Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøker arvelig hjertesykdom ved å omprogrammere hudceller til hjertemuskler (CLUE)

2. juli 2020 oppdatert av: University of Dundee

Cellulær omprogrammering som et verktøy for å karakterisere den cellulære elektrofysiologien til familiær arytmi

Arvelige hjertearytmier (genetisk forårsaket forstyrrelser av hjerterytmen) er livstruende tilstander som påvirker ellers friske unge individer. På grunn av utilgjengelighet av hjertevev kan den eller de unormale elektriske strømmene i hjertecellene som forårsaker rytmeforstyrrelsen være vanskelig å studere i detalj og derfor i mange tilfeller forbli ubehandlet. Etterforskerne foreslår å studere hjertecellens elektriske funksjon fra slike pasienter ved å omprogrammere hudceller til å bli stamceller og deretter differensiere dem til hjertemuskelceller.

Hypotesen for studien er at de differensierte hjertecellene vil vise elektriske abnormiteter avhengig av mutasjonen som forårsaker sykdommen. Disse abnormitetene kan derfor gi en pekepinn på arten av mutasjonen som forårsaker sykdommen eller informasjon om dens effektive behandling

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Angus
      • Dundee, Angus, Storbritannia, DD1 9SY
        • University of Dundee

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Arytmiske pasienter som deltar i Familial Arhythmia Network Scotland (FANS)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kliniske trekk ved Brugada syndrom (EKG-funn)
  • mutasjonspositiv eller mutasjonsnegativ
  • Idiopatisk ventrikkelflimmer

Ekskluderingskriterier:

  • ikke i stand til å gi informert samtykke
  • Alder under 18 år
  • klinisk diagnose tvetydig

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Arvelig VF
Pasienter med arvelig ventrikkelflimmer, negativ for kjente mutasjoner
Brugada
Pasienter som lider av Brugada syndrom

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avledning av iPS-celler
Tidsramme: 12 måneder
Induserte pluripotente celler vil bli avledet fra alle deltakerne i studien. Forskjeller i effektiviteten til generering av iPS-celler fra forskjellige pasienter vil bli registrert, og korrelert med sykdomsstatus og alder. iPS-cellegenerering vil bli bekreftet av pluripotensmarkører (stabilt endogent genuttrykk av Nanog, Oct4, Sox2; kolonidannelse; uttrykk for SSEA4) og evne til å differensiere i fravær av selvfornyelsesstimulus (evne til selvfornyelse i fravær av selvfornyelsesstimulus -tap av markører ovenfor)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Differensiering av iPS-celler til kardiomyocytter
Tidsramme: 12 måneder
Evnen til hver iPS-cellelinje til å differensiere til spontant bankende kardiomyocytter vil bli vurdert. Effektivitet av differensiering per lina og per pasient vil bli registrert.
12 måneder
Elektrofysiologi på iPS-avledede kardiomyocytter
Tidsramme: 12 måneder
Evne til å samle inn elektrofysiologiske målinger fra iPS-avledede kardiomyocytter vil bli vurdert. Hvilemembranpotensial, Ca2+, K+ strømfunksjon og spontan og indusert depolarisering vil bli målt per linje og per pasient. Korrelasjoner med pasientens sykdomsfenotype vil bli registrert.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Dundee

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marios P Stavridis, PhD, University of Dundee

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juni 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

31. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

7. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • 2012CA04
  • T13/21 (OTHER_GRANT: Tenovus Tayside)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere