Studie av SyB L-0501 for å behandle residiverende/refraktært myelomatose

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter som er diagnostisert med multippelt myelom på grunnlag av responskriteriene til International Myeloma Working Group (IMWG) og bekreftet å oppfylle ett eller flere av følgende kriterier:

   (definisjon av progresjon i henhold til IMWG-responskriteriene)

   • 25 % eller mer økning sammenlignet med baseline for følgende verdier

     • Serum M-proteinnivå (men den absolutte verdien er 0,5 g/dL eller høyere)
     • Urin M-proteinnivå (men absolutt verdi er 200 mg/24 timer eller høyere)
     • For lesjoner uten målbare M-proteinverdier i serum eller urin. involvert/ikke-involvert fri lett kjede (FLC)-forhold (men absolutt verdi er 10 mg/dL eller høyere)
   • Klart utseende av nye beinlesjoner eller bløtvevsplasmacytom eller tilsynelatende vekst i størrelsen på nåværende beinlesjoner eller bløtvevsplasmacytom
   • Utseende av hyperkalsemi (korrigert kalsiumnivå ≥ 11,5 mg/dL og hvis det er bestemt å være forårsaket utelukkende av myelom)

2. Pasienter med målbare lesjoner (oppfyller minst ett av følgende to kriterier

   • Serum M-protein [Immunoglobulin G (IgG)≥ 1,0 g/dL, Immunoglobulin A (IgA) ≥ 0,5 g/dL, Immunoglobulin D (IgD) ≥ 0,1 g/dL)
   • Urin M-protein ≥ 200 mg/24 timer

3. Pasienter som oppfyller én av følgende punkter for all tidligere kjemoterapi med proteasomhemmere, immunmodulerende legemidler (IMiDs) (thalidomid eller lenalidomid) eller alkyleringsmidler.

   • Ingen respons*
   • Tilbakefall/residiv etter respons*
   • Intoleranse
   • Ikke aktuelt (årsaken kan bekreftes i kildedokumentet) på grunn av antatt forverring av komplikasjoner (nevrotoksisitet, etc.) * Pasienter hvis sykdom har progrediert basert på IMWG-responskriteriene etter å ha mottatt den siste behandlingen
4. Pasienter som har gjennomgått en utvaskingsperiode på mer enn 3 uker etter slutten av forrige behandling og som er fastslått å ikke være under effekt av tidligere behandling (antitumoreffektivitet).
5. Pasienter som forventes å overleve i minst 3 måneder
6. Pasienter i alderen 20 til 79 år på tidspunktet for midlertidig registrering
7. Ytelsesstatus (P.S.) på 0 til 125. Imidlertid har P.S. 2 på grunn av smerter fra lytiske beinlesjoner er akseptabelt

8. Pasienter med tilstrekkelig vedlikeholdte organfunksjoner (f.eks. benmarg-, hjerte-, lunge-, lever- og nyrefunksjoner)

   • Nøytrofiltall:≥ 1500 /mm^3
   • Blodplateantall:≥ 75 000 /mm^3
   • Albumin: ≥ 2,5 g/dL
   • Aspartataminotransferase (AST) Glutaminoksaloeddiksyretransaminase (GOT): < enn 3,0 ganger øvre grense for normalområdet for stedet
   • Alaninaminotransferase (ALT) Glutaminisk pyrodruevetransaminase (GPT): < enn 3,0 ganger øvre grense for normalområdet for stedet
   • Totalt bilirubin: < enn 1,5 ganger øvre grense for normalområdet for stedet
   • Serumkreatinin: < enn 3,0 ganger øvre grense for normalområdet for stedet
   • Partialtrykk av O2 (PaO2) ≥ 65 mmHg
   • Ingen avvik som krever behandling oppdages på EKG
   • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) (ekkokardiografi): ≥ 55 %
9. Pasienter som har gitt skriftlig samtykke til deltakelse i denne studien

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med tilsynelatende infeksjoner (inkludert virusinfeksjoner)
2. Pasienter med alvorlige komplikasjoner (lever- eller nyresvikt, etc.)
3. Pasienter med komplikasjoner eller sykehistorie med alvorlig hjertesykdom (f.eks. hjerteinfarkt, iskemisk hjertesykdom) innen 2 år etter midlertidig registreringsdato eller pasienter med arytmier som krever behandling
4. Pasienter med alvorlige gastrointestinale symptomer (f.eks. alvorlig kvalme, oppkast eller diaré)
5. Pasienter positive for hepatitt B-overflate-antigen (HBs), hepatitt C-virus (HCV) antistoff eller HIV-antistoff
6. Pasienter med alvorlige blødningstendenser (f.eks. disseminert intravaskulær koagulasjon: DIC)
7. Pasienter med eller bekreftet tidligere å ha hatt interstitiell lungebetennelse, lungefibrose eller lungeemfysem som krever behandling.
8. Pasienter med en komplikasjon av tilsynelatende hjerteamyloidose
9. Pasienter med infiltrasjon til sentralnervesystemet (CNS) eller pasienter med kliniske symptomer på mistenkt infiltrasjon til CNS,
10. Pasienter med aktiv multippel primær kreft
11. Pasienter med, eller bekreftet tidligere å ha hatt, autoimmun hemolytisk anemi
12. Pasienter som har mottatt dette undersøkelsesproduktet tidligere
13. Pasienter som har fått allogene stamcelletransplantasjoner tidligere. (pasienter som har mottatt autolog stamcelletransplantasjon er akseptable)
14. Pasienter som mottok cytokinpreparater som erytropoietin eller granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) eller blodtransfusjoner innen 1 uke før undersøkelsen utført før midlertidig registrering for denne studien
15. Pasienter som mottok andre undersøkelsesprodukter eller ikke-godkjente medisiner innen 3 måneder før midlertidig registrering for denne studien
16. Pasienter med tidligere allergier mot medisiner som ligner dette undersøkelsesproduktet (f.eks. alkyleringsmidler eller purin-nukleosidderivater) eller mannitol
17. Pasienter med rusavhengighet, narkotikaavhengighet og/eller alkoholavhengighet
18. Pasienter som er gravide, som muligens kan være gravide, eller ammende

19. Pasienter som ikke godtar prevensjon i følgende perioder:

    Mann: Under administrasjon av undersøkelsesprodukt og inntil 6 måneder etter endelig administrasjon. Kvinne: Under administrasjon av undersøkelsesprodukt og inntil 4 måneder etter endelig administrasjon

20. Pasienter som ellers av etterforskeren eller underetterforskeren vurderes å være uegnet for inkludering i denne studien