- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01768845
Trasplante de sangre de cordón umbilical no relacionado (UBC)
Trasplante de sangre de cordón umbilical (SCU) no relacionado
El trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (HPC: células primitivas en la sangre, la médula ósea y el cordón umbilical que pueden restaurar la médula ósea) puede ser una terapia curativa para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas (una enfermedad de la médula ósea y los ganglios linfáticos). La fuente de las células utilizadas para el trasplante proviene de un pariente (hermano) y, en los casos en que no haya un hermano compatible, de donantes no emparentados a través del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea. La disponibilidad de un donante adecuado puede ser un obstáculo importante para los pacientes que necesitan un trasplante pero no tienen un donante compatible. La sangre del cordón umbilical que se extrajo de un cordón umbilical poco después del nacimiento tiene un rico suministro de células necesarias para el trasplante. Estas sangres de cordón almacenadas ahora se están utilizando para trasplantar adultos sin un donante compatible.
Las ventajas de usar la sangre del cordón umbilical incluyen una fuente de células fácilmente disponible sin riesgo para el donante durante el proceso de recolección, una fuente inmediata de células en situaciones urgentes (sin un análisis prolongado del donante) y una reducción en la transmisión de enfermedades infecciosas al receptor.
Una de las principales desventajas es que la sangre del cordón tiene una pequeña cantidad de células necesarias para el trasplante. En un adulto, por lo general se necesitan dos cordones y los receptores grandes no califican porque necesitan demasiadas células.
Este estudio utilizará dos regímenes preparatorios diferentes (quimioterapia y radiación) seguidos de una o dos unidades de cordón umbilical (UBC). El régimen de preparación utilizado será elegido por el médico y se basa en la edad, la enfermedad y el estado médico del paciente en el momento del trasplante.
Los múltiples objetivos de este estudio incluyen la supervivencia general y sin enfermedad, la mortalidad relacionada con el tratamiento, la tasa de células que se arraigan y la incidencia y la gravedad de la complicación del trasplante llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trasplante alogénico de células hematopoyéticas (alo-HCT) es una terapia curativa para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas y no hematológicas y ciertas afecciones no malignas. La médula ósea o la sangre periférica de un hermano donante compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA) es la fuente más utilizada de células madre alogénicas. Sin embargo, los hermanos compatibles con HLA están disponibles para menos de un tercio de los pacientes que requieren un alotrasplante de células madre (alo-SCT). En ausencia de un hermano compatible con HLA, donantes voluntarios no relacionados o donantes relacionados parcialmente incompatibles (PMRD), la sangre del cordón umbilical almacenada puede usarse como fuente de células madre alogénicas. La sangre del cordón umbilical almacenada se ha utilizado como fuente de células madre alogénicas en bebés y niños, pero suscitó escepticismo temprano en los adultos debido a las preocupaciones sobre el potencial de injerto del número relativamente limitado de células madre. La cantidad de células madre en una unidad de sangre de cordón umbilical es generalmente un registro menos que la cantidad de células madre en una recolección promedio de médula ósea de un adulto para trasplante.
Después del éxito del primer trasplante alogénico de sangre de cordón umbilical en 1988, se iniciaron programas para depositar CBSC de donantes no emparentados seleccionados tanto en los Estados Unidos como en Europa. El Dr. Pablo Rubenstein fundó el primer banco de este tipo en el New York Blood Center (NYBC) en 1993. Desde sus inicios, el NYBC ha proporcionado células madre de sangre de cordón umbilical de donantes no emparentados para más de 1000 trasplantes. El análisis de los resultados de los 562 receptores de trasplantes iniciales del NYBC reveló una tasa acumulada de injertos del 81 % en el día 42 para los PMN. y 85% para el día 180 para plaquetas. Actualmente, aproximadamente más de 100 000 unidades de sangre de cordón umbilical están disponibles en bancos de sangre de cordón umbilical en todo el mundo y más de 2000 pacientes han recibido trasplantes de sangre de cordón umbilical de estos bancos. NetCord, un grupo cooperativo internacional de bancos de sangre de cordón, ha desarrollado un conjunto detallado de estándares para bancos de sangre de cordón para facilitar los intercambios internacionales y garantizar la calidad de estos productos.
Selección de la unidad de sangre del cordón umbilical:
Se requerirá que las unidades UCB coincidan de 4 a 6 de 6 HLA-A, antígeno -B y alelo -DRB1 con el paciente. Se obtendrá la tipificación de HLA-C y -DQ, pero no se requerirá en la estrategia de emparejamiento. Cuando sea posible, se utilizará una dosis mínima de células nucleadas totales (TNC) de >2,0 x 107/kg en el momento de la congelación. Cuando se utilicen unidades dobles, cada unidad debe contener una dosis mínima de TNC precriopreservada de 1,5 x 107/kg.
Procedimiento de trasplante UCB:
Habrá un régimen preparatorio mieloablativo y de intensidad reducida que se puede administrar antes de la infusión del producto del cordón. El enfoque mieloablativo se seleccionará en pacientes más jóvenes (<50 años) con una puntuación HCT-CI <3. El régimen de intensidad reducida se seleccionará para todos los pacientes mayores (> 50) o pacientes más jóvenes con una puntuación del índice de comorbilidad específica de trasplante de células hematopoyéticas (HCT-CI) > 3. El régimen de intensidad reducida también se elegirá para cualquier paciente que reciba un trasplante de linfoma indolente/folicular, CLL, mieloma o linfoma de Hodgkin; irrelevante para la edad o la puntuación HCT-CI. Caso por caso, los pacientes pueden recibir un régimen preparatorio fuera de su categoría designada como se indicó anteriormente con la aprobación del PI, si se considera lo mejor para el paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Hospitals Mary Babb Randolph Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad: 16-70 años
- Unidad de sangre de cordón disponible con compatibilidad de antígeno HLA 4/6, 5/6 o 6/6 (usando A, B y DRB1).
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2 (Karnofsky mayor o igual al 70 %)
- Bilirrubina sérica inferior a 2 veces el límite superior de lo normal
- Creatinina sérica inferior a 2 mg/dl
- DLCO o FEV1 superior o igual al 50 % previsto
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo mayor o igual al 35%
- sin infección descontrolada
- Si es mujer, no embarazada
- Consentimiento informado dado
- Sin disfunción orgánica importante que impida el trasplante.
Una de las siguientes neoplasias malignas o síndromes de insuficiencia de la médula ósea:
- Leucemia mielógena crónica (LMC)
- Leucemia mielógena aguda (LMA)
- Síndrome mielodisplásico
- Mieloma múltiple
- linfoma de Hodgkin
- No linfoma de Hodgkin
- Leucemia linfocítica crónica (LLC)
- Leucemia linfocítica aguda (LLA)
- Anemia aplásica severa
Criterio de exclusión:
- paciente embarazada
- Edad menor de 16 años, mayor de 70
- Estado funcional ECOG superior a 2 (Karnofsky inferior al 70 %)
- Trastorno psiquiátrico o deficiencia mental del paciente lo suficientemente grave como para hacer improbable el cumplimiento del tratamiento BMT, o imposibilitar el consentimiento informado
- Bilirrubina sérica superior o igual a 2 veces el límite superior de la normalidad, transaminasas superiores a 3 veces el límite superior de la normalidad
- Creatinina sérica mayor o igual a 2 mg/dl
- DLCO inferior al 50 % previsto
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al 35%
- Enfermedad importante anticipada o insuficiencia orgánica incompatible con la supervivencia del trasplante de médula ósea (TMO)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante
Después de un régimen preparatorio, el paciente recibirá una infusión de una o dos unidades de sangre de cordón umbilical (UBC).
La(s) unidad(es) de UBC se descongelarán de acuerdo con los métodos de Rubinstein et al.
Si se utilizan dos productos, se administrarán secuencialmente el mismo día con una diferencia de 1 a 6 horas.
El tacrolimus y el micofenolato de mofetilo (MMF) se utilizarán para la profilaxis de la GVHD.
En los días +30, +60, +100, +180 y +365, el estado quimérico de los pacientes se interpretará mediante un análisis de repetición en tándem de número variable (VNTR).
La reconstitución inmunitaria (Digeorge Panel) también se controlará en estos momentos.
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La infusión se realizará después del régimen preparatorio en una o dos unidades UCB.
Si se utilizan dos productos, se administrarán secuencialmente el mismo día con una diferencia de 1 a 6 horas.
El tacrolimus y el micofenolato de mofetilo (MMF) se utilizarán para la profilaxis de la GVHD.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con injerto
Periodo de tiempo: 60 días
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Definido como la recuperación de neutrófilos asociada con el injerto del donante dentro de los primeros 60 días del trasplante
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60 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia general en el día 180 después del trasplante
Periodo de tiempo: 180 días
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Número de participantes con supervivencia general en el día 180 del trasplante.
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180 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Mieloma múltiple
- Síndrome mielodisplásico
- Linfoma de Hodgkin
- Leucemia linfocítica crónica (LLC)
- Leucemia mielógena crónica (LMC)
- Anemia aplásica severa
- Leucemia linfocítica aguda (LLA)
- Trasplante de sangre de cordón umbilical
- Sangre de cordón
- Leucemia mielógena aguda (LMA)
- No linfoma de Hodgkin
- Trasplante de UBC
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos mieloproliferativos
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Anemia
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Condiciones precancerosas
- Leucemia de células B
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Linfoma
- Síndromes mielodisplásicos
- Mieloma múltiple
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Enfermedad de Hodgkin
- Linfoma No Hodgkin
- Preleucemia
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Leucemia Linfocítica Crónica De Células B
- Leucemia Linfoide
- Leucemia, Mielógena, Crónica, BCR-ABL Positivo
- Anemia Aplásica
Otros números de identificación del estudio
- WVU 1909
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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