Inibitori JAK2 RUXOLITINIB in pazienti con mielofibrosi

Criterio di inclusione:

• Età compresa tra 18 e 69 anni

• Nessuna comorbilità che controindica il trapianto:

  • Grave insufficienza respiratoria definita come dispnea di grado III o superiore
  • Insufficienza cardiaca grave definita come FE < o = 30%
  • Grave insufficienza renale definita come clearance della creatinina < 30 ml/min o dialisi
  • Demenza o impossibilità di dare il consenso informato per il protocollo
  • Maggiore alterazione del performance status definito come ECOG > 2
  • Malattia epatica grave definita come cirrosi o bilirubina > 2 x ULN o AST/ALT > 5 x ULN
• Mielofibrosi primaria o secondaria diagnosticata secondo la definizione dell'OMS (Tefferi, et al 2007)
• Splenomegalia palpabile o splenomegalia misurata da qualsiasi immagine (dimensione massima> 15 cm mediante ecografia, risonanza magnetica o tomografia computerizzata)
• Malattia se a rischio intermedio o alto secondo i criteri pubblicati e riassunti come segue:

Almeno un criterio tra i seguenti:

• Emoglobina < 100 gr/L (non correlata alla tossicità del farmaco)
• Leucociti < 4 G/L (non correlati alla tossicità del farmaco) o > 25 G/L
• Citogenetica a prognosi infausta: cariotipo complesso, anomalie dei cromosomi 5, 7 o 17, +8, 12p-, inv(3), 11q23

Due criteri tra i seguenti:

• Sintomi generali (perdita di peso > 10% in meno di 6 mesi, imprecazioni notturne, febbre specifica > 37,5°C)
• Blastosi periferica > 1% osservata almeno due volte
• Trombocitopenia < 100 G/L (non correlata alla tossicità del trattamento)

Criteri di esclusione:

• La mielofibrosi si è trasformata in leucemia acuta con il 20% di blasti in più nel sangue o nel midollo osseo
• Precedente trattamento con inibitore JAK2
• Trombopenia < 50 G/L
• Comorbidità controindicanti il ​​trapianto
• Punteggio di comorbidità Sofferenza > 3
• Donne in gravidanza o in allattamento