Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van hematopoietische stamcellen getransduceerd met Lenti-D lentivirale vector voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD)

25 maart 2022 bijgewerkt door: bluebird bio

Een fase 2/3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van hematopoëtische stamcellen getransduceerd met Lenti-D lentivirale vector voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD)

Deze studie beoordeelde de werkzaamheid en veiligheid van autologe cluster van differentiatie 34 (CD34+) hematopoietische stamcellen, ex-vivo getransduceerd met Lenti-D lentivirale vector (ook wel elivaldogene autotemcel of eli-cel genoemd), voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD). . De bloedstamcellen van een deelnemer werden verzameld en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector, werden de cellen terug getransplanteerd in de deelnemer na myeloablatieve conditionering. Deelnemers aan deze studie zullen continu gevolgd worden in studie LTF-304.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor onderzoek ALD-102 waren de transplantatiepopulatie (TP), de neutrofielentransplantatiepopulatie (NEP) en de intent-to-treat-populatie (ITT) identiek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1022
        • Medeos SRL
  • Australië
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • University of Leipzig
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Frankrijk, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming is verkregen van een bevoegde gezaghebbende ouder of voogd met wettelijke bevoegdheid om een ​​door een lokale institutionele beoordelingsraad (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurde toestemming uit te voeren (er wordt geïnformeerde toestemming gevraagd van bekwame deelnemers, in overeenstemming met de richtlijn van de IRB/IEC en met lokale vereisten).
  2. Mannen van 17 jaar en jonger, op het moment van toestemming van de ouder/voogd en, indien van toepassing, toestemming van de deelnemer.

  3. Actieve cerebrale adrenoleukodystrofie (ALD) zoals gedefinieerd door:

    1. Verhoogde waarden voor zeer lange keten vetzuren (VLCFA), en
    2. Actieve CZS-ziekte vastgesteld door centrale radiografische beoordeling van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen die aantonen:
    3. Loes scoort tussen de 0,5 en 9 (inclusief) op de 34-puntsschaal, en
    4. Gadoliniumversterking op MRI van demyeliniserende laesies.
  4. NFS kleiner dan of gelijk aan (<of=) 1.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ontvangst van een allogene transplantatie of gentherapie.
  2. Beschikbaarheid van een bereidwillige 10/10 HLA-gematchte broer of zus donor (exclusief vrouwelijke heterozygoten).
  3. Gebruik van statines, Lorenzo's olie of dieetregimes die worden gebruikt om de niveaus van zeer lange keten vetzuren (VLCFA) te verlagen. Opmerking: deelnemers moeten stoppen met het gebruik van deze medicijnen op het moment van toestemming.
  4. Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel of procedure binnen 3 maanden vóór de screening die de onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren. Het gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen tijdens het onderzoek is verboden.
  5. Alle omstandigheden die het onmogelijk maken om MRI-onderzoeken uit te voeren (inclusief allergieën voor anesthetica of contrastmiddelen).

  6. Hematologisch compromis zoals blijkt uit:

    • Absoluut aantal neutrofielen (ANC) in perifeer bloed < 1500 cellen/ kubieke millimeter (mm3),
    • Aantal bloedplaatjes < 100.000 cellen/mm3, of
    • Hemoglobine < 10 gram per deciliter (g/dL).
    • Ongecorrigeerde bloedingsstoornis.

  7. Levercompromis zoals blijkt uit:

    • Aspartaattransaminase (AST)-waarde > 2,5×bovengrens van normaal (ULN)
    • Alaninetransaminase (ALT)-waarde > 2,5×ULN
    • Totale bilirubinewaarde > 3,0 milligram per deciliter (mg/dL), behalve als er een diagnose van het syndroom van Gilbert is en de deelnemer verder stabiel is
  8. Niercompromis zoals blijkt uit abnormale nierfunctie (daadwerkelijke of berekende creatinineklaring < 50 milliliter per minuut [ml/min])
  9. Hartcompromis zoals blijkt uit linkerventrikelejectiefractie <40 procent (%)
  10. Direct familielid met een bekend of vermoed familiair kankersyndroom (inclusief maar niet beperkt tot erfelijk borst- en eierstokkankersyndroom, erfelijk non-polyposis colorectaal kankersyndroom en familiaire adenomateuze polyposis).
  11. Klinisch significante actieve bacteriële, virale, schimmel-, parasitaire of prion-geassocieerde infectie
  12. Positief voor humaan immunodeficiëntievirus type 1 of 2 (hiv-1, hiv-2); hepatitis B; hepatitis C; humaan T-lymfotroof virus 1 (HTLV-1). (Merk op dat deelnemers die zijn gevaccineerd tegen hepatitis B [hepatitis B-oppervlakte-antilichaam-positief] die negatief zijn voor andere markers van eerdere hepatitis B-infectie [bijv. Negatief voor hepatitis B-kernantilichaam (Ab)] in aanmerking komen. Deelnemers die in het verleden zijn blootgesteld aan het hepatitis B-virus (HBV [HBcAb-positief en/of HBeAb-positief]) komen ook in aanmerking voor het onderzoek, op voorwaarde dat ze een negatieve test hebben voor HBV-DNA. Merk ook op dat deelnemers die positief zijn voor anti-hepatitis C-antilichamen in aanmerking komen zolang ze een negatieve hepatitis C-virale belasting hebben.
  13. Elke klinisch significante cardiovasculaire of longziekte, of andere ziekte of aandoening die gecontra-indiceerd zou zijn voor een van de andere onderzoeksprocedures.
  14. Afwezigheid van adequate anticonceptie voor vruchtbare deelnemers. Mannelijke deelnemers en hun vrouwelijke partners moeten twee verschillende effectieve anticonceptiemethoden gebruiken vanaf de screening tot ten minste 6 maanden na infusie van het geneesmiddel. Als proefpersonen echt seksueel onthouding zijn (waarbij echte seksuele onthouding wordt gedefinieerd als zijnde in overeenstemming met de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de proefpersoon), is er geen tweede methode vereist.
  15. Eventuele contra-indicaties voor het gebruik van granulocytkoloniestimulerend (G-CSF) tijdens de mobilisatie van HSC's en eventuele contra-indicaties voor het gebruik van busulfan of cyclofosfamide, inclusief bekende overgevoeligheid voor de werkzame stoffen of voor een van de hulpstoffen in hun formuleringen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lenti-D-geneesmiddel
Deelnemers kregen een enkelvoudige intraveneuze (IV) infusie van Lenti-D-geneesmiddel in een dosis groter dan of gelijk aan (>=) 5,0 × 10^6 CD34+-cellen/kilogram (kg) (autologe CD34+-celverrijkte populatie die cellen bevatte getransduceerd met lentivirale vector die codeert voor ABCD1-cDNA voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit, gesuspendeerd in een cryopreservatieve oplossing) op dag 0.
Genetisch: Geneesmiddel Lenti-D (eli-cel)
Deelnemers kregen een enkele IV-infusie van Lenti-D Drug Product.
Andere namen:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat in leven was en geen van de 6 belangrijkste functionele beperkingen (MFD's) had op maand 24 en zonder Allo-HSCT of Rescue Cell-toediening
Tijdsspanne: Op maand 24
De 6 MFD's bestonden uit communicatieverlies, corticale blindheid, sondevoeding, totale incontinentie, rolstoelafhankelijkheid, volledig verlies van vrijwillige beweging. Maand 24 MFD-vrije overlevingscriteria waren gedefinieerd als: levend 24 maanden na infusie; had 24 maanden na de infusie geen van de MFD's ontwikkeld; 24 maanden na de infusie nog geen toediening van reddingscellen of allo-HSCT had gekregen; en had zich niet teruggetrokken uit het onderzoek of was 24 maanden na de infusie niet verloren gegaan voor follow-up. Het percentage deelnemers dat in leven was en geen van de 6 belangrijkste functionele handicaps (MFD's) had op maand 24 werd gerapporteerd.
Op maand 24
Percentage van deelnemers dat acute ([>of=] graad II) of chronische graft-versus-hostziekte (GVHD) had doorgemaakt in maand 24
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Acute GVHD beoordeeld op de Acute GVHD Grading Scale (I-IV): Graad I wordt gekenmerkt als milde ziekte, Graad II als matig, Graad III als ernstig (betrokkenheid van elk orgaansysteem) en Graad IV als levensbedreigend; chronische GVHD werd vastgesteld door de onderzoeker. Percentage deelnemers dat acute (>= Graad II) of chronische GVHD ervoer in maand 24 werd gerapporteerd.
Tegen maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat resolutie van Gadolinium-positiviteit op Magnetic Resonance Imaging (MRI) op maand 24 aantoonde
Tijdsspanne: Op maand 24
Percentage deelnemers dat op maand 24 een verdwijning van gadoliniumpositiviteit (d.w.z. GdE-) op MRI vertoonde, werd gerapporteerd.
Op maand 24
Tijd tot aanhoudende resolutie van Gadolinium-positiviteit op MRI
Tijdsspanne: Tot maand 24
Aanhoudende resolutie van gadoliniumpositiviteit werd gedefinieerd als het hebben van ten minste twee opeenvolgende GdE-resultaten door MRI zonder een daaropvolgende evaluatie die GdE+ aangaf.
Tot maand 24
Aantal deelnemers met verandering in de totale neurologische functiescore (NFS) vanaf baseline tot maand 24
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
NFS was een score van 25 punten die werd gebruikt om de ernst van grove neurologische disfunctie bij CALD te evalueren door 15 symptomen (functionele domeinen) te scoren in 6 categorieën. Hier worden de 15 symptomen vermeld, gevolgd door hun maximale score op 25 punten: a) Problemen met horen/auditieve verwerking-1, b) Afasie/apraxie-1, c) Verlies van communicatie-3, d) Visusstoornis/velduitval- 1, e) Corticale blindheid-2, f) Slikken/andere CZS-disfuncties-2, g) Sondevoeding-2, h) Loopproblemen/hyperreflexie-1, i) Loopproblemen/spasticiteit/spastische gang (geen hulp)-1 , j) Spastisch lopen (heeft hulp nodig)-2, k) Rolstoelafhankelijkheid-2, l) Volledig verlies van vrijwillige beweging-3, m) Episodes van incontinentie -1, n) Totale incontinentie-2, o) Niet-koortsstuipen-1 . Een score van "0" duidde op afwezigheid van klinische tekenen van cerebrale ziekte. Maximale tekens binnen een domein scoren het totaal van alle cijfers binnen dat domein. Het aantal deelnemers met verandering in totale NFS vanaf baseline tot maand 24 werd gerapporteerd.
Basislijn tot maand 24
Major Functional Disability (MFD)-vrij overlevingspercentage
Tijdsspanne: 24 maanden na infusie van Lenti-D-medicijnen
MFD-vrije overlevingskans werd gedefinieerd als het percentage deelnemers vanaf de infusie van het geneesmiddel tot de tweede transplantatie, MFD of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. MFD-vrij overlevingspercentage werd geanalyseerd met behulp van Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier schatte het MFD-vrije overlevingspercentage op 24 maanden nadat Lenti-D-geneesmiddelinfusie was gemeld.
24 maanden na infusie van Lenti-D-medicijnen
Algehele overlevingskans
Tijdsspanne: 24 maanden na infusie van Lenti-D-medicijnen
Het totale overlevingspercentage werd gedefinieerd als het percentage deelnemers dat in leven was vanaf de datum van infusie van het Lenti-D-geneesmiddel (dag 0) tot de datum van overlijden door alle oorzaken. Het totale overlevingspercentage werd gecensureerd op de datum van het laatste bezoek als de deelnemer nog leefde. Deelnemers die in leven zijn, werden gecensureerd op de datum van het laatste contact. Het totale overlevingspercentage werd geanalyseerd met behulp van Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier schatte het totale overlevingspercentage op 24 maanden nadat de infusie van Lenti-D-geneesmiddel was gemeld.
24 maanden na infusie van Lenti-D-medicijnen
Percentage van deelnemers met neutrofielentransplantatie na 42 dagen na infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: 42 dagen na infusie van het geneesmiddel
Neutrofielentransplantatie (NE) werd gedefinieerd als het bereiken van 3 opeenvolgende absolute neutrofielentelling (ANC) laboratoriumwaarden van >= 0,5×10^9 cellen/liter (L) (na initiële nadir na infusie), verkregen op verschillende dagen tot 42 dagen na infusie. infusie van Lenti-D-medicijnproduct (relatieve dag 43). Percentage deelnemers met neutrofielentransplantatie 42 dagen na infusie van het geneesmiddel werd gerapporteerd.
42 dagen na infusie van het geneesmiddel
Tijd tot neutrofielentransplantatie Na infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: 42 dagen na infusie van het geneesmiddel
Neutrofielentransplantatie werd gedefinieerd als het bereiken van 3 opeenvolgende ANC-laboratoriumwaarden van >= 0,5×10^9 cellen/l (na initiële nadir na infusie), verkregen op verschillende dagen tot 42 dagen na infusie van Lenti-D-geneesmiddel (relatieve dag 43). ). De tijd tot de implantatie van neutrofielen na de infusie van het geneesmiddel werd gemeld.
42 dagen na infusie van het geneesmiddel
Percentage deelnemers met bloedplaatjestransplantatie tegen maand 24
