Badanie SyB L-0501 w leczeniu nawrotowego/opornego na leczenie szpiczaka mnogiego

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci, u których rozpoznano szpiczaka mnogiego na podstawie kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Szpiczaka (IMWG) i potwierdzono, że spełniają jedno lub więcej z następujących kryteriów:

   (definicja progresji według kryteriów odpowiedzi IMWG)

   • Wzrost o 25% lub więcej w porównaniu z wartościami wyjściowymi dla następujących wartości

     • Poziom białka M w surowicy (jednak wartość bezwzględna wynosi 0,5 g/dl lub więcej)
     • Poziom białka M w moczu (jednak wartość bezwzględna wynosi 200 mg/24 godziny lub więcej)
     • W przypadku zmian bez mierzalnych wartości białka M w surowicy lub moczu. stosunek zaangażowanych/niezaangażowanych wolnych łańcuchów lekkich (FLC) (jednak wartość bezwzględna wynosi 10 mg/dl lub więcej)
   • Wyraźne pojawienie się nowych zmian kostnych lub plazmocytomy tkanek miękkich lub widoczny wzrost wielkości obecnych zmian kostnych lub plazmocytomy tkanek miękkich
   • Pojawienie się hiperkalcemii (skorygowany poziom wapnia ≥ 11,5 mg/dl i jeśli ustalono, że jest spowodowana wyłącznie szpiczakiem)

2. Pacjenci z mierzalnymi zmianami (spełniający co najmniej jedno z następujących dwóch kryteriów

   • Białko M w surowicy [Immunoglobulina G (IgG) ≥ 1,0 g/dl, Immunoglobulina A (IgA) ≥ 0,5 g/dl, Immunoglobulina D (IgD) ≥ 0,1 g/dl)
   • Białko M w moczu ≥ 200 mg/24 godziny

3. Pacjenci, którzy spełniają jedną z poniższych pozycji w przypadku wszystkich wcześniejszych chemioterapii z użyciem inhibitorów proteasomu, leków immunomodulujących (IMiD) (talidomid lub lenalidomid) lub środków alkilujących.

   • Brak odpowiedzi*
   • Nawrót/nawrót po odpowiedzi*
   • Nietolerancja
   • Nie dotyczy (powód można potwierdzić w dokumencie źródłowym) ze względu na przewidywane nasilenie powikłań (neurotoksyczność itp.) * Pacjenci, u których nastąpiła progresja choroby na podstawie kryteriów odpowiedzi IMWG po otrzymaniu ostatniej terapii
4. Pacjenci, którzy przeszli okres wypłukiwania trwający dłużej niż 3 tygodnie po zakończeniu poprzedniej terapii i stwierdzili, że nie są pod wpływem wcześniejszego leczenia (skuteczność przeciwnowotworowa).
5. Pacjenci, którzy mają przeżyć co najmniej 3 miesiące
6. Pacjenci w wieku od 20 do 79 lat w momencie rejestracji tymczasowej
7. Stan wydajności (PS) od 0 do 125. jednak 2 z powodu bólu spowodowanego litycznymi zmianami kostnymi jest akceptowalny

8. Pacjenci z odpowiednio zachowanymi funkcjami narządów (np. czynność szpiku kostnego, serca, płuc, wątroby i nerek)

   • Liczba neutrofilów: ≥ 1500 /mm^3
   • Liczba płytek krwi: ≥ 75 000/mm^3
   • Albumina: ≥ 2,5 g/dl
   • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) Transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa (GOT): < niż 3,0-krotność górnej granicy normy dla miejsca
   • Aminotransferaza alaninowa (ALT) Transaminaza glutaminowo-pirogronowa (GPT): < niż 3,0-krotność górnej granicy normy dla miejsca
   • Bilirubina całkowita: < niż 1,5-krotność górnej granicy normy dla danego miejsca
   • Stężenie kreatyniny w surowicy: < niż 3,0-krotność górnej granicy normy dla danego miejsca
   • Ciśnienie parcjalne O2 (PaO2) ≥ 65 mmHg
   • W EKG nie stwierdza się nieprawidłowości wymagających leczenia
   • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) (echokardiografia): ≥ 55%
9. Pacjenci, którzy wyrazili pisemną zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z widocznymi zakażeniami (w tym zakażeniami wirusowymi)
2. Pacjenci z poważnymi powikłaniami (zaburzenia czynności wątroby lub nerek itp.)
3. Pacjenci z powikłaniami lub poważnymi chorobami serca w wywiadzie (np. zawał mięśnia sercowego, choroba niedokrwienna serca) w ciągu 2 lat od daty tymczasowej rejestracji lub pacjenci z arytmiami wymagającymi leczenia
4. Pacjenci z poważnymi objawami żołądkowo-jelitowymi (np. ciężkie nudności, wymioty lub biegunka)
5. Pacjenci z dodatnim wynikiem na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBs), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub przeciwciał przeciwko HIV
6. Pacjenci ze skłonnością do poważnych krwawień (np. zespół rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego: DIC)
7. Pacjenci z lub potwierdzonym w przeszłości śródmiąższowym zapaleniem płuc, zwłóknieniem płuc lub rozedmą płuc, która wymaga leczenia.
8. Pacjenci z powikłaniem pozornej amyloidozy serca
9. Pacjenci z naciekiem do ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub pacjenci z klinicznymi objawami podejrzenia nacieku do OUN,
10. Pacjenci z aktywnym mnogim rakiem pierwotnym
11. Pacjenci z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną lub potwierdzoną w przeszłości
12. Pacjenci, którzy otrzymywali ten badany produkt w przeszłości
13. Pacjenci, którzy otrzymali w przeszłości allogeniczne przeszczepy komórek macierzystych. (dopuszczalny jest pacjent po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych)
14. Pacjenci, którzy otrzymywali preparaty cytokin, takie jak erytropoetyna lub czynnik wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF) lub transfuzje krwi w ciągu 1 tygodnia przed badaniem przeprowadzonym przed tymczasową rejestracją do tego badania
15. Pacjenci, którzy otrzymywali inne badane produkty lub niezatwierdzone leki w ciągu 3 miesięcy przed tymczasową rejestracją do tego badania
16. Pacjenci z wcześniejszą alergią na leki podobne do tego badanego produktu (np. środki alkilujące lub pochodne nukleozydów purynowych) lub mannitol
17. Pacjenci z uzależnieniem od narkotyków, narkotyków i/lub uzależnienia od alkoholu
18. Pacjenci w ciąży, mogący być w ciąży lub karmiący piersią

19. Pacjentki, które nie wyrażają zgody na stosowanie antykoncepcji przez okresy:

    Mężczyzna: Podczas podawania badanego produktu i do 6 miesięcy po ostatnim podaniu Kobiety: Podczas podawania badanego produktu i do 4 miesięcy po ostatnim podaniu

20. Pacjenci w inny sposób uznani przez badacza lub badacza pomocniczego za nienadających się do włączenia do tego badania