Ikke-relatert navlestrengsblod (UBC)transplantasjon

Allogen hematopoietisk celletransplantasjon (allo-HCT) er en kurativ terapi for behandling av hematologiske og ikke-hematologiske maligniteter og visse ikke-maligne tilstander. Benmarg eller perifert blod fra en human leukocyttantigen (HLA) matchet søskendonor er den mest brukte kilden til allogene stamceller. Imidlertid er HLA-matchede søsken tilgjengelig for mindre enn en tredjedel av pasientene som trenger allo-stamcelletransplantasjon (allo-SCT). I fravær av et HLA-matchet søsken, frivillige urelaterte givere eller delvis mismatchede relaterte givere (PMRD), kan lagret navlestrengsblod brukes som en kilde til allogene stamceller. Lagret navlestrengsblod har blitt brukt som en kilde til allogene stamceller hos spedbarn og barn, men hadde tidlig skepsis hos voksne på grunn av bekymringer om potensialet for engraftment av det relativt begrensede antallet stamceller. Antall stamceller i en enhet av navlestrengsblod er vanligvis én log mindre enn antall stamceller på en gjennomsnittlig samling av benmarg fra en voksen for transplantasjon.

Etter suksessen med den første allogene navlestrengsblodtransplantasjonen i 1988, har programmer for bankscreenet ikke-relatert donor CBSC blitt satt i gang både i USA og Europa. Dr. Pablo Rubenstein startet den første slike bank ved New York Blood Center (NYBC) i 1993. Siden starten har NYBC levert ubeslektede donorblodstamceller for over 1000 transplantasjoner. Analyse av utfall for de innledende 562 transplantasjonsmottakerne fra NYBC avslørte en kumulativ frekvens av engraftment på 81 % på dag 42 for PMN. og 85 % på dag 180 for blodplater. For tiden er omtrent 100 000 navlestrengsblodenheter tilgjengelig i navlestrengsblodbanker over hele verden, og mer enn 2000 pasienter har mottatt navlestrengsblodtransplantasjoner fra disse bankene. NetCord, en internasjonal samarbeidsgruppe av navlestrengsblodbanker, har utviklet et detaljert sett med standarder for navlestrengsblodbanker for å lette internasjonale utvekslinger og garantere kvaliteten på disse produktene.

Valg av navlestrengsblodenhet:

UCB-enheter vil være pålagt å være en 4 til 6 av 6 HLA-A, -B antigen og -DRB1 allelmatch med pasienten. Å skrive på HLA-C og -DQ vil bli oppnådd, men ikke nødvendig i kampstrategien. En minimumsdose med total nukleert celle (TNC) på >2,0 x 107/kg på frysingstidspunktet vil bli brukt når det er mulig. Ved bruk av doble enheter bør hver enhet inneholde en minimum forhåndskryopreservert TNC-dose på 1,5 x 107/kg.

UCB-transplantasjonsprosedyre:

Det vil være et myeloablativt og preparativt regime med redusert intensitet som kan gis før infusjon av ledningsprodukt. Den myeloablative tilnærmingen vil bli valgt hos yngre pasienter (<50 år) med en HCT-CI-score <3. Regimet med redusert intensitet vil bli valgt for alle eldre pasienter (>50) eller yngre pasienter med en hematopoetisk celletransplantasjonsspesifikk komorbiditetsindeks (HCT-CI) score >3. Det reduserte intensitetsregimet vil også bli valgt for alle pasienter som blir transplantert for indolente/follikulære lymfomer, KLL, myelom eller Hodgkin-lymfom; irrelevant av alder eller HCT-CI-score. Fra sak til sak kan pasienter motta et forberedende regime utenfor deres utpekte kategori som nevnt ovenfor med godkjenning av PI, hvis det anses i pasientens beste interesse.