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Um estudo da eficácia e segurança das células-tronco hematopoiéticas transduzidas com o vetor lentiviral Lenti-D para o tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

25 de março de 2022 atualizado por: bluebird bio

Um estudo de fase 2/3 da eficácia e segurança das células-tronco hematopoiéticas transduzidas com o vetor lentiviral Lenti-D para o tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

Este estudo avaliou a eficácia e a segurança de células-tronco hematopoiéticas de cluster autólogo de diferenciação 34 (CD34+), transduzidas ex-vivo com vetor lentiviral Lenti-D (também chamado elivaldogene autotemcel ou eli-cel), para o tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) . As células-tronco do sangue de um participante foram coletadas e modificadas (transduzidas) usando o vetor lentiviral Lenti-D que codifica a proteína de adrenoleucodistrofia humana. Após modificação (transdução) com o vetor lentiviral Lenti-D, as células foram transplantadas de volta para o participante após condicionamento mieloablativo. Os participantes deste estudo serão continuamente acompanhados no estudo LTF-304.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Para o estudo ALD-102, a população de transplante (TP), a população de enxerto de neutrófilos (NEP) e a população com intenção de tratar (ITT) eram idênticas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • University of Leipzig
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Austrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, França, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O consentimento informado foi obtido de um pai ou responsável legal com capacidade legal para executar um consentimento aprovado pelo conselho de revisão institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC) local (o consentimento informado será obtido de participantes capazes, de acordo com a diretiva do IRB/IEC e com requisitos locais).
  2. Homens com 17 anos ou menos, no momento do consentimento dos pais/responsáveis ​​e, quando apropriado, consentimento do participante.

  3. Adrenoleucodistrofia cerebral ativa (ALD) definida por:

    1. Valores elevados de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA), e
    2. Doença ativa do SNC estabelecida por revisão radiográfica central de ressonância magnética cerebral (MRI) demonstrando:
    3. Loes pontua entre 0,5 e 9 (inclusive) na escala de 34 pontos, e
    4. Realce de gadolínio na ressonância magnética de lesões desmielinizantes.
  4. NFS menor ou igual a (<ou=) 1.

Critério de exclusão:

  1. Recebimento de um transplante alogênico ou terapia gênica.
  2. Disponibilidade de um irmão doador compatível com HLA 10/10 (excluindo mulheres heterozigotas).
  3. Uso de estatinas, óleo de Lorenzo ou regimes dietéticos usados ​​para diminuir os níveis de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA). Observação: os participantes devem interromper o uso desses medicamentos no momento do consentimento.
  4. Recebimento de um medicamento ou procedimento do estudo experimental dentro de 3 meses antes da triagem que possa confundir os resultados do estudo. O uso de drogas do estudo experimental é proibido durante o curso do estudo.
  5. Quaisquer condições que impossibilitem a realização de estudos de ressonância magnética (incluindo alergias a anestésicos ou agentes de contraste).

  6. Comprometimento hematológico evidenciado por:

    • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) no sangue periférico < 1500 células/ milímetro cúbico (mm3),
    • Contagem de plaquetas < 100.000 células/mm3, ou
    • Hemoglobina < 10 gramas por decilitro (g/dL).
    • Distúrbio hemorrágico não corrigido.

  7. Comprometimento hepático evidenciado por:

    • Valor de aspartato transaminase (AST) > 2,5×limite superior do normal (ULN)
    • Valor de alanina transaminase (ALT) > 2,5 × LSN
    • Valor de bilirrubina total > 3,0 miligramas por decilitro (mg/dL), exceto se houver diagnóstico de Síndrome de Gilbert e o participante estiver estável
  8. Comprometimento renal evidenciado por função renal anormal (depuração de creatinina real ou calculada < 50 mililitros por minuto [mL/min])
  9. Comprometimento cardíaco evidenciado pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo <40 por cento (%)
  10. Membro imediato da família com uma Síndrome de Câncer Familiar conhecida ou suspeita (incluindo, entre outros, síndrome de câncer hereditário de mama e ovário, síndrome de câncer colorretal hereditário sem polipose e polipose adenomatosa familiar).
  11. Infecção bacteriana, viral, fúngica, parasitária ou associada a príons clinicamente significativa
  12. Positivo para vírus da imunodeficiência humana tipo 1 ou 2 (HIV-1, HIV-2); hepatite B; Hepatite C; vírus linfotrófico T humano 1 (HTLV-1). (Observe que os participantes que foram vacinados contra hepatite B [anticorpos de superfície de hepatite B positivos] que são negativos para outros marcadores de infecção prévia por hepatite B [por exemplo, negativos para anticorpo central de hepatite B (Ab)] são elegíveis. Os participantes com exposição anterior ao vírus da hepatite B (HBV [HBcAb positivo e/ou HBeAb positivo]) também são elegíveis para o estudo, desde que tenham um teste negativo para HBV DNA. Observe também que os participantes positivos para anticorpo anti-hepatite C são elegíveis, desde que tenham carga viral negativa para hepatite C.
  13. Qualquer doença cardiovascular ou pulmonar clinicamente significativa, ou outra doença ou condição que seria contra-indicada para qualquer um dos outros procedimentos do estudo.
  14. Ausência de contracepção adequada para participantes férteis. Os participantes do sexo masculino e suas parceiras são obrigados a usar dois métodos eficazes diferentes de contracepção desde a triagem até pelo menos 6 meses após a infusão do medicamento. Se os indivíduos são verdadeiramente abstinentes sexualmente (onde a verdadeira abstinência sexual é definida como estando de acordo com o estilo de vida preferido e usual do indivíduo), nenhum segundo método é necessário.
  15. Quaisquer contraindicações ao uso de estimulante de colônias de granulócitos (G-CSF) durante a mobilização de HSCs e quaisquer contraindicações ao uso de busulfan ou ciclofosfamida, incluindo hipersensibilidade conhecida às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes em suas formulações.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento Lenti-D
Os participantes receberam uma única infusão intravenosa (IV) do Medicamento Lenti-D em uma dose maior ou igual a (>=) 5,0 × 10^6 células CD34+/quilograma (kg) (população enriquecida de células CD34+ autólogas que continha células transduzido com vetor lentiviral que codifica ABCD1 cDNA para proteína de adrenoleucodistrofia humana, suspenso em uma solução criopreservante) no Dia 0.
Genético: Medicamento Lenti-D (eli-cel)
Os participantes receberam uma única infusão IV do Medicamento Lenti-D.
Outros nomes:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli cel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que estavam vivos e não tinham nenhuma das 6 principais incapacidades funcionais (MFDs) no mês 24 e sem administração de Allo-HSCT ou Rescue Cell
Prazo: No Mês 24
Os 6 MFDs consistiam em perda de comunicação, cegueira cortical, alimentação por sonda, incontinência total, dependência de cadeira de rodas, perda completa de movimento voluntário. Os critérios de sobrevivência livre de MFD no mês 24 foram definidos como: vivo 24 meses após a infusão; não havia desenvolvido nenhum dos MFDs até 24 meses após a infusão; não havia recebido administração de células de resgate ou alo-HSCT até 24 meses após a infusão; e não havia desistido do estudo ou não havia perdido o acompanhamento até 24 meses após a infusão. Foi relatada a porcentagem de participantes que estavam vivos e não tinham nenhuma das 6 principais incapacidades funcionais (MFDs) no Mês 24.
No Mês 24
Proporção de participantes que tiveram doença aguda ([>ou=] Grau II) ou crônica do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) até o mês 24
Prazo: Até o Mês 24
GVHD agudo classificado na escala de classificação de GVHD aguda (I-IV): Grau I é caracterizado como doença leve, Grau II como moderado, Grau III como grave (envolvimento de qualquer sistema orgânico) e Grau IV como risco de vida; GVHD crônico foi determinado pelo investigador. Foi relatada a porcentagem de participantes que apresentaram GVHD aguda (>= Grau II) ou crônica no Mês 24.
Até o Mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que demonstraram resolução da positividade do gadolínio na ressonância magnética (MRI) no mês 24
Prazo: No Mês 24
Foi relatada a porcentagem de participantes que demonstraram resolução da positividade do gadolínio (ou seja, GdE-) na ressonância magnética no mês 24.
No Mês 24
Tempo para resolução sustentada da positividade do gadolínio na ressonância magnética
Prazo: Até o mês 24
A resolução sustentada da positividade do gadolínio foi definida como tendo pelo menos dois resultados GdE- consecutivos por ressonância magnética sem uma avaliação subsequente indicando GdE+.
Até o mês 24
Número de participantes com alteração na pontuação total da função neurológica (NFS) desde o início até o mês 24
Prazo: Linha de base até o mês 24
NFS foi uma pontuação de 25 pontos usada para avaliar a gravidade da disfunção neurológica grosseira na CALD, pontuando 15 sintomas (domínios funcionais) em 6 categorias. Aqui estão listados os 15 sintomas seguidos por sua pontuação máxima de 25 pontos: a) Problemas de audição/processamento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Perda de comunicação-3, d) Deficiência visual/corte de campo 1, e) Cegueira cortical-2, f) Deglutição/outras disfunções do SNC-2, g) Alimentação por sonda-2, h) Dificuldades para correr/hiperreflexia-1, i) Dificuldades para andar/espasticidade/marcha espástica (sem assistência)-1 , j) Marcha espástica (necessita de assistência)-2, k) Dependência de cadeira de rodas-2, l) Perda completa dos movimentos voluntários-3, m) Episódios de incontinência -1, n) Incontinência total-2, o) Crises não febris-1 . Uma pontuação de "0" denotou ausência de sinais clínicos de doença cerebral. Sinais máximos dentro de um domínio pontuam o total de todas as notas dentro desse domínio. O número de participantes com alteração no NFS total desde a linha de base até o mês 24 foi relatado.
Linha de base até o mês 24
Taxa de Sobrevida Livre de Incapacidade Funcional Maior (MFD)
Prazo: Aos 24 meses após a infusão da droga Lenti-D
A taxa de sobrevida livre de MFD foi definida como a porcentagem de participantes desde a infusão do medicamento até o segundo transplante, MFD ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro. A taxa de sobrevida livre de MFD foi analisada usando a análise de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier estimou a taxa de sobrevida livre de MFD em 24 meses após a infusão da droga Lenti-D ser relatada.
Aos 24 meses após a infusão da droga Lenti-D
Taxa de Sobrevivência Geral
Prazo: Aos 24 meses após a infusão da droga Lenti-D
A taxa de sobrevida global foi definida como a porcentagem de participantes vivos desde a data da infusão do medicamento Lenti-D (dia 0) até a data da morte por todas as causas. A taxa de sobrevida global foi censurada na data da última visita se o participante estivesse vivo. Os participantes vivos foram censurados na data do último contato. A taxa de sobrevida global foi analisada usando a Análise de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier estimou a taxa de sobrevida global em 24 meses após a infusão da droga Lenti-D ser relatada.
Aos 24 meses após a infusão da droga Lenti-D
Proporção de participantes com enxerto de neutrófilos por 42 dias após a infusão do produto medicamentoso
Prazo: Até 42 dias após a infusão da droga
O enxerto de neutrófilos (NE) foi definido como a obtenção de 3 valores laboratoriais consecutivos de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) de >= 0,5 × 10^9 células/litro (L) (após o nadir inicial pós-infusão) obtidos em dias diferentes até 42 dias após infusão do Medicamento Lenti-D (relativo ao dia 43). Foi relatada a porcentagem de participantes com enxerto de neutrófilos por 42 dias após a infusão do produto.
Até 42 dias após a infusão da droga
Tempo para o enxerto de neutrófilos Infusão de produto pós-medicamentoso
Prazo: Até 42 dias após a infusão da droga
O Enxerto de Neutrófilos foi definido como a obtenção de 3 valores laboratoriais de ANC consecutivos de >= 0,5 × 10^9 células/L (após o nadir inicial pós-infusão) obtidos em dias diferentes por 42 dias após a infusão do Medicamento Lenti-D (Dia Relativo 43 ). O tempo para o enxerto de neutrófilos após a infusão do produto medicamentoso foi relatado.
Até 42 dias após a infusão da droga
Proporção de participantes com enxerto de plaquetas até o mês 24
Prazo: Até o Mês 24
O Enxerto de Plaquetas foi definido como a obtenção de 3 contagens consecutivas de plaquetas sem suporte de >=20 × 10^9 células/L (após o nadir pós-infusão inicial) obtidas em dias diferentes, enquanto nenhuma transfusão de plaquetas foi administrada por 7 dias imediatamente anteriores e durante o período de avaliação . O primeiro dia de 3 contagens consecutivas de plaquetas >=20 × 10^9 células/L foi o dia da PE. A porcentagem de participantes com Enxerto de Plaquetas no Mês 24 (Rel Day 730) foi relatada.
Até o Mês 24
Tempo para infusão de produto pós-medicamentoso do enxerto de plaquetas
Prazo: Até o Mês 24
O Enxerto de Plaquetas foi definido como atingir 3 contagens consecutivas de plaquetas sem suporte de > ou = 20 × 10^9 células/L (após o nadir inicial pós-infusão) obtidas em dias diferentes, enquanto nenhuma transfusão de plaquetas foi administrada por 7 dias imediatamente anteriores e durante a avaliação período. O primeiro dia de 3 contagens consecutivas de plaquetas >=20 × 10^9 células/L foi o dia da PE. O tempo para a infusão do produto pós-medicamento do enxerto de plaquetas até o mês 24 foi relatado.
Até o Mês 24
Proporção de participantes com falha no enxerto até o mês 24
Prazo: Até o Mês 24
Os participantes foram considerados com falha primária de enxerto se não atingiram NE até o Dia Relativo 43. Um participante foi considerado com falha secundária de enxerto se alcançou e, posteriormente, perdeu NE até o mês 24, ou seja, se atendeu a ambas as condições; Atingiu NE no Dia Relativo 43 conforme definido acima e teve declínio sustentado em ANC para < 0,5 × 10^9 células/L para 3 medições consecutivas em dias diferentes após o Dia Relativo 43, sem etiologia alternativa. O primeiro dia do 3º declínio consecutivo de ANC para < 0,5 × 10^9 células/L foi considerado o dia da falha secundária do enxerto. A porcentagem de participantes com falha de enxerto primária e secundária no Mês 24 foi relatada.
Até o Mês 24
Proporção de participantes que foram submetidos a uma infusão subsequente de células-tronco alo-hematopoiéticas (HSC) até o mês 24
Prazo: Até o Mês 24
Foi relatada a porcentagem de participantes que passaram por uma infusão subsequente de alo-HSC no mês 24.
Até o Mês 24
Porcentagem de participantes com mortalidade relacionada ao transplante até 100 e 365 dias após a infusão do medicamento
Prazo: Desde o momento da infusão do medicamento até 100 e 365 dias após a infusão do medicamento
A mortalidade relacionada ao transplante foi determinada pelo investigador em participantes que morreram de causas relacionadas ao transplante 100 dias após a infusão do medicamento (Rel Day 101) ou 365 dias após a infusão do medicamento (Rel Day 366), respectivamente, ou foram acompanhados para pelo menos Rel Day 101 ou 366, respectivamente, se ainda não houver eventos. A porcentagem de participantes com mortalidade relacionada ao transplante em 100 e 365 dias após a infusão do medicamento foi relatada.
Desde o momento da infusão do medicamento até 100 e 365 dias após a infusão do medicamento
Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs), EAs graves, grau >=3 EA, EAs relacionados, EAS relacionados e grau relacionado >=3 EAs
Prazo: Da data do consentimento informado até o mês 24
Evento adverso foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em participantes, considerado ou não relacionado ao medicamento. SAE foi qualquer EA, ocorrendo em qualquer dose e independentemente da causalidade, que resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito , ou foi considerado um evento médico importante que pode colocar em risco o participante e pode exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um desfecho listado anteriormente. Foi relatada a porcentagem de participantes com todos os EAs, todos os EASs, todos os EAs relacionados a medicamentos e EASs de Grau >=3 (EAs graves ou clinicamente significativos, mas não imediatamente fatais) e EAs relacionados de Grau >=3.
Da data do consentimento informado até o mês 24
Porcentagem de participantes com alterações potencialmente clínicas significativas nos parâmetros laboratoriais até o mês 24
Prazo: Desde o momento da infusão do medicamento até o mês 24
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia (Leucócitos [com uma faixa de limiar (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], Neutrófilos [<1,0 x 10^9/L], Eritrócitos [<= 3,0 x 10^12/L], plaquetas [<=75 x 10^9/L]); química clínica (sódio [<=126 milimoles por litro (mmol/L), >=156 mmol/L], potássio [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glicose [<=3,0 mmol/L] ], Nitrogênio Ureia [>=10,7 mmol/L], Creatinina [>=150 umol/L]) e testes de função hepática (LFT) (Alanina Aminotransferase [ALA]. Aspartato Aminotransferase [ASA], Fosfatase Alcalina [AP] com intervalo de TS >=3 x limite superior do normal (LSN), Bilirrubina [>=34,2 micromoles por litro (umol/L)]). A significância clínica foi decidida pelo investigador.
Desde o momento da infusão do medicamento até o mês 24
Número de visitas ao pronto-socorro (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24
Prazo: Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Foi relatado o número de visitas ao pronto-socorro (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24.
Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Número de internações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24
Prazo: Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Foi relatado o número de internações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24.
Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Duração das internações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24
Prazo: Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
A duração das internações hospitalares foi calculada como: Duração = (Data da alta hospitalar) - (Data da admissão hospitalar antes da NE) + 1. A duração das internações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o Mês 24 foi relatada.
Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Número de internações em unidades de terapia intensiva (UTI) (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24
Prazo: Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Número de estadias na UTI (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24 foram relatados.
Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Duração das estadias na UTI (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24
Prazo: Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
A duração das estadias na UTI foi calculada como: Duração = (data da alta hospitalar) - (data da admissão hospitalar antes da NE) + 1. A duração das estadias na UTI (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24 foi relatada.
Do enxerto pós-neutrófilo até o mês 24
Número de participantes com Lentivírus competente para replicação derivado de vetor (RCL) detectado até o mês 24
Prazo: Até o Mês 24
O número de participantes com RCL derivado de vetor detectado no mês 24 foi relatado. A triagem de amostras de sangue dos participantes para RCL no mês 24 após a infusão da droga Lenti-D foi realizada, com os ensaios de co-cultura mais rigorosos usados ​​para distinguir quaisquer falsos positivos conforme aplicável.
Até o Mês 24
Número de participantes com oncogênese insercional até o mês 24
Prazo: Até o Mês 24
Oncogênese insercional incluindo mielodisplasia, leucemia, linfoma. O número de participantes com oncogênese insercional no Mês 24 foi relatado.
Até o Mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Investigador principal: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Diretor de estudo: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Investigador principal: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigador principal: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Investigador principal: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Investigador principal: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Investigador principal: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Investigador principal: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Investigador principal: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de agosto de 2013

Conclusão Primária (Real)

26 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de março de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

11 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Bluebird bio está comprometida com a transparência e os conjuntos de dados de nível de paciente devidamente desidentificados e os documentos de suporte podem ser compartilhados após a obtenção das aprovações de marketing aplicáveis ​​associadas a este estudo e de acordo com os critérios estabelecidos pela bluebird bio e/ou pelas melhores práticas do setor para manter a privacidade de participantes do estudo. Observe que, dada a raridade da doença e a natureza identificável dos participantes neste estudo, prevê-se que o compartilhamento dos dados deste estudo possa ser limitado. Para consultas, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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