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Bloedplaatjesimplantatie werd gedefinieerd als het bereiken van 3 opeenvolgende niet-ondersteunde aantallen bloedplaatjes van >=20 × 10^9 cellen/l (na initiële nadir na infusie), verkregen op verschillende dagen, terwijl er gedurende 7 dagen onmiddellijk voorafgaand aan en tijdens de evaluatieperiode geen bloedplaatjestransfusies werden toegediend. . De eerste dag van 3 opeenvolgende trombocytentellingen >=20 × 10^9 cellen/L was de dag van PE. Percentage deelnemers met bloedplaatjestransplantatie tegen maand 24 (Rel-dag 730) werd gerapporteerd.
Tegen maand 24
Tijd tot innesteling van bloedplaatjes Na infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Bloedplaatjesimplantatie werd gedefinieerd als het bereiken van 3 opeenvolgende niet-ondersteunde aantallen bloedplaatjes van > of = 20 × 10^9 cellen/l (na initiële nadir na infusie), verkregen op verschillende dagen, terwijl er gedurende 7 dagen onmiddellijk voorafgaand aan en tijdens de evaluatie geen bloedplaatjestransfusies werden toegediend periode. De eerste dag van 3 opeenvolgende trombocytentellingen >=20 × 10^9 cellen/L was de dag van PE. Tijd tot bloedplaatjestransplantatie na infusie van het geneesmiddel tot maand 24 werd gerapporteerd.
Tegen maand 24
Percentage deelnemers met mislukte implantatie in maand 24
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Van deelnemers werd aangenomen dat ze primair implantatiefalen hadden als ze NE niet hadden bereikt op relatieve dag 43. Van een deelnemer werd aangenomen dat hij secundair implantatiefalen had als hij NE bereikte en vervolgens verloor tegen maand 24, d.w.z. als hij aan beide voorwaarden voldeed; Behaalde NE op Relatieve Dag 43 zoals hierboven gedefinieerd en had aanhoudende afname van ANC tot < 0,5×10^9 cellen/L gedurende 3 opeenvolgende metingen op verschillende dagen na Relatieve Dag 43, zonder alternatieve etiologie. De eerste dag van de 3 opeenvolgende afname van het ANC tot <0,5×10^9 cellen/l werd beschouwd als de dag van het falen van de secundaire implantatie. Het percentage deelnemers met zowel primair als secundair implantatiefalen op maand 24 werd gerapporteerd.
Tegen maand 24
Percentage van deelnemers dat een volgende allo-hematopoëtische stamcelinfusie (HSC) onderging in maand 24
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Percentage deelnemers dat een volgende allo-HSC-infusie heeft ondergaan in maand 24 werd gerapporteerd.
Tegen maand 24
Percentage deelnemers met transplantatiegerelateerde mortaliteit gedurende 100 en 365 dagen na infusie van het geneesmiddel
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot 100 en 365 dagen na de infusie van het geneesmiddel
Transplantatiegerelateerde mortaliteit werd bepaald door de onderzoeker bij deelnemers die waren overleden aan transplantatiegerelateerde oorzaken respectievelijk 100 dagen na de infusie van het geneesmiddel (Rel Dag 101) of 365 dagen na de infusie van het geneesmiddel (Rel Dag 366) of waren gevolgd tot ten minste Rel Day 101 of 366 als er nog geen evenementen zijn. Het percentage deelnemers met transplantatiegerelateerde mortaliteit gedurende 100 en 365 dagen na infusie van het geneesmiddel werd gerapporteerd.
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot 100 en 365 dagen na de infusie van het geneesmiddel
Percentage deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's), ernstige bijwerkingen, graad >=3 AE, gerelateerde bijwerkingen, gerelateerde SAE's en gerelateerde graad >=3 bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot maand 24
Bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval geassocieerd met het gebruik van een geneesmiddel bij deelnemers, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. SAE was elke bijwerking die optrad bij elke dosis en ongeacht de oorzaak, die resulteerde in de dood, levensbedreigend was, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar kan brengen en mogelijk medische of chirurgische interventie vereist om een ​​eerder vermeld resultaat te voorkomen. Percentage deelnemers met alle bijwerkingen, alle SAE's, alle geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen en SAE's Graad >=3 (ernstige of medisch significante maar niet onmiddellijk levensbedreigende bijwerkingen) en verwante graad >=3 bijwerkingen werden gemeld.
Vanaf de datum van geïnformeerde toestemming tot maand 24
Percentage deelnemers met mogelijk klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters in maand 24
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot maand 24
Laboratoriumparameters omvatten hematologie (leukocyten [met een drempelwaarde (TS) bereik <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrofielen [<1,0 x 10^9/l], erytrocyten [<= 3,0 x 10^12/l], bloedplaatjes [<=75 x 10^9/l]); klinische chemie (Natrium [<=126 millimol per liter (mmol/L), >=156 mmol/L], Kalium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glucose [<=3,0 mmol/L ], ureumstikstof [>=10,7 mmol/L], creatinine [>=150 umol/L]) en leverfunctietesten (LFT) (Alanine Aminotransferase [ALA]. Aspartaataminotransferase [ASA], alkalische fosfatase [AP] met TS-bereik >=3 x bovengrens van normaal (ULN), bilirubine [>=34,2 micromol per liter (umol/L)]). Klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot maand 24
Aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp (post-neutrofielentransplantatie) per maand 24
Tijdsspanne: Van post-neutrofielentransplantatie tot maand 24
Het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp (post-neutrofielentransplantatie) tot maand 24 werd gerapporteerd.
Van post-neutrofielentransplantatie tot maand 24
Aantal intramurale ziekenhuisopnames (post-neutrofielentransplantatie) per maand 24
Tijdsspanne: Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
Aantal intramurale ziekenhuisopnames (post-neutrofielentransplantatie) tegen maand 24 werd gerapporteerd.
Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
Duur van intramurale ziekenhuisopnames (post-neutrofielentransplantatie) tot maand 24
Tijdsspanne: Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
De duur van intramurale ziekenhuisopnamen werd berekend als: Duur = (datum van ontslag uit het ziekenhuis) - (datum van ziekenhuisopname vóór NE) + 1. De duur van intramurale ziekenhuisopnames (post-neutrofielentransplantatie) tot maand 24 werd gerapporteerd.
Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
Aantal IC-verblijven (post-neutrofielentransplantatie) per maand 24
Tijdsspanne: Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
Aantal ICU-verblijven (post-neutrofielentransplantatie) tegen maand 24 gerapporteerd.
Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
Duur van ICU-verblijven (post-neutrofielentransplantatie) per maand 24
Tijdsspanne: Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
De duur van IC-verblijven werd berekend als: Duur = (datum van ontslag uit het ziekenhuis) - (datum van ziekenhuisopname vóór NE) + 1. De duur van IC-verblijven (post-neutrofielentransplantatie) tegen maand 24 werd gerapporteerd.
Van post-neutrofielengraftment tot maand 24
Aantal deelnemers met Vector-Derived Replication Competent Lentivirus (RCL) gedetecteerd in maand 24
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Het aantal deelnemers met vector-afgeleide RCL gedetecteerd in maand 24 werd gerapporteerd. Screening van bloedmonsters van deelnemers op RCL in maand 24 na Lenti-D. Medicijninfusie werd uitgevoerd, met de meer rigoureuze co-cultuurtesten die werden gebruikt om eventuele valse positieven te onderscheiden, indien van toepassing.
Tegen maand 24
Aantal deelnemers met insertie-oncogenese per maand 24
Tijdsspanne: Tegen maand 24
Insertionele oncogenese waaronder myelodysplasie, leukemie, lymfoom. Het aantal deelnemers met insertie-oncogenese op maand 24 werd gerapporteerd.
Tegen maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Studie directeur: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Hoofdonderzoeker: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Hoofdonderzoeker: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Hoofdonderzoeker: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Hoofdonderzoeker: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Hoofdonderzoeker: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 maart 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

11 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Bluebird bio zet zich in voor transparantie en op passende wijze geanonimiseerde datasets op patiëntniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld na het behalen van toepasselijke marketinggoedkeuringen die verband houden met deze studie en in overeenstemming met criteria die zijn vastgesteld door bluebird bio en/of best practices in de branche om de privacy van studie deelnemers. Merk op dat gezien de zeldzaamheid van de ziekte en de identificeerbare aard van de deelnemers aan deze studie, verwacht wordt dat het delen van gegevens uit deze studie mogelijk beperkt zal zijn. Neem voor vragen contact met ons op via datasharing@bluebirdbio.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinische onderzoeken op Geneesmiddel Lenti-D (eli-cel)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren