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Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von hämatopoetischen Stammzellen, die mit dem lentiviralen Lenti-D-Vektor zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) transduziert wurden

25. März 2022 aktualisiert von: bluebird bio

Eine Phase-2/3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von hämatopoetischen Stammzellen, die mit dem lentiviralen Lenti-D-Vektor zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) transduziert wurden

Diese Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von autologen Cluster of Differentiation 34 (CD34+) hämatopoetischen Stammzellen, die ex-vivo mit dem lentiviralen Lenti-D-Vektor (auch als Elivaldogene Autotemcel oder Eli-Cel bezeichnet) für die Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) transduziert wurden. . Die Blutstammzellen eines Teilnehmers wurden gesammelt und modifiziert (transduziert) unter Verwendung des lentiviralen Lenti-D-Vektors, der für das humane Adrenoleukodystrophie-Protein kodiert. Nach Modifikation (Transduktion) mit dem lentiviralen Vektor Lenti-D wurden die Zellen nach myeloablativer Konditionierung wieder in den Teilnehmer transplantiert. Die Teilnehmer an dieser Studie werden in Studie LTF-304 kontinuierlich nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Für die Studie ALD-102 waren die Transplantationspopulation (TP), die Neutrophilentransplantationspopulation (NEP) und die Intent-to-Treat-Population (ITT) identisch.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1022
        • Medeos SRL
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • University of Leipzig
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Frankreich, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Einwilligung nach Aufklärung wurde von einem kompetenten sorgeberechtigten Elternteil oder Erziehungsberechtigten eingeholt, der rechtlich befähigt ist, eine vom örtlichen Institutsüberprüfungsausschuss (IRB)/unabhängigen Ethikausschuss (IEC) genehmigte Einwilligung zu erteilen (die Einwilligung nach Aufklärung wird von fähigen Teilnehmern gemäß der Richtlinie des IRB/IEC und mit lokalen Anforderungen).
  2. Männer im Alter von 17 Jahren und jünger, zum Zeitpunkt der Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls der Zustimmung der Teilnehmer.

  3. Aktive zerebrale Adrenoleukodystrophie (ALD) wie definiert durch:

    1. Erhöhte Werte für sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA) und
    2. Aktive ZNS-Erkrankung, festgestellt durch zentrale radiologische Überprüfung der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns, die Folgendes zeigt:
    3. Loes erzielen auf der 34-Punkte-Skala Werte zwischen 0,5 und 9 (einschließlich).
    4. Gadolinium-Verstärkung im MRT von demyelinisierenden Läsionen.
  4. NFS kleiner oder gleich (<oder=) 1.

Ausschlusskriterien:

  1. Erhalt einer allogenen Transplantation oder Gentherapie.
  2. Verfügbarkeit eines bereitwilligen 10/10 HLA-übereinstimmenden Geschwisterspenders (ausgenommen weibliche Heterozygote).
  3. Verwendung von Statinen, Lorenzos Öl oder Diätplänen zur Senkung des Spiegels sehr langkettiger Fettsäuren (VLCFA). Hinweis: Die Teilnehmer müssen die Einnahme dieser Medikamente zum Zeitpunkt der Einwilligung einstellen.
  4. Erhalt eines Prüfmedikaments oder -verfahrens innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, das die Studienergebnisse verfälschen könnte. Die Verwendung von Prüfpräparaten ist während des gesamten Studienverlaufs verboten.
  5. Alle Bedingungen, die die Durchführung von MRT-Untersuchungen unmöglich machen (einschließlich Allergien gegen Anästhetika oder Kontrastmittel).

  6. Hämatologische Beeinträchtigung, nachgewiesen durch:

    • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) im peripheren Blut < 1500 Zellen/ Kubikmillimeter (mm3),
    • Thrombozytenzahl < 100.000 Zellen/mm3, oder
    • Hämoglobin < 10 Gramm pro Deziliter (g/dL).
    • Unkorrigierte Blutungsstörung.

  7. Leberkompromittierung, nachgewiesen durch:

    • Aspartat-Transaminase (AST)-Wert > 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    • Alanin-Transaminase (ALT)-Wert > 2,5 × ULN
    • Gesamtbilirubinwert > 3,0 Milligramm pro Deziliter (mg/dL), außer wenn eine Diagnose des Gilbert-Syndroms vorliegt und der Teilnehmer ansonsten stabil ist
  8. Beeinträchtigung der Nierenfunktion, nachgewiesen durch eine abnormale Nierenfunktion (tatsächliche oder berechnete Kreatinin-Clearance < 50 Milliliter pro Minute [ml/min])
  9. Herzkompromittierung, nachgewiesen durch linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40 Prozent (%)
  10. Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten oder vermuteten familiären Krebssyndrom (einschließlich, aber nicht beschränkt auf erbliches Brust- und Eierstockkrebssyndrom, erbliches nicht-polypöses Darmkrebssyndrom und familiäre adenomatöse Polyposis).
  11. Klinisch signifikante aktive bakterielle, virale, pilzliche, parasitäre oder Prionen-assoziierte Infektion
  12. Positiv für Human Immunodeficiency Virus Typ 1 oder 2 (HIV-1, HIV-2); Hepatitis B; Hepatitis C; humanes T-lymphotrophes Virus 1 (HTLV-1). (Beachten Sie, dass Teilnehmer, die gegen Hepatitis B geimpft wurden [Hepatitis-B-Oberflächenantikörper-positiv] und negativ für andere Marker einer früheren Hepatitis-B-Infektion [z. B. negativ für Hepatitis-B-Core-Antikörper (Ab)] sind, teilnahmeberechtigt sind. Teilnehmer mit früherer Exposition gegenüber dem Hepatitis-B-Virus (HBV [HBcAb-positiv und/oder HBeAb-positiv]) sind ebenfalls für die Studie geeignet, vorausgesetzt, sie haben einen negativen HBV-DNA-Test. Beachten Sie auch, dass Teilnehmer, die positiv auf Anti-Hepatitis-C-Antikörper sind, teilnahmeberechtigt sind, solange sie eine negative Hepatitis-C-Viruslast haben.
  13. Jede klinisch signifikante kardiovaskuläre oder Lungenerkrankung oder andere Krankheit oder Zustand, die für eines der anderen Studienverfahren kontraindiziert wäre.
  14. Fehlen einer angemessenen Empfängnisverhütung für fruchtbare Teilnehmerinnen. Männliche Teilnehmer und ihre Partnerinnen müssen zwei verschiedene wirksame Verhütungsmethoden vom Screening bis mindestens 6 Monate nach der Infusion des Arzneimittels anwenden. Wenn die Probanden wirklich sexuell abstinent sind (wobei echte sexuelle Abstinenz als im Einklang mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil der Probanden definiert wird), ist keine zweite Methode erforderlich.
  15. Jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Granulozytenkolonie-stimulierendem (G-CSF) während der Mobilisierung von HSCs und jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Busulfan oder Cyclophosphamid, einschließlich bekannter Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe oder einen der sonstigen Bestandteile ihrer Formulierungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lenti-D-Medikamentenprodukt
Die Teilnehmer erhielten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion des Lenti-D-Arzneimittelprodukts in einer Dosis von mindestens (>=) 5,0 × 10^6 CD34+-Zellen/Kilogramm (kg) (autologe, mit CD34+-Zellen angereicherte Population, die Zellen enthielt). transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der ABCD1-cDNA für humanes Adrenoleukodystrophie-Protein kodiert, suspendiert in einer Kryokonservierungslösung) an Tag 0.
Genetisch: Lenti-D-Arzneimittelprodukt (eli-cel)
Die Teilnehmer erhielten eine einzelne intravenöse Infusion des Arzneimittels Lenti-D.
Andere Namen:
  • Elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Monat 24 und ohne Allo-HSCT oder Verabreichung von Rettungszellen lebten und keine der 6 großen funktionellen Behinderungen (MFDs) aufwiesen
Zeitfenster: Im Monat 24
Die 6 MFDs bestanden aus Kommunikationsverlust, kortikaler Blindheit, Sondenernährung, totaler Inkontinenz, Rollstuhlabhängigkeit, vollständigem Verlust willkürlicher Bewegung. Die MFD-freien Überlebenskriterien für Monat 24 wurden wie folgt definiert: 24 Monate nach der Infusion am Leben; 24 Monate nach der Infusion keine der MFDs entwickelt hatte; hatte bis 24 Monate nach der Infusion keine Rettungszellverabreichung oder allo-HSCT erhalten; und waren nicht aus der Studie ausgeschieden oder waren bis 24 Monate nach der Infusion nicht für die Nachbeobachtung verloren gegangen. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die am 24. Monat lebten und keine der 6 großen funktionellen Behinderungen (MFDs) aufwiesen, wurde angegeben.
Im Monat 24
Anteil der Teilnehmer, die bis zum 24. Monat entweder eine akute ([>oder=] Grad II) oder eine chronische Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) hatten
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Akute GVHD, bewertet auf der Graduierungsskala für akute GVHD (I-IV): Grad I wird als leichte Erkrankung, Grad II als mittelschwer, Grad III als schwer (Beteiligung eines beliebigen Organsystems) und Grad IV als lebensbedrohlich bezeichnet; chronische GVHD wurde vom Prüfarzt festgestellt. Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, bei denen in Monat 24 entweder eine akute (>= Grad II) oder eine chronische GVHD auftrat.
Bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Monat 24 eine Auflösung der Gadolinium-Positivität in der Magnetresonanztomographie (MRT) zeigten
Zeitfenster: Im Monat 24
Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die in Monat 24 eine Auflösung der Gadolinium-Positivität (d. h. GdE-) im MRT zeigten.
Im Monat 24
Zeit bis zur anhaltenden Auflösung der Gadolinium-Positivität im MRT
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Anhaltende Auflösung der Gadolinium-Positivität wurde definiert als das Vorliegen von mindestens zwei aufeinanderfolgenden GdE-Ergebnissen im MRT ohne eine anschließende Auswertung, die auf GdE+ hinweist.
Bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Änderung des Gesamtwerts der neurologischen Funktion (NFS) von der Baseline bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
NFS war ein 25-Punkte-Score, der verwendet wurde, um die Schwere der groben neurologischen Dysfunktion bei CALD zu bewerten, indem 15 Symptome (funktionelle Domänen) in 6 Kategorien bewertet wurden. Hier sind die 15 Symptome aufgelistet, gefolgt von ihrer maximalen Punktzahl von 25 Punkten: a) Hör-/Auditverarbeitungsprobleme-1, b) Aphasie/Apraxie-1, c) Kommunikationsverlust-3, d) Sehbehinderung/Feldeinschnitt- 1, e) Kortikale Blindheit-2, f) Schlucken/andere ZNS-Dysfunktionen-2, g) Sondenernährung-2, h) Laufschwierigkeiten/Hyperreflexie-1, i) Gehschwierigkeiten/Spastik/spastischer Gang (keine Unterstützung)-1 , j) Spastischer Gang (braucht Hilfe)-2, k) Rollstuhlabhängigkeit-2, l) Vollständiger Verlust der willkürlichen Bewegung-3, m) Episoden von Inkontinenz-1, n) Totale Inkontinenz-2, o) Nichtfebrile Anfälle-1 . Eine Punktzahl von "0" bedeutete das Fehlen klinischer Anzeichen einer zerebralen Erkrankung. Maximalzeichen innerhalb eines Bereichs zählen die Summe aller Noten innerhalb dieses Bereichs. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung des Gesamt-NFS vom Ausgangswert bis zum 24. Monat angegeben.
Baseline bis zum 24. Monat
Major Functional Disability (MFD)-freie Überlebensrate
Zeitfenster: 24 Monate nach der Lenti-D-Medikamenteninfusion
Die MFD-freie Überlebensrate wurde als Prozentsatz der Teilnehmer von der Arzneimittelinfusion bis zur zweiten Transplantation, MFD oder Tod aus irgendeinem Grund definiert, je nachdem, was zuerst eintritt. Die MFD-freie Überlebensrate wurde mittels Kaplan-Meier-Analyse analysiert. Kaplan-Meier schätzte die MFD-freie Überlebensrate auf 24 Monate, nachdem die Lenti-D-Medikamenteninfusion gemeldet wurde.
24 Monate nach der Lenti-D-Medikamenteninfusion
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: 24 Monate nach der Lenti-D-Medikamenteninfusion
Die Gesamtüberlebensrate wurde als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die vom Datum der Infusion des Lenti-D-Arzneimittelprodukts (Tag 0) bis zum Datum des Todes aller Ursachen lebten. Die Gesamtüberlebensrate wurde zum Datum des letzten Besuchs zensiert, falls der Teilnehmer am Leben war. Die lebenden Teilnehmer wurden zum Zeitpunkt des letzten Kontakts zensiert. Die Gesamtüberlebensrate wurde mithilfe der Kaplan-Meier-Analyse analysiert. Kaplan-Meier schätzte die Gesamtüberlebensrate auf 24 Monate, nachdem die Lenti-D-Medikamenteninfusion gemeldet wurde.
24 Monate nach der Lenti-D-Medikamenteninfusion
Anteil der Teilnehmer mit Neutrophilentransplantation bis 42 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Zeitfenster: Bis 42 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Neutrophilentransplantation (NE) wurde definiert als das Erreichen von 3 aufeinanderfolgenden Laborwerten der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) von >= 0,5 × 10^9 Zellen/Liter (L) (nach dem anfänglichen Nadir nach der Infusion), die an verschiedenen Tagen bis 42 Tage nach der Infusion von Lenti-D-Arzneimittelprodukt (relativer Tag 43). Der Prozentsatz der Teilnehmer mit neutrophiler Transplantation bis 42 Tage nach der Infusion des Arzneimittels wurde angegeben.
Bis 42 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation nach der Arzneimittelinfusion
Zeitfenster: Bis 42 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Neutrophilentransplantation war definiert als das Erreichen von 3 aufeinanderfolgenden ANC-Laborwerten von >= 0,5 × 10^9 Zellen/l (nach dem anfänglichen Nadir nach der Infusion), die an verschiedenen Tagen bis 42 Tage nach der Infusion des Lenti-D-Arzneimittelprodukts (relativer Tag 43 ). Die Zeit bis zur Anreicherung der Neutrophilen nach der Infusion des Arzneimittels wurde angegeben.
Bis 42 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Anteil der Teilnehmer mit Thrombozytentransplantation bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Thrombozytenanreicherung war definiert als das Erreichen von 3 aufeinanderfolgenden nicht unterstützten Thrombozytenzahlen von >=20 × 10^9 Zellen/L (nach dem anfänglichen Nadir nach der Infusion), die an verschiedenen Tagen erhalten wurden, während 7 Tage unmittelbar vor und während des Bewertungszeitraums keine Thrombozytentransfusionen verabreicht wurden . Der erste Tag mit 3 aufeinanderfolgenden Thrombozytenzahlen >=20 × 10^9 Zellen/L war der Tag der LE. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Thrombozyten-Engraftment bis zum 24. Monat (Rel.-Tag 730) wurde gemeldet.
Bis zum 24. Monat
Zeit bis zur Blutplättchentransplantation nach der Infusion des Arzneimittels
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Thrombozytenanreicherung wurde definiert als das Erreichen von 3 aufeinanderfolgenden nicht unterstützten Thrombozytenzahlen von > oder = 20 × 10^9 Zellen/L (nach dem anfänglichen Nadir nach der Infusion), die an verschiedenen Tagen erhalten wurden, während 7 Tage unmittelbar vor und während der Bewertung keine Thrombozytentransfusionen verabreicht wurden Zeitraum. Der erste Tag mit 3 aufeinanderfolgenden Thrombozytenzahlen >=20 × 10^9 Zellen/L war der Tag der LE. Die Zeit bis zur Thrombozytenanreicherung nach der Arzneimittelinfusion wurde bis zum 24. Monat angegeben.
Bis zum 24. Monat
Anteil der Teilnehmer mit erfolglosem Engraftment bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Bei den Teilnehmern wurde ein primäres Transplantationsversagen angenommen, wenn sie bis zum Relative Day 43 keine NE erreichten. Bei einem Teilnehmer wurde ein sekundäres Transplantationsversagen angenommen, wenn er bis zum 24. Monat NE erreichte und anschließend verlor, d. h. wenn er beide Bedingungen erfüllte; NE bis zum relativen Tag 43 wie oben definiert erreicht und einen anhaltenden Rückgang der ANC auf < 0,5 × 10 ^ 9 Zellen/L für 3 aufeinanderfolgende Messungen an verschiedenen Tagen nach dem relativen Tag 43 ohne alternative Ätiologie aufgewiesen. Der erste Tag des 3 aufeinanderfolgenden ANC-Abfalls auf < 0,5 × 10 ^ 9 Zellen/l wurde als Tag des sekundären Transplantationsversagens angesehen. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit sowohl primärem als auch sekundärem Transplantationsversagen in Monat 24 wurde gemeldet.
Bis zum 24. Monat
Anteil der Teilnehmer, die bis zum 24. Monat eine nachfolgende Infusion allohämatopoetischer Stammzellen (HSC) erhielten
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die sich in Monat 24 einer anschließenden allo-HSC-Infusion unterzogen haben.
Bis zum 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit transplantationsbedingter Sterblichkeit über 100 und 365 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Arzneimittelinfusion bis 100 und 365 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Die transplantationsbedingte Sterblichkeit wurde vom Prüfarzt bei Teilnehmern bestimmt, die 100 Tage nach der Arzneimittelinfusion (Rel-Tag 101) bzw. 365 Tage nach der Arzneimittelinfusion (Rel-Tag 366) an transplantationsbedingten Ursachen gestorben waren oder nachbeobachtet worden waren bis mindestens Rel Day 101 bzw. 366, falls noch keine Events vorhanden sind. Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit transplantationsbedingter Sterblichkeit 100 und 365 Tage nach der Infusion des Arzneimittels angegeben.
Vom Zeitpunkt der Arzneimittelinfusion bis 100 und 365 Tage nach der Arzneimittelinfusion
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden UE, Grad >=3 UE, verwandten UE, verwandten SUE und verwandten Grad >=3 UE
Zeitfenster: Vom Datum der Einverständniserklärung bis zum 24. Monat
Als unerwünschtes Ereignis wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels bei den Teilnehmern definiert, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. SAE war jedes AE, das bei jeder Dosis und unabhängig von der Kausalität auftrat, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung / Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie / einen Geburtsfehler , oder wurde als ein wichtiges medizinisches Ereignis angesehen, das den Teilnehmer gefährden kann und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert, um ein zuvor aufgeführtes Ergebnis zu verhindern. Prozentsatz der Teilnehmer mit allen UEs, allen SUEs, allen arzneimittelbedingten UEs und SUEs Grad >=3 (schwere oder medizinisch signifikante, aber nicht unmittelbar lebensbedrohliche UE) und damit verbundene UEs Grad >=3 wurden gemeldet.
Vom Datum der Einverständniserklärung bis zum 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Änderungen der Laborparameter bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Zu den Laborparametern gehörten Hämatologie (Leukozyten [mit einem Schwellenwertbereich (TS) <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], Neutrophile [<1,0 x 10^9/l], Erythrozyten [<= 3,0 x 10^12/l], Blutplättchen [<=75 x 10^9/l]); klinische Chemie (Natrium [<=126 Millimol pro Liter (mmol/L), >=156 mmol/L], Kalium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glukose [<=3,0 mmol/L ], Harnstoff-Stickstoff [>=10,7 mmol/L], Kreatinin [>=150 umol/L]) und Leberfunktionstests (LFT) (Alanin-Aminotransferase [ALA]. Aspartat-Aminotransferase [ASA], Alkalische Phosphatase [AP] mit einem TS-Bereich von >=3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN), Bilirubin [>=34,2 Mikromol pro Liter (umol/L)]). Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt entschieden.
Vom Zeitpunkt der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Anzahl der Besuche in der Notaufnahme (Post-Neutrophil-Engraftment) bis Monat 24
Zeitfenster: Von der Post-Neutrophilentransplantation bis zum 24. Monat
Es wurde die Anzahl der Besuche in der Notaufnahme (Post-Neutrophilentransplantation) bis zum 24. Monat angegeben.
Von der Post-Neutrophilentransplantation bis zum 24. Monat
Anzahl der stationären Krankenhauseinweisungen (Post-Neutrophilentransplantation) bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Es wurde die Anzahl der stationären Krankenhauseinweisungen (Post-Neutrophilen-Transplantation) bis zum 24. Monat gemeldet.
Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Dauer der stationären Krankenhausaufenthalte (Post-Neutrophilentransplantation) bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Die Dauer der stationären Krankenhausaufenthalte wurde wie folgt berechnet: Dauer = (Datum der Krankenhausentlassung) – (Datum der Krankenhausaufnahme vor NE) + 1. Die Dauer der stationären Krankenhausaufenthalte (Post-Neutrophilentransplantation) bis zum 24. Monat wurde angegeben.
Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Anzahl der Aufenthalte auf Intensivstationen (ICU) (Post-Neutrophil-Engraftment) bis Monat 24
Zeitfenster: Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Die Anzahl der Aufenthalte auf der Intensivstation (Post-Neutrophil-Engraftment) bis Monat 24 wurde gemeldet.
Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Dauer der Aufenthalte auf der Intensivstation (Post-Neutrophilentransplantation) bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Die Dauer der Aufenthalte auf der Intensivstation wurde wie folgt berechnet: Dauer = (Datum der Krankenhausentlassung) – (Datum der Krankenhausaufnahme vor NE) + 1. Die Dauer der Aufenthalte auf der Intensivstation (Post-Neutrophilen-Engraftment) bis Monat 24 wurde angegeben.
Von der postneutrophilen Transplantation bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit vektorabgeleitetem replikationskompetentem Lentivirus (RCL), die bis Monat 24 nachgewiesen wurden
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit vektorabgeleitetem RCL berichtet, die in Monat 24 entdeckt wurden. Das Screening der Blutproben der Teilnehmer auf RCL wurde 24 Monate nach der Infusion des Lenti-D-Arzneimittels durchgeführt, wobei die strengeren Co-Kultur-Assays verwendet wurden, um gegebenenfalls falsche Positive zu unterscheiden.
Bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Insertions-Onkogenese bis Monat 24
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Insertions-Onkogenese einschließlich Myelodysplasie, Leukämie, Lymphom. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Insertions-Onkogenese in Monat 24 angegeben.
Bis zum 24. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Hauptermittler: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Studienleiter: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Hauptermittler: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Hauptermittler: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Hauptermittler: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Hauptermittler: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Hauptermittler: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Hauptermittler: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Hauptermittler: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Bluebird Bio verpflichtet sich zu Transparenz, und angemessen anonymisierte Datensätze auf Patientenebene und Begleitdokumente können nach Erhalt der entsprechenden Marktzulassungen im Zusammenhang mit dieser Studie und in Übereinstimmung mit den von Bluebird Bio festgelegten Kriterien und/oder den Best Practices der Branche zur Wahrung der Privatsphäre weitergegeben werden Studienteilnehmer. Beachten Sie, dass angesichts der Seltenheit der Krankheit und der identifizierbaren Art der Teilnehmer an dieser Studie davon auszugehen ist, dass der Austausch von Daten aus dieser Studie begrenzt sein kann. Bei Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)

Klinische Studien zur Lenti-D-Arzneimittelprodukt (eli-cel)

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