A SyB L-0501 vizsgálata a kiújult/refrakter myeloma multiplex kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. Azok a betegek, akiknél myeloma multiplexet diagnosztizáltak a Nemzetközi Mielóma Munkacsoport (IMWG) válaszkritériumai alapján, és megerősítették, hogy megfelelnek az alábbi kritériumok közül egynek vagy többnek:

   (a progresszió meghatározása az IMWG válaszkritériumok szerint)

   • 25%-os vagy nagyobb növekedés az alapvonalhoz képest a következő értékeknél

     • Szérum M-protein szint (azonban az abszolút érték 0,5 g/dl vagy magasabb)
     • A vizelet M-protein szintje (az abszolút érték azonban 200 mg/24 óra vagy magasabb)
     • Mérhető szérum vagy vizelet M-protein értékekkel nem rendelkező elváltozások esetén. érintett/nem érintett szabad könnyű lánc (FLC) arány (az abszolút érték azonban 10 mg/dL vagy magasabb)
   • Új csontsérülések vagy lágyszöveti plazmacitóma egyértelmű megjelenése, vagy a jelenlegi csontsérülések vagy lágyszöveti plazmacitóma látható méretének növekedése
   • Hiperkalcémia megjelenése (korrigált kalciumszint ≥ 11,5 mg/dl, és ha azt kizárólag mielómák okozzák)

2. Mérhető elváltozásokkal rendelkező betegek (a következő két kritérium közül legalább az egyiknek megfelel

   • Szérum M-protein [Immunglobulin G (IgG) ≥ 1,0 g/dl, immunglobulin A (IgA) ≥ 0,5 g/dl, immunglobulin D (IgD) ≥ 0,1 g/dl)
   • Vizelet M-protein ≥ 200 mg/24 óra

3. Olyan betegek, akik megfelelnek az alábbi tételek egyikének minden korábbi kemoterápia során, proteaszóma-inhibitorokkal, immunmoduláló gyógyszerekkel (IMiD-ekkel) (talidomid vagy lenalidomid) vagy alkilezőszerek.

   • Nincs válasz*
   • Relapszus/kiújulás a válasz után*
   • Intolerancia
   • Nem alkalmazható (az ok a forrásdokumentumban megerősíthető) a szövődmények előre jelzett súlyosbodása miatt (neurotoxicitás stb.) * Azok a betegek, akiknek a betegsége az IMWG válaszkritériumok alapján a legutóbbi kezelést követően előrehaladt
4. Azok a betegek, akiknél az előző terápia befejezése után több mint 3 hétig tartó kiürülési perióduson ment keresztül, és megállapították, hogy az előző kezelés nem érinti őket (tumorellenes hatás).
5. Olyan betegek, akik várhatóan legalább 3 hónapig túlélnek
6. 20 és 79 év közötti betegek az ideiglenes regisztráció időpontjában
7. Teljesítményállapot (P.S.) 0 és 125 között. Azonban P.S. 2 a lítikus csontsérülések okozta fájdalom miatt elfogadható

8. Megfelelően fenntartott szervi funkciókkal rendelkező betegek (pl. csontvelő, szív, tüdő, máj és veseműködés)

   • Neutrofilszám: ≥ 1500 /mm^3
   • Thrombocytaszám: ≥ 75 000 /mm^3
   • Albumin: ≥ 2,5 g/dl
   • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) Glutamin-oxálecetsav-transzamináz (GOT): < a normál tartomány felső határának 3,0-szorosa
   • Alanin-aminotranszferáz (ALT) Glutamin-piruvics-transzamináz (GPT): <3,0-szorosa a normál tartomány felső határának
   • Összes bilirubin: < 1,5-szerese a normál tartomány felső határának
   • Szérum kreatinin: < 3,0-szorosa a normál tartomány felső határának
   • Az O2 parciális nyomása (PaO2) ≥ 65 Hgmm
   • Az EKG-n nem észlelnek kezelést igénylő rendellenességet
   • Bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) (echokardiográfia): ≥ 55%
9. Azok a betegek, akik írásban hozzájárultak a vizsgálatban való részvételhez

Kizárási kritériumok:

1. Látható fertőzésben (beleértve a vírusfertőzést is) szenvedő betegek
2. Súlyos szövődményekkel küzdő betegek (máj- vagy veseelégtelenség stb.)
3. Azok a betegek, akiknek szövődményei vagy a kórtörténetében súlyos szívbetegség (pl. szívinfarktus, ischaemiás szívbetegség) szerepel az ideiglenes regisztráció dátumától számított 2 éven belül, vagy kezelést igénylő szívritmuszavarban szenvedő betegek
4. Súlyos gyomor-bélrendszeri tünetekkel (pl. súlyos hányinger, hányás vagy hasmenés) szenvedő betegek
5. Hepatitis B felszíni (HBs) antigénre, hepatitis C vírus (HCV) antitestre vagy HIV antitestre pozitív betegek
6. Súlyos vérzésre hajlamos betegek (pl. disszeminált intravaszkuláris koaguláció: DIC)
7. Kezelést igénylő intersticiális tüdőgyulladásban, tüdőfibrózisban vagy tüdőemfizémában szenvedő, vagy korábban megerősített betegek.
8. Látható szívamiloidózis szövődményében szenvedő betegek
9. A központi idegrendszerbe (CNS) beszűrődő betegek, vagy olyan betegek, akiknél a központi idegrendszerbe való beszűrődés gyanúja klinikai tünetei vannak,
10. Aktív többszörös primer rákos betegek
11. Betegek, akiknél autoimmun hemolitikus anémiában szenvedtek, vagy korábban megerősítették, hogy volt
12. Azok a betegek, akik korábban kapták ezt a vizsgálati készítményt
13. Olyan betegek, akik korábban allogén őssejt-transzplantáción estek át. (Autológ őssejt-transzplantáción átesett betegek elfogadhatók)
14. Azok a betegek, akik citokinkészítményeket, például eritropoetint vagy granulocita telep-stimuláló faktort (G-CSF) vagy vérátömlesztést kaptak a vizsgálatba való ideiglenes regisztráció előtti vizsgálat előtt 1 héten belül
15. Azok a betegek, akik más vizsgálati termékeket vagy nem jóváhagyott gyógyszereket kaptak a vizsgálatba való ideiglenes regisztráció előtt 3 hónapon belül
16. Olyan betegek, akik korábban allergiásak voltak ehhez a vizsgálati készítményhez hasonló gyógyszerekre (például alkilezőszerekre vagy purin-nukleozid származékokra) vagy mannitra
17. Kábítószer-, kábítószer- és/vagy alkoholfüggőségben szenvedő betegek
18. Terhes, esetleg terhes vagy szoptató betegek

19. Azok a betegek, akik nem vállalják a fogamzásgátlás alkalmazását a következő időszakokban:

    Férfi: a vizsgálati készítmény beadása alatt és az utolsó beadás után 6 hónapig Nő: a vizsgálati készítmény beadása alatt és az utolsó beadást követő 4 hónapig

20. A vizsgáló vagy alvizsgáló által egyébként úgy ítélt betegek, hogy nem alkalmasak ebbe a vizsgálatba