Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av effektiviteten og sikkerheten til hematopoietiske stamceller transdusert med Lenti-D lentiviral vektor for behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

25. mars 2022 oppdatert av: bluebird bio

En fase 2/3-studie av effektiviteten og sikkerheten til hematopoietiske stamceller transdusert med Lenti-D lentiviral vektor for behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Denne studien vurderte effektiviteten og sikkerheten til autolog cluster of differentiation 34 (CD34+) hematopoietiske stamceller, transdusert ex-vivo med Lenti-D lentiviral vektor (også kalt elivaldogene autotemcel eller eli-cel), for behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) . En deltakers blodstamceller ble samlet og modifisert (transdusert) ved bruk av Lenti-D lentiviral vektor som koder for humant adrenoleukodystrofiprotein. Etter modifikasjon (transduksjon) med Lenti-D lentiviral vektor, ble cellene transplantert tilbake til deltakeren etter myeloablativ kondisjonering. Deltakere i denne studien vil bli kontinuerlig fulgt i studie LTF-304.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For studie ALD-102 var transplantasjonspopulasjonen (TP), Neutrophil Engraftment Population (NEP) og Intent-to-Treat Population (ITT) identiske.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University of Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Informert samtykke ble innhentet fra en kompetent omsorgsforelder eller verge med rettslig kapasitet til å utføre et lokalt institusjonelt vurderingsråd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) godkjent samtykke (informert samtykke vil bli innhentet fra kompetente deltakere, i samsvar med direktivet fra IRB/IEC og med lokale krav).
  2. Menn i alderen 17 år og yngre, på tidspunktet for samtykke fra foreldre/foresatte og eventuelt deltakersamtykke.

  3. Aktiv cerebral adrenoleukodystrofi (ALD) som definert av:

    1. Forhøyede verdier for svært langkjedede fettsyrer (VLCFA), og
    2. Aktiv CNS-sykdom etablert ved sentral radiografisk gjennomgang av hjernemagnetisk resonansavbildning (MRI) som viser:
    3. Loes skårer mellom 0,5 og 9 (inklusive) på 34-punktsskalaen, og
    4. Gadoliniumforsterkning på MR av demyeliniserende lesjoner.
  4. NFS mindre enn eller lik (<or=) 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mottak av en allogen transplantasjon eller genterapi.
  2. Tilgjengelighet av en villig 10/10 HLA-matchet søskendonor (unntatt kvinnelige heterozygoter).
  3. Bruk av statiner, Lorenzo's Oil eller diettregimer som brukes til å senke nivåer av svært langkjedede fettsyrer (VLCFA). Merk: Deltakerne må slutte å bruke disse medisinene på tidspunktet for samtykke.
  4. Mottak av et undersøkelseslegemiddel eller prosedyre innen 3 måneder før screening som kan forvirre studieresultatene. Bruk av undersøkelsesmedisiner er forbudt gjennom hele studiet.
  5. Eventuelle forhold som gjør det umulig å utføre MR-studier (inkludert allergi mot anestetika eller kontrastmidler).

  6. Hematologisk kompromiss som dokumentert av:

    • Perifert blod absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1500 celler/ kubikk millimeter (mm3),
    • Blodplateantall < 100 000 celler/mm3, eller
    • Hemoglobin < 10 gram per desiliter (g/dL).
    • Ukorrigert blødningsforstyrrelse.

  7. Hepatisk kompromiss som dokumentert av:

    • Aspartattransaminase (AST) verdi > 2,5 × øvre normalgrense (ULN)
    • Alanin transaminase (ALT) verdi > 2,5×ULN
    • Total bilirubinverdi > 3,0 milligram per desiliter (mg/dL), bortsett fra hvis det er en diagnose på Gilberts syndrom og deltakeren ellers er stabil
  8. Nyrekompromittering som påvist ved unormal nyrefunksjon (faktisk eller beregnet kreatininclearance < 50 milliliter per minutt [ml/min])
  9. Hjertekompromittering som påvist ved venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon <40 prosent (%)
  10. Nært familiemedlem med kjent eller mistenkt familiært kreftsyndrom (inkludert, men ikke begrenset til, arvelig bryst- og eggstokkreftsyndrom, arvelig ikke-polypose kolorektal kreftsyndrom og familiær adenomatøs polypose).
  11. Klinisk signifikant aktiv bakteriell, viral, sopp-, parasittisk eller prionassosiert infeksjon
  12. Positiv for humant immunsviktvirus type 1 eller 2 (HIV-1, HIV-2); hepatitt B; hepatitt C; humant T-lymfotrofisk virus 1 (HTLV-1). (Merk at deltakere som har blitt vaksinert mot hepatitt B [hepatitt B overflateantistoff-positive] som er negative for andre markører for tidligere hepatitt B-infeksjon [f.eks. negative for hepatitt B kjerneantistoff (Ab)] er kvalifisert. Deltakere med tidligere eksponering for hepatitt B-virus (HBV [HBcAb-positiv og/eller HBeAb-positiv]) er også kvalifisert for studien forutsatt at de har en negativ test for HBV-DNA. Vær også oppmerksom på at deltakere som er positive for anti-hepatitt C-antistoff er kvalifisert så lenge de har en negativ hepatitt C-viral belastning.
  13. Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær eller lungesykdom, eller annen sykdom eller tilstand som ville være kontraindisert for noen av de andre studieprosedyrene.
  14. Fravær av adekvat prevensjon for fertile deltakere. Mannlige deltakere og deres kvinnelige partnere er pålagt å bruke to forskjellige effektive prevensjonsmetoder fra screening til minst 6 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet. Hvis forsøkspersoner er virkelig seksuelt avholdende (der ekte seksuell avholdenhet er definert som å være i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til forsøkspersonen), er ingen andre metode nødvendig.
  15. Eventuelle kontraindikasjoner for bruk av granulocyttkolonistimulerende (G-CSF) under mobilisering av HSC-er, og enhver kontraindikasjon mot bruk av busulfan eller cyklofosfamid, inkludert kjent overfølsomhet overfor virkestoffene eller noen av hjelpestoffene i deres formuleringer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lenti-D medikamentprodukt
Deltakerne fikk en enkelt intravenøs (IV) infusjon av Lenti-D medikamentprodukt i en dose større enn eller lik (>=) 5,0 × 10^6 CD34+ celler/kilogram (kg) (autolog CD34+ celleanriket populasjon som inneholdt celler transdusert med lentiviral vektor som koder for ABCD1 cDNA for humant adrenoleukodystrofiprotein, suspendert i en kryokonserverende løsning) på dag 0.
Genetisk: Lenti-D medikamentprodukt (eli-cel)
Deltakerne mottok en enkelt IV-infusjon av Lenti-D Drug Product.
Andre navn:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som var i live og ikke har noen av de 6 store funksjonshemmingene (MFDs) ved måned 24 og uten Allo-HSCT eller Rescue Cell Administration
Tidsramme: I måned 24
De 6 MFD-ene besto av tap av kommunikasjon, kortikal blindhet, sondeernæring, total inkontinens, rullestolavhengighet, fullstendig tap av frivillig bevegelse. Måned 24 MFD-fri overlevelseskriterier ble definert som: levende 24 måneder etter infusjon; hadde ikke utviklet noen av MFDene innen 24 måneder etter infusjon; hadde ikke mottatt redningscelleadministrering eller allo-HSCT innen 24 måneder etter infusjon; og hadde ikke trukket seg fra studien eller hadde ikke gått tapt for oppfølging innen 24 måneder etter infusjon. Prosentandelen av deltakerne som var i live og ikke hadde noen av de 6 store funksjonshemningene (MFDs) ved måned 24 ble rapportert.
I måned 24
Andel av deltakere som hadde opplevd enten akutt ([>eller=] grad II) eller kronisk graft versus vertssykdom (GVHD) innen måned 24
Tidsramme: Innen måned 24
Akutt GVHD gradert på Acute GVHD Grading Scale (I-IV): Grad I karakteriseres som mild sykdom, Grad II som moderat, Grad III som alvorlig (involvering av ethvert organsystem), og Grad IV som livstruende; kronisk GVHD ble bestemt av etterforskeren. Prosentandelen av deltakerne som opplevde enten akutt (>= grad II) eller kronisk GVHD ved måned 24 ble rapportert.
Innen måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som demonstrerte oppløsning av gadoliniumpositivitet på magnetisk resonansavbildning (MRI) ved måned 24
Tidsramme: I måned 24
Prosentandelen av deltakerne som viste oppløsning av gadoliniumpositivitet (dvs. GdE-) på MR ved måned 24 ble rapportert.
I måned 24
Tid til vedvarende oppløsning av gadoliniumpositivitet på MR
Tidsramme: Opp til måned 24
Vedvarende oppløsning av gadoliniumpositivitet ble definert som å ha minst to påfølgende GdE-resultater ved MR uten en påfølgende evaluering som indikerte GdE+.
Opp til måned 24
Antall deltakere med endring i total nevrologisk funksjonspoeng (NFS) fra baseline opp til måned 24
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
NFS var en poengsum på 25 poeng som ble brukt til å evaluere alvorlighetsgraden av grov nevrologisk dysfunksjon ved CALD ved å skåre 15 symptomer (funksjonelle domener) på tvers av 6 kategorier. Listet her er de 15 symptomene etterfulgt av deres maksimale poengsum av 25 poeng: a) Hørsels-/hørselsprosesseringsproblemer-1, b) Afasi/apraksi-1, c) Tap av kommunikasjon-3, d) Synshemming/feltkuttet- 1, e) Kortikal blindhet-2, f) Svelging/andre CNS-dysfunksjoner-2, g) Sondeernæring-2, h) Løpevansker/hyperrefleksi-1, i) Gangvansker/spastisitet/spastisk gang (ingen assistanse)-1 , j) Spastisk gang (trenger assistanse)-2, k) Rullestolavhengighet-2, l) Fullstendig tap av frivillig bevegelse-3, m) Episoder av inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o) Ikke-febrile anfall-1 . En score på "0" angir fravær av kliniske tegn på hjernesykdom. Maksimale tegn innenfor et domene scorer summen av alle karakterer innenfor det domenet. Antall deltakere med endring i total NFS fra baseline opp til måned 24 ble rapportert.
Baseline opp til måned 24
Major Functional Disability (MFD)-fri overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder etter Lenti-D medikamentinfusjon
MFD-fri overlevelsesrate ble definert som prosentandelen av deltakerne fra infusjon av legemiddelprodukt til enten andre transplantasjon, MFD eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først. MFD-fri overlevelsesrate ble analysert ved bruk av Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier estimerte MFD-fri overlevelsesrate ved 24 måneder etter at Lenti-D medikamentinfusjon ble rapportert.
24 måneder etter Lenti-D medikamentinfusjon
Samlet overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder etter Lenti-D medikamentinfusjon
Samlet overlevelsesrate ble definert som prosentandelen av deltakerne i live fra datoen for Lenti-D medikamentproduktinfusjon (dag 0) til datoen for død av alle årsaker. Samlet overlevelsesrate ble sensurert på datoen for siste besøk hvis deltakeren var i live. Deltakere som er i live ble sensurert på datoen for siste kontakt. Samlet overlevelsesrate ble analysert ved hjelp av Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier estimerte total overlevelse ved 24 måneder etter at Lenti-D medikamentinfusjon ble rapportert.
24 måneder etter Lenti-D medikamentinfusjon
Andel av deltakere med nøytrofile engraftment innen 42 dager etter infusjon av legemiddelprodukt
Tidsramme: Innen 42 dager etter infusjon
Neutrophil engraftment (NE) ble definert som å oppnå 3 påfølgende absolutt neutrophil count (ANC) laboratorieverdier på >= 0,5×10^9 celler/liter (L) (etter initial post-infusjon nadir) oppnådd på forskjellige dager innen 42 dager etter- infusjon av Lenti-D medikamentprodukt (relativ dag 43). Prosentandel av deltakere med nøytrofile transplantasjoner innen 42 dager etter infusjon av legemiddelproduktet ble rapportert.
Innen 42 dager etter infusjon
Tid for nøytrofilengraftment Post-drug produktinfusjon
Tidsramme: Innen 42 dager etter infusjon
Neutrophil Engraftment ble definert som å oppnå 3 påfølgende ANC-laboratorieverdier på >= 0,5×10^9 celler/L (etter initial post-infusjonsnadir) oppnådd på forskjellige dager innen 42 dager etter infusjon av Lenti-D Drug Product (relativ dag 43) ). Tiden til nøytrofilengraftment etter infusjon av legemiddelproduktet ble rapportert.
Innen 42 dager etter infusjon
Andel deltakere med blodplatetransplantasjon innen 24. måned
Tidsramme: Innen måned 24
Blodplateengraftment ble definert som å oppnå 3 påfølgende ikke-støttede blodplatetall på >=20 × 10^9 celler/L (etter initial post-infusjonsnadir) oppnådd på forskjellige dager mens ingen blodplatetransfusjoner ble administrert i 7 dager umiddelbart før og i løpet av evalueringsperioden . Den første dagen av 3 påfølgende blodplatetall >=20 × 10^9 celler/L var dagen for PE. Prosentandelen av deltakerne med blodplateengraftment innen måned 24 (Rel Day 730) ble rapportert.
Innen måned 24
Tid til blodplateengraftment Post-drug produktinfusjon
Tidsramme: Innen måned 24
Blodplateengraftment ble definert som å oppnå 3 påfølgende ikke-støttede blodplatetall på > eller =20 × 10^9 celler/L (etter initial post-infusjonsnadir) oppnådd på forskjellige dager mens ingen blodplatetransfusjoner ble administrert i 7 dager umiddelbart før og under evalueringen periode. Den første dagen av 3 påfølgende blodplatetall >=20 × 10^9 celler/L var dagen for PE. Tid til blodplateengraftment post-drug produktinfusjon opp til måned 24 ble rapportert.
Innen måned 24
Andel deltakere med engraftmentsvikt innen måned 24
Tidsramme: Innen måned 24
Deltakerne ble ansett for å ha primær engraftmentsvikt hvis de ikke oppnådde NE innen relativ dag 43. En deltaker ble ansett for å ha sekundær graftmentsvikt hvis de oppnådde og deretter mistet NE innen måned 24, dvs. hvis de oppfylte begge betingelsene; Oppnådd NE ved relativ dag 43 som definert ovenfor og hadde vedvarende nedgang i ANC til < 0,5×10^9 celler/L for 3 påfølgende målinger på forskjellige dager etter relativ dag 43, uten alternativ etiologi. Første dag av 3 påfølgende ANC-nedgang til < 0,5×10^9 celler/L ble ansett som dagen for sekundær transplantasjonssvikt. Prosentandelen av deltakerne med både primær og sekundær engraftmentsvikt ved måned 24 ble rapportert.
Innen måned 24
Andel av deltakere som gjennomgikk en påfølgende allo-hematopoietisk stamcelle (HSC) infusjon etter måned 24
Tidsramme: Innen måned 24
Prosentandelen av deltakerne som har gjennomgått en påfølgende allo-HSC-infusjon ved måned 24 ble rapportert.
Innen måned 24
Prosentandel av deltakere med transplantasjonsrelatert dødelighet gjennom 100 og 365 dager etter infusjon av legemiddelprodukt
Tidsramme: Fra tidspunktet for infusjon av legemiddelproduktet til 100 og 365 dager etter infusjon av legemiddelproduktet
Transplantasjonsrelatert dødelighet ble bestemt av etterforskeren hos deltakere som hadde dødd av transplantasjonsrelaterte årsaker henholdsvis 100 dager etter infusjon av legemiddelproduktet (Rel Day 101) eller 365 dager etter infusjon av legemiddelproduktet (Rel Day 366) eller hadde blitt fulgt til minst Rel Dag 101 eller 366, hvis ingen arrangementer ennå. Prosentandelen av deltakerne med transplantasjonsrelatert dødelighet gjennom 100 og 365 dager etter infusjon av legemiddelproduktet ble rapportert.
Fra tidspunktet for infusjon av legemiddelproduktet til 100 og 365 dager etter infusjon av legemiddelproduktet
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige bivirkninger, grad >=3 AE, relaterte AE, relaterte SAE og relaterte grad >=3 AE
Tidsramme: Fra datoen for informert samtykke frem til måned 24
Bivirkninger ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikamentprodukt hos deltakerne, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke. SAE var enhver bivirkning, som opptrådte ved enhver dose og uavhengig av årsakssammenheng, som resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt , eller ble ansett som en viktig medisinsk hendelse som kan sette deltakeren i fare og kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et tidligere oppført resultat. Prosentandel av deltakerne med alle bivirkninger, alle SAE, alle legemiddelrelaterte bivirkninger og SAE grad >=3 (alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende AE) og relaterte grad >=3 AE ble rapportert.
Fra datoen for informert samtykke frem til måned 24
Prosentandel av deltakere med potensielt klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre etter måned 24
Tidsramme: Fra tidspunktet for infusjon av legemiddelproduktet til måned 24
Laboratorieparametere inkluderte hematologi (leukocytter [med et terskelområde (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], nøytrofiler [<1,0 x 10^9/L], erytrocytter [<= 3,0 x 10^12/L], blodplater [<=75 x 10^9/L]); klinisk kjemi (natrium [<=126 millimol per liter (mmol/L), >=156 mmol/L], kalium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glukose [<=3,0 mmol/L ], Urea Nitrogen [>=10,7 mmol/L], Kreatinin [>=150 umol/L]) og leverfunksjonstester (LFT) (Alanine Aminotransferase [ALA]. Aspartataminotransferase [ASA], alkalisk fosfatase [AP] med TS-område på >=3 x øvre normalgrense (ULN), bilirubin [>=34,2 mikromol per liter (umol/L)]). Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Fra tidspunktet for infusjon av legemiddelproduktet til måned 24
Antall legevaktbesøk (post-nøytrofil engraftment) etter måned 24
Tidsramme: Fra Post-Neutrophil Engraftment til måned 24
Antall legevaktbesøk (post-nøytrofil engraftment) opp til måned 24 ble rapportert.
Fra Post-Neutrophil Engraftment til måned 24
Antall sykehusinnleggelser (post-nøytrofile engraftment) etter måned 24
Tidsramme: Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Antall sykehusinnleggelser (post-nøytrofile engraftment) innen måned 24 ble rapportert.
Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Varighet av sykehusinnleggelser (post-nøytrofil engraftment) opp til måned 24
Tidsramme: Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Varighet av sykehusinnleggelser ble beregnet som: Varighet = (dato for utskrivning fra sykehus) - (dato for sykehusinnleggelse før NE) + 1. Varighet av innlagte sykehusinnleggelser (post-nøytrofil engraftment) opp til måned 24 ble rapportert.
Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Antall intensivavdelinger (ICU) opphold (post-nøytrofil engraftment) etter måned 24
Tidsramme: Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Antall ICU-opphold (post-nøytrofil engraftment) innen måned 24 ble rapportert.
Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Varighet av ICU-opphold (post-nøytrofil engraftment) innen måned 24
Tidsramme: Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Varighet av ICU-opphold ble beregnet som: Varighet = (dato for sykehusutskrivning) - (dato for sykehusinnleggelse før NE) + 1. Varighet av ICU-opphold (post-nøytrofil engraftment) innen måned 24 ble rapportert.
Fra post-nøytrofil engraftment til måned 24
Antall deltakere med vektoravledet replikeringskompetent lentivirus (RCL) oppdaget etter måned 24
Tidsramme: Innen måned 24
Antall deltakere med vektor-avledet RCL oppdaget ved måned 24 ble rapportert. Det ble utført screening av deltakernes blodprøver for RCL i måned 24 etter Lenti-D-medikamentinfusjon, med de mer strenge samkulturanalysene som ble brukt for å skille ut eventuelle falske positive.
Innen måned 24
Antall deltakere med insersjonsonkogenese etter måned 24
Tidsramme: Innen måned 24
Insersjonsonkogenese inkludert myelodysplasi, leukemi, lymfom. Antall deltakere med insersjonsonkogenese ved måned 24 ble rapportert.
Innen måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

bluebird bio

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Studieleder: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Hovedetterforsker: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Hovedetterforsker: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Hovedetterforsker: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Hovedetterforsker: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Hovedetterforsker: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

26. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

11. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpliktet til åpenhet og passende avidentifiserte datasett på pasientnivå og støttedokumenter kan deles etter oppnåelse av gjeldende markedsføringsgodkjenninger knyttet til denne studien og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio og/eller bransjebestemmelser for å opprettholde personvernet til studiedeltakere. Merk at gitt sykdommens sjeldenhet og den identifiserbare karakteren til deltakerne i denne studien, er det forventet at deling av data fra denne studien kan være begrenset. For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere