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Une étude de l'efficacité et de l'innocuité des cellules souches hématopoïétiques transduites avec le vecteur lentiviral Lenti-D pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD)

25 mars 2022 mis à jour par: bluebird bio

Une étude de phase 2/3 sur l'efficacité et l'innocuité des cellules souches hématopoïétiques transduites avec le vecteur lentiviral Lenti-D pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD)

Cet essai a évalué l'efficacité et l'innocuité des cellules souches hématopoïétiques autologues du groupe de différenciation 34 (CD34+), transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral Lenti-D (également appelé elivaldogene autotemcel ou eli-cel), pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) . Les cellules souches sanguines d'un participant ont été collectées et modifiées (transduites) à l'aide du vecteur lentiviral Lenti-D codant pour la protéine d'adrénoleucodystrophie humaine. Après modification (transduction) avec le vecteur lentiviral Lenti-D, les cellules ont été repiquées chez le participant après conditionnement myéloablatif. Les participants à cette étude seront suivis en continu dans l'étude LTF-304.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour l'étude ALD-102, la population de greffes (TP), la population de greffes de neutrophiles (NEP) et la population en intention de traiter (ITT) étaient identiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • University of Leipzig
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1022
        • Medeos SRL
  • Australie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Le consentement éclairé a été obtenu d'un parent ou d'un tuteur compétent ayant la capacité juridique d'exécuter un consentement approuvé par un comité d'examen institutionnel local (IRB)/comité d'éthique indépendant (CEI) (l'assentiment éclairé sera demandé aux participants capables, conformément à la directive du IRB/IEC et avec les exigences locales).
  2. Hommes âgés de 17 ans et moins, au moment du consentement des parents/tuteurs et, le cas échéant, de l'assentiment des participants.

  3. Adrénoleucodystrophie cérébrale active (ALD) telle que définie par :

    1. Valeurs élevées en acides gras à très longue chaîne (VLCFA), et
    2. Maladie active du SNC établie par examen radiographique central de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) cérébrale démontrant :
    3. Loes obtient un score compris entre 0,5 et 9 (inclus) sur l'échelle de 34 points, et
    4. Rehaussement au gadolinium en IRM des lésions démyélinisantes.
  4. NFS inférieur ou égal à (<or=) 1.

Critère d'exclusion:

  1. Réception d'une allogreffe ou d'une thérapie génique.
  2. Disponibilité d'un donneur de frère ou sœur compatible HLA 10/10 (à l'exclusion des femmes hétérozygotes).
  3. Utilisation de statines, d'huile de Lorenzo ou de régimes alimentaires utilisés pour réduire les niveaux d'acides gras à très longue chaîne (VLCFA). Remarque : les participants doivent cesser d'utiliser ces médicaments au moment du consentement.
  4. Réception d'un médicament ou d'une procédure d'étude expérimentale dans les 3 mois précédant le dépistage qui pourrait fausser les résultats de l'étude. L'utilisation de médicaments expérimentaux à l'étude est interdite pendant toute la durée de l'étude.
  5. Toute condition rendant impossible la réalisation d'examens IRM (y compris les allergies aux anesthésiques ou aux agents de contraste).

  6. Compromis hématologique mis en évidence par :

    • Numération absolue des neutrophiles (ANC) dans le sang périphérique < 1 500 cellules/millimètre cube (mm3),
    • Numération plaquettaire < 100 000 cellules/mm3, ou
    • Hémoglobine < 10 grammes par décilitre (g/dL).
    • Trouble hémorragique non corrigé.

  7. Atteinte hépatique mise en évidence par :

    • Valeur d'aspartate transaminase (AST) > 2,5 × limite supérieure de la normale (LSN)
    • Valeur d'alanine transaminase (ALT) > 2,5 × LSN
    • Valeur de bilirubine totale > 3,0 milligrammes par décilitre (mg/dL), sauf s'il y a un diagnostic de syndrome de Gilbert et que le participant est autrement stable
  8. Affection rénale mise en évidence par une fonction rénale anormale (clairance de la créatinine réelle ou calculée < 50 millilitres par minute [mL/min])
  9. Atteinte cardiaque comme en témoigne la fraction d'éjection ventriculaire gauche <40 % (%)
  10. Membre de la famille immédiate atteint d'un syndrome de cancer familial connu ou suspecté (y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de cancer héréditaire du sein et de l'ovaire, le syndrome de cancer colorectal héréditaire sans polypose et la polypose adénomateuse familiale).
  11. Infection bactérienne, virale, fongique, parasitaire ou associée à un prion active cliniquement significative
  12. Positif pour le virus de l'immunodéficience humaine de type 1 ou 2 (VIH-1, VIH-2); hépatite B; hépatite C; virus T lymphotrophique humain 1 (HTLV-1). (Notez que les participants qui ont été vaccinés contre l'hépatite B [anticorps de surface de l'hépatite B positifs] qui sont négatifs pour d'autres marqueurs d'infection antérieure par l'hépatite B [par exemple, négatifs pour l'anticorps de base de l'hépatite B (Ac)] sont éligibles. Les participants ayant déjà été exposés au virus de l'hépatite B (VHB [HBcAb positif et/ou HBeAb positif]) sont également éligibles pour l'étude à condition qu'ils aient un test d'ADN du VHB négatif. Notez également que les participants positifs pour les anticorps anti-hépatite C sont éligibles tant qu'ils ont une charge virale de l'hépatite C négative.
  13. Toute maladie cardiovasculaire ou pulmonaire cliniquement significative, ou toute autre maladie ou condition qui serait contre-indiquée pour l'une des autres procédures d'étude.
  14. Absence de contraception adéquate pour les participants fertiles. Les participants masculins et leurs partenaires féminines doivent utiliser deux méthodes de contraception efficaces différentes du dépistage jusqu'à au moins 6 mois après la perfusion du médicament. Si les sujets sont véritablement sexuellement abstinents (où la véritable abstinence sexuelle est définie comme étant conforme au mode de vie préféré et habituel du sujet), aucune deuxième méthode n'est requise.
  15. Toute contre-indication à l'utilisation de la stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) lors de la mobilisation des CSH, et toute contre-indication à l'utilisation du busulfan ou du cyclophosphamide, y compris l'hypersensibilité connue aux substances actives ou à l'un des excipients de leurs formulations.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Produit pharmaceutique Lenti-D
Les participants ont reçu une seule perfusion intraveineuse (IV) du produit médicamenteux Lenti-D à une dose supérieure ou égale à (>=) 5,0 × 10^6 cellules CD34+/kilogramme (kg) (population autologue enrichie en cellules CD34+ contenant des cellules transduit avec un vecteur lentiviral codant pour l'ADNc ABCD1 de la protéine de l'adrénoleucodystrophie humaine, en suspension dans une solution de cryoconservation) au jour 0.
Génétique: Produit pharmaceutique Lenti-D (eli-cel)
Les participants ont reçu une seule perfusion intraveineuse du produit pharmaceutique Lenti-D.
Autres noms:
  • élivaldogène autotemcel
  • eli-cel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants vivants et n'ayant aucune des 6 incapacités fonctionnelles majeures (MFD) au mois 24 et sans allo-HSCT ou administration de cellules de secours
Délai: Au mois 24
Les 6 MFD consistaient en une perte de communication, une cécité corticale, une alimentation par sonde, une incontinence totale, une dépendance au fauteuil roulant, une perte complète de mouvement volontaire. Les critères de survie sans MFD au 24e mois ont été définis comme suit : en vie 24 mois après la perfusion ; n'avait développé aucun des MFD dans les 24 mois suivant la perfusion ; n'avait pas reçu d'administration de cellules de sauvetage ou d'allo-HSCT dans les 24 mois suivant la perfusion ; et ne s'était pas retiré de l'étude ou n'avait pas été perdu de vue dans les 24 mois suivant la perfusion. Le pourcentage de participants qui étaient en vie et qui n'avaient aucun des 6 handicaps fonctionnels majeurs (MFD) au mois 24 ont été signalés.
Au mois 24
Proportion de participants ayant subi une maladie aiguë ([> ou =] grade II) ou chronique du greffon contre l'hôte (GVHD) au mois 24
Délai: Au mois 24
GVHD aiguë classée sur l'échelle de notation de la GVHD aiguë (I-IV) : le grade I est caractérisé comme une maladie bénigne, le grade II comme modéré, le grade III comme grave (atteinte de tout système organique) et le grade IV comme mettant la vie en danger ; la GVHD chronique a été déterminée par l'investigateur. Le pourcentage de participants ayant subi une GVHD aiguë (>= Grade II) ou chronique au mois 24 a été signalé.
Au mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui ont démontré une résolution de la positivité du gadolinium sur l'imagerie par résonance magnétique (IRM) au mois 24
Délai: Au mois 24
Le pourcentage de participants ayant démontré une résolution de la positivité du gadolinium (c'est-à-dire GdE-) à l'IRM au mois 24 a été signalé.
Au mois 24
Temps de résolution soutenue de la positivité du gadolinium sur l'IRM
Délai: Jusqu'au mois 24
La résolution soutenue de la positivité au gadolinium était définie comme ayant au moins deux résultats GdE- consécutifs par IRM sans évaluation ultérieure indiquant GdE+.
Jusqu'au mois 24
Nombre de participants avec changement du score total de la fonction neurologique (NFS) de la ligne de base jusqu'au mois 24
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
NFS était un score de 25 points utilisé pour évaluer la gravité du dysfonctionnement neurologique brut dans le CALD en évaluant 15 symptômes (domaines fonctionnels) dans 6 catégories. Voici la liste des 15 symptômes suivis de leur score maximal sur 25 points : a) Problèmes d'audition/de traitement auditif-1, b) Aphasie/apraxie-1, c) Perte de communication-3, d) Déficience visuelle/coupure de champ- 1, e) Cécité corticale-2, f) Déglutition/autres dysfonctionnements du SNC-2, g) Alimentation par sonde-2, h) Difficultés à courir/hyperréflexie-1, i) Difficultés à marcher/spasticité/démarche spasmodique (aucune assistance)-1 , j) Démarche spastique (besoin d'assistance)-2, k) Dépendance au fauteuil roulant-2, l) Perte totale des mouvements volontaires-3, m) Épisodes d'incontinence -1, n) Incontinence totale-2, o) Convulsions non fébriles-1 . Un score de "0" dénotait l'absence de signes cliniques de maladie cérébrale. Les signes maximaux dans un domaine marquent le total de toutes les notes dans ce domaine. Le nombre de participants dont le NFS total a changé depuis le début de l'étude jusqu'au mois 24 a été signalé.
Ligne de base jusqu'au mois 24
Taux de survie sans incapacité fonctionnelle majeure (MFD)
Délai: À 24 mois après la perfusion du médicament Lenti-D
Le taux de survie sans MFD a été défini comme le pourcentage de participants depuis la perfusion du médicament jusqu'à la deuxième greffe, la MFD ou le décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité. Le taux de survie sans MFD a été analysé à l'aide de l'analyse de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier a estimé le taux de survie sans MFD à 24 mois après que la perfusion du médicament Lenti-D ait été signalée.
À 24 mois après la perfusion du médicament Lenti-D
Taux de survie global
Délai: À 24 mois après la perfusion du médicament Lenti-D
Le taux de survie global a été défini comme le pourcentage de participants vivants entre la date de perfusion du produit médicamenteux Lenti-D (jour 0) et la date du décès, toutes causes confondues. Le taux de survie global a été censuré à la date de la dernière visite si le participant était vivant. Les participants vivants ont été censurés à la date du dernier contact. Le taux de survie global a été analysé à l'aide de l'analyse de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier a estimé le taux de survie global à 24 mois après la notification de la perfusion du médicament Lenti-D.
À 24 mois après la perfusion du médicament Lenti-D
Proportion de participants avec greffe de neutrophiles 42 jours après la perfusion du produit médicamenteux
Délai: 42 jours après la perfusion du médicament
La greffe de neutrophiles (NE) a été définie comme l'obtention de 3 valeurs de laboratoire consécutives de numération absolue des neutrophiles (ANC) de> = 0,5 × 10 ^ 9 cellules / litre (L) (après le nadir initial après la perfusion) obtenues à des jours différents 42 jours après perfusion du produit médicamenteux Lenti-D (jour relatif 43). Le pourcentage de participants présentant une greffe de neutrophiles 42 jours après la perfusion du produit médicamenteux a été signalé.
42 jours après la perfusion du médicament
Délai avant la greffe de neutrophiles après la perfusion du produit médicamenteux
Délai: 42 jours après la perfusion du médicament
La greffe de neutrophiles a été définie comme l'obtention de 3 valeurs ANC consécutives en laboratoire >= 0,5 × 10 ^ 9 cellules/L (après le nadir initial après la perfusion) obtenues à des jours différents 42 jours après la perfusion du produit médicamenteux Lenti-D (jour relatif 43 ). Le temps nécessaire à la prise de greffe de neutrophiles après la perfusion du produit médicamenteux a été rapporté.
42 jours après la perfusion du médicament
Proportion de participants avec greffe de plaquettes au mois 24
Délai: Au mois 24
La greffe de plaquettes a été définie comme la réalisation de 3 numérations plaquettaires consécutives non prises en charge de> = 20 × 10 ^ 9 cellules / L (après le nadir initial post-perfusion) obtenues à des jours différents alors qu'aucune transfusion de plaquettes n'a été administrée pendant les 7 jours précédant immédiatement et pendant la période d'évaluation . Le premier jour de 3 numérations plaquettaires consécutives >=20 × 10^9 cellules/L était le jour de l'EP. Le pourcentage de participants avec greffe de plaquettes au mois 24 (jour rel 730) a été signalé.
Au mois 24
Délai de greffe plaquettaire après la perfusion du produit médicamenteux
Délai: Au mois 24
La greffe de plaquettes a été définie comme l'obtention de 3 numérations plaquettaires consécutives non prises en charge de> ou = 20 × 10 ^ 9 cellules / L (après le nadir initial post-perfusion) obtenues à des jours différents alors qu'aucune transfusion de plaquettes n'a été administrée pendant 7 jours immédiatement avant et pendant l'évaluation période. Le premier jour de 3 numérations plaquettaires consécutives >=20 × 10^9 cellules/L était le jour de l'EP. Le délai de prise de greffe plaquettaire après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24 a été signalé.
Au mois 24
Proportion de participants présentant un échec de greffe au mois 24
Délai: Au mois 24
Les participants étaient considérés comme ayant un échec de prise de greffe primaire s'ils n'atteignaient pas l'EN au jour relatif 43. Un participant était considéré comme ayant un échec de prise de greffe secondaire s'il atteignait puis perdait l'EN au mois 24, c'est-à-dire s'il remplissait les deux conditions ; Atteint NE au jour relatif 43 tel que défini ci-dessus et avait une baisse soutenue de l'ANC à < 0,5 × 10 ^ 9 cellules / L pendant 3 mesures consécutives à des jours différents après le jour relatif 43, sans étiologie alternative. Le premier jour de la 3 baisse consécutive de l'ANC à < 0,5 × 10 ^ 9 cellules / L a été considéré comme le jour de l'échec secondaire de la prise de greffe. Le pourcentage de participants présentant à la fois un échec de prise de greffe primaire et secondaire au mois 24 a été signalé.
Au mois 24
Proportion de participants ayant subi une perfusion ultérieure de cellules souches allo-hématopoïétiques (CSH) au mois 24
Délai: Au mois 24
Le pourcentage de participants ayant subi une perfusion ultérieure d'allo-HSC au mois 24 a été signalé.
Au mois 24
Pourcentage de participants présentant une mortalité liée à la greffe pendant 100 et 365 jours après la perfusion du produit médicamenteux
Délai: Du moment de la perfusion du médicament jusqu'à 100 et 365 jours après la perfusion du médicament
La mortalité liée à la greffe a été déterminée par l'investigateur chez les participants décédés de causes liées à la greffe 100 jours après la perfusion du produit médicamenteux (jour rel 101) ou 365 jours après la perfusion du produit médicamenteux (jour rel 366) respectivement ou avaient été suivis à au moins Rel Day 101 ou 366 respectivement s'il n'y a pas encore d'événements. Le pourcentage de participants présentant une mortalité liée à la greffe dans les 100 et 365 jours suivant la perfusion du produit médicamenteux a été signalé.
Du moment de la perfusion du médicament jusqu'à 100 et 365 jours après la perfusion du médicament
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI graves, des EI de grade >=3, des EI connexes, des EIG connexes et des EI de grade >=3
Délai: De la date du consentement éclairé jusqu'au mois 24
L'événement indésirable a été défini comme tout événement médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament chez les participants, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EIG était tout EI, survenant à n'importe quelle dose et quelle qu'en soit la cause, ayant entraîné la mort, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraînant une incapacité/incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale/malformation congénitale , ou a été considéré comme un événement médical important qui peut mettre en danger le participant et peut nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir un résultat répertorié précédemment. Pourcentage de participants avec tous les EI, tous les EIG, tous les EI liés au médicament et les EIG de grade >=3 (EI graves ou médicalement significatifs mais ne mettant pas immédiatement la vie en danger) et les EI de grade >=3 associés ont été signalés.
De la date du consentement éclairé jusqu'au mois 24
Pourcentage de participants présentant des changements potentiellement significatifs sur le plan clinique dans les paramètres de laboratoire au mois 24
Délai: À partir du moment de la perfusion du médicament jusqu'au mois 24
Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie (leucocytes [avec une plage de seuil (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrophiles [<1,0 x 10^9/L], érythrocytes [<= 3,0 x 10^12/L], plaquettes [<=75 x 10^9/L]) ; chimie clinique (Sodium [<=126 millimoles par litre (mmol/L), >=156 mmol/L], Potassium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glucose [<=3,0 mmol/L ], azote uréique [>=10,7 mmol/L], créatinine [>=150 umol/L]) et tests de la fonction hépatique (LFT) (alanine aminotransférase [ALA]. Aspartate Aminotransférase [AAS], Phosphatase Alcaline [AP] avec gamme TS >=3 x limite supérieure de la normale (ULN), Bilirubine [>=34.2 micromoles par litre (umol/L)]). La signification clinique a été décidée par l'investigateur.
À partir du moment de la perfusion du médicament jusqu'au mois 24
Nombre de visites aux urgences (post-prise de greffe de neutrophiles) par mois 24
Délai: De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Le nombre de visites aux urgences (post-prise de greffe de neutrophiles) jusqu'au mois 24 a été rapporté.
De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Nombre d'hospitalisations (post-prise de greffe de neutrophiles) par mois 24
Délai: De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Le nombre d'hospitalisations de patients hospitalisés (après la greffe de neutrophiles) au mois 24 a été signalé.
De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Durée des hospitalisations (post-prise de greffe de neutrophiles) jusqu'au mois 24
Délai: De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
La durée des hospitalisations a été calculée comme suit : Durée = (date de sortie de l'hôpital) - (date d'admission à l'hôpital avant NE) + 1. La durée des hospitalisations (post-prise de greffe de neutrophiles) jusqu'au mois 24 a été rapportée.
De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Nombre de séjours en unités de soins intensifs (USI) (prise de greffe de neutrophiles) au mois 24
Délai: De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Le nombre de séjours en USI (prise de greffe post-neutrophile) au mois 24 a été signalé.
De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Durée des séjours en soins intensifs (prise de greffe post-neutrophile) au mois 24
Délai: De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
La durée des séjours en USI a été calculée comme suit : Durée = (date de sortie de l'hôpital) - (date d'admission à l'hôpital avant NE) + 1. La durée des séjours en USI (post-prise de greffe de neutrophiles) au mois 24 a été rapportée.
De la greffe post-neutrophile jusqu'au mois 24
Nombre de participants avec un lentivirus compétent pour la réplication dérivé d'un vecteur (RCL) détecté au mois 24
Délai: Au mois 24
Le nombre de participants avec RCL dérivé du vecteur détecté au mois 24 a été signalé. Le dépistage des échantillons de sang des participants pour RCL au mois 24 suivant la perfusion du médicament Lenti-D a été effectué, avec les tests de co-culture plus rigoureux utilisés pour distinguer les faux positifs, le cas échéant.
Au mois 24
Nombre de participants atteints d'oncogenèse par insertion au mois 24
Délai: Au mois 24
Oncogenèse insertionnelle incluant myélodysplasie, leucémie, lymphome. Le nombre de participants atteints d'oncogenèse insertionnelle au mois 24 a été signalé.
Au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

bluebird bio

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Directeur d'études: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Chercheur principal: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Chercheur principal: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Chercheur principal: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Chercheur principal: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Chercheur principal: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Chercheur principal: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Chercheur principal: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 août 2013

Achèvement primaire (Réel)

26 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2013

Première publication (Estimation)

11 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Bluebird bio s'engage à la transparence et les ensembles de données au niveau des patients anonymisés de manière appropriée et les documents justificatifs peuvent être partagés après l'obtention des approbations de commercialisation applicables associées à cette étude et conformément aux critères établis par bluebird bio et/ou les meilleures pratiques de l'industrie pour maintenir la confidentialité des participants à l'étude. Notez qu'étant donné la rareté de la maladie et la nature identifiable des participants à cette étude, il est prévu que le partage des données de cette étude puisse être limité. Pour toute demande, veuillez nous contacter à datasharing@bluebirdbio.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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