Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transplantation af ikke-relateret navlestrengsblod (UBC).

7. juni 2021 opdateret af: West Virginia University

Ikke-relateret navlestrengsblod (UCB) Transplantation

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HPC-primitive celler i blodet, knoglemarven og navlestrengen, der kan genoprette knoglemarven) kan være en helbredende terapi til behandling af hæmatologiske maligniteter (en sygdom i knoglemarv og lymfeknuder). Kilden til celler, der bruges til transplantationen, kommer fra beslægtede (søskende) og i tilfælde, hvor der ikke er nogen søskendematch, fra ikke-beslægtede donorer gennem National Marrow Donor Program. Tilgængeligheden af ​​en egnet donor kan være en væsentlig hindring for patienter, der har behov for en transplantation, men som ikke har en matchet donor. Navlestrengsblod, der er blevet høstet fra en navlestreng kort efter fødslen, har en rig forsyning af celler, der er nødvendige for transplantation. Disse lagrede navlestrengsblod bliver nu brugt til at transplantere voksne uden en matchende donor

Fordelene ved at bruge navlestrengsblod inkluderer en let tilgængelig kilde til celler uden risiko for donoren under indsamlingsprocessen, øjeblikkelig kilde til celler i akutte situationer (ingen langvarig donoroparbejdning) og en reduktion i overførsel af smitsomme sygdomme til modtageren.

En af de største ulemper er, at navlestrengsblodet har et lille antal celler, der er nødvendige for transplantation. Hos en voksen er der normalt brug for to ledninger, og store modtagere kvalificerer sig ikke, fordi de har brug for for mange celler.

Denne undersøgelse vil bruge to forskellige præparative regimer (kemoterapi og stråling) efterfulgt af en eller to navlestrengsenheder (UBC). Den anvendte præparative kur vil blive valgt af lægen og er baseret på patientens alder, sygdom og medicinske tilstand på tidspunktet for transplantationen.

Flere mål for denne undersøgelse inkluderer sygdomsfri og overordnet overlevelse, behandlingsrelateret dødelighed, antallet af celler, der tager fat og forekomsten og sværhedsgraden af ​​transplantationskomplikationen kaldet graft versus host disease (GVHD).

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Allogen hæmatopoietisk celletransplantation (allo-HCT) er en helbredende terapi til behandling af hæmatologiske og ikke-hæmatologiske maligniteter og visse ikke-maligne tilstande. Knoglemarv eller perifert blod fra en human leukocytantigen (HLA) matchet søskendedonor er den mest almindeligt anvendte kilde til allogene stamceller. HLA-matchede søskende er dog tilgængelige for mindre end en tredjedel af de patienter, som kræver allo-stamcelletransplantation (allo-SCT). I fravær af en HLA-matchet søskende, frivillige ikke-relaterede donorer eller delvist mismatchede relaterede donorer (PMRD), kan lagret navlestrengsblod bruges som en kilde til allogene stamceller. Lagret navlestrengsblod er blevet brugt som en kilde til allogene stamceller hos spædbørn og børn, men havde tidlig skepsis hos voksne på grund af bekymringer om indpodningspotentialet af det relativt begrænsede antal stamceller. Antallet af stamceller i en enhed navlestrengsblod er generelt en log mindre end antallet af stamceller på en gennemsnitlig samling af knoglemarv fra en voksen til transplantation.

Efter succesen med den første allogene navlestrengsblodtransplantation i 1988, er programmer for bankscreenet ikke-beslægtet donor CBSC blevet iværksat både i USA og Europa. Dr. Pablo Rubenstein startede den første sådan bank i New York Blood Center (NYBC) i 1993. Siden starten har NYBC leveret ikke-relaterede donor-navlestrengsblodstamceller til over 1000 transplantationer. Analyse af resultaterne for de indledende 562 transplantationsmodtagere fra NYBC afslørede en kumulativ frekvens af engraftment på 81% på dag 42 for PMN'er. og 85 % på dag 180 for blodplader. I øjeblikket er ca. mere end 100.000 navlestrengsblod-enheder tilgængelige i navlestrengsblodbanker verden over, og mere end 2000 patienter har modtaget navlestrengsblodtransplantationer fra disse banker. NetCord, en international samarbejdsgruppe af navlestrengsblodbanker, har udviklet et detaljeret sæt standarder for navlestrengsblodbanker for at lette internationale udvekslinger og garantere kvaliteten af ​​disse produkter.

Valg af navlestrengsblod-enhed:

UCB-enheder skal være et 4 til 6 af 6 HLA-A-, -B-antigen- og -DRB1-allelmatch med patienten. Indtastning ved HLA-C og -DQ vil blive opnået, men ikke påkrævet i matchstrategien. En minimumsdosis med total nucleated cell (TNC) på >2,0 x 107/kg på tidspunktet for frysning vil blive brugt, når det er muligt. Ved brug af dobbelte enheder skal hver enhed indeholde en minimum præ-kryokonserveret TNC-dosis på 1,5 x 107/kg.

UCB-transplantationsprocedure:

Der vil være et myeloablativt og præparativt regime med reduceret intensitet, som kan gives før infusion af navlestrengsprodukt. Den myeloablative tilgang vil blive valgt hos yngre patienter (<50 år) med en HCT-CI-score <3. Kurset med reduceret intensitet vil blive udvalgt for alle ældre patienter (>50) eller yngre patienter med en hæmatopoietisk celletransplantationsspecifik comorbiditetsindeks (HCT-CI) score >3. Kurset med reduceret intensitet vil også blive valgt for alle patienter, der bliver transplanteret for indolente/follikulære lymfomer, CLL, myelom eller Hodgkin-lymfom; irrelevant af alder eller HCT-CI-score. Fra sag til sag kan patienter modtage et forberedende regime uden for deres udpegede kategori som nævnt ovenfor med godkendelse af PI, hvis det anses for at være i patientens bedste interesse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Hospitals Mary Babb Randolph Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 16-70 år
  • Tilgængelig 4/6, 5/6 eller 6/6 HLA antigen match (ved hjælp af A, B og DRB1) navlestrengsblod enhed.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0-2 (Karnofsky større end eller lig med 70 %)
  • Serumbilirubin mindre end 2 x øvre normalgrænse
  • Serumkreatinin mindre end 2 mg/dl
  • DLCO eller FEV1 større end eller lig med 50 % forudsagt
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion større end eller lig med 35 %
  • ingen ukontrolleret infektion
  • Hvis kvinde, ikke gravid
  • Informeret samtykke givet
  • Ingen større organdysfunktion udelukker transplantation.
  • En af følgende maligniteter eller knoglemarvssvigtsyndromer:

    • Kronisk myelogen leukæmi (CML)
    • Akut myelogen leukæmi (AML)
    • Myelodysplastisk syndrom
    • Myelomatose
    • Hodgkin lymfom
    • Non-Hodgkin lymfom
    • Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)
    • Akut lymfatisk leukæmi (ALL)
    • Alvorlig aplastisk anæmi

Ekskluderingskriterier:

  • Patient gravid
  • Alder under 16, over 70
  • ECOG-ydelsesstatus på mere end 2 (Karnofsky mindre end 70 %)
  • Psykiatrisk lidelse eller mental mangel hos patienten er tilstrækkelig alvorlig til at gøre overholdelse af BMT-behandlingen usandsynlig, eller gøre informeret samtykke umuligt
  • Serumbilirubin større end eller lig med 2 x øvre normalgrænse, transaminaser større end 3 x øvre normalgrænse
  • Serumkreatinin større end eller lig med 2 mg/dl
  • DLCO mindre end 50 % forudsagt
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion mindre end 35 %
  • Større forventet sygdom eller organsvigt uforenelig med overlevelse fra knoglemarvstransplantation (BMT)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Transplantation
Efter et forberedende regime vil patienten modtage en infusion af en eller to navlestrengsblodenheder (UBC). UBC-enhederne vil blive optøet i overensstemmelse med metoder af Rubinstein et al. Hvis to produkter anvendes, vil de blive administreret sekventielt på samme dag med 1-6 timers mellemrum. Tacrolimus og mycophenolatmofetil (MMF) vil blive brugt til GVHD-profylakse. På dag +30, +60, +100, +180 og +365 vil patienternes kimære status blive fortolket ved analyse af variabelt antal tandem-gentagelser (VNTR). Immunrekonstitution (Digeorge Panel) vil også blive kontrolleret på disse tidspunkter.
Infusion vil finde sted efter forberedende regime i en eller to UCB-enheder. Hvis to produkter anvendes, vil de blive administreret sekventielt på samme dag med 1-6 timers mellemrum. Tacrolimus og mycophenolatmofetil (MMF) vil blive brugt til GVHD-profylakse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med engraftment
Tidsramme: 60 dage
Defineret som neutrofilgenvinding forbundet med donortransplantation inden for de første 60 dage efter transplantationen
60 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse på dag 180 efter transplantation
Tidsramme: 180 dage
Antal deltagere med samlet overlevelse på dag 180 transplantation.
180 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. februar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

6. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2013

Først opslået (Skøn)

15. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelomatose

Kliniske forsøg med navlestrengsblod (UCB)

Abonner