- Känd allergi mot nötkreatursprodukter.
- Känd allergi mot silverprodukter.
- Systemisk infektion vid tidpunkten för inskrivning i studien.
- Får för närvarande eller har fått oral steroidbehandling inom de senaste 4 veckorna.
- Ta, eller har deltagit i andra kliniska studier som involverar genterapi, stamcellsterapi, rekombinant DNA/proteinterapi.
- Fick ABH001, eller annan biologisk eller cellterapi för behandling av EB i studiens sårställen under de senaste 3 månaderna.
- Överkänslighet mot något av de terapeutiska medlen.
- Historik av malign hudsjukdom.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: ABH001
ABH001 applicering plus sårvårdsförband.
|
ABH001 appliceras lokalt var 4:e vecka (±1 vecka) med protokollspecificerade förband tills såret läkt eller upp till 44 veckor
Andra namn:
|
|
Övrig: Kontrollera
Kontrollera sårbehandling
|
Kontrollera sårvård med protokollspecificerade förband var 4:e vecka (±1 vecka) upp till 20 veckor med valfri övergång till ABH001 i ytterligare 20 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Minskning av sårytan
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i sårsmärta och sårklia
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
Patient globalt intryck av förändring (PGIC)
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
Kliniker globalt intryck av förändring (CGIC)
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
Andel försökspersoner som uppnår minskning av sårytan
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
Tid till minskning av sårytan och varaktighet av reduktion
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
Hållbarhet för sårläkning
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
Incidens, släktskap och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: Upp till 48 veckor
|
Upp till 48 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Alan Arbuckle, MD, FAAD, FAAP, H&E Enterprises
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2013
Avslutad studie (Förväntat)
1 november 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 december 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2012
Första postat (Uppskatta)
13 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 november 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 november 2013
Senast verifierad
1 november 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EB01-ABH001
- 2012-001815-21 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .