JAK2-remmers RUXOLITINIB bij patiënten met myelofibrose

Inclusiecriteria:

• Leeftijd tussen 18 en 69 jaar

• Geen comorbiditeit die de transplantatie contra-indiceert:

  • Ernstige respiratoire insufficiëntie gedefinieerd als dyspnoe graad III of hoger
  • Ernstig hartfalen gedefinieerd als EF < of = 30%
  • Ernstig nierfalen gedefinieerd als creatinineklaring < 30 ml/min of dialyse
  • Dementie of het niet kunnen geven van geïnformeerde toestemming voor het protocol
  • Grote wijziging van prestatiestatus gedefinieerd als ECOG > 2
  • Ernstige leverziekte gedefinieerd als cirrose of bilirubine > 2 x ULN, of ASAT/ALAT > 5 x ULN
• Primaire of secundaire myelofibrose gediagnosticeerd volgens de WHO-definitie (Tefferi, et al 2007)
• Voelbare splenomegalie of splenomegalie gemeten door middel van een beeld (maximale grootte> 15 cm door middel van echografie, magnetische resonantiebeeldvorming of computertomografie)
• Ziekte indien gemiddeld of hoog risico volgens gepubliceerde criteria en als volgt samengevat:

Ten minste één van de volgende criteria:

• Hemoglobine < 100 gr/L (niet gerelateerd aan medicatietoxiciteit)
• Leukocyten < 4 G/L (niet gerelateerd aan medicatietoxiciteit) of > 25 G/L
• Slechte prognose cytogenetica: complex karyotype, afwijkingen van chromosomen 5, 7 of 17, +8, 12p-, inv(3), 11q23

Twee criteria onder de volgende criteria:

• Algemene symptomen (gewichtsverlies > 10% in minder dan 6 maanden, nachtzweren, specifieke koorts > 37,5°C)
• Perifere blastose > 1% minstens twee keer waargenomen
• Trombocytopenie < 100 G/L (niet gerelateerd aan behandelingstoxiciteit)

Uitsluitingscriteria:

• Myelofibrose veranderde in acute leukemie met 20% ontploffingen of meer in bloed of beenmerg
• Eerdere behandeling met JAK2-remmer
• Trombopenie < 50 G/L
• Comorbiditeiten die een contra-indicatie vormen voor de transplantatie
• Comorbiditeitsscore Sorror > 3
• Zwangere of zogende vrouwen