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Un estudio de la eficacia y seguridad de las células madre hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral Lenti-D para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

25 de marzo de 2022 actualizado por: bluebird bio

Un estudio de fase 2/3 de la eficacia y seguridad de las células madre hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral Lenti-D para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

Este ensayo evaluó la eficacia y la seguridad del grupo autólogo de células madre hematopoyéticas de diferenciación 34 (CD34+), transducidas ex vivo con el vector lentiviral Lenti-D (también llamado elivaldogene autotemcel o eli-cel), para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) . Las células madre de la sangre de un participante se recolectaron y modificaron (transdujeron) usando el vector lentiviral Lenti-D que codifica la proteína adrenoleucodistrofia humana. Después de la modificación (transducción) con el vector lentiviral Lenti-D, las células se volvieron a trasplantar al participante después del condicionamiento mieloablativo. Los participantes en este estudio serán seguidos continuamente en el estudio LTF-304.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Para el estudio ALD-102, la Población de trasplante (TP), la Población de trasplante de neutrófilos (NEP) y la Población por intención de tratar (ITT) fueron idénticas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • University of Leipzig
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Francia, 94275
        • Hopital Bicetre
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Se obtuvo el consentimiento informado de un padre o tutor con custodia competente con capacidad legal para ejecutar un consentimiento aprobado por la junta de revisión institucional local (IRB)/Comité de ética independiente (IEC) (se buscará el asentimiento informado de los participantes capaces, de acuerdo con la directiva del IRB/IEC y con requisitos locales).
  2. Hombres de 17 años o menos, en el momento del consentimiento de los padres/tutores y, en su caso, del participante.

  3. Adrenoleucodistrofia cerebral activa (ALD) definida por:

    1. Valores elevados de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA), y
    2. Enfermedad activa del SNC establecida por revisión radiográfica central de imágenes de resonancia magnética (IRM) cerebral que demuestra:
    3. Puntuación de Loes entre 0,5 y 9 (inclusive) en la escala de 34 puntos, y
    4. Realce de gadolinio en resonancia magnética de lesiones desmielinizantes.
  4. NFS menor o igual que (<o=) 1.

Criterio de exclusión:

  1. Recepción de un trasplante alogénico o terapia génica.
  2. Disponibilidad de un hermano donante voluntario compatible con HLA 10/10 (excluyendo heterocigotos femeninos).
  3. Uso de estatinas, aceite de Lorenzo o regímenes dietéticos utilizados para reducir los niveles de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA). Nota: los participantes deben suspender el uso de estos medicamentos en el momento del consentimiento.
  4. Recepción de un fármaco o procedimiento de estudio en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la Selección que podría confundir los resultados del estudio. El uso de medicamentos del estudio en investigación está prohibido durante el transcurso del estudio.
  5. Cualquier condición que imposibilite la realización de estudios de resonancia magnética (incluidas alergias a anestésicos o agentes de contraste).

  6. Compromiso hematológico evidenciado por:

    • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) en sangre periférica < 1500 células/milímetro cúbico (mm3),
    • Recuento de plaquetas < 100 000 células/mm3, o
    • Hemoglobina < 10 gramos por decilitro (g/dL).
    • Trastorno hemorrágico no corregido.

  7. Compromiso hepático evidenciado por:

    • Valor de aspartato transaminasa (AST) > 2,5 × límite superior normal (LSN)
    • Valor de alanina transaminasa (ALT) > 2,5 × LSN
    • Valor de bilirrubina total > 3,0 miligramos por decilitro (mg/dL), excepto si hay un diagnóstico de síndrome de Gilbert y el participante se encuentra estable por lo demás
  8. Compromiso renal evidenciado por función renal anormal (depuración de creatinina real o calculada < 50 mililitros por minuto [mL/min])
  9. Compromiso cardíaco evidenciado por una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40 por ciento (%)
  10. Familiar inmediato con un síndrome de cáncer familiar conocido o sospechado (que incluye, entre otros, síndrome de cáncer de mama y de ovario hereditario, síndrome de cáncer colorrectal hereditario sin poliposis y poliposis adenomatosa familiar).
  11. Infección bacteriana, viral, fúngica, parasitaria o asociada a priones clínicamente significativa
  12. Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 o 2 (VIH-1, VIH-2); hepatitis B; hepatitis C; virus linfotrófico T humano 1 (HTLV-1). (Tenga en cuenta que los participantes que han sido vacunados contra la hepatitis B [anticuerpos de superficie de la hepatitis B positivos] que son negativos para otros marcadores de infección previa por hepatitis B [p. ej., negativos para el anticuerpo central (Ab) de la hepatitis B] son ​​elegibles. Los participantes con exposición previa al virus de la hepatitis B (VHB [HBcAb positivo y/o HBeAb positivo]) también son elegibles para el estudio siempre que tengan una prueba negativa para el ADN del VHB. También tenga en cuenta que los participantes con anticuerpos contra la hepatitis C positivos son elegibles siempre que tengan una carga viral de hepatitis C negativa.
  13. Cualquier enfermedad cardiovascular o pulmonar clínicamente significativa, u otra enfermedad o condición que estaría contraindicada para cualquiera de los otros procedimientos del estudio.
  14. Ausencia de anticoncepción adecuada para participantes fértiles. Los participantes masculinos y sus parejas femeninas deben usar dos métodos anticonceptivos efectivos diferentes desde la selección hasta al menos 6 meses después de la infusión del medicamento. Si los sujetos son realmente abstinentes sexualmente (donde la verdadera abstinencia sexual se define como estar en línea con el estilo de vida preferido y habitual del sujeto), no se requiere un segundo método.
  15. Cualquier contraindicación para el uso de estimulantes de colonias de granulocitos (G-CSF) durante la movilización de HSC y cualquier contraindicación para el uso de busulfán o ciclofosfamida, incluida la hipersensibilidad conocida a los principios activos o a cualquiera de los excipientes en sus formulaciones.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Producto farmacéutico Lenti-D
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa (IV) del producto farmacéutico Lenti-D a una dosis mayor o igual a (>=) 5,0 × 10^6 células CD34+/kilogramo (kg) (población enriquecida con células CD34+ autólogas que contenía células transducida con el vector lentiviral que codifica el ADNc de ABCD1 para la proteína de adrenoleucodistrofia humana, suspendida en una solución crioconservadora) el día 0.
Genético: Medicamento Lenti-D (eli-cel)
Los participantes recibieron una única infusión IV del producto farmacéutico Lenti-D.
Otros nombres:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que estaban vivos y no tenían ninguna de las 6 discapacidades funcionales principales (MFD) en el mes 24 y sin Allo-HSCT o administración de células de rescate
Periodo de tiempo: En el Mes 24
Los 6 MFD consistieron en pérdida de comunicación, ceguera cortical, alimentación por sonda, incontinencia total, dependencia de silla de ruedas, pérdida completa del movimiento voluntario. El criterio de supervivencia libre de MFD del mes 24 se definió como: vivo a los 24 meses después de la infusión; no había desarrollado ninguno de los MFD 24 meses después de la infusión; no había recibido administración de células de rescate o alo-TPH 24 meses después de la infusión; y no se habían retirado del estudio o no se habían perdido durante el seguimiento 24 meses después de la infusión. Se informó el porcentaje de participantes que estaban vivos y no tenían ninguna de las 6 discapacidades funcionales principales (MFD) en el Mes 24.
En el Mes 24
Proporción de participantes que habían experimentado la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda ([>o=] grado II) o crónica antes del mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
EICH aguda clasificada en la escala de clasificación de EICH aguda (I-IV): el grado I se caracteriza como una enfermedad leve, el grado II como moderado, el grado III como grave (afectación de cualquier sistema orgánico) y el grado IV como potencialmente mortal; El investigador determinó la EICH crónica. Se informó el porcentaje de participantes que experimentaron EICH aguda (>= Grado II) o crónica en el Mes 24.
Para el mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que demostraron resolución de positividad de gadolinio en imágenes por resonancia magnética (IRM) en el mes 24
Periodo de tiempo: En el Mes 24
Se informó el porcentaje de participantes que demostraron resolución de la positividad de gadolinio (es decir, GdE-) en la resonancia magnética en el mes 24.
En el Mes 24
Tiempo hasta la resolución sostenida de la positividad de gadolinio en la resonancia magnética
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
La resolución sostenida de la positividad de gadolinio se definió como tener al menos dos resultados GdE- consecutivos por resonancia magnética sin una evaluación posterior que indicara GdE+.
Hasta el Mes 24
Número de participantes con cambio en la puntuación total de la función neurológica (NFS) desde el inicio hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
NFS fue una puntuación de 25 puntos utilizada para evaluar la gravedad de la disfunción neurológica macroscópica en CALD mediante la puntuación de 15 síntomas (dominios funcionales) en 6 categorías. A continuación se enumeran los 15 síntomas seguidos de su puntuación máxima de 25 puntos: a) Problemas de audición/procesamiento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Pérdida de comunicación-3, d) Discapacidad visual/corte de campo- 1, e) Ceguera cortical-2, f) Deglución/otras disfunciones del SNC-2, g) Alimentación por sonda-2, h) Dificultades para correr/hiperreflexia-1, i) Dificultades para caminar/espasticidad/marcha espástica (sin asistencia)-1 , j) Marcha espástica (necesita asistencia)-2, k) Dependencia de silla de ruedas-2, l) Pérdida completa del movimiento voluntario-3, m) Episodios de incontinencia-1, n) Incontinencia total-2, o) Convulsiones no febriles-1 . Una puntuación de "0" indica ausencia de signos clínicos de enfermedad cerebral. Los signos máximos dentro de un dominio puntúan el total de todas las calificaciones dentro de ese dominio. Se informó el número de participantes con cambios en la NFS total desde el inicio hasta el Mes 24.
Línea de base hasta el mes 24
Tasa de supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (MFD)
Periodo de tiempo: A los 24 meses de la infusión del fármaco Lenti-D
La tasa de supervivencia sin MFD se definió como el porcentaje de participantes desde la infusión del medicamento hasta el segundo trasplante, MFD o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero. La tasa de supervivencia libre de MFD se analizó mediante el análisis de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier estimó la tasa de supervivencia libre de MFD a los 24 meses después de que se informara la infusión del fármaco Lenti-D.
A los 24 meses de la infusión del fármaco Lenti-D
Tasa de supervivencia general
Periodo de tiempo: A los 24 meses de la infusión del fármaco Lenti-D
La tasa de supervivencia general se definió como el porcentaje de participantes vivos desde la fecha de infusión del producto farmacéutico Lenti-D (día 0) hasta la fecha de muerte por todas las causas. La tasa de supervivencia general se censuró en la fecha de la última visita si el participante estaba vivo. Los participantes que están vivos fueron censurados en la fecha del último contacto. La tasa de supervivencia global se analizó mediante el análisis de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier estimó la tasa de supervivencia general a los 24 meses después de que se informó la infusión del fármaco Lenti-D.
A los 24 meses de la infusión del fármaco Lenti-D
Proporción de participantes con injerto de neutrófilos 42 días después de la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: A los 42 días posteriores a la infusión del fármaco
El injerto de neutrófilos (NE) se definió como el logro de 3 valores de laboratorio de recuento absoluto de neutrófilos (ANC) consecutivos de >= 0,5 × 10^9 células/litro (L) (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en días diferentes a los 42 días posteriores a la infusión. infusión del Producto Farmacológico Lenti-D (Relativo Día 43). Se informó el porcentaje de participantes con injerto de neutrófilos 42 días después de la infusión del producto farmacológico.
A los 42 días posteriores a la infusión del fármaco
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos después de la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: A los 42 días posteriores a la infusión del fármaco
El injerto de neutrófilos se definió como el logro de 3 valores de laboratorio ANC consecutivos de >= 0,5 × 10^9 células/L (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en días diferentes a los 42 días posteriores a la infusión del producto farmacéutico Lenti-D (día relativo 43 ). Se informó el tiempo hasta el injerto de neutrófilos después de la infusión del producto farmacológico.
A los 42 días posteriores a la infusión del fármaco
Proporción de participantes con injerto de plaquetas al mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
El injerto de plaquetas se definió como el logro de 3 recuentos de plaquetas consecutivos sin apoyo de >=20 × 10^9 células/L (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en diferentes días mientras no se administraron transfusiones de plaquetas durante los 7 días inmediatamente anteriores y durante el período de evaluación . El primer día de 3 recuentos de plaquetas consecutivos >=20 × 10^9 células/L fue el día de la EP. Se informó el porcentaje de participantes con injerto de plaquetas en el mes 24 (día real 730).
Para el mes 24
Tiempo hasta el injerto de plaquetas después de la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: Para el mes 24
El injerto de plaquetas se definió como el logro de 3 recuentos de plaquetas consecutivos sin apoyo de > o = 20 × 10^9 células/L (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en días diferentes mientras no se administraron transfusiones de plaquetas durante los 7 días inmediatamente anteriores y durante la evaluación. período. El primer día de 3 recuentos de plaquetas consecutivos >=20 × 10^9 células/L fue el día de la EP. Se informó el tiempo hasta el injerto de plaquetas después de la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24.
Para el mes 24
Proporción de participantes con falla del injerto en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Se consideró que los participantes tenían un fracaso del injerto primario si no lograban la NE en el Día Relativo 43. Se consideró que un participante tenía una falla secundaria del injerto si lograba y luego perdía la NE antes del mes 24, es decir, si cumplía con ambas condiciones; Logró NE en el día relativo 43 como se definió anteriormente y tuvo una disminución sostenida en ANC a <0,5 × 10 ^ 9 células / L durante 3 mediciones consecutivas en diferentes días después del día relativo 43, sin etiología alternativa. El primer día de los 3 descensos consecutivos del ANC a <0,5 × 10^9 células/L se consideró el día del fracaso del injerto secundario. Se informó el porcentaje de participantes con fracaso del injerto primario y secundario en el Mes 24.
Para el mes 24
Proporción de participantes que se sometieron a una infusión posterior de células madre alohematopoyéticas (HSC) en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Se informó el porcentaje de participantes que se sometieron a una infusión posterior de alo-HSC en el mes 24.
Para el mes 24
Porcentaje de participantes con mortalidad relacionada con el trasplante a los 100 y 365 días posteriores a la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión del medicamento hasta los 100 y 365 días posteriores a la infusión del medicamento
El investigador determinó la mortalidad relacionada con el trasplante en los participantes que habían muerto por causas relacionadas con el trasplante a los 100 días posteriores a la infusión del producto farmacológico (día real 101) o a los 365 días posteriores a la infusión del producto farmacológico (día real 366), respectivamente, o que habían recibido un seguimiento a por lo menos Rel Day 101 o 366 respectivamente si aún no hay eventos. Se informó el porcentaje de participantes con mortalidad relacionada con el trasplante a los 100 y 365 días posteriores a la infusión del producto farmacológico.
Desde el momento de la infusión del medicamento hasta los 100 y 365 días posteriores a la infusión del medicamento
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA), EA graves, EA de grado >=3, EA relacionados, SAE relacionados y EA de grado relacionado >=3
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta el Mes 24
El evento adverso se definió como cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un medicamento en los participantes, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento. SAE era cualquier AA, que ocurría a cualquier dosis e independientemente de la causalidad, que provocaba la muerte, ponía en peligro la vida, requería hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, provocaba una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita/defecto de nacimiento , o se consideró un evento médico importante que puede poner en peligro al participante y puede requerir una intervención médica o quirúrgica para evitar un resultado mencionado anteriormente. Se informó el porcentaje de participantes con todos los EA, todos los SAE, todos los EA relacionados con el fármaco y los SAE de Grado >=3 (EA graves o médicamente significativos pero que no ponen en peligro la vida inmediatamente) y los EA relacionados de Grado >=3.
Desde la fecha del consentimiento informado hasta el Mes 24
Porcentaje de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio al mes 24
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión del medicamento hasta el Mes 24
Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología (leucocitos [con un rango de umbral (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrófilos [<1,0 x 10^9/L], eritrocitos [<= 3,0 x 10^12/L], Plaquetas [<=75 x 10^9/L]); química clínica (sodio [<=126 milimoles por litro (mmol/L), >=156 mmol/L], potasio [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glucosa [<=3,0 mmol/L ], nitrógeno ureico [>=10,7 mmol/L], creatinina [>=150 umol/L]) y pruebas de función hepática (LFT) (alanina aminotransferasa [ALA]. Aspartato aminotransferasa [ASA], fosfatasa alcalina [AP] con rango de TS de >=3 x límite superior normal (LSN), bilirrubina [>=34,2 micromoles por litro (umol/L)]). El significado clínico fue decidido por el investigador.
Desde el momento de la infusión del medicamento hasta el Mes 24
Número de visitas a la sala de emergencias (tras el injerto de neutrófilos) al mes 24
Periodo de tiempo: Desde Post-Injerto de Neutrófilos hasta el Mes 24
Se informó el número de visitas a la sala de emergencias (posteriores al injerto de neutrófilos) hasta el mes 24.
Desde Post-Injerto de Neutrófilos hasta el Mes 24
Número de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (después de injerto de neutrófilos) por mes 24
Periodo de tiempo: Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
Se informó el número de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (posteriores al injerto de neutrófilos) al mes 24.
Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
Duración de las hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (tras el injerto de neutrófilos) hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
La duración de las hospitalizaciones de pacientes hospitalizados se calculó como: Duración = (Fecha de alta hospitalaria) - (Fecha de ingreso hospitalario antes de NE) + 1. Se informó la duración de las hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (posteriores al injerto de neutrófilos) hasta el Mes 24.
Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
Número de estancias en unidades de cuidados intensivos (UCI) (después del injerto de neutrófilos) al mes 24
Periodo de tiempo: Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
Se informó el número de estancias en la UCI (posteriores al injerto de neutrófilos) al mes 24.
Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
Duración de las estancias en la UCI (posterior al injerto de neutrófilos) al mes 24
Periodo de tiempo: Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
La duración de las estancias en la UCI se calculó como: Duración = (Fecha del alta hospitalaria) - (Fecha de ingreso en el hospital antes de NE) + 1. Se informó la duración de las estancias en la UCI (posterior al injerto de neutrófilos) en el mes 24.
Desde postinjerto de neutrófilos hasta el Mes 24
Número de participantes con lentivirus con capacidad de replicación (RCL) derivados de vectores detectados en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Se informó el número de participantes con RCL derivado del vector detectado en el mes 24. Se realizó el cribado de las muestras de sangre de los participantes para RCL en el mes 24 después de la infusión del fármaco Lenti-D, y se utilizaron los ensayos de cocultivo más rigurosos para distinguir los falsos positivos, según corresponda.
Para el mes 24
Número de participantes con oncogénesis de inserción al mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Oncogénesis de inserción que incluye mielodisplasia, leucemia, linfoma. Se informó el número de participantes con oncogénesis por inserción en el mes 24.
Para el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Investigadores

  • Investigador principal: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Director de estudio: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Investigador principal: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigador principal: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Investigador principal: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Investigador principal: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hopital Bicetre
  • Investigador principal: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Investigador principal: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Investigador principal: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de agosto de 2013

Finalización primaria (Actual)

26 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de marzo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Bluebird bio está comprometido con la transparencia y los conjuntos de datos y documentos de respaldo anonimizados de forma adecuada pueden compartirse luego de obtener las aprobaciones de comercialización aplicables asociadas con este estudio y de acuerdo con los criterios establecidos por bluebird bio y/o las mejores prácticas de la industria para mantener la privacidad de participantes del estudio. Tenga en cuenta que dada la rareza de la enfermedad y la naturaleza identificable de los participantes en este estudio, se anticipa que el intercambio de datos de este estudio puede ser limitado. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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