Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Lenti-D lentivirális vektorral transzdukált hematopoietikus őssejtek hatékonyságáról és biztonságáról az agyi adrenoleukodystrophia (CALD) kezelésére

2022. március 25. frissítette: bluebird bio

A Lenti-D lentivirális vektorral transzdukált hematopoietikus őssejtek hatékonyságának és biztonságosságának 2/3. fázisa az agyi adrenoleukodystrophia (CALD) kezelésére

Ez a vizsgálat a Lenti-D lentivírus vektorral (más néven elivaldogene autotemcel vagy eli-cel) ex vivo transzdukált, differenciálódó 34-es (CD34+) hematopoietikus őssejtek hatékonyságát és biztonságosságát értékelte az agyi adrenoleukodystrophia (CALD) kezelésére. . Egy résztvevő vér őssejtjeit összegyűjtöttük, és humán adrenoleukodystrophia fehérjét kódoló Lenti-D lentivírus vektorral módosítottuk (transzdukáltuk). A Lenti-D lentivírus vektorral történő módosítás (transzdukció) után a sejteket mieloablatív kondicionálást követően visszaültettük a résztvevőbe. A vizsgálat résztvevőit folyamatosan követik az LTF-304 vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ALD-102 vizsgálatban a transzplantációs populáció (TP), a neutrofil beültetési populáció (NEP) és a kezelésre szánt populáció (ITT) azonos volt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1022
        • Medeos SRL
  • Ausztrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Franciaország, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Németország
      • Leipzig, Németország, 04103
        • University of Leipzig

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 15 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A helyi intézményi felülvizsgálati bizottság (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott hozzájárulás végrehajtásához egy illetékes gyámi szülőtől vagy gyámtól szerezték be a beleegyezést (a megfelelő résztvevőktől kell tájékozott hozzájárulást kérni, az intézmény irányelvének megfelelően). IRB/IEC és a helyi követelményeknek megfelelően).
  2. 17 éves vagy annál fiatalabb férfiak a szülő/gondviselő beleegyezésével és adott esetben a résztvevő hozzájárulásával.

  3. Aktív agyi adrenoleukodystrophia (ALD) a következők szerint:

    1. Emelkedett nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) értékek, és
    2. Az agyi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) központi radiográfiás vizsgálatával megállapított aktív központi idegrendszeri betegség, amely bemutatja:
    3. A lösz 0,5 és 9 (beleértve) közötti pontszámot ad a 34 pontos skálán, és
    4. Gadolinium fokozása a demyelinizáló elváltozások MRI-jén.
  4. NFS kisebb vagy egyenlő, mint (<vagy=) 1.

Kizárási kritériumok:

  1. Allogén transzplantáció vagy génterápia átvétele.
  2. Kész 10/10 HLA-egyezésű testvérdonor elérhetősége (a női heterozigóták kivételével).
  3. A nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) szintjének csökkentésére használt sztatinok, Lorenzo olaj vagy étrendi rendek alkalmazása. Megjegyzés: a résztvevőknek abba kell hagyniuk ezeknek a gyógyszereknek a használatát a beleegyezés időpontjában.
  4. Vizsgálati vizsgálati gyógyszer vagy eljárás kézhezvétele a szűrés előtt 3 hónapon belül, amely megzavarhatja a vizsgálati eredményeket. A vizsgálati gyógyszerkészítmények használata a vizsgálat teljes időtartama alatt tilos.
  5. Bármilyen állapot, amely lehetetlenné teszi az MRI-vizsgálatok elvégzését (beleértve az érzéstelenítők vagy kontrasztanyagok allergiáját).

  6. Hematológiai kompromisszum, amit a következők bizonyítanak:

    • A perifériás vér abszolút neutrofilszáma (ANC) < 1500 sejt/ köbmilliméter (mm3),
    • Thrombocytaszám < 100 000 sejt/mm3, ill
    • Hemoglobin < 10 gramm deciliterenként (g/dl).
    • Nem korrigált vérzési rendellenesség.

  7. Májkompromittáció, amit a következők bizonyítanak:

    • Az aszpartát-transzamináz (AST) értéke > 2,5 × a normálérték felső határa (ULN)
    • Alanin transzamináz (ALT) értéke > 2,5×ULN
    • A teljes bilirubin érték > 3,0 milligramm/dl (mg/dl), kivéve ha Gilbert-szindrómát diagnosztizáltak, és a résztvevő egyébként stabil
  8. Vesekárosodás, amelyet a kóros veseműködés bizonyít (tényleges vagy számított kreatinin-clearance < 50 milliliter/perc [mL/perc])
  9. Szívkompromittáció, amelyet a bal kamra ejekciós frakciója bizonyít <40% (%)
  10. Közvetlen családtag, akinek ismert vagy gyanított családi rák szindróma (beleértve, de nem kizárólagosan az örökletes emlő- és petefészekrák szindrómát, az örökletes, nem polipózisos vastag- és végbélrák szindrómát és a családi adenomatózus polipózist).
  11. Klinikailag jelentős aktív bakteriális, vírusos, gombás, parazita vagy prion-asszociált fertőzés
  12. Pozitív az 1-es vagy 2-es típusú humán immundeficiencia vírusra (HIV-1, HIV-2); hepatitisz B; hepatitis C; humán T limfotróf vírus 1 (HTLV-1). (Ne feledje, hogy a hepatitis B [hepatitis B felszíni antitest-pozitív] ellen beoltott résztvevők, akik negatívak a korábbi hepatitis B fertőzés egyéb markereire [pl. negatívak a hepatitis B magantitestre (Ab)], jogosultak erre. Azok a résztvevők, akik korábban voltak kitéve hepatitis B vírusnak (HBV [HBcAb pozitív és/vagy HBeAb pozitív]), szintén részt vehetnek a vizsgálatban, feltéve, hogy negatív HBV DNS-teszttel rendelkeznek. Vegye figyelembe azt is, hogy a hepatitis C elleni antitestre pozitív résztvevők mindaddig jogosultak, amíg negatív hepatitis C vírusterheléssel rendelkeznek.
  13. Bármely klinikailag jelentős szív- és érrendszeri vagy tüdőbetegség, vagy egyéb olyan betegség vagy állapot, amely ellenjavallt bármely más vizsgálati eljárás során.
  14. Megfelelő fogamzásgátlás hiánya a termékeny résztvevők számára. A férfi résztvevőknek és női partnereiknek két különböző hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a szűréstől a gyógyszerkészítmény infúzióját követő legalább 6 hónapig. Ha az alanyok valóban szexuális absztinensek (ahol a valódi szexuális absztinencia meghatározása szerint összhangban van az alany preferált és szokásos életmódjával), nincs szükség második módszerre.
  15. A granulocita kolónia stimuláló (G-CSF) alkalmazásának bármely ellenjavallata a HSC-k mobilizálása során, valamint a buszulfán vagy ciklofoszfamid használatára vonatkozó bármely ellenjavallat, beleértve a hatóanyagokkal vagy a készítményben lévő bármely segédanyaggal szembeni ismert túlérzékenységet.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lenti-D gyógyszerkészítmény
A résztvevők egyszeri intravénás (IV) infúzióban kaptak Lenti-D gyógyszerkészítményt legalább (>=) 5,0 × 10^6 CD34+ sejt/kilogramm (kg) dózisban (sejtet tartalmazó autológ CD34+ sejtekkel dúsított populáció humán adrenoleukodystrophia fehérjét kódoló ABCD1 cDNS-t kódoló lentivírus vektorral, kriopzerváló oldatban szuszpendálva) a 0. napon.
Genetikai: Lenti-D gyógyszerkészítmény (eli-cel)
A résztvevők egyetlen IV infúziót kaptak Lenti-D gyógyszerkészítményből.
Más nevek:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik életben voltak, és nem rendelkeznek a 6 súlyos funkcionális fogyatékossággal (MFD) a 24. hónapban Allo-HSCT vagy Rescue Cell Adminisztráció nélkül
Időkeret: 24 hónapban
A 6 MFD a kommunikáció elvesztését, kérgi vakságot, szondatáplálást, teljes inkontinencia, kerekesszék-függőséget és az akaratlagos mozgás teljes elvesztését jelentette. A 24. hónap MFD-mentes túlélési kritériumait a következőképpen határozták meg: életben 24 hónappal az infúzió után; nem fejlődött ki egyik MFD sem az infúziót követő 24 hónapig; nem kapott mentési sejtet vagy allo-HSCT-t az infúziót követő 24 hónapig; és az infúziót követő 24 hónapig nem vonultak ki a vizsgálatból, vagy nem vesztették el a nyomon követéstől. Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik a 24. hónapban életben voltak, és nem rendelkeznek a 6 fő funkcionális fogyatékossággal (MFD).
24 hónapban
Azon résztvevők aránya, akik akut ([>vagy=] II. fokozatú) vagy krónikus graft versus host betegséget (GVHD) tapasztaltak a 24. hónapban
Időkeret: Hónap 24-ig
Az akut GVHD osztályozása az Acute GVHD osztályozási skálán (I-IV): az I. fokozat enyhe, a II. fokozat közepes, a III. fokozat súlyos (bármely szervrendszer érintettsége), a IV. fokozat pedig életveszélyes; krónikus GVHD-t állapított meg a nyomozó. Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akiknél akut (>= II. fokozat) vagy krónikus GVHD-t tapasztaltak a 24. hónapban.
Hónap 24-ig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik gadolinium-pozitivitást mutattak ki mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) a 24. hónapban
Időkeret: 24 hónapban
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akiknél a gadolínium-pozitivitás (azaz GdE-) megszűnt az MRI-n a 24. hónapban.
24 hónapban
Ideje a gadolinium-pozitivitás tartós feloldásához MRI-n
Időkeret: 24 hónapig
A gadolínium-pozitivitás tartós feloldódását úgy határoztuk meg, hogy legalább két egymást követő GdE-eredményt kapott MRI-vel, anélkül, hogy ezt követően GdE+-ra utaló értékelés történt volna.
24 hónapig
Azon résztvevők száma, akiknél a teljes neurológiai funkció pontszám (NFS) megváltozott az alaphelyzettől a 24. hónapig
Időkeret: Alaphelyzet 24. hónapig
Az NFS egy 25 pontos pontszám volt, amelyet a súlyos neurológiai diszfunkció súlyosságának értékelésére használtak CALD-ben, 15 tünet (funkcionális tartomány) pontozásával 6 kategóriában. Az alábbiakban felsoroljuk a 15 tünetet, majd a 25 pontból elért maximális pontszámot: a) Hallás-/hallásfeldolgozási problémák-1, b) Afázia/apraxia-1, c) Kommunikáció elvesztése-3, d) Látáskárosodás/térkiesés- 1, e) kérgi vakság-2, f) nyelés/egyéb központi idegrendszeri zavarok-2, g) szondatáplálás-2, h) futási nehézségek/hiperreflexia-1, i) járási nehézségek/spaszticitás/görcsös járás (segítség nélkül)-1 , j) Spasztikus járás (segítségre szorul)-2, k) Kerekesszék-függőség-2, l) Az akaratlagos mozgás teljes elvesztése-3, m) Inkontinencia epizódok -1, n) Teljes inkontinencia-2, o) Nem lázas rohamok-1 . A „0” érték az agyi betegség klinikai tüneteinek hiányát jelzi. A tartományon belüli maximális jelek az adott tartományon belüli összes osztályzatot pontozzák. Azon résztvevők számát jelentették, akiknél a teljes NFS a kiindulási állapothoz képest a 24. hónapig megváltozott.
Alaphelyzet 24. hónapig
Súlyos funkcionális fogyatékosság (MFD) – ingyenes túlélési arány
Időkeret: 24 hónappal a Lenti-D gyógyszerinfúzió után
Az MFD-mentes túlélési arányt a gyógyszerkészítmény-infúziótól a második transzplantációig, MFD-ig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálesetig, attól függően, hogy melyik következik be előbb, a résztvevők százalékában határozták meg. Az MFD-mentes túlélési arányt Kaplan-Meier analízissel elemeztük. Kaplan-Meier az MFD-mentes túlélési arányt 24 hónappal a Lenti-D gyógyszerinfúzió bejelentése után becsülte.
24 hónappal a Lenti-D gyógyszerinfúzió után
Teljes túlélési arány
Időkeret: 24 hónappal a Lenti-D gyógyszerinfúzió után
A teljes túlélési arányt a Lenti-D gyógyszerkészítmény infúziójának időpontjától (0. nap) az összes okból bekövetkezett haláláig életben lévő résztvevők százalékában határoztuk meg. A teljes túlélési arányt az utolsó látogatás időpontjában cenzúrázták, ha a résztvevő életben volt. Az életben lévő résztvevőket az utolsó kapcsolatfelvétel időpontjában cenzúrázták. A teljes túlélési arányt Kaplan-Meier analízissel elemeztük. Kaplan-Meier a teljes túlélési arányt 24 hónappal a Lenti-D gyógyszerinfúzió bejelentése után becsülte.
24 hónappal a Lenti-D gyógyszerinfúzió után
A neutrofil beültetéssel rendelkező résztvevők aránya a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 42 napon belül
Időkeret: A gyógyszer beadása után 42 nappal
A neutrofil beültetést (NE) úgy határoztuk meg, hogy három egymást követő abszolút neutrofilszám (ANC) laboratóriumi értéke >= 0,5 × 10^9 sejt/liter (L) (a kezdeti infúzió utáni mélypontot követően), amelyet különböző napokon és 42 nappal a beadás után kaptak. Lenti-D gyógyszerkészítmény infúziója (43. relatív nap). Beszámoltak azon résztvevők százalékos arányáról, akiknél neutrofil beültetés történt a gyógyszerkészítmény beadása után 42 nappal.
A gyógyszer beadása után 42 nappal
A neutrofil beültetésig eltelt idő a gyógyszerkészítmények infúziója után
Időkeret: A gyógyszer beadása után 42 nappal
A neutrofil beültetést úgy határozták meg, hogy három egymást követő >= 0,5 × 10^9 sejt/l ANC laboratóriumi értéket (a kezdeti infúzió utáni mélypontot követően) a Lenti-D gyógyszerkészítmény infúzióját követő 42. napon (43. relatív nap) kaptunk. ). A gyógyszerkészítmény infúzióját követően a neutrofil beültetésig eltelt időt jelentettek.
A gyógyszer beadása után 42 nappal
A vérlemezke-beültetésben résztvevők aránya a 24. hónapban
Időkeret: Hónap 24-ig
A vérlemezke beültetést úgy határozták meg, hogy három egymást követő, több mint 20 × 10^9 sejt/l (az infúzió utáni kezdeti legalacsonyabb érték után) thrombocytaszámot értek el, amelyeket különböző napokon mértek, miközben nem adták be a vérlemezke-transzfúziót az értékelési időszakot közvetlenül megelőző 7 napon keresztül. . A 3 egymást követő vérlemezkeszám >=20 × 10^9 sejt/l első napja a PE napja volt. A 24. hónapig (Rel. 730. nap) vérlemezke-beültetésben szenvedők százalékos arányáról számoltak be.
Hónap 24-ig
A vérlemezke beültetésig eltelt idő a gyógyszerkészítmények infúziója után
Időkeret: Hónap 24-ig
A vérlemezke beültetést úgy határozták meg, hogy három egymást követő, több mint vagy = 20 × 10^9 sejt/l (az infúzió utáni kezdeti mélypont után) nem támogatott thrombocytaszámot értek el különböző napokon, miközben az értékelést közvetlenül megelőző 7 napig nem adtak vérlemezke-transzfúziót. időszak. A 3 egymást követő vérlemezkeszám >=20 × 10^9 sejt/l első napja a PE napja volt. A vérlemezke-beültetésig eltelt időt a gyógyszerkészítmény infúzióját követően a 24. hónapig jelentettek.
Hónap 24-ig
A sikertelen beültetésben részt vevők aránya a hónapban 24
Időkeret: Hónap 24-ig
A résztvevőket elsődleges beágyazódási kudarcnak tekintették, ha a 43. relatív napig nem érték el az NE-t. Egy résztvevő másodlagos beágyazódási kudarcot szenvedett, ha a 24. hónapig elérte, majd elvesztette az NE-t, azaz ha mindkét feltételnek megfelelt; A NE a 43. relatív napra ért el a fent meghatározottak szerint, és az ANC tartósan 0,5 × 10^9 sejt/l értékre csökkent három egymást követő mérés során, a 43. relatív nap után különböző napokon, alternatív etiológia nélkül. A 3 egymást követő ANC < 0,5 × 10^9 sejt/l értékre csökkenésének első napját a másodlagos beültetési kudarc napjának tekintették. Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akiknél a 24. hónapban mind az elsődleges, mind a másodlagos beültetés sikertelen volt.
Hónap 24-ig
Azon résztvevők aránya, akik utólagos allo-hematopoietikus őssejt (HSC) infúzión estek át a 24. hónapig
Időkeret: Hónap 24-ig
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik a 24. hónapban egy későbbi allo-HSC infúzión estek át.
Hónap 24-ig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a transzplantációval kapcsolatos halálozás a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 100 és 365 napon át
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúzió beadásától a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 100 és 365 napig
A transzplantációval összefüggő mortalitást a vizsgáló azoknál a résztvevőknél határozta meg, akik a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 100. napon (Rel. 101. nap), illetve 365. nappal a gyógyszerkészítmény beadása után (Rel. 366. nap) haltak meg, vagy követték őket. legalább a Rel 101. vagy 366. napra, ha még nincs esemény. Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akiknél a transzplantációval összefüggő mortalitás 100 és 365 nappal a gyógyszerkészítmény beadása után.
A gyógyszerkészítmény infúzió beadásától a gyógyszerkészítmény infúzióját követő 100 és 365 napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél nemkívánatos események (AE), súlyos nemkívánatos események, 3-nál nagyobb fokú AE, kapcsolódó nemkívánatos események, kapcsolódó SAE-k és 3-nál nagyobb besorolási fokozatúak voltak
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés napjától a 24. hónapig
A nemkívánatos eseményt úgy határozták meg, mint bármely nemkívánatos orvosi eseményt, amely a résztvevőknél egy gyógyszer használatához kapcsolódik, függetlenül attól, hogy kábítószerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. SAE minden olyan nemkívánatos esemény, amely bármilyen dózisnál és az ok-okozati összefüggéstől függetlenül előfordult, halált okoz, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte, tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményezett. , vagy fontos egészségügyi eseménynek tekintették, amely veszélyeztetheti a résztvevőt, és orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhet a korábban felsorolt ​​kimenetel megelőzése érdekében. Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az összes nemkívánatos esemény, az összes SAE, az összes gyógyszerrel kapcsolatos nemkívánatos esemény és SAE >=3 (súlyos vagy orvosilag szignifikáns, de nem azonnal életveszélyes AE) és a kapcsolódó 3. fokozatúnál nagyobb nemkívánatos esemény jelentkezett.
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés napjától a 24. hónapig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél potenciálisan klinikailag jelentős változások történtek a laboratóriumi paraméterekben a 24. hónapban
Időkeret: A gyógyszerkészítmény infúzió beadásától a 24. hónapig
A laboratóriumi paraméterek közé tartozott a hematológia (leukociták [küszöbérték (TS) tartomány <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/L], neutrofilek [<1,0 x 10^9/l], eritrociták [<= 3,0 x 10^12/l], vérlemezkék [<=75 x 10^9/l]); klinikai kémia (nátrium [<=126 mmol/l (mmol/L), >=156 mmol/L], kálium [<=3 mmol/l, >=6 mmol/L], glükóz [<=3,0 mmol/L] ], karbamid-nitrogén [>=10,7 mmol/L], kreatinin [>=150 umol/L]) és májfunkciós tesztek (LFT) (alanin aminotranszferáz [ALA]). Aszpartát-aminotranszferáz [ASA], alkalikus foszfatáz [AP], a TS tartománya >=3-szorosa a normál felső határának (ULN), bilirubin [>=34,2 mikromol literenként (umol/L)]). A klinikai jelentőségét a vizsgáló határozta meg.
A gyógyszerkészítmény infúzió beadásától a 24. hónapig
Sürgősségi látogatások száma (neutrofil beültetés után) 24. hónapra
Időkeret: A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
A 24. hónapig beszámoltak a sürgősségi vizitek számáról (neutrofil beültetés után).
A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
Fekvőbeteg kórházi kezelések száma (neutrofil beültetés után) 24. hónap szerint
Időkeret: A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
A 24. hónapig a fekvőbeteg-hospitálások számát (neutrofil beültetés után) jelentették.
A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
A fekvőbeteg kórházi kezelések időtartama (neutrofil beültetés után) 24 hónapig
Időkeret: A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
A fekvőbeteg-hospitálások időtartamát a következőképpen számítottuk ki: Időtartam = (Kórházi elbocsátás dátuma) - (Kórházi felvétel dátuma NE előtt) + 1. A fekvőbeteg-hospitálások időtartamát (neutrofil beültetés után) 24. hónapig jelentették.
A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
Intenzív terápiás egységek (ICU) tartózkodások száma (neutrofil beültetés után) 24. hónapig
Időkeret: A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
Az intenzív osztályon tartózkodások száma (neutrofil beültetés után) 24 hónapig jelentették.
A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
Az intenzív osztályon való tartózkodás időtartama (neutrofil beültetés után) 24. hónapig
Időkeret: A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
Az intenzív osztályos tartózkodások időtartamát a következőképpen számítottuk ki: Időtartam = (Kórházi elbocsátás dátuma) - (Kórházi felvétel dátuma NE előtt) + 1. Az intenzív osztályon tartózkodások (neutrofil beültetés utáni) időtartamát a 24. hónapig jelentették.
A posztneutrofil beültetéstől a 24. hónapig
A 24. hónapig észlelt vektor-eredetű replikáció-kompetens lentivírussal (RCL) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Hónap 24-ig
A 24. hónapban kimutatták azon résztvevők számát, akiknél vektorból származó RCL-t észleltek. A Lenti-D gyógyszerinfúziót követő 24. hónapban a résztvevők vérmintáját RCL-re szűrték, és a szigorúbb együtttenyésztési vizsgálatokat alkalmazták az esetleges téves pozitívumok megkülönböztetésére.
Hónap 24-ig
Az inszerciós onkogenezisben részt vevők száma hónaponként 24
Időkeret: Hónap 24-ig
Inszerciós onkogenezis, beleértve a myelodysplasiát, leukémiát, limfómát. A 24. hónapban inszerciós onkogenezisben szenvedő résztvevők számát jelentették.
Hónap 24-ig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

bluebird bio

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Tanulmányi igazgató: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Kutatásvezető: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Kutatásvezető: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Kutatásvezető: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Kutatásvezető: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Kutatásvezető: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Kutatásvezető: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Kutatásvezető: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. augusztus 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. március 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 8.

Első közzététel (Becslés)

2013. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 25.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Bluebird bio elkötelezett az átláthatóság mellett, és a megfelelően azonosított betegszintű adatkészletek és alátámasztó dokumentumok megoszthatók a jelen tanulmányhoz kapcsolódó vonatkozó marketingengedélyek megszerzését követően, és összhangban állnak a bluebird bio és/vagy az iparág legjobb gyakorlatai által meghatározott kritériumokkal a betegek magánéletének megőrzése érdekében. vizsgálat résztvevői. Vegye figyelembe, hogy tekintettel a betegség ritkaságára és a vizsgálatban résztvevők azonosíthatóságára, várható, hogy a vizsgálatból származó adatok megosztása korlátozott lehet. Kérdéseivel forduljon hozzánk a datasharing@bluebirdbio.com e-mail címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi adrenoleukodystrophia (CALD)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel