JAK2-hemmere RUXOLITINIB hos pasienter med myelofibrose

Inklusjonskriterier:

• Alder mellom 18 og 69 år

• Ingen komorbiditet som kontraindiserer transplantasjonen:

  • Alvorlig respirasjonssvikt definert som dyspné grad III eller mer
  • Alvorlig hjertesvikt definert som EF < eller = 30 %
  • Alvorlig nyresvikt definert som kreatininclearance < 30 ml/min eller dialyse
  • Demens eller manglende evne til å gi informert samtykke til protokollen
  • Stor endring av ytelsesstatus definert som ECOG > 2
  • Alvorlig leversykdom definert som cirrhose eller bilirubin > 2 x ULN, eller AST/ALT > 5 x ULN
• Primær eller sekundær myelofibrose diagnostisert i henhold til WHOs definisjon (Tefferi, et al 2007)
• Palpabel splenomegali eller splenomegali målt med alle bilder (maksimal størrelse > 15 cm ved ultralydskanning, magnetisk resonansavbildning eller datamaskintomografi)
• Sykdom hvis middels eller høy risiko i henhold til publiserte kriterier og oppsummert som følger:

Minst ett kriterium blant følgende:

• Hemoglobin < 100 gr/L (ikke relatert til legemiddeltoksisitet)
• Leukocytter < 4 G/L (ikke relatert til medisintoksisitet) eller > 25 G/L
• Dårlig prognose cytogenetikk: kompleks karyotype, abnormiteter av kromosomer 5, 7 eller 17, +8, 12p-, inv(3), 11q23

To kriterier blant følgende kriterier:

• Generelle symptomer (vektnedgang > 10 % på mindre enn 6 måneder, nattesvergelser, spesifikk feber > 37,5°C)
• Perifer blastose > 1 % observert minst to ganger
• Trombocytopeni < 100 G/L (ikke relatert til behandlingstoksisitet)

Ekskluderingskriterier:

• Myelofibrose transformert til akutt leukemi med 20 % eksplosjoner eller mer i blod eller benmarg
• Tidligere behandling med JAK2-hemmer
• Trombopeni < 50 G/L
• Komorbiditeter som kontraindiserer transplantasjonen
• Komorbiditetsscore Sorror > 3
• Gravide eller ammende kvinner