JAK2 抑制剂 RUXOLITINIB 治疗骨髓纤维化患者

纳入标准：

• 年龄在 18 至 69 岁之间

• 无合并症禁忌移植 :

  • 定义为 III 级或以上呼吸困难的严重呼吸衰竭
  • 定义为 EF < 或 = 30% 的严重心力衰竭
  • 严重肾功能衰竭定义为肌酐清除率 < 30 毫升/分钟或透析
  • 痴呆症或无法对协议给予知情同意
  • 体能状态的重大改变定义为 ECOG > 2
  • 严重肝病定义为肝硬化或胆​​红素 > 2 x ULN，或 AST/ALT > 5 x ULN
• 根据 WHO 定义诊断的原发性或继发性骨髓纤维化（Tefferi 等人 2007 年）
• 可触及的脾肿大或通过任何图像测量的脾肿大（通过超声扫描、磁共振成像或计算机断层扫描最大尺寸 > 15 厘米）
• 根据已公布的标准并总结如下的中度或高风险疾病：

以下至少一项标准：

• 血红蛋白 < 100 gr/L（与药物毒性无关）
• 白细胞 < 4 G/L（与药物毒性无关）或 > 25 G/L
• 细胞遗传学预后不良：复杂核型，染色体 5、7 或 17、+8、12p-、inv(3)、11q23 异常

以下标准中的两个标准：

• 一般症状（不到 6 个月体重减轻 > 10%、夜尿、特定发烧 > 37.5°C）
• 至少两次观察到外周母细胞增生 > 1%
• 血小板减少症 < 100 G/L（与治疗毒性无关）

排除标准：

• 骨髓纤维化转变为急性白血病，血液或骨髓中有20%以上的原始细胞
• 既往使用 JAK2 抑制剂治疗
• 血小板减少 < 50 G/L
• 禁忌移植的合并症
• 合并症评分 Sorror > 3
• 孕妇或哺乳期妇女