- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01768845
Niespokrewniona transplantacja krwi pępowinowej (UBC).
Niespokrewniona transplantacja krwi pępowinowej (UCB).
Przeszczep hematopoetycznych komórek progenitorowych (HPC- prymitywne komórki we krwi, szpiku kostnym i pępowinie, które mogą odtworzyć szpik kostny) może być terapią leczniczą w leczeniu nowotworów układu krwiotwórczego (choroba szpiku kostnego i węzłów chłonnych). Źródło komórek użytych do przeszczepu pochodzi od spokrewnionych (rodzeństwo), aw przypadkach, gdy nie ma dopasowania rodzeństwa, od niespokrewnionych dawców za pośrednictwem Narodowego Programu Dawców Szpiku. Dostępność odpowiedniego dawcy może stanowić istotną przeszkodę dla pacjentów, którzy potrzebują przeszczepu, ale nie mają dopasowanego dawcy. Krew pępowinowa, która została pobrana z pępowiny krótko po urodzeniu, zawiera bogate zapasy komórek potrzebnych do przeszczepu. Te przechowywane krwi pępowinowe są obecnie wykorzystywane do przeszczepów dorosłych bez dopasowanego dawcy
Korzyści wynikające z wykorzystania krwi pępowinowej obejmują łatwo dostępne źródło komórek bez ryzyka dla dawcy podczas procesu pobierania, natychmiastowe źródło komórek w nagłych sytuacjach (brak długotrwałej obróbki dawcy) oraz ograniczenie przenoszenia chorób zakaźnych na biorcę.
Jedną z głównych wad jest to, że krew pępowinowa ma niewielką liczbę komórek potrzebnych do przeszczepu. U osoby dorosłej zwykle potrzebne są dwa sznury, a duże biorcy nie kwalifikują się, ponieważ potrzebują zbyt wielu komórek.
W tym badaniu zostaną zastosowane dwa różne schematy preparatywne (chemioterapia i radioterapia), po których następuje jedna lub dwie jednostki pępowinowe (UBC). Stosowany schemat preparatywny zostanie wybrany przez lekarza i jest oparty na wieku pacjenta, chorobie i stanie zdrowia w momencie przeszczepu.
Wiele celów tego badania obejmuje przeżycie wolne od choroby i przeżycie całkowite, śmiertelność związaną z leczeniem, wskaźnik zatrzymania komórek oraz częstość występowania i ciężkość powikłań przeszczepu zwanych chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych (allo-HCT) jest leczniczą terapią stosowaną w leczeniu hematologicznych i niehematologicznych nowotworów złośliwych oraz niektórych stanów niezłośliwych. Szpik kostny lub krew obwodowa od rodzeństwa dawcy z dopasowanym antygenem ludzkich leukocytów (HLA) jest najczęściej stosowanym źródłem allogenicznych komórek macierzystych. Jednak rodzeństwo dopasowane pod względem HLA jest dostępne dla mniej niż jednej trzeciej pacjentów, którzy wymagają allo-przeszczepu komórek macierzystych (allo-SCT). W przypadku braku rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA, dawców niespokrewnionych ochotników lub dawców spokrewnionych częściowo niedopasowanych (PMRD), przechowywana krew pępowinowa może być wykorzystana jako źródło allogenicznych komórek macierzystych. Przechowywaną krew pępowinową stosowano jako źródło allogenicznych komórek macierzystych u niemowląt i dzieci, ale u dorosłych budziła ona wczesny sceptycyzm ze względu na obawy dotyczące możliwości wszczepienia stosunkowo ograniczonej liczby komórek macierzystych. Liczba komórek macierzystych w jednostce krwi pępowinowej jest na ogół o jeden log mniejsza niż liczba komórek macierzystych w przeciętnym pobraniu szpiku kostnego od osoby dorosłej do przeszczepu.
Po sukcesie pierwszego allogenicznego przeszczepu krwi pępowinowej w 1988 r., zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak iw Europie, zainicjowano programy przesiewowe bankowania niespokrewnionych dawców CBSC. Dr Pablo Rubenstein założył pierwszy taki bank w New York Blood Center (NYBC) w 1993 roku. Od momentu powstania NYBC dostarczyła komórki macierzyste z krwi pępowinowej niespokrewnionych dawców do ponad 1000 przeszczepów. Analiza wyników dla pierwszych 562 biorców przeszczepów z NYBC wykazała łączny wskaźnik wszczepienia wynoszący 81% do dnia 42 dla PMN. i 85% do dnia 180 dla płytek krwi. Obecnie w bankach krwi pępowinowej na całym świecie dostępnych jest około 100 000 jednostek krwi pępowinowej, a ponad 2000 pacjentów otrzymało przeszczepy krwi pępowinowej z tych banków. NetCord, międzynarodowa kooperacyjna grupa banków krwi pępowinowej, opracowała szczegółowy zestaw standardów bankowania krwi pępowinowej, aby ułatwić międzynarodową wymianę i zagwarantować jakość tych produktów.
Wybór jednostek krwi pępowinowej:
Wymagane będzie, aby jednostki UCB odpowiadały od 4 do 6 z 6 antygenów HLA-A, -B i alleli -DRB1 u pacjenta. Typowanie w HLA-C i -DQ zostanie uzyskane, ale nie jest wymagane w strategii dopasowywania. W miarę możliwości zostanie zastosowana minimalna całkowita dawka komórek jądrzastych (TNC) >2,0 x 107/kg w czasie zamrażania. W przypadku stosowania jednostek podwójnych każda jednostka powinna zawierać minimalną dawkę wstępnie zamrożonego TNC wynoszącą 1,5 x 107/kg.
Procedura przeszczepu UCB:
Dostępny będzie schemat preparatywny mieloablacyjny io zmniejszonej intensywności, który można podać przed infuzją produktu pępowinowego. Podejście mieloablacyjne zostanie wybrane u młodszych pacjentów (<50 lat) z wynikiem HCT-CI <3. Schemat o zmniejszonej intensywności zostanie wybrany dla wszystkich starszych pacjentów (>50) lub młodszych pacjentów ze wskaźnikiem współwystępowania specyficznym dla transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT-CI) >3. Schemat o zmniejszonej intensywności zostanie również wybrany dla każdego pacjenta przeszczepianego z powodu chłoniaka indolentnego/grudkowego, PBL, szpiczaka lub chłoniaka Hodgkina; bez względu na wiek lub wynik HCT-CI. W indywidualnych przypadkach pacjenci mogą otrzymać schemat przygotowawczy poza wyznaczoną przez nich kategorią, jak wspomniano powyżej, za zgodą PI, jeśli uzna to za najlepsze dla pacjenta.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University Hospitals Mary Babb Randolph Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek: 16-70 lat
- Dostępne jednostki krwi pępowinowej 4/6, 5/6 lub 6/6 zgodne z antygenem HLA (przy użyciu A, B i DRB1).
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2 (Karnofsky większy lub równy 70%)
- Stężenie bilirubiny w surowicy poniżej 2 x górnej granicy normy
- Stężenie kreatyniny w surowicy poniżej 2 mg/dl
- DLCO lub FEV1 większe lub równe 50% wartości należnej
- Frakcja wyrzutowa lewej komory większa lub równa 35%
- brak niekontrolowanej infekcji
- Jeśli kobieta, nie w ciąży
- Udzielono świadomej zgody
- Brak poważnych dysfunkcji narządowych wykluczających przeszczep.
Jeden z następujących nowotworów złośliwych lub zespołów niewydolności szpiku kostnego:
- Przewlekła białaczka szpikowa (CML)
- Ostra białaczka szpikowa (AML)
- Syndrom mielodysplastyczny
- Szpiczak mnogi
- Chłoniak Hodgkina
- Chłoniak nieziarniczy
- Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL)
- Ostra białaczka limfocytowa (ALL)
- Ciężka niedokrwistość aplastyczna
Kryteria wyłączenia:
- Pacjentka w ciąży
- Wiek poniżej 16 lat, powyżej 70 lat
- Stan sprawności ECOG większy niż 2 (Karnofsky poniżej 70%)
- Zaburzenie psychiczne lub upośledzenie umysłowe pacjenta na tyle poważne, że stosowanie się do leczenia BMT jest mało prawdopodobne lub uniemożliwiające świadomą zgodę
- Stężenie bilirubiny w surowicy większe lub równe 2 x górna granica normy, aminotransferaz większe niż 3 x górna granica normy
- Stężenie kreatyniny w surowicy większe lub równe 2 mg/dl
- DLCO mniej niż 50% prognozy
- Frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza niż 35%
- Przewidywana poważna choroba lub niewydolność narządu uniemożliwiająca przeżycie po przeszczepieniu szpiku kostnego (BMT)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Przeszczep
Po schemacie przygotowawczym pacjent otrzyma infuzję jednej lub dwóch jednostek krwi pępowinowej (UBC).
Jednostki UBC będą rozmrażane zgodnie z metodami Rubinsteina i in.
Jeśli stosowane są dwa produkty, będą one podawane sekwencyjnie tego samego dnia w odstępie 1-6 godzin.
Takrolimus i mykofenolan mofetylu (MMF) będą stosowane w profilaktyce GVHD.
W dniu +30, +60, +100, +180 i +365 chimeryczny status pacjentów zostanie zinterpretowany za pomocą analizy powtórzeń tandemowych o zmiennej liczbie (VNTR).
Rekonstytucja odporności (panel Digeorge) będzie również sprawdzana w tych punktach czasowych.
|
Infuzja nastąpi po schemacie preparatywnym w jednej lub dwóch jednostkach UCB.
Jeśli stosowane są dwa produkty, będą one podawane sekwencyjnie tego samego dnia w odstępie 1-6 godzin.
Takrolimus i mykofenolan mofetylu (MMF) będą stosowane w profilaktyce GVHD.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z wszczepieniem
Ramy czasowe: 60 dni
|
Zdefiniowane jako odzyskiwanie neutrofili związane z wszczepieniem dawcy w ciągu pierwszych 60 dni od przeszczepu
|
60 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowite przeżycie w dniu 180 po przeszczepie
Ramy czasowe: 180 dni
|
Liczba uczestników z całkowitym przeżyciem w 180 dniu przeszczepu.
|
180 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Szpiczak mnogi
- Zespół mielodysplastyczny
- Chłoniak Hodgkina
- Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL)
- Przewlekła białaczka szpikowa (CML)
- Ciężka niedokrwistość aplastyczna
- Ostra białaczka limfocytowa (ALL)
- Przeszczep krwi pępowinowej
- Krwi pępowinowej
- Ostra białaczka szpikowa (AML)
- Chłoniak nieziarniczy
- Transplantacja UBC
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Zaburzenia hemostatyczne
- Paraproteinemie
- Zaburzenia białek krwi
- Niedokrwistość
- Nowotwory, komórki plazmatyczne
- Stany przedrakowe
- Białaczka, komórki B
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Chłoniak
- Zespoły mielodysplastyczne
- Szpiczak mnogi
- Białaczka
- Białaczka, mieloidalna
- Białaczka, szpikowa, ostra
- Choroba Hodgkina
- Chłoniak nieziarniczy
- Stan przedbiałaczkowy
- Prekursorowa komórkowa białaczka limfoblastyczna-chłoniak
- Białaczka, Limfocytowa, Przewlekła, B-Cell
- Białaczka, układ limfatyczny
- Białaczka, szpikowa, przewlekła, BCR-ABL dodatnia
- Niedokrwistość, aplastyczna
Inne numery identyfikacyjne badania
- WVU 1909
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Szpiczak mnogi
-
Assiut UniversityJeszcze nie rekrutacja