Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa hematopoetycznych komórek macierzystych transdukowanych wektorem lentiwirusowym Lenti-D w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD)

25 marca 2022 zaktualizowane przez: bluebird bio

Badanie fazy 2/3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa hematopoetycznych komórek macierzystych transdukowanych wektorem lentiwirusowym Lenti-D w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD)

W badaniu tym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo autologicznych komórek macierzystych krwiotwórczych klastrów różnicowania 34 (CD34+), transdukowanych ex vivo wektorem lentiwirusowym Lenti-D (zwanym także elivaldogene autotemcel lub eli-cel), w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD) . Komórki macierzyste krwi uczestnika zebrano i zmodyfikowano (transdukowano) przy użyciu wektora lentiwirusowego Lenti-D kodującego ludzkie białko adrenoleukodystrofii. Po modyfikacji (transdukcji) wektorem lentiwirusowym Lenti-D, komórki przeszczepiono z powrotem uczestnikowi po kondycjonowaniu mieloablacyjnym. Uczestnicy tego badania będą stale obserwowani w badaniu LTF-304.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu ALD-102 populacja po przeszczepie (TP), populacja po wszczepieniu neutrofili (NEP) i populacja zgodna z zamiarem leczenia (ITT) były identyczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1022
        • Medeos SRL
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Francja, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • University of Leipzig
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda została uzyskana od kompetentnego rodzica sprawującego opiekę lub opiekuna posiadającego zdolność prawną do wyrażenia zgody zatwierdzonej przez lokalną instytucjonalną komisję odwoławczą (IRB)/Niezależną Komisję Etyki (IEC) (świadoma zgoda będzie wymagana od zdolnych uczestników, zgodnie z dyrektywą Rady ds. IRB/IEC i wymaganiami lokalnymi).
  2. Mężczyźni w wieku 17 lat i młodsi, w momencie uzyskania zgody rodzica/opiekuna oraz, w stosownych przypadkach, zgody uczestnika.

  3. Aktywna adrenoleukodystrofia mózgowa (ALD) zdefiniowana przez:

    1. Podwyższone wartości kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach (VLCFA) i
    2. Aktywna choroba OUN stwierdzona na podstawie centralnego przeglądu radiologicznego rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu wykazującego:
    3. Loes uzyskuje od 0,5 do 9 (włącznie) w 34-punktowej skali oraz
    4. Wzmocnienie gadolinu w MRI zmian demielinizacyjnych.
  4. NFS mniejszy lub równy (<lub=) 1.

Kryteria wyłączenia:

  1. Otrzymanie przeszczepu allogenicznego lub terapii genowej.
  2. Dostępność chętnego dawcy rodzeństwa 10/10 dopasowanego pod względem HLA (z wyłączeniem heterozygot płci żeńskiej).
  3. Stosowanie statyn, oleju Lorenza lub diet stosowanych w celu obniżenia poziomu kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach (VLCFA). Uwaga: uczestnicy muszą zaprzestać stosowania tych leków w momencie wyrażenia zgody.
  4. Otrzymanie badanego leku lub procedury w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, które mogą zakłócić wyniki badania. Używanie badanych leków jest zabronione przez cały czas trwania badania.
  5. Wszelkie stany uniemożliwiające wykonanie badań MRI (w tym alergie na środki znieczulające lub kontrastowe).

  6. Kompromis hematologiczny, o czym świadczą:

    • Bezwzględna liczba neutrofili we krwi obwodowej (ANC) < 1500 komórek/milimetr sześcienny (mm3),
    • Liczba płytek krwi < 100 000 komórek/mm3 lub
    • Hemoglobina < 10 gramów na decylitr (g/dl).
    • Nieskorygowana skaza krwotoczna.

  7. Uszkodzenie wątroby, o czym świadczą:

    • Wartość transaminazy asparaginianowej (AST) > 2,5 × górna granica normy (GGN)
    • Wartość transaminazy alaninowej (ALT) > 2,5×GGN
    • Wartość bilirubiny całkowitej > 3,0 miligrama na decylitr (mg/dl), z wyjątkiem przypadku rozpoznania zespołu Gilberta, a stan pacjenta poza tym stabilny
  8. Upośledzenie czynności nerek objawiające się nieprawidłową czynnością nerek (rzeczywisty lub obliczony klirens kreatyniny < 50 mililitrów na minutę [ml/min])
  9. Upośledzenie funkcji serca, o czym świadczy frakcja wyrzutowa lewej komory <40 procent (%)
  10. Członek najbliższej rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym (w tym między innymi dziedzicznym zespołem raka piersi i jajnika, dziedzicznym zespołem raka jelita grubego niezwiązanym z polipowatością i rodzinną polipowatością gruczolakowatą).
  11. Klinicznie istotne aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze, pasożytnicze lub związane z prