Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​hæmatopoietiske stamceller transduceret med Lenti-D lentiviral vektor til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

25. marts 2022 opdateret af: bluebird bio

En fase 2/3 undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​hæmatopoietiske stamceller transduceret med Lenti-D Lentiviral vektor til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Dette forsøg vurderede effektiviteten og sikkerheden af ​​autolog cluster of differentiation 34 (CD34+) hæmatopoietiske stamceller, transduceret ex-vivo med Lenti-D lentiviral vektor (også kaldet elivaldogene autotemcel eller eli-cel), til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) . En deltagers blodstamceller blev opsamlet og modificeret (transduceret) under anvendelse af Lenti-D lentiviral vektor, der koder for humant adrenoleukodystrofiprotein. Efter modifikation (transduktion) med Lenti-D lentiviral vektor, blev cellerne transplanteret tilbage til deltageren efter myeloablativ konditionering. Deltagerne i denne undersøgelse vil løbende blive fulgt i undersøgelse LTF-304.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For undersøgelse ALD-102 var transplantationspopulationen (TP), Neutrophil Engraftment Population (NEP) og Intent-to-Treat Population (ITT) identiske.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Frankrig, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University of Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke blev indhentet fra en kompetent forældremyndighedsindehaver eller værge med retlig kapacitet til at udføre et lokalt institutionelt revisionsudvalg (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) godkendt samtykke (informeret samtykke vil blive indhentet fra kompetente deltagere i overensstemmelse med direktivet fra IRB/IEC og med lokale krav).
  2. Mænd i alderen 17 år og yngre, på tidspunktet for forældres/værges samtykke og, hvor det er relevant, deltagerens samtykke.

  3. Aktiv cerebral adrenoleukodystrofi (ALD) som defineret af:

    1. Forhøjede værdier for meget langkædede fedtsyrer (VLCFA), og
    2. Aktiv CNS-sygdom etableret ved central radiografisk gennemgang af hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI), der viser:
    3. Loes scorer mellem 0,5 og 9 (inklusive) på 34-skalaen, og
    4. Gadoliniumforstærkning på MR af demyeliniserende læsioner.
  4. NFS mindre end eller lig med (<eller=) 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Modtagelse af en allogen transplantation eller genterapi.
  2. Tilgængelighed af en villig 10/10 HLA-matchet søskendedonor (eksklusive kvindelige heterozygoter).
  3. Brug af statiner, Lorenzo's Oil eller diætregimer, der bruges til at sænke niveauet af meget langkædede fedtsyrer (VLCFA). Bemærk: Deltagerne skal stoppe brugen af ​​disse medikamenter på tidspunktet for samtykke.
  4. Modtagelse af et forsøgsstudielægemiddel eller -procedure inden for 3 måneder før screening, der kan forvirre undersøgelsesresultaterne. Brug af forsøgsmedicin er forbudt i hele undersøgelsesforløbet.
  5. Enhver tilstand, der gør det umuligt at udføre MR-undersøgelser (inklusive allergier over for bedøvelsesmidler eller kontrastmidler).

  6. Hæmatologisk kompromis som det fremgår af:

    • Perifert blod absolut neutrofiltal (ANC) antal < 1500 celler/ kubik millimeter (mm3),
    • Blodpladetal < 100.000 celler/mm3, eller
    • Hæmoglobin < 10 gram pr. deciliter (g/dL).
    • Ukorrigeret blødningsforstyrrelse.

  7. Hepatisk kompromis som bevist af:

    • Aspartattransaminase (AST) værdi > 2,5×øvre grænse for normal (ULN)
    • Alanin transaminase (ALT) værdi > 2,5×ULN
    • Samlet bilirubinværdi > 3,0 milligram pr. deciliter (mg/dL), undtagen hvis der er diagnosen Gilberts syndrom, og deltageren ellers er stabil
  8. Nyrekompromittering som påvist ved unormal nyrefunktion (faktisk eller beregnet kreatininclearance < 50 milliliter pr. minut [ml/min])
  9. Hjertekompromittering som påvist ved venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40 procent (%)
  10. Umiddelbart familiemedlem med et kendt eller mistænkt familiært kræftsyndrom (herunder, men ikke begrænset til, arvelig bryst- og ovariecancersyndrom, arvelig non-polypose kolorektal cancersyndrom og familiær adenomatøs polypose).
  11. Klinisk signifikant aktiv bakteriel, viral, svampe-, parasit- eller prion-associeret infektion
  12. Positiv for human immundefektvirus type 1 eller 2 (HIV-1, HIV-2); hepatitis B; hepatitis C; human T-lymfotrofisk virus 1 (HTLV-1). (Bemærk, at deltagere, der er blevet vaccineret mod hepatitis B [hepatitis B overflade-antistofpositive], som er negative for andre markører for tidligere hepatitis B-infektion [f.eks. negative for hepatitis B-kerneantistof (Ab)], er kvalificerede. Deltagere med tidligere eksponering for hepatitis B-virus (HBV [HBcAb-positiv og/eller HBeAb-positiv]) er også kvalificerede til undersøgelsen, forudsat at de har en negativ test for HBV-DNA. Bemærk også, at deltagere, der er positive for anti-hepatitis C-antistof, er berettigede, så længe de har en negativ hepatitis C-virusbelastning.
  13. Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær eller lungesygdom eller anden sygdom eller tilstand, der ville være kontraindiceret for nogen af ​​de andre undersøgelsesprocedurer.
  14. Fravær af tilstrækkelig prævention til fertile deltagere. Mandlige deltagere og deres kvindelige partnere skal bruge to forskellige effektive præventionsmetoder fra screening til mindst 6 måneder efter lægemiddelinfusion. Hvis forsøgspersoner virkelig er seksuelt afholdende (hvor ægte seksuel afholdenhed er defineret som værende i overensstemmelse med forsøgspersonens foretrukne og sædvanlige livsstil), er ingen anden metode påkrævet.
  15. Eventuelle kontraindikationer for brugen af ​​granulocytkolonistimulerende (G-CSF) under mobiliseringen af ​​HSC'er og enhver kontraindikation for brugen af ​​busulfan eller cyclophosphamid, herunder kendt overfølsomhed over for de aktive stoffer eller over for et eller flere af hjælpestofferne i deres formuleringer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lenti-D lægemiddelprodukt
Deltagerne modtog en enkelt intravenøs (IV) infusion af Lenti-D lægemiddelprodukt i en dosis på større end eller lig med (>=) 5,0 × 10^6 CD34+ celler/kilogram (kg) (autolog CD34+ celleberiget population, der indeholdt celler transduceret med lentiviral vektor, der koder for ABCD1 cDNA for humant adrenoleukodystrofiprotein, suspenderet i en kryokonserverende opløsning) på dag 0.
Genetisk: Lenti-D lægemiddelprodukt (eli-cel)
Deltagerne modtog en enkelt IV-infusion af Lenti-D-lægemiddelprodukt.
Andre navne:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der var i live og ikke har nogen af ​​de 6 større funktionelle handicap (MFD'er) ved måned 24 og uden Allo-HSCT eller Rescue Cell Administration
Tidsramme: I måned 24
De 6 MFD'er bestod af kommunikationstab, kortikal blindhed, sondeernæring, total inkontinens, kørestolsafhængighed, fuldstændigt tab af frivillig bevægelse. Måned 24 MFD-fri overlevelseskriterier blev defineret som: levende 24 måneder efter infusion; ikke havde udviklet nogen af ​​MFD'erne inden for 24 måneder efter infusion; ikke havde modtaget redningscelleadministration eller allo-HSCT 24 måneder efter infusion; og havde ikke trukket sig fra undersøgelsen eller var ikke gået tabt til opfølgning inden for 24 måneder efter infusion. Procentdel af deltagere, der var i live og ikke havde nogen af ​​de 6 større funktionsnedsættelser (MFD'er) ved måned 24 blev rapporteret.
I måned 24
Andel af deltagere, der havde oplevet enten akut ([>eller=] grad II) eller kronisk graft versus værtssygdom (GVHD) efter 24. måned
Tidsramme: Inden måned 24
Akut GVHD klassificeret på Acute GVHD Grading Scale (I-IV): Grad I karakteriseres som mild sygdom, Grad II som moderat, Grad III som alvorlig (involvering af ethvert organsystem) og Grad IV som livstruende; kronisk GVHD blev bestemt af investigator. Procentdel af deltagere, der oplevede enten akut (>= grad II) eller kronisk GVHD ved måned 24, blev rapporteret.
Inden måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der demonstrerede opløsning af gadoliniumpositivitet på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved 24. måned
Tidsramme: I måned 24
Procentdel af deltagere, der viste opløsning af gadolinium-positivitet (dvs. GdE-) på MR ved 24. måned blev rapporteret.
I måned 24
Tid til vedvarende opløsning af gadoliniumpositivitet på MR
Tidsramme: Op til måned 24
Vedvarende opløsning af gadolinium-positivitet blev defineret som at have mindst to på hinanden følgende GdE-resultater ved MRI uden en efterfølgende evaluering, der indikerer GdE+.
Op til måned 24
Antal deltagere med ændring i total neurologisk funktionsscore (NFS) fra baseline op til måned 24
Tidsramme: Baseline op til måned 24
NFS var en 25-points score, der blev brugt til at evaluere sværhedsgraden af ​​grov neurologisk dysfunktion i CALD ved at score 15 symptomer (funktionelle domæner) på tværs af 6 kategorier. Listet her er de 15 symptomer efterfulgt af deres maksimale score ud af 25 point: a) Høre/hørebehandlingsproblemer-1, b) Afasi/apraksi-1, c) Tab af kommunikation-3, d) Synsnedsættelse/feltskæring- 1, e) Kortikal blindhed-2, f) Synke/andre CNS-dysfunktioner-2, g) Sondeernæring-2, h) Løbebesvær/hyperrefleksi-1, i) Gangbesvær/spasticitet/spastisk gang (ingen assistance)-1 , j) Spastisk gang (har brug for assistance)-2, k) Kørestolsafhængighed-2, l) Fuldstændig tab af frivillig bevægelse-3, m) Episoder af inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o) Ikke-febrile anfald-1 . En score på "0" betegnede fravær af kliniske tegn på cerebral sygdom. Maksimale tegn inden for et domæne giver summen af ​​alle karakterer inden for det pågældende domæne. Antal deltagere med ændring i total NFS fra baseline op til måned 24 blev rapporteret.
Baseline op til måned 24
Major Functional Disability (MFD)-fri overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
MFD-fri overlevelsesrate blev defineret som procentdelen af ​​deltagere fra lægemiddelinfusion til enten anden transplantation, MFD eller død på grund af en hvilken som helst årsag, alt efter hvad der indtræffer først. MFD-fri overlevelsesrate blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier estimerede MFD-fri overlevelsesrate 24 måneder efter, at Lenti-D lægemiddelinfusion blev rapporteret.
24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
Samlet overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
Samlet overlevelsesrate blev defineret som procentdelen af ​​deltagere i live fra datoen for Lenti-D-lægemiddelinfusionen (dag 0) til datoen for døden af ​​alle årsager. Samlet overlevelsesrate blev censureret på datoen for sidste besøg, hvis deltageren var i live. Deltagere, der er i live, blev censureret på datoen for sidste kontakt. Samlet overlevelsesrate blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier estimerede den samlede overlevelsesrate til 24 måneder efter, at Lenti-D lægemiddelinfusion blev rapporteret.
24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
Andel af deltagere med neutrofil engraftment 42 dage efter lægemiddelinfusion
Tidsramme: 42 dage efter lægemiddelinfusion
Neutrofil engraftment (NE) blev defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende laboratorieværdier for absolut neutrofiltal (ANC) på >= 0,5×10^9 celler/liter (L) (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage med 42 dage efter- infusion af Lenti-D lægemiddelprodukt (relativ dag 43). Procentdel af deltagere med neutrofil engraftment 42 dage efter infusion af lægemiddelprodukt blev rapporteret.
42 dage efter lægemiddelinfusion
Tid til Neutrophil Engraftment Post-Drug Product Infusion
Tidsramme: 42 dage efter lægemiddelinfusion
Neutrofil Engraftment blev defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende ANC laboratorieværdier på >= 0,5×10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage 42 dage efter infusion af Lenti-Drug produkt (relativ dag 43) ). Tiden til neutrofilengraftment efter infusion af lægemiddelprodukt blev rapporteret.
42 dage efter lægemiddelinfusion
Andel af deltagere med blodpladeindplantning efter 24. måned
Tidsramme: Inden måned 24
Blodplade-engraftment blev defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende ikke-understøttede trombocyttal på >=20 × 10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage, mens der ikke blev administreret blodpladetransfusioner i 7 dage umiddelbart forud for og under evalueringsperioden . Den første dag af 3 på hinanden følgende trombocyttal >=20 × 10^9 celler/L var dagen for PE. Procentdel af deltagere med blodpladeindplantning efter 24. måned (Rel dag 730) blev rapporteret.
Inden måned 24
Tid til trombocyttransplantation Post-drug produktinfusion
Tidsramme: Inden måned 24
Trombocytengraftment blev defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende ikke-understøttede trombocyttal på > eller =20 × 10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage, mens der ikke blev administreret blodpladetransfusioner i 7 dage umiddelbart forud for og under evalueringen periode. Den første dag af 3 på hinanden følgende trombocyttal >=20 × 10^9 celler/L var dagen for PE. Tid til blodpladeengraftment post-drug produktinfusion op til måned 24 blev rapporteret.
Inden måned 24
Andel af deltagere med engraftment-fejl efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Deltagerne blev anset for at have primært engraftmentsvigt, hvis de ikke opnåede NE på relativ dag 43. En deltager blev anset for at have sekundær implantationsfejl, hvis de opnåede og derefter mistede NE inden måned 24, dvs. hvis de opfyldte begge betingelser; Opnået NE ved relativ dag 43 som defineret ovenfor og havde vedvarende fald i ANC til < 0,5 × 10^9 celler/L i 3 på hinanden følgende målinger på forskellige dage efter relativ dag 43, uden alternativ ætiologi. Første dag af de 3 på hinanden følgende ANC-fald til < 0,5×10^9 celler/L blev betragtet som dagen for sekundær engraftmentsvigt. Procentdel af deltagere med både primær og sekundær engraftmentsvigt ved måned 24 blev rapporteret.
Inden måned 24
Andel af deltagere, der gennemgik en efterfølgende allo-hæmatopoietisk stamcelle (HSC) infusion efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Procentdel af deltagere, der har gennemgået en efterfølgende allo-HSC-infusion ved måned 24, blev rapporteret.
Inden måned 24
Procentdel af deltagere med transplantationsrelateret dødelighed gennem 100 og 365 dage efter lægemiddelinfusion
Tidsramme: Fra tidspunktet for lægemiddelinfusion til 100 og 365 dage efter lægemiddelinfusion
Transplantationsrelateret dødelighed blev bestemt af investigator hos deltagere, der var døde af transplantationsrelaterede årsager henholdsvis 100 dage efter lægemiddelinfusion (Rel Day 101) eller 365 dage post-drug produktinfusion (Rel Day 366) eller var blevet fulgt til mindst Rel Dag 101 eller 366, hvis der endnu ikke er nogen begivenheder. Procentdel af deltagere med transplantationsrelateret dødelighed gennem 100 og 365 dage efter infusion af lægemiddelprodukt blev rapporteret.
Fra tidspunktet for lægemiddelinfusion til 100 og 365 dage efter lægemiddelinfusion
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige AE'er, grad >=3 AE'er, relaterede AE'er, relaterede SAE'er og relaterede grad >=3 AE'er
Tidsramme: Fra datoen for informeret samtykke op til måned 24
Bivirkninger blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos deltagere, uanset om de blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. SAE var enhver AE, der opstod ved enhver dosis og uanset årsagssammenhæng, som resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt , eller blev betragtet som en vigtig medicinsk begivenhed, der kan bringe deltageren i fare og kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et tidligere nævnt resultat. Procentdel af deltagere med alle AE'er, alle SAE'er, alle lægemiddel-produktrelaterede AE'er og SAE'er Grad >=3 (alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende AE) og relaterede Grad >=3 AE'er blev rapporteret.
Fra datoen for informeret samtykke op til måned 24
Procentdel af deltagere med potentielt klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre efter måned 24
Tidsramme: Fra tidspunktet for lægemiddelinfusion op til måned 24
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (leukocytter [med et tærskelområde (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrofiler [<1,0 x 10^9/L], erytrocytter [<= 3,0 x 10^12/L], blodplader [<=75 x 10^9/L]); klinisk kemi (natrium [<=126 millimol pr. liter (mmol/L), >=156 mmol/L], kalium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glucose [<=3,0 mmol/L ], Urea Nitrogen [>=10,7 mmol/L], Kreatinin [>=150 umol/L]) og leverfunktionstests (LFT) (Alanine Aminotransferase [ALA]. Aspartataminotransferase [ASA], alkalisk fosfatase [AP] med TS-område på >=3 x øvre normalgrænse (ULN), Bilirubin [>=34,2 mikromol pr. liter (umol/L)]). Klinisk betydning blev besluttet af investigator.
Fra tidspunktet for lægemiddelinfusion op til måned 24
Antal skadestuebesøg (post-neutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal skadestuebesøg (post-neutrofil engraftment) op til måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antallet af indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) efter måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varighed af indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) op til måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varighed af indlagte hospitalsindlæggelser blev beregnet som: Varighed = (dato for hospitalsudskrivning) - (dato for hospitalsindlæggelse før NE) + 1. Varighed af indlagte indlæggelser (post-neutrofil engraftment) op til måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal ophold på intensive afdelinger (ICU) (postneutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal intensivafdelingsophold (postneutrofil engraftment) pr. måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varighed af ICU-ophold (postneutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varigheden af ​​ICU-ophold blev beregnet som: Varighed = (dato for hospitalsudskrivning) - (dato for hospitalsindlæggelse før NE) + 1. Varighed af ICU-ophold (postneutrofil engraftment) pr. måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal deltagere med vektorafledt replikationskompetent lentivirus (RCL) fundet efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Antallet af deltagere med vektor-afledt RCL påvist ved måned 24 blev rapporteret. Der blev udført screening af deltagernes blodprøver for RCL i måned 24 efter Lenti-D-lægemiddelinfusion, med de mere stringente co-kultur-assays, der blev brugt til at skelne mellem eventuelle falske positive resultater.
Inden måned 24
Antal deltagere med insertiononkogenese efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Insertiononkogenese inklusive myelodysplasi, leukæmi, lymfom. Antal deltagere med insertiononkogenese ved måned 24 blev rapporteret.
Inden måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Studieleder: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Ledende efterforsker: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Ledende efterforsker: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Ledende efterforsker: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Ledende efterforsker: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Ledende efterforsker: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2013

Først opslået (Skøn)

11. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed og passende afidentificerede datasæt på patientniveau og understøttende dokumenter kan blive delt efter opnåelse af gældende markedsføringsgodkendelser i forbindelse med denne undersøgelse og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/eller industriens bedste praksis for at bevare privatlivets fred for studiedeltagere. Bemærk, at i betragtning af sygdommens sjældenhed og den identificerbare karakter af deltagerne i denne undersøgelse, forventes det, at deling af data fra denne undersøgelse kan være begrænset. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Kliniske forsøg med Lenti-D lægemiddelprodukt (eli-cel)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner