Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Lenti-D-lentivirusvektorilla transdusoitujen hematopoieettisten kantasolujen tehokkuudesta ja turvallisuudesta aivoadrenoleukodystrofian (CALD) hoidossa

perjantai 25. maaliskuuta 2022 päivittänyt: bluebird bio

Vaiheen 2/3 tutkimus Lenti-D-lentivirusvektorilla transdusoitujen hematopoieettisten kantasolujen tehokkuudesta ja turvallisuudesta aivoadrenoleukodystrofian (CALD) hoidossa

Tässä tutkimuksessa arvioitiin autologisten 34-hematopoieettisten kantasolujen (CD34+) tehoa ja turvallisuutta, jotka on transdusoitu ex vivo Lenti-D-lentivirusvektorilla (kutsutaan myös elivaldogene autotemceliksi tai eli-celiksi) aivojen adrenoleukodystrofian (CALD) hoidossa. . Osallistujan veren kantasolut kerättiin ja modifioitiin (transdusoitiin) käyttämällä Lenti-D lentivirusvektoria, joka koodaa ihmisen adrenoleukodystrofiaproteiinia. Lenti-D-lentivirusvektorilla tehdyn modifioinnin (transduktion) jälkeen solut siirrettiin takaisin osallistujaan myeloablatiivisen ehdottelun jälkeen. Tämän tutkimuksen osallistujia seurataan jatkuvasti tutkimuksessa LTF-304.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa ALD-102 siirtopopulaatio (TP), neutrofiilien siirrännäinen populaatio (NEP) ja hoitoaikopopulaatio (ITT) olivat identtiset.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1022
        • Medeos SRL
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Ranska, 94275
        • Hopital Bicetre
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • University of Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoinen suostumus saatiin pätevältä huoltajalta tai huoltajalta, jolla on oikeuskelpoisuus suorittaa paikallisen institutionaalisen arviointilautakunnan (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) hyväksymä suostumus (tietoon perustuva suostumus pyydetään päteviltä osallistujilta viraston direktiivin mukaisesti). IRB/IEC ja paikalliset vaatimukset).
  2. 17-vuotiaat ja sitä nuoremmat miehet vanhemman/huoltajan suostumuksella ja tarvittaessa osallistujan suostumuksella.

  3. Aktiivinen aivojen adrenoleukodystrofia (ALD), jonka määrittelevät:

    1. Kohonneet erittäin pitkäketjuiset rasvahappoarvot (VLCFA) ja
    2. Aktiivinen keskushermostosairaus, joka on todettu aivojen magneettikuvauksen (MRI) radiografisella katsauksella, joka osoittaa:
    3. Loes saa 0,5-9 (mukaan lukien) pisteet 34 pisteen asteikolla ja
    4. Gadoliinin tehostus demyelinisoivien leesioiden magneettikuvauksessa.
  4. NFS pienempi tai yhtä suuri kuin (<or=) 1.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Allogeenisen siirron tai geeniterapian vastaanotto.
  2. Haluavan 10/10 HLA-vastaavan sisarusluovuttajan saatavuus (pois lukien naispuoliset heterotsygootit).
  3. Statiinien, Lorenzo's Oil -öljyn tai erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) tasojen alentamiseen käytettyjen ruokavalio-ohjelmien käyttö. Huomautus: osallistujien on lopetettava näiden lääkkeiden käyttö suostumuksensa saatuaan.
  4. Tutkimustutkimuslääkkeen tai -toimenpiteen vastaanotto 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa, joka saattaa sekoittaa tutkimustuloksia. Tutkimuslääkkeiden käyttö on kielletty koko tutkimuksen ajan.
  5. Kaikki sairaudet, jotka tekevät MRI-tutkimusten suorittamisen mahdottomaksi (mukaan lukien allergiat anestesia- tai varjoaineille).

  6. Hematologinen kompromissi, jonka todistavat:

    • Perifeerisen veren absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1500 solua/kuutiomillimetri (mm3),
    • Verihiutalemäärä < 100 000 solua/mm3 tai
    • Hemoglobiini < 10 grammaa desilitrassa (g/dl).
    • Korjaamaton verenvuotohäiriö.

  7. Maksan vajaatoiminta, josta on osoituksena:

    • Aspartaattitransaminaasiarvo (AST) > 2,5 × normaalin yläraja (ULN)
    • Alaniinitransaminaasiarvo (ALT) > 2,5 × ULN
    • Kokonaisbilirubiiniarvo > 3,0 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl), paitsi jos on diagnosoitu Gilbertin oireyhtymä ja osallistuja on muuten vakaa
  8. Munuaisten vajaatoiminta, josta ilmenee epänormaali munuaisten toiminta (todellinen tai laskettu kreatiniinipuhdistuma < 50 millilitraa minuutissa [ml/min])
  9. Sydämen vajaatoiminta, josta on osoituksena vasemman kammion ejektiofraktio <40 prosenttia (%)
  10. Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu tai epäilty familiaalinen syöpäsyndrooma (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, perinnöllinen rinta- ja munasarjasyöpäoireyhtymä, perinnöllinen ei-polypoosinen paksusuolen syöpäsyndrooma ja familiaalinen adenomatoottinen polypoosi).
  11. Kliinisesti merkittävä aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni-, lois- tai prioniin liittyvä infektio
  12. Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen tyypin 1 tai 2 (HIV-1, HIV-2) suhteen; B-hepatiitti; hepatiitti C; ihmisen T-lymfotrofinen virus 1 (HTLV-1). (Huomaa, että osallistujat, jotka on rokotettu B-hepatiittia vastaan ​​[hepatiitti B -pinnan vasta-ainepositiivinen] ja jotka ovat negatiivisia muiden aikaisemman hepatiitti B -infektion merkkiaineiden suhteen [esim. negatiiviset hepatiitti B -ydinvasta-aineelle (Ab)] ovat kelvollisia. Osallistujat, jotka ovat aiemmin altistuneet hepatiitti B -virukselle (HBV [HBcAb-positiivinen ja/tai HBeAb-positiivinen]), ovat myös kelvollisia tutkimukseen, jos heillä on negatiivinen HBV-DNA-testi. Huomaa myös, että osallistujat, jotka ovat positiivisia hepatiitti C:n vasta-aineille, ovat kelvollisia niin kauan kuin heillä on negatiivinen hepatiitti C -viruskuorma.
  13. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni- tai keuhkosairaus tai muu sairaus tai tila, joka olisi vasta-aiheinen mille tahansa muulle tutkimustoimenpiteelle.
  14. Riittävän ehkäisyn puuttuminen hedelmällisille osallistujille. Miesosallistujien ja heidän naiskumppaniensa on käytettävä kahta erilaista tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnasta vähintään 6 kuukauden ajan lääkevalmisteen infuusion jälkeen. Jos koehenkilöt ovat todella seksuaalisesti pidättyväisiä (jos todellinen seksuaalinen pidättyvyys määritellään potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaiseksi), toista menetelmää ei tarvita.
  15. Kaikki vasta-aiheet granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan (G-CSF) käyttöön HSC:iden mobilisoinnin aikana ja kaikki vasta-aiheet busulfaanin tai syklofosfamidin käytölle, mukaan lukien tunnettu yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin niiden formulaatioiden apuaineille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lenti-D lääketuote
Osallistujat saivat yhden suonensisäisen (IV) infuusion Lenti-D-lääkevalmistetta annoksena, joka oli suurempi tai yhtä suuri (>=) 5,0 × 10^6 CD34+-solua/kg (kg) (autologinen CD34+-soluilla rikastettu populaatio, joka sisälsi soluja transdusoitu lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen adrenoleukodystrofiaproteiinin ABCD1-cDNA:ta, suspendoituna kylmäsäilöntäliuokseen) päivänä 0.
Geneettinen: Lenti-D -lääkevalmiste (eli-cel)
Osallistujat saivat yhden IV-infuusion Lenti-D Drug Product -valmistetta.
Muut nimet:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat elossa ja joilla ei ole yhtäkään kuudesta suuresta toiminnallisesta vammaisesta (MFD) kuukaudessa 24 ja ilman Allo-HSCT:tä tai pelastussolun hallintaa
Aikaikkuna: Kuussa 24
6 MFD:tä koostuivat yhteyden katkeamisesta, aivokuoren sokeudesta, putkisyötöstä, täydellisestä inkontinenssista, pyörätuoliriippuvuudesta ja vapaaehtoisen liikkeen täydellisestä menetyksestä. Kuukauden 24 MFD-free-eloonjäämiskriteerit määriteltiin seuraavasti: elossa 24 kuukautta infuusion jälkeen; ei ollut kehittänyt mitään monitoimilaitteista 24 kuukauteen infuusion jälkeen; ei ollut saanut pelastussoluannosta tai allo-HSCT:tä 24 kuukauteen infuusion jälkeen; ja hän ei ollut vetäytynyt tutkimuksesta tai ollut menetetty seurantaan 24 kuukauden kuluessa infuusion jälkeen. Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat elossa ja joilla ei ollut yhtäkään kuudesta merkittävästä toimintavammaisuudesta (MFD) kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
Kuussa 24
Niiden osallistujien osuus, jotka olivat kokeneet joko akuutin ([>tai=] asteen II) tai kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) 24 kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Akuutti GVHD luokitellaan akuutilla GVHD:n asteikolla (I-IV): Grade I luonnehditaan lieväksi sairaudeksi, aste II keskivaikeaksi, aste III vakavaksi (kaikki elinjärjestelmät) ja aste IV henkeä uhkaavaksi; krooninen GVHD määritti tutkija. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli joko akuutti (>= aste II) tai krooninen GVHD kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka osoittivat gadoliniumpositiivisuuden erottuvan magneettikuvauksessa (MRI) kuukauden 24 aikana
Aikaikkuna: Kuussa 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka osoittivat gadoliniumpositiivisuuden (eli GdE-) häviämistä magneettikuvauksessa kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
Kuussa 24
Aika gadoliniumpositiivisuuden jatkuvaan erottumiseen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Gadoliinin positiivisuuden jatkuva erotus määriteltiin vähintään kahdella peräkkäisellä GdE-tuloksella MRI:llä ilman myöhempää GdE+:aa osoittavaa arviointia.
24 kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, joiden neurologisten toimintojen kokonaispistemäärä (NFS) muuttui lähtötilanteesta 24 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
NFS oli 25 pisteen pistemäärä, jota käytettiin CALD:n vakavan neurologisen toimintahäiriön vakavuuden arvioimiseen pisteyttämällä 15 oiretta (toiminnallisia alueita) 6 kategoriassa. Tässä on lueteltu 15 oiretta, joita seuraa niiden maksimipistemäärä 25 pisteestä: a) Kuulo- / kuulonkäsittelyongelmat-1, b) Afasia/apraksia-1, c) Kommunikaatiohäiriöt-3, d) Näön heikkeneminen/kentän katkeaminen- 1, e) aivokuoren sokeus-2, f) nieleminen/muut keskushermoston toimintahäiriöt-2, g) letkusyöttö-2, h) juoksuvaikeudet/hyperrefleksia-1, i) kävelyvaikeudet/spastisuus/spastinen kävely (ei apua)-1 -2 . Pistemäärä "0" merkitsi aivosairauden kliinisten merkkien puuttumista. Alueen maksimimerkit pisteyttävät kaikkien alueen arvosanoja. Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joiden kokonais-NFS oli muuttunut lähtötilanteesta 24. kuukauteen.
Perustaso 24 kuukauteen asti
Suuri toiminnallinen vamma (MFD) ilman selviytymisprosenttia
Aikaikkuna: 24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
MFD-vapaa eloonjäämisaste määritettiin osallistujien prosenttiosuutena lääkevalmisteen infuusiosta joko toiseen siirtoon, MFD:hen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. MFD-vapaa eloonjäämisaste analysoitiin Kaplan-Meier-analyysillä. Kaplan-Meier arvioi MFD-vapaan eloonjäämisasteen 24 kuukauden kuluttua Lenti-D-lääkeinfuusion raportoinnista.
24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
Yleinen selviytymisprosentti
Aikaikkuna: 24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
Kokonaiseloonjäämisaste määritettiin osallistujien prosenttiosuutena, jotka olivat elossa Lenti-D-lääkevalmisteen infuusion päivämäärästä (päivä 0) kaikista syistä kuolinpäivään. Kokonaiseloonjäämisprosentti sensuroitiin viimeisen käynnin päivämääränä, jos osallistuja oli elossa. Elossa olevat osallistujat sensuroitiin viimeisen yhteydenottopäivänä. Kokonaiseloonjäämisaste analysoitiin Kaplan-Meier-analyysillä. Kaplan-Meier arvioi kokonaiseloonjäämisasteen 24 kuukauden kuluttua Lenti-D-lääkeinfuusion raportoinnista.
24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
Neutrofiilien siirrettyjen osallistujien osuus 42 päivää lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Neutrofiilien siirrännäinen (NE) määritettiin saavuttamaan 3 peräkkäistä absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) laboratorioarvoa >= 0,5 × 10^9 solua/litra (L) (alkuperäisen infuusion jälkeisen pohjan jälkeen), jotka saatiin eri päivinä 42 päivän kuluttua Lenti-D-lääketuotteen infuusio (suhteellinen päivä 43). Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli neutrofiilien istutus 42 päivää lääkevalmisteen infuusion jälkeen, raportoitiin.
42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Aika neutrofiilien siirtämiseen Lääkkeen jälkeinen infuusio
Aikaikkuna: 42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Neutrofiilien siirtäminen määritettiin saavuttamaan 3 peräkkäistä ANC-laboratorioarvoa >= 0,5 × 10^9 solua/l (alkuperäisen infuusion jälkeisen pohjan jälkeen), jotka saatiin eri päivinä 42 päivää Lenti-D-lääketuotteen infuusion jälkeen (suhteellinen päivä 43). ). Lääkevalmisteen infuusion jälkeinen aika neutrofiilien istuttamiseen on raportoitu.
42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Verihiutaleiden kiinnittymisen saaneiden osallistujien osuus kuukauden 24 mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Verihiutaleensiirrännäinen määriteltiin saavuttamaan 3 peräkkäistä tukematonta verihiutaleiden määrää >=20 × 10^9 solua/l (alkuperäisen infuusion jälkeisen pohjan jälkeen), jotka saatiin eri päivinä, kun taas verihiutaleiden siirtoja ei annettu 7 päivään välittömästi ennen arviointijaksoa ja sen aikana. . Ensimmäinen päivä kolmen peräkkäisen verihiutaleiden määrän ollessa > = 20 × 10^9 solua/l oli PE-päivä. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli verihiutaleensiirto 24. kuukauteen mennessä (Rel-päivä 730), ilmoitettiin.
24 kuukauteen mennessä
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen Lääkkeen jälkeinen infuusio
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Verihiutaleensiirrännäinen määriteltiin saavuttamaan 3 peräkkäistä tukematonta verihiutalemäärää > tai =20 × 10^9 solua/l (alkuperäisen infuusion jälkeisen alimman alimman jälkeen), jotka saatiin eri päivinä, kun taas verihiutaleiden siirtoja ei annettu 7 päivään välittömästi ennen arviointia ja sen aikana. ajanjaksoa. Ensimmäinen päivä kolmen peräkkäisen verihiutaleiden määrän ollessa > = 20 × 10^9 solua/l oli PE-päivä. Verihiutaleiden kiinnittymiseen kuluva aika lääkkeen jälkeisen infuusion jälkeen ilmoitettiin 24. kuukauteen asti.
24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien osuus, joiden istutus epäonnistui kuukaudessa 24
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Osallistujilla katsottiin olevan primaarinen siirteen epäonnistuminen, jos he eivät saavuttaneet NE:tä suhteelliseen päivään 43 mennessä. Osallistujalla katsottiin olevan toissijainen siirrännäinen epäonnistuminen, jos hän saavutti ja sen jälkeen menetti NE:n 24. kuukauteen mennessä, eli jos hän täytti molemmat ehdot; Saavutettiin NE suhteelliseen päivään 43, kuten edellä on määritelty, ja ANC:ssä oli jatkuva lasku < 0,5 × 10^9 solua/l 3 peräkkäisen mittauksen aikana eri päivinä suhteellisen päivän 43 jälkeen, ilman vaihtoehtoista etiologiaa. Kolmen peräkkäisen ANC:n laskun ensimmäistä päivää < 0,5 × 10^9 solua/l pidettiin sekundaarisen siirteen epäonnistumisen päivänä. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli sekä primaarinen että sekundaarinen siirrännäinen epäonnistuminen 24. kuukaudessa, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien osuus, joille tehtiin myöhempi allo-hematopoieettisten kantasolujen (HSC) infuusio 24 kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille on tehty myöhempi allo-HSC-infuusio kuukauden 24 aikana, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on siirtoon liittyvä kuolleisuus 100 ja 365 päivää lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion ajankohdasta 100 ja 365 päivään lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Tutkija määritti siirtoon liittyvän kuolleisuuden osallistujilla, jotka olivat kuolleet siirtoon liittyviin syihin 100 päivää lääkevalmisteen infuusion jälkeen (Rel-päivä 101) tai 365 päivää lääkevalmisteen infuusion jälkeen (Rel-päivä 366) tai joita oli seurattu. vähintään Rel Day 101:een tai 366:een, jos ei vielä tapahtumia. Sellaisten osallistujien prosenttiosuus, joilla oli siirtokuolleisuus 100 ja 365 päivää lääkevalmisteen infuusion jälkeen.
Lääkevalmisteen infuusion ajankohdasta 100 ja 365 päivään lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittavaikutuksia, luokka >=3 AE, liittyvät haittavaikutukset, liittyvät haittatapahtumat ja vastaavat arvosanat >=3 AE
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen päivämäärästä 24. kuukauteen asti
Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön osallistujilla, riippumatta siitä, katsottiinko se huumeeseen liittyväksi vai ei. SAE oli mikä tahansa haittavaikutus, joka ilmeni millä tahansa annoksella ja syy-yhteydestä riippumatta, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pitkittyi olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon , tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana, joka voi vaarantaa osallistujan ja saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä aiemmin lueteltujen tulosten estämiseksi. Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli kaikki AE, kaikki SAE, kaikki lääkkeeseen liittyvät haittavaikutukset ja SAE AE aste >=3 (vaikea tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen haittavaikutus) ja niihin liittyvät asteen >=3 haittavaikutukset ilmoitettiin.
Tietoisen suostumuksen päivämäärästä 24. kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa kuukauden 24 mukaan
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusiohetkestä 24 kuukauteen asti
Laboratorioparametreihin kuuluivat hematologia (leukosyytit [kynnysarvo (TS) <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrofiilit [<1,0 x 10^9/l], punasolut [<= 3,0 x 10^12/l], verihiutaleet [<=75 x 10^9/l]); kliininen kemia (natrium [<=126 mmol/l (mmol/L), >=156 mmol/L], kalium [<=3 mmol/l, >=6 mmol/L], glukoosi [<=3,0 mmol/L] ], ureatyppi [>=10,7 mmol/L], kreatiniini [>=150 umol/L]) ja maksan toimintakokeet (LFT) (alaniiniaminotransferaasi [ALA]). Aspartaattiaminotransferaasi [ASA], alkalinen fosfataasi [AP], TS-alue >=3 x normaalin yläraja (ULN), bilirubiini [=34,2 mikromoolia litrassa (umol/l)]). Kliinisen merkityksen päätti tutkija.
Lääkevalmisteen infuusiohetkestä 24 kuukauteen asti
Päivystyskäyntien määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauden mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Päivystyskäyntien lukumäärä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin 24. kuukauteen asti.
Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauden mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Potilassairaalahoitojen määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin kuukauteen 24 mennessä.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen (neutrofiilien siirron jälkeinen) kesto 24 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen kesto laskettiin seuraavasti: Kesto = (sairaalasta lähtöpäivä) - (sairaalaan saapumispäivä ennen NE) + 1. Sairaalahoitojen kesto (neutrofiilisiirron jälkeinen) ilmoitettiin kuukauteen 24 saakka.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitoyksiköiden (ICU) oleskelujen määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauden mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitoon jääneiden määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin 24 kuukauteen mennessä.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitojakson kesto (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24. kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitojaksojen kesto laskettiin seuraavasti: Kesto = (sairaalasta kotiutumisen päivämäärä) - (sairaalaan saapumisen päivämäärä ennen NE) + 1. ICU-jaksojen kesto (post-neutrofiilisiirron) ilmoitettiin kuukauteen 24 mennessä.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Osallistujien määrä, joilla on vektoriperäinen replikaatiopätevä lentivirus (RCL) havaittu kuukauteen 24 mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla oli vektorista johdettu RCL havaittu kuukaudessa 24. Osallistujien seulonta verinäytteitä RCL:n varalta 24. kuukaudella Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen suoritettiin, ja tiukempia yhteisviljelymäärityksiä käytettiin mahdollisten väärien positiivisten erottamiseksi soveltuvin osin.
24 kuukauteen mennessä
Insertion onkogeneesin saaneiden osallistujien määrä kuukauden mukaan 24
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Insertionaalinen onkogeneesi mukaan lukien myelodysplasia, leukemia, lymfooma. Osallistujien lukumäärä, joilla oli insertioonkogeneesi kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

bluebird bio

Tutkijat

  • Päätutkija: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Opintojohtaja: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Päätutkija: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Päätutkija: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Päätutkija: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Päätutkija: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hopital Bicetre
  • Päätutkija: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Päätutkija: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Päätutkija: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. maaliskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 11. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut avoimuuteen, ja asianmukaisesti poistettuja potilastason tietokokonaisuuksia ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa, kun tähän tutkimukseen liittyvät soveltuvat markkinointiluvat on saavutettu ja jotka ovat bluebird bion ja/tai alan parhaiden käytäntöjen määrittelemien kriteerien mukaisia ​​yksityisyyden säilyttämiseksi. tutkimuksen osallistujia. Huomaa, että ottaen huomioon taudin harvinaisuus ja tämän tutkimuksen osallistujien tunnistettavissa oleva luonne, on odotettavissa, että tämän tutkimuksen tietojen jakaminen voi olla rajoitettua. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen adrenoleukodystrofia (CALD)

Kliiniset tutkimukset Lenti-D -lääkevalmiste (eli-cel)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa