骨髄線維症患者における JAK2 阻害剤 RUXOLITINIB

包含基準:

• 18歳から69歳までの年齢

• 移植を禁忌とする併存症なし :

  • -呼吸困難グレードIII以上として定義される重度の呼吸不全
  • -EF <または= 30％として定義される重度の心不全
  • -クレアチニンクリアランス<30 ml /分または透析として定義される重度の腎不全
  • -認知症またはプロトコルのインフォームドコンセントを提供できない
  • ECOG > 2 として定義される全身状態の大きな変化
  • -肝硬変またはビリルビン> 2 x ULN、またはAST / ALT> 5 x ULNとして定義される重度の肝疾患
• -WHOの定義に従って診断された原発性または続発性骨髄線維症 (Tefferi, et al 2007)
• -触知可能な脾腫または任意の画像で測定された脾腫（超音波スキャン、磁気共鳴画像法、またはコンピューター断層撮影による最大サイズ> 15 cm）
• 公開された基準に従って中リスクまたは高リスクの疾患であり、次のように要約されます。

次のうち少なくとも 1 つの基準:

• ヘモグロビン < 100 gr/L (薬物毒性とは無関係)
• 白血球 < 4 G/L (薬物毒性とは無関係) または > 25 G/L
• 予後不良 細胞遺伝学 : 複雑な核型、染色体 5、7 または 17 の異常、+8、12p-、inv(3)、11q23

次の基準のうちの 2 つ:

• 一般的な症状 (6 か月未満で 10% を超える体重減少、夜泣き、特定の発熱が 37.5°C を超える)
• 末梢芽球症 > 1%が少なくとも2回観察される
• 血小板減少症 < 100 G/L (治療毒性とは無関係)

除外基準:

• 骨髄線維症は、血液または骨髄中の 20% 以上の芽球を伴う急性白血病に変わりました
• JAK2阻害剤による以前の治療
• 血小板減少症 < 50 G/L
• -移植を禁忌とする合併症
• 併存疾患スコア 恐怖 > 3
• 妊娠中または授乳中の女性