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Inhibidores de JAK2 RUXOLITINIB en pacientes con mielofibrosis

26 de julio de 2022 actualizado por: French Innovative Leukemia Organisation

Inhibidores de JAK2 RUXOLITINIB en pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo alto o intermedio elegibles para trasplante alogénico de células madre: un estudio prospectivo multicéntrico de fase II

Inhibidor de JAK2 RUXOLITINIB antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) en pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria: una fase II prospectiva

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Inhibidor de JAK2 RUXOLITINIB antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) en pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

78

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Paris, Francia, 75010
        • ROBIN

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad entre 18 y 69 años
  • Sin comorbilidad que contraindique el trasplante:

    • Insuficiencia respiratoria grave definida como disnea de grado III o más
    • Insuficiencia cardíaca severa definida como FE < o = 30%
    • Insuficiencia renal grave definida como aclaramiento de creatinina < 30 ml/min o diálisis
    • Demencia o incapacidad para dar consentimiento informado para el protocolo
    • Alteración importante del estado funcional definida como ECOG > 2
    • Enfermedad hepática grave definida como cirrosis o bilirrubina > 2 x ULN, o AST/ALT > 5 x ULN
  • Mielofibrosis primaria o secundaria diagnosticada según la definición de la OMS (Tefferi, et al 2007)
  • Esplenomegalia palpable o esplenomegalia medida por cualquier imagen (tamaño máximo > 15 cm por ecografía, Resonancia Magnética o tomografía computarizada)
  • Enfermedad si es de riesgo intermedio o alto según los criterios publicados y se resume de la siguiente manera:

Al menos un criterio entre los siguientes:

  • Hemoglobina < 100 gr/L (no relacionado con toxicidad medicamentosa)
  • Leucocitos < 4 G/L (sin relación con la toxicidad del medicamento) o > 25 G/L
  • Citogenética de mal pronóstico: cariotipo complejo, anomalías de los cromosomas 5, 7 o 17, +8, 12p-, inv(3), 11q23

Dos criterios entre los siguientes criterios:

  • Síntomas generales (pérdida de peso > 10% en menos de 6 meses, malas noches, fiebre específica > 37,5°C)
  • Blastosis periférica > 1% observada al menos dos veces
  • Trombocitopenia < 100 G/L (no relacionada con la toxicidad del tratamiento)

Criterio de exclusión:

  • Mielofibrosis transformada en leucemia aguda con 20% de blastos de más en sangre o médula ósea
  • Tratamiento previo con inhibidor de JAK2
  • Trombopenia < 50 G/L
  • Comorbilidades que contraindican el trasplante
  • Puntuación de comorbilidad Dolor > 3
  • Mujeres embarazadas o lactantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RUXOLOTINIB
Ruxolotinib: paciente con donante TCMH 4 meses después pacientes sin donante: ruxolotinib solo
Dosis de ruxolotinib calculadas con recuento de plaquetas e inhibidor del citocromo P450 HSCT para pacientes con donante
Otros nombres:
  • Kakaví

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
SFD
Periodo de tiempo: 24 meses después de la inclusión
La DFS se define como la probabilidad de estar vivo y en remisión
24 meses después de la inclusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
TCMH
Periodo de tiempo: 24 meses después de la inclusión
  • Tasa de esplenectomía preinjerto
  • Puntuación de comorbilidad definida por Sorror et al antes de RUXOLITINIB y después de 4 meses de tratamiento justo antes del trasplante
  • Recuperación hematológica postinjerto: tiempo hasta el injerto de neutrófilos, independencia transfusional de plaquetas y glóbulos rojos
  • Incidencia aguda de EICH grado II-IV
  • Incidencia de EICH crónica
  • Supervivencia global, supervivencia libre de enfermedad, mortalidad sin recaída
  • Carga del alelo JAK2V617E y estado en el registro, 3, 7, 16 meses después de la inclusión (centralización)
24 meses después de la inclusión
CARACTERÍSTICAS DE LOS PACIENTES
Periodo de tiempo: 24 meses después de la inclusión

Pacientes con y sin donante

  • Tasa de pacientes con donante que se benefician de un trasplante:
  • Puntuación de comorbilidad en el registro y después de 3 meses
  • Independencia de la transfusión de plaquetas y glóbulos rojos
  • Evolución del estado funcional (ECOG)
  • Síntomas generales relacionados con mielofibrosis (cuestionario MF SAF)
  • Comparación de la respuesta hematológica en pacientes con o sin donante
  • Evolución del tamaño del bazo
  • Comparación de calidad de vida en pacientes con y sin (cuestionario EORTC)
  • Comparación de la supervivencia global en pacientes con y sin donante
  • Incidencia de infecciones graves
  • Medida de citocinas en el registro, 3 y 7 meses después de la inclusión (centralización)
  • Estado MPL JAK (en el registro, centralización
24 meses después de la inclusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: MARIE ROBIN, MD, FIM/GOELAMS

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de diciembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de febrero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2022

Última verificación

1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • JAK ALLO STUDY

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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