- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01768845
Transplantation af ikke-relateret navlestrengsblod (UBC).
Ikke-relateret navlestrengsblod (UCB) Transplantation
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HPC-primitive celler i blodet, knoglemarven og navlestrengen, der kan genoprette knoglemarven) kan være en helbredende terapi til behandling af hæmatologiske maligniteter (en sygdom i knoglemarv og lymfeknuder). Kilden til celler, der bruges til transplantationen, kommer fra beslægtede (søskende) og i tilfælde, hvor der ikke er nogen søskendematch, fra ikke-beslægtede donorer gennem National Marrow Donor Program. Tilgængeligheden af en egnet donor kan være en væsentlig hindring for patienter, der har behov for en transplantation, men som ikke har en matchet donor. Navlestrengsblod, der er blevet høstet fra en navlestreng kort efter fødslen, har en rig forsyning af celler, der er nødvendige for transplantation. Disse lagrede navlestrengsblod bliver nu brugt til at transplantere voksne uden en matchende donor
Fordelene ved at bruge navlestrengsblod inkluderer en let tilgængelig kilde til celler uden risiko for donoren under indsamlingsprocessen, øjeblikkelig kilde til celler i akutte situationer (ingen langvarig donoroparbejdning) og en reduktion i overførsel af smitsomme sygdomme til modtageren.
En af de største ulemper er, at navlestrengsblodet har et lille antal celler, der er nødvendige for transplantation. Hos en voksen er der normalt brug for to ledninger, og store modtagere kvalificerer sig ikke, fordi de har brug for for mange celler.
Denne undersøgelse vil bruge to forskellige præparative regimer (kemoterapi og stråling) efterfulgt af en eller to navlestrengsenheder (UBC). Den anvendte præparative kur vil blive valgt af lægen og er baseret på patientens alder, sygdom og medicinske tilstand på tidspunktet for transplantationen.
Flere mål for denne undersøgelse inkluderer sygdomsfri og overordnet overlevelse, behandlingsrelateret dødelighed, antallet af celler, der tager fat og forekomsten og sværhedsgraden af transplantationskomplikationen kaldet graft versus host disease (GVHD).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Allogen hæmatopoietisk celletransplantation (allo-HCT) er en helbredende terapi til behandling af hæmatologiske og ikke-hæmatologiske maligniteter og visse ikke-maligne tilstande. Knoglemarv eller perifert blod fra en human leukocytantigen (HLA) matchet søskendedonor er den mest almindeligt anvendte kilde til allogene stamceller. HLA-matchede søskende er dog tilgængelige for mindre end en tredjedel af de patienter, som kræver allo-stamcelletransplantation (allo-SCT). I fravær af en HLA-matchet søskende, frivillige ikke-relaterede donorer eller delvist mismatchede relaterede donorer (PMRD), kan lagret navlestrengsblod bruges som en kilde til allogene stamceller. Lagret navlestrengsblod er blevet brugt som en kilde til allogene stamceller hos spædbørn og børn, men havde tidlig skepsis hos voksne på grund af bekymringer om indpodningspotentialet af det relativt begrænsede antal stamceller. Antallet af stamceller i en enhed navlestrengsblod er generelt en log mindre end antallet af stamceller på en gennemsnitlig samling af knoglemarv fra en voksen til transplantation.
Efter succesen med den første allogene navlestrengsblodtransplantation i 1988, er programmer for bankscreenet ikke-beslægtet donor CBSC blevet iværksat både i USA og Europa. Dr. Pablo Rubenstein startede den første sådan bank i New York Blood Center (NYBC) i 1993. Siden starten har NYBC leveret ikke-relaterede donor-navlestrengsblodstamceller til over 1000 transplantationer. Analyse af resultaterne for de indledende 562 transplantationsmodtagere fra NYBC afslørede en kumulativ frekvens af engraftment på 81% på dag 42 for PMN'er. og 85 % på dag 180 for blodplader. I øjeblikket er ca. mere end 100.000 navlestrengsblod-enheder tilgængelige i navlestrengsblodbanker verden over, og mere end 2000 patienter har modtaget navlestrengsblodtransplantationer fra disse banker. NetCord, en international samarbejdsgruppe af navlestrengsblodbanker, har udviklet et detaljeret sæt standarder for navlestrengsblodbanker for at lette internationale udvekslinger og garantere kvaliteten af disse produkter.
Valg af navlestrengsblod-enhed:
UCB-enheder skal være et 4 til 6 af 6 HLA-A-, -B-antigen- og -DRB1-allelmatch med patienten. Indtastning ved HLA-C og -DQ vil blive opnået, men ikke påkrævet i matchstrategien. En minimumsdosis med total nucleated cell (TNC) på >2,0 x 107/kg på tidspunktet for frysning vil blive brugt, når det er muligt. Ved brug af dobbelte enheder skal hver enhed indeholde en minimum præ-kryokonserveret TNC-dosis på 1,5 x 107/kg.
UCB-transplantationsprocedure:
Der vil være et myeloablativt og præparativt regime med reduceret intensitet, som kan gives før infusion af navlestrengsprodukt. Den myeloablative tilgang vil blive valgt hos yngre patienter (<50 år) med en HCT-CI-score <3. Kurset med reduceret intensitet vil blive udvalgt for alle ældre patienter (>50) eller yngre patienter med en hæmatopoietisk celletransplantationsspecifik comorbiditetsindeks (HCT-CI) score >3. Kurset med reduceret intensitet vil også blive valgt for alle patienter, der bliver transplanteret for indolente/follikulære lymfomer, CLL, myelom eller Hodgkin-lymfom; irrelevant af alder eller HCT-CI-score. Fra sag til sag kan patienter modtage et forberedende regime uden for deres udpegede kategori som nævnt ovenfor med godkendelse af PI, hvis det anses for at være i patientens bedste interesse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
- West Virginia University Hospitals Mary Babb Randolph Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder: 16-70 år
- Tilgængelig 4/6, 5/6 eller 6/6 HLA antigen match (ved hjælp af A, B og DRB1) navlestrengsblod enhed.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0-2 (Karnofsky større end eller lig med 70 %)
- Serumbilirubin mindre end 2 x øvre normalgrænse
- Serumkreatinin mindre end 2 mg/dl
- DLCO eller FEV1 større end eller lig med 50 % forudsagt
- Venstre ventrikulær ejektionsfraktion større end eller lig med 35 %
- ingen ukontrolleret infektion
- Hvis kvinde, ikke gravid
- Informeret samtykke givet
- Ingen større organdysfunktion udelukker transplantation.
En af følgende maligniteter eller knoglemarvssvigtsyndromer:
- Kronisk myelogen leukæmi (CML)
- Akut myelogen leukæmi (AML)
- Myelodysplastisk syndrom
- Myelomatose
- Hodgkin lymfom
- Non-Hodgkin lymfom
- Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)
- Akut lymfatisk leukæmi (ALL)
- Alvorlig aplastisk anæmi
Ekskluderingskriterier:
- Patient gravid
- Alder under 16, over 70
- ECOG-ydelsesstatus på mere end 2 (Karnofsky mindre end 70 %)
- Psykiatrisk lidelse eller mental mangel hos patienten er tilstrækkelig alvorlig til at gøre overholdelse af BMT-behandlingen usandsynlig, eller gøre informeret samtykke umuligt
- Serumbilirubin større end eller lig med 2 x øvre normalgrænse, transaminaser større end 3 x øvre normalgrænse
- Serumkreatinin større end eller lig med 2 mg/dl
- DLCO mindre end 50 % forudsagt
- Venstre ventrikel ejektionsfraktion mindre end 35 %
- Større forventet sygdom eller organsvigt uforenelig med overlevelse fra knoglemarvstransplantation (BMT)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Transplantation
Efter et forberedende regime vil patienten modtage en infusion af en eller to navlestrengsblodenheder (UBC).
UBC-enhederne vil blive optøet i overensstemmelse med metoder af Rubinstein et al.
Hvis to produkter anvendes, vil de blive administreret sekventielt på samme dag med 1-6 timers mellemrum.
Tacrolimus og mycophenolatmofetil (MMF) vil blive brugt til GVHD-profylakse.
På dag +30, +60, +100, +180 og +365 vil patienternes kimære status blive fortolket ved analyse af variabelt antal tandem-gentagelser (VNTR).
Immunrekonstitution (Digeorge Panel) vil også blive kontrolleret på disse tidspunkter.
|
Infusion vil finde sted efter forberedende regime i en eller to UCB-enheder.
Hvis to produkter anvendes, vil de blive administreret sekventielt på samme dag med 1-6 timers mellemrum.
Tacrolimus og mycophenolatmofetil (MMF) vil blive brugt til GVHD-profylakse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med engraftment
Tidsramme: 60 dage
|
Defineret som neutrofilgenvinding forbundet med donortransplantation inden for de første 60 dage efter transplantationen
|
60 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse på dag 180 efter transplantation
Tidsramme: 180 dage
|
Antal deltagere med samlet overlevelse på dag 180 transplantation.
|
180 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesygdomme
- Immunproliferative lidelser
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Hæmoragiske lidelser
- Myeloproliferative lidelser
- Hæmostatiske lidelser
- Paraproteinæmier
- Blodproteinforstyrrelser
- Anæmi
- Neoplasmer, Plasmacelle
- Forstadier til kræft
- Leukæmi, B-celle
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Lymfom
- Myelodysplastiske syndromer
- Myelomatose
- Leukæmi
- Leukæmi, myeloid
- Leukæmi, Myeloid, Akut
- Hodgkins sygdom
- Lymfom, Non-Hodgkin
- Præleukæmi
- Precursorcelle lymfoblastisk leukæmi-lymfom
- Leukæmi, lymfatisk, kronisk, B-celle
- Leukæmi, lymfoid
- Leukæmi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
- Anæmi, aplastisk
Andre undersøgelses-id-numre
- WVU 1909
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Myelomatose
-
Guangzhou Bio-gene Technology Co., LtdTrukket tilbageMultiple myeloma -ildfast
-
Zhongshan Hospital (Xiamen), Fudan UniversityIkke rekrutterer endnuMyelomprogression | Multiple myeloma -ildfast
-
University Health Network, TorontoIkke rekrutterer endnuMyelom i tilbagefald | Multiple myeloma -ildfastCanada
-
Baskent UniversityIkke rekrutterer endnuMULTIPL SKLEROSETyrkiet (Türkiye)
-
Minsk Scientific-Practical Center for Surgery,...RekrutteringAnti-BCMA CAR-T-celleterapi for voksne med tilbagevendende eller refraktær myelomatose (MSTH-CAR001)Multiple myeloma -ildfastHviderusland
-
HuniLife Biotechnology, Inc.Tilmelding efter invitationMultiple myeloma -ildfastTaiwan
-
Hebei Senlang Biotechnology Inc., Ltd.Peking University People's Hospital; Institute of Hematology & Blood Diseases...Ikke rekrutterer endnuMyelom i tilbagefald | Multiple myeloma -ildfast
-
PETHEMA FoundationRekrutteringDe novo multiple myeloma | Anitocabtagene AutoleucelSpanien
-
CellCentric Ltd.RekrutteringMyelom i tilbagefald | Multiple myeloma -ildfastForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
CHU de Quebec-Universite LavalRekrutteringRecidiverende myelomatose | Multiple myeloma -ildfastCanada
Kliniske forsøg med navlestrengsblod (UCB)
-
Sun Yat-sen UniversityRekruttering
-
Sun Yat-sen UniversityRekruttering
-
Institute of Mother and Child, Warsaw, PolandRekrutteringHypoxi-iskæmi, hjerne | Fetal Growth Restriction (FGR) | S100BPolen
-
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy...RekrutteringKræft | TrombocytopeniKina
-
Beijing GoBroad HospitalRekrutteringSystemisk sklerose | Refraktær Lupus Nephritis | Primær Sjogrens syndrom kombineret med pulmonal hypertensionKina
-
Bundang CHA HospitalIkke rekrutterer endnuAutismespektrumforstyrrelse | Eosinofile gastrointestinale lidelser
-
Institute of Mother and Child, Warsaw, PolandRekrutteringHypoxi-iskæmi, hjerne | Hæmolytisk sygdom hos fosteret og nyfødte | Føtal anæmi | S100BPolen
-
Istanbul Arel UniversityKayseri City HospitalAfsluttetIntrauterin vækstrestriktion (IUGR) | Navlestrengens klemmetid | Oxidativt stress hos nyfødteKalkun
-
Restem, LLC.AfsluttetCovid19 | Coronavirusinfektion | ARDS | SARS-CoV-infektion | CoronavirusForenede Stater
-
National University of MalaysiaUkendt