Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar erfelijke hartaandoeningen door huidcellen te herprogrammeren tot hartspier (CLUE)

2 juli 2020 bijgewerkt door: University of Dundee

Cellulaire herprogrammering als hulpmiddel om de cellulaire elektrofysiologie van familiale aritmie te karakteriseren

Erfelijke hartritmestoornissen (genetisch veroorzaakte verstoringen van het hartritme) zijn levensbedreigende aandoeningen die verder gezonde jonge individuen treffen. Door de ontoegankelijkheid van hartweefsel kan de abnormale elektrische stroom(stromen) in de hartcellen die de ritmestoornis veroorzaken, moeilijk in detail te bestuderen zijn en daarom in veel gevallen onbehandelbaar blijven. De onderzoekers stellen voor om de elektrische functie van hartcellen van dergelijke patiënten te bestuderen door huidcellen te herprogrammeren tot stamcellen en ze vervolgens te differentiëren tot hartspiercellen.

De hypothese van de studie is dat de gedifferentieerde hartcellen elektrische afwijkingen zullen vertonen, afhankelijk van de mutatie die de ziekte veroorzaakt. Deze afwijkingen kunnen daarom een ​​aanwijzing geven over de aard van de mutatie die de ziekte veroorzaakt of informatie geven over de effectieve behandeling ervan

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Aritmische patiënten die deelnemen aan het Familial Arrhythmia Network Scotland (FANS)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische kenmerken van het Brugada-syndroom (ECG-bevindingen)
  • mutatie positief of mutatie negatief
  • Idiopathische ventriculaire fibrillatie

Uitsluitingscriteria:

  • niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven
  • Leeftijd jonger dan 18 jaar
  • klinische diagnose onduidelijk

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Erfelijke VF
Patiënten met erfelijke ventriculaire fibrillatie, negatief voor bekende mutaties
Brugada
Patiënten die lijden aan het Brugada-syndroom

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afleiding van iPS-cellen
Tijdsspanne: 12 maanden
Geïnduceerde pluripotente cellen zullen worden afgeleid van alle deelnemers aan het onderzoek. Verschillen in de efficiëntie van het genereren van iPS-cellen van verschillende patiënten zullen worden geregistreerd en gecorreleerd met ziektestatus en leeftijd. Het genereren van iPS-cellen zal worden bevestigd door pluripotentiemarkers (stabiele endogene genexpressie van Nanog, Oct4, Sox2; kolonievorming; expressie van SSEA4) en het vermogen om te differentiëren in afwezigheid van zelfvernieuwende stimulus (vermogen om zichzelf te vernieuwen in afwezigheid van stimulus voor zelfvernieuwing - verlies van markeringen hierboven)
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Differentiatie van iPS-cellen tot cardiomyocyten
Tijdsspanne: 12 maanden
Het vermogen van elke iPS-cellijn om te differentiëren tot spontaan kloppende hartspiercellen zal worden beoordeeld. Efficiëntie van differentiatie per lina en per patiënt zal worden geregistreerd.
12 maanden
Elektrofysiologie op iPS-afgeleide cardiomyocyten
Tijdsspanne: 12 maanden
De mogelijkheid om elektrofysiologische metingen te verzamelen van iPS-afgeleide cardiomyocyten zal worden beoordeeld. Rustmembraanpotentiaal, Ca2+, K+ stroomfunctie en spontane en geïnduceerde depolarisatie zullen per lijn en per patiënt gemeten worden. Correlaties met het fenotype van de ziekte van de patiënt zullen worden geregistreerd.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Dundee

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marios P Stavridis, PhD, University of Dundee

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juni 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 mei 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

31 mei 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

7 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • 2012CA04
  • T13/21 (OTHER_GRANT: Tenovus Tayside)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren