JAK2-gátlók A RUXOLITINIB myelofibrosisban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Életkor 18 és 69 év között

• Nincsenek olyan társbetegségek, amelyek ellenjavallják a transzplantációt:

  • Súlyos légzési elégtelenség, amelyet III-as vagy annál magasabb fokozatú nehézlégzésként határoznak meg
  • Súlyos szívelégtelenség, mint EF < vagy = 30%
  • Súlyos veseelégtelenség, ha kreatinin-clearance < 30 ml/perc vagy dialízis
  • Demencia vagy nem tud tájékozott beleegyezést adni a protokollhoz
  • Az ECOG > 2-ként meghatározott teljesítményállapot jelentős változása
  • Súlyos májbetegség, amelyet úgy határoznak meg, hogy cirrhosis vagy bilirubin > 2x ULN, vagy AST/ALT > 5x ULN
• Primer vagy másodlagos myelofibrosis diagnosztizálása a WHO meghatározása szerint (Tefferi et al 2007)
• Tapintható lépmegnagyobbodás vagy bármilyen képpel mért lépmegnagyobbodás (maximum > 15 cm ultrahanggal, mágneses rezonancia képalkotással vagy számítógépes tomográfiával)
• Közepes vagy magas kockázatú betegség a közzétett kritériumok szerint, és az alábbiak szerint összegezve:

Az alábbiak közül legalább egy kritérium:

• Hemoglobin < 100 g/l (nem kapcsolódik a gyógyszertoxicitáshoz)
• Leukociták < 4 G/L (a gyógyszertoxicitástól független) vagy > 25 G/L
• Rossz prognózisú citogenetika: összetett kariotípus, az 5., 7. vagy 17. kromoszómák rendellenességei, +8, 12p-, inv(3), 11q23

Két kritérium a következő kritériumok közül:

• Általános tünetek (fogyás > 10% kevesebb, mint 6 hónap alatt, éjszakai káromkodások, specifikus láz > 37,5°C)
• Perifériás blasztózis > 1% legalább kétszer megfigyelhető
• Thrombocytopenia < 100 G/L (nem kapcsolódik a kezelés toxicitásához)

Kizárási kritériumok:

• A myelofibrosis akut leukémiává alakult át 20%-kal több vérben vagy csontvelőben
• Korábbi kezelés JAK2 gátlóval
• Thrombopenia < 50 G/L
• A transzplantációt ellenjavalló társbetegségek
• Komorbiditási pontszám Sajnálat > 3
• Terhes vagy szoptató nők