Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av effektiviteten och säkerheten hos hematopoetiska stamceller transducerade med Lenti-D lentiviral vektor för behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

25 mars 2022 uppdaterad av: bluebird bio

En fas 2/3-studie av effektiviteten och säkerheten hos hematopoetiska stamceller transducerade med Lenti-D lentiviral vektor för behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Denna studie utvärderade effektiviteten och säkerheten för autologa kluster av differentiering 34 (CD34+) hematopoetiska stamceller, transducerade ex-vivo med Lenti-D lentiviral vektor (även kallad elivaldogene autotemcel eller eli-cel), för behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) . En deltagares blodstamceller samlades in och modifierades (transducerades) med hjälp av Lenti-D lentiviral vektor som kodar för humant adrenoleukodystrofiprotein. Efter modifiering (transduktion) med Lenti-D lentiviral vektor, transplanterades cellerna tillbaka till deltagaren efter myeloablativ konditionering. Deltagarna i denna studie kommer att följas kontinuerligt i studie LTF-304.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För studie ALD-102 var transplantationspopulationen (TP), Neutrophil Engraftment Population (NEP) och Intent-to-Treat Population (ITT) identiska.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University of Leipzig

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Informerat samtycke erhölls från en behörig vårdnadshavare eller vårdnadshavare med rättslig kapacitet att verkställa ett godkänt samtycke av en lokal institutionell granskningsnämnd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC). IRB/IEC och med lokala krav).
  2. Män 17 år och yngre, vid tidpunkten för föräldrars/vårdnadshavares samtycke och, i förekommande fall, deltagarens samtycke.

  3. Aktiv cerebral adrenoleukodystrofi (ALD) enligt definitionen av:

    1. Förhöjda värden för mycket långkedjiga fettsyror (VLCFA), och
    2. Aktiv CNS-sjukdom etablerad genom central radiografisk granskning av hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRI) som visar:
    3. Loes poäng mellan 0,5 och 9 (inklusive) på den 34-gradiga skalan, och
    4. Gadoliniumförstärkning på MRT av demyeliniserande lesioner.
  4. NFS mindre än eller lika med (<eller=) 1.

Exklusions kriterier:

  1. Mottagande av en allogen transplantation eller genterapi.
  2. Tillgänglighet av en villig 10/10 HLA-matchad syskondonator (exklusive kvinnliga heterozygoter).
  3. Användning av statiner, Lorenzo's Oil eller dietregimer som används för att sänka nivåerna av mycket långkedjiga fettsyror (VLCFA). Obs: deltagare måste sluta använda dessa mediciner vid tidpunkten för samtycke.
  4. Mottagande av ett prövningsläkemedel eller procedur inom 3 månader före screening som kan förväxla studieresultaten. Användning av prövningsläkemedel är förbjudet under hela studiens gång.
  5. Eventuella tillstånd som gör det omöjligt att utföra MRT-studier (inklusive allergier mot anestetika eller kontrastmedel).

  6. Hematologisk kompromiss som framgår av:

    • Antal absolut neutrofiler i perifert blod (ANC) < 1500 celler/kubikmillimeter (mm3),
    • Trombocytantal < 100 000 celler/mm3, eller
    • Hemoglobin < 10 gram per deciliter (g/dL).
    • Okorrigerad blödningsrubbning.

  7. Leverkompromiss som framgår av:

    • Aspartattransaminas (AST) värde > 2,5×övre normalgräns (ULN)
    • Alanintransaminas (ALT) värde > 2,5×ULN
    • Totalt bilirubinvärde > 3,0 milligram per deciliter (mg/dL), förutom om det finns en diagnos på Gilberts syndrom och deltagaren i övrigt är stabil
  8. Nedsatt njurfunktion som bevisas av onormal njurfunktion (faktiskt eller beräknat kreatininclearance < 50 milliliter per minut [ml/min])
  9. Hjärtkompromettering som framgår av vänsterkammars ejektionsfraktion <40 procent (%)
  10. Närmaste familjemedlem med känt eller misstänkt familjär cancersyndrom (inklusive men inte begränsat till ärftligt bröst- och äggstockscancersyndrom, ärftligt icke-polypos kolorektalcancersyndrom och familjär adenomatös polypos).
  11. Kliniskt signifikant aktiv bakteriell, viral, svamp-, parasitisk eller prionassocierad infektion
  12. Positivt för humant immunbristvirus typ 1 eller 2 (HIV-1, HIV-2); hepatit B; hepatit C; humant T-lymfotrofiskt virus 1 (HTLV-1). (Observera att deltagare som har vaccinerats mot hepatit B [hepatit B ytantikroppspositiv] som är negativa för andra markörer för tidigare hepatit B-infektion [t.ex. negativa för hepatit B kärnantikropp (Ab)] är berättigade. Deltagare med tidigare exponering för hepatit B-virus (HBV [HBcAb-positiv och/eller HBeAb-positiv]) är också berättigade till studien förutsatt att de har ett negativt test för HBV-DNA. Observera också att deltagare som är positiva för anti-hepatit C-antikroppar är berättigade så länge de har en negativ hepatit C-virusmängd.
  13. Varje kliniskt signifikant kardiovaskulär eller lungsjukdom, eller annan sjukdom eller tillstånd som skulle vara kontraindicerat för någon av de andra studieprocedurerna.
  14. Avsaknad av adekvat preventivmedel för fertila deltagare. Manliga deltagare och deras kvinnliga partner måste använda två olika effektiva preventivmetoder från screening till minst 6 månader efter infusion av läkemedel. Om försökspersoner verkligen är sexuellt abstinenta (där äkta sexuell avhållsamhet definieras som i linje med den föredragna och vanliga livsstilen för försökspersonen), krävs ingen andra metod.
  15. Eventuella kontraindikationer för användningen av granulocytkolonistimulerande (G-CSF) under mobiliseringen av HSC, och alla kontraindikationer mot användningen av busulfan eller cyklofosfamid, inklusive känd överkänslighet mot de aktiva substanserna eller mot något av hjälpämnena i deras formuleringar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lenti-D läkemedelsprodukt
Deltagarna fick en enda intravenös (IV) infusion av Lenti-D-läkemedelsprodukt i en dos som var större än eller lika med (>=) 5,0 × 10^6 CD34+-celler/kilogram (kg) (autolog CD34+-cellberikad population som innehöll celler transducerad med lentiviral vektor som kodar för ABCD1 cDNA för humant adrenoleukodystrofiprotein, suspenderat i en kryokonserverande lösning) på dag 0.
Genetisk: Lenti-D läkemedelsprodukt (eli-cel)
Deltagarna fick en enda IV-infusion av Lenti-D Drug Product.
Andra namn:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som var vid liv och inte har någon av de 6 större funktionsnedsättningarna (MFD) vid månad 24 och utan Allo-HSCT eller räddningscellsadministration
Tidsram: Vid månad 24
De 6 MFD:erna bestod av förlust av kommunikation, kortikal blindhet, sondmatning, total inkontinens, rullstolsberoende, fullständig förlust av frivillig rörelse. Månad 24 MFD-fri överlevnadskriterier definierades som: levande 24 månader efter infusion; hade inte utvecklat någon av MFD 24 månader efter infusion; hade inte fått räddningscelladministrering eller allo-HSCT 24 månader efter infusion; och hade inte dragit sig ur studien eller hade inte förlorats för uppföljning 24 månader efter infusion. Andel deltagare som levde och inte hade någon av de 6 större funktionshinder (MFD) vid månad 24 rapporterades.
Vid månad 24
Andel deltagare som hade upplevt antingen akut ([>eller=] grad II) eller kronisk graft versus värdsjukdom (GVHD) efter månad 24
Tidsram: Senast månad 24
Akut GVHD graderad på Acute GVHD Grading Scale (I-IV): Grad I karakteriseras som mild sjukdom, grad II som måttlig, grad III som allvarlig (involverande av vilket organsystem som helst) och grad IV som livshotande; kronisk GVHD fastställdes av utredaren. Andel deltagare som upplevde antingen akut (>= grad II) eller kronisk GVHD vid månad 24 rapporterades.
Senast månad 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som visade upplösning av gadoliniumpositivitet på magnetisk resonanstomografi (MRT) vid månad 24
Tidsram: Vid månad 24
Andel deltagare som visade upplösning av gadoliniumpositivitet (dvs GdE-) på MRT vid månad 24 rapporterades.
Vid månad 24
Dags för ihållande upplösning av gadoliniumpositivitet på MRT
Tidsram: Upp till månad 24
Ihållande upplösning av gadoliniumpositivitet definierades som att ha minst två på varandra följande GdE-resultat genom MRT utan en efterföljande utvärdering som indikerar GdE+.
Upp till månad 24
Antal deltagare med förändring i total neurologisk funktionspoäng (NFS) från baslinjen upp till månad 24
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
NFS var en poäng på 25 poäng som användes för att utvärdera svårighetsgraden av grov neurologisk dysfunktion i CALD genom att poängsätta 15 symtom (funktionella domäner) i 6 kategorier. Listade här är de 15 symtomen följt av deras maximala poäng av 25 poäng: a) Hörsel/hörselbearbetningsproblem-1, b) Afasi/apraksi-1, c) Kommunikationsbortfall-3, d) Synnedsättning/fältnedsättning- 1, e) Kortikal blindhet-2, f) Sväljning/andra CNS-störningar-2, g) Sondmatning-2, h) Löpsvårigheter/hyperreflexi-1, i) Gångsvårigheter/spasticitet/spastisk gång (ingen assistans)-1 , j) Spastisk gång (behöver assistans)-2, k) Rullstolsberoende-2, l) Fullständig förlust av frivillig rörelse-3, m) Episoder av inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o) Icke-febrila anfall-1 . En poäng på "0" betecknade frånvaro av kliniska tecken på cerebral sjukdom. Maximalt antal tecken inom en domän ger summan av alla betyg inom den domänen. Antal deltagare med förändring i total NFS från baslinjen upp till månad 24 rapporterades.
Baslinje upp till månad 24
Major Functional Disability (MFD)-fri överlevnadsgrad
Tidsram: Vid 24 månader efter Lenti-D läkemedelsinfusion
MFD-fri överlevnadsgrad definierades som andelen deltagare från läkemedelsproduktinfusion till antingen andra transplantation, MFD eller död på grund av någon orsak, beroende på vilket som inträffar först. MFD-fri överlevnadsgrad analyserades med Kaplan-Meier Analysis. Kaplan-Meier uppskattade MFD-fri överlevnadsfrekvens vid 24 månader efter att Lenti-D läkemedelsinfusion rapporterades.
Vid 24 månader efter Lenti-D läkemedelsinfusion
Total överlevnadsgrad
Tidsram: Vid 24 månader efter Lenti-D läkemedelsinfusion
Den totala överlevnaden definierades som procentandelen av deltagarna i livet från datumet för Lenti-D-läkemedelsinfusionen (dag 0) till dödsdatumet av alla orsaker. Den totala överlevnaden censurerades vid datumet för det senaste besöket om deltagaren levde. Deltagare som är vid liv censurerades vid datumet för senaste kontakt. Den totala överlevnaden analyserades med användning av Kaplan-Meier-analys. Kaplan-Meier uppskattade den totala överlevnaden till 24 månader efter det att Lenti-D läkemedelsinfusion rapporterades.
Vid 24 månader efter Lenti-D läkemedelsinfusion
Andel deltagare med neutrofilengraftment 42 dagar efter infusion av läkemedel
Tidsram: Senast 42 dagar efter infusion av läkemedel
Neutrofilengraftment (NE) definierades som att man uppnådde 3 på varandra följande laboratorievärden för absolut neutrofilantal (ANC) på >= 0,5×10^9 celler/liter (L) (efter initial nadir efter infusion) erhållen på olika dagar 42 dagar efter- infusion av Lenti-D-läkemedelsprodukt (Relativ dag 43). Procentandel av deltagare med neutrofilinplantation 42 dagar efter infusion av läkemedelsprodukt rapporterades.
Senast 42 dagar efter infusion av läkemedel
Dags för infusion av neutrofilengraft efter läkemedelsprodukt
Tidsram: Senast 42 dagar efter infusion av läkemedel
Neutrofil Engraftment definierades som att uppnå 3 på varandra följande ANC laboratorievärden på >= 0,5×10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) erhållna på olika dagar 42 dagar efter infusion av Lenti-D Drug Product (Relativ dag 43) ). Tid till neutrofilinplantering efter infusion av läkemedelsprodukt rapporterades.
Senast 42 dagar efter infusion av läkemedel
Andel deltagare med trombocyttransplantation efter månad 24
Tidsram: Senast månad 24
Trombocytengraftment definierades som att man uppnådde 3 på varandra följande ostödda trombocytantal på >=20 × 10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) erhållna på olika dagar medan inga blodplättstransfusioner administrerades under 7 dagar omedelbart före och under utvärderingsperioden . Den första dagen av 3 på varandra följande trombocytantal >=20 × 10^9 celler/L var dagen för PE. Procentandelen av deltagarna med trombocyttransplantation efter månad 24 (Rel dag 730) rapporterades.
Senast månad 24
Dags för trombocyttransplantation efter infusion av produkten
Tidsram: Senast månad 24
Trombocytengraftment definierades som att man uppnådde 3 på varandra följande ostödda trombocytantal på > eller =20 × 10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) erhållna på olika dagar medan inga blodplättstransfusioner administrerades under 7 dagar omedelbart före och under utvärderingen period. Den första dagen av 3 på varandra följande trombocytantal >=20 × 10^9 celler/L var dagen för PE. Tid till trombocyttransplantation efter infusion av produkten upp till månad 24 rapporterades.
Senast månad 24
Andel deltagare med engraftment misslyckande efter månad 24
Tidsram: Senast månad 24
Deltagarna ansågs ha primärt engraftmentfel om de inte uppnådde NE på relativ dag 43. En deltagare ansågs ha sekundärt engraftment-fel om de uppnådde och sedan förlorade NE senast den 24:e månaden, d.v.s. om de uppfyllde båda villkoren; Uppnåddes NE av relativ dag 43 enligt definitionen ovan och hade en ihållande minskning av ANC till < 0,5 × 10^9 celler/L för 3 på varandra följande mätningar på olika dagar efter relativ dag 43, utan alternativ etiologi. Första dagen av de 3 på varandra följande ANC-minskningarna till < 0,5 × 10^9 celler/L ansågs vara dagen för sekundärt engraftmentfel. Andelen deltagare med både primär och sekundär engraftmentsvikt vid månad 24 rapporterades.
Senast månad 24
Andel deltagare som genomgick en efterföljande allo-hematopoietisk stamcell (HSC) infusion per månad 24
Tidsram: Senast månad 24
Procentandel av deltagare som har genomgått en efterföljande allo-HSC-infusion vid månad 24 rapporterades.
Senast månad 24
Andel deltagare med transplantationsrelaterad dödlighet under 100 och 365 dagar efter läkemedelsinfusion
Tidsram: Från tidpunkten för infusion av läkemedelsprodukt till 100 och 365 dagar efter infusion av läkemedelsprodukt
Transplantationsrelaterad dödlighet bestämdes av utredaren hos deltagare som hade dött av transplantationsrelaterade orsaker 100 dagar efter infusion av läkemedelsprodukten (Rel Day 101) respektive 365 dagar efter infusion av läkemedelsprodukten (Rel Day 366) eller hade följts till åtminstone Rel Dag 101 respektive 366 om inga evenemang ännu. Andel deltagare med transplantationsrelaterad dödlighet under 100 och 365 dagar efter infusion av läkemedelsprodukt rapporterades.
Från tidpunkten för infusion av läkemedelsprodukt till 100 och 365 dagar efter infusion av läkemedelsprodukt
Andel deltagare med biverkningar (AE), allvarliga AE, grad >=3 AE, relaterade AE, relaterade SAE och relaterade grad >=3 AE
Tidsram: Från datum för informerat samtycke till och med månad 24
Biverkningar definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av en läkemedelsprodukt hos deltagarna, oavsett om de ansågs vara drogrelaterad eller inte. SAE var vilken biverkning som helst, som inträffade vid vilken dos som helst och oavsett orsakssamband, som ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd anomali/födelsedefekt , eller ansågs vara en viktig medicinsk händelse som kan äventyra deltagaren och kan kräva medicinska eller kirurgiska ingrepp för att förhindra ett tidigare listat resultat. Procentandel av deltagare med alla biverkningar, alla biverkningar, alla läkemedelsrelaterade biverkningar och SAE grad >=3 (svår eller medicinskt signifikant men inte omedelbart livshotande biverkningar) och relaterade biverkningar av grad >=3 rapporterades.
Från datum för informerat samtycke till och med månad 24
Andel deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar per månad 24
Tidsram: Från tidpunkten för läkemedelsproduktinfusion upp till månad 24
Laboratorieparametrar inkluderade hematologi (leukocyter [med ett tröskelområde (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrofiler [<1,0 x 10^9/L], erytrocyter [<= 3,0 x 10^12/L], blodplättar [<=75 x 10^9/L]); klinisk kemi (natrium [<=126 millimol per liter (mmol/L), >=156 mmol/L], Kalium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glukos [<=3,0 mmol/L ], Urea Nitrogen [>=10,7 mmol/L], Kreatinin [>=150 umol/L]) och leverfunktionstester (LFT) (Alanine Aminotransferase [ALA]. Aspartataminotransferas [ASA], alkaliskt fosfatas [AP] med TS-intervall på >=3 x övre normalgränsen (ULN), bilirubin [>=34,2 mikromol per liter (umol/L)]). Klinisk signifikans bestämdes av utredaren.
Från tidpunkten för läkemedelsproduktinfusion upp till månad 24
Antal akutbesök (postneutrofil engraftment) per månad 24
Tidsram: Från Post-Neutrophil Engraftment till månad 24
Antal akutbesök (post-neutrofil engraftment) upp till månad 24 rapporterades.
Från Post-Neutrophil Engraftment till månad 24
Antal sjukhusinläggningar på sjukhus (postneutrofil engraftment) per månad 24
Tidsram: Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Antalet sjukhusinläggningar på sjukhus (post-neutrofil engraftment) efter månad 24 rapporterades.
Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Varaktighet av sjukhusvistelser på sjukhus (postneutrofil engraftment) upp till månad 24
Tidsram: Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Varaktigheten av sjukhusinläggningar på sjukhus beräknades som: Duration = (Datum för sjukhusutskrivning) - (Datum för sjukhusinläggning före NE) + 1. Varaktigheten av sjukhusvistelser på sjukhus (post-neutrofil engraftment) upp till månad 24 rapporterades.
Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Antal vistelser på intensivvårdsenheter (ICU) (postneutrofil engraftment) per månad 24
Tidsram: Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Antal ICU-vistelser (Post-neutrofil Engraftment) per månad 24 rapporterades.
Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Varaktighet av ICU-vistelser (Post-neutrofil Engraftment) Senast 24 månad
Tidsram: Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Varaktigheten av ICU-vistelserna beräknades som: Duration = (Datum för sjukhusutskrivning) - (Datum för sjukhusinläggning före NE) + 1. Varaktigheten av ICU-vistelser (Post-neutrofil Engraftment) av månad 24 rapporterades.
Från postneutrofil engraftment upp till månad 24
Antal deltagare med vektorhärledd replikeringskompetent lentivirus (RCL) upptäckt per månad 24
Tidsram: Senast månad 24
Antal deltagare med vektorhärledd RCL som upptäcktes vid månad 24 rapporterades. Screening av deltagarnas blodprov för RCL vid månad 24 efter Lenti-D-läkemedelsinfusion utfördes, med de mer rigorösa samodlingsanalyserna som användes för att särskilja eventuella falska positiva resultat.
Senast månad 24
Antal deltagare med insatt onkogenes efter månad 24
Tidsram: Senast månad 24
Insertionsonkogenes inklusive myelodysplasi, leukemi, lymfom. Antal deltagare med insertionsonkogenes vid månad 24 rapporterades.
Senast månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

bluebird bio

Utredare

  • Huvudutredare: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Studierektor: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Huvudutredare: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Huvudutredare: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Huvudutredare: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Huvudutredare: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Huvudutredare: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Huvudutredare: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Huvudutredare: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 augusti 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

26 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 mars 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2013

Första postat (Uppskatta)

11 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Bluebird bio är engagerad i transparens och lämpligt avidentifierade datauppsättningar på patientnivå och stöddokument kan delas efter uppnående av tillämpliga marknadsföringsgodkännanden i samband med denna studie och i enlighet med kriterier som fastställts av bluebird bio och/eller branschpraxis för att upprätthålla integriteten för studiedeltagare. Observera att med tanke på sjukdomens sällsynthet och den identifierbara karaktären hos deltagarna i denna studie, förväntas det att utbytet av data från denna studie kan vara begränsat. För frågor, vänligen kontakta oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera