- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01768845
Transplante de Sangue de Cordão Umbilical (UBC) não aparentado
Transplante de Sangue de Cordão Umbilical (UCB) não aparentado
O transplante de células progenitoras hematopoiéticas (células HPC-primitivas no sangue, medula óssea e cordão umbilical que podem restaurar a medula óssea) pode ser uma terapia curativa para o tratamento de malignidades hematológicas (uma doença da medula óssea e dos gânglios linfáticos). A fonte de células utilizadas para o transplante provém de parentes (irmãos) e, nos casos em que não há parentesco compatível, de doadores não aparentados por meio do Programa Nacional de Doadores de Medula. A disponibilidade de um doador adequado pode ser um obstáculo significativo para os pacientes que precisam de um transplante, mas não possuem um doador compatível. O sangue do cordão umbilical que foi colhido de um cordão umbilical logo após o nascimento tem um rico suprimento de células necessárias para o transplante. Esses sangues de cordão armazenados agora estão sendo usados para transplantar adultos sem um doador compatível
As vantagens de usar o sangue do cordão umbilical incluem uma fonte prontamente disponível de células sem risco para o doador durante o processo de coleta, fonte imediata de células em situações urgentes (sem investigação demorada do doador) e uma redução na transmissão de doenças infecciosas ao receptor.
Uma das principais desvantagens é que o sangue do cordão umbilical possui um pequeno número de células necessárias para o transplante. Em um adulto, geralmente são necessários dois cordões e receptores grandes não se qualificam porque precisam de muitas células.
Este estudo usará dois regimes preparativos diferentes (quimioterapia e radiação) seguidos por uma ou duas unidades de cordão umbilical (UBC). O regime preparatório utilizado será escolhido pelo médico e baseia-se na idade, doença e condição médica do paciente no momento do transplante.
Múltiplos objetivos para este estudo incluem sobrevida global e livre de doença, mortalidade relacionada ao tratamento, taxa de fixação de células e a incidência e gravidade da complicação do transplante chamada doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O transplante alogênico de células hematopoiéticas (alo-HCT) é uma terapia curativa para o tratamento de neoplasias hematológicas e não hematológicas e de certas condições não malignas. Medula óssea ou sangue periférico de um doador irmão compatível com antígeno leucocitário humano (HLA) é a fonte mais comumente usada de células-tronco alogênicas. No entanto, irmãos HLA compatíveis estão disponíveis para menos de um terço dos pacientes que necessitam de transplante de células-tronco alo (alo-SCT). Na ausência de um irmão HLA compatível, doadores não aparentados voluntários ou doadores aparentados parcialmente incompatíveis (PMRD), o sangue do cordão armazenado pode ser usado como fonte de células-tronco alogênicas. O sangue do cordão armazenado tem sido usado como fonte de células-tronco alogênicas em bebês e crianças, mas teve ceticismo precoce em adultos devido a preocupações sobre o potencial de enxerto do número relativamente limitado de células-tronco. O número de células-tronco em uma unidade de sangue do cordão umbilical é geralmente um log menor do que o número de células-tronco em uma coleta média de medula óssea de um adulto para transplante.
Após o sucesso do primeiro transplante alogênico de sangue de cordão umbilical em 1988, programas de armazenamento de CBSC de doadores não aparentados foram iniciados nos Estados Unidos e na Europa. O Dr. Pablo Rubenstein abriu o primeiro banco desse tipo no New York Blood Center (NYBC) em 1993. Desde a sua criação, o NYBC forneceu células-tronco de sangue de cordão de doadores não aparentados para mais de 1.000 transplantes. A análise dos resultados dos primeiros 562 receptores de transplante do NYBC revelou uma taxa cumulativa de enxerto de 81% no dia 42 para PMNs. e 85% no dia 180 para plaquetas. Atualmente, aproximadamente mais de 100.000 unidades de sangue de cordão estão disponíveis em bancos de sangue de cordão em todo o mundo e mais de 2.000 pacientes receberam transplantes de sangue de cordão desses bancos. A NetCord, um grupo cooperativo internacional de bancos de sangue de cordão, desenvolveu um conjunto detalhado de padrões para bancos de sangue de cordão para facilitar as trocas internacionais e garantir a qualidade desses produtos.
Seleção da Unidade de Sangue do Cordão:
As unidades de UCB deverão ser 4 a 6 de 6 HLA-A, antígeno -B e alelo -DRB1 compatíveis com o paciente. A digitação em HLA-C e -DQ será obtida, mas não é necessária na estratégia de correspondência. Uma dose mínima de células nucleadas totais (TNC) de >2,0 x 107/kg no momento do congelamento será utilizada quando possível. Ao usar unidades duplas, cada unidade deve conter uma dose mínima de TNC pré-criopreservada de 1,5 x 107/kg.
Procedimento de Transplante UCB:
Haverá um regime preparativo mieloablativo e de intensidade reduzida que pode ser administrado antes da infusão do produto do cordão umbilical. A abordagem mieloablativa será selecionada em pacientes mais jovens (<50 anos) com pontuação HCT-CI <3. O regime de intensidade reduzida será selecionado para todos os pacientes mais velhos (>50) ou pacientes mais jovens com uma pontuação de índice de comorbidade específica para transplante de células hematopoiéticas (HCT-CI) >3. O regime de intensidade reduzida também será escolhido para qualquer paciente sendo transplantado para linfomas indolentes/foliculares, LLC, mieloma ou linfoma de Hodgkin; irrelevante de idade ou escore HCT-CI. Caso a caso, os pacientes podem receber um regime preparatório fora de sua categoria designada, conforme observado acima, com a aprovação do IP, se considerado no melhor interesse do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Hospitals Mary Babb Randolph Cancer Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade: 16-70 anos
- Unidade de sangue do cordão umbilical 4/6, 5/6 ou 6/6 compatível com o antígeno HLA (usando A, B e DRB1).
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2 (Karnofsky maior ou igual a 70%)
- Bilirrubina sérica inferior a 2 x limite superior do normal
- Creatinina sérica inferior a 2 mg/dl
- DLCO ou VEF1 maior ou igual a 50% do previsto
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo maior ou igual a 35%
- nenhuma infecção descontrolada
- Se mulher, não grávida
- Consentimento informado dado
- Sem disfunção orgânica importante que impeça o transplante.
Uma das seguintes malignidades ou síndromes de insuficiência da medula óssea:
- Leucemia mielóide crônica (LMC)
- Leucemia mielóide aguda (LMA)
- Síndrome mielodisplásica
- Mieloma múltiplo
- linfoma de Hodgkin
- linfoma não-Hodgkin
- Leucemia linfocítica crônica (LLC)
- Leucemia linfocítica aguda (LLA)
- Anemia Aplástica Grave
Critério de exclusão:
- Paciente grávida
- Idade inferior a 16 anos, superior a 70
- Status de desempenho ECOG superior a 2 (Karnofsky inferior a 70%)
- Transtorno psiquiátrico ou deficiência mental do paciente suficientemente grave para tornar improvável a adesão ao tratamento de TMO ou impossibilitar o consentimento informado
- Bilirrubina sérica maior ou igual a 2 x limite superior do normal, transaminases maior que 3 x limite superior do normal
- Creatinina sérica maior ou igual a 2 mg/dl
- DLCO inferior a 50% do previsto
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo inferior a 35%
- Doença antecipada grave ou falência de órgão incompatível com a sobrevivência do Transplante de Medula Óssea (TMO)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Transplante
Após um regime preparatório, o paciente receberá uma infusão de uma ou duas unidades de sangue de cordão umbilical (UBC).
A(s) unidade(s) UBC será(ão) descongelada(s) de acordo com os métodos de Rubinstein et al.
Se dois produtos forem usados, eles serão administrados sequencialmente no mesmo dia com 1 a 6 horas de intervalo.
Tacrolimus e micofenolato de mofetil (MMF) serão usados para profilaxia da DECH.
Nos dias +30, +60, +100, +180 e +365, o estado quimérico dos pacientes será interpretado por análise de número variável de repetição em tandem (VNTR).
A reconstituição imune (Painel Digeorge) também será verificada nesses momentos.
|
A infusão ocorrerá após regime preparatório em uma ou duas unidades SCU.
Se dois produtos forem usados, eles serão administrados sequencialmente no mesmo dia com 1 a 6 horas de intervalo.
Tacrolimus e micofenolato de mofetil (MMF) serão usados para profilaxia da DECH.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Número de participantes com enxerto
Prazo: 60 dias
|
Definida como a recuperação de neutrófilos associada ao enxerto do doador nos primeiros 60 dias após o transplante
|
60 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Sobrevivência geral no dia 180 pós-transplante
Prazo: 180 dias
|
Número de participantes com sobrevida geral no dia 180 do transplante.
|
180 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Mieloma múltiplo
- Síndrome mielodisplásica
- Linfoma de Hodgkin
- Leucemia linfocítica crônica (LLC)
- Leucemia mielóide crônica (LMC)
- Anemia Aplástica Grave
- Leucemia linfocítica aguda (LLA)
- Transplante de sangue de cordão umbilical
- Sangue do cordão umbilical
- Leucemia mielóide aguda (LMA)
- Linfoma não Hodgkin
- Transplante UBC
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios mieloproliferativos
- Distúrbios hemostáticos
- Paraproteinemias
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Anemia
- Neoplasias de Células Plasmáticas
- Condições pré-cancerosas
- Leucemia de Células B
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Linfoma
- Síndromes Mielodisplásicas
- Mieloma múltiplo
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Doença de Hodgkin
- Linfoma Não-Hodgkin
- Pré-leucemia
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Leucemia Linfocítica Crônica de Células B
- Leucemia Linfóide
- Leucemia Mielóide, Crônica, BCR-ABL Positivo
- Anemia Aplástica
Outros números de identificação do estudo
- WVU 1909
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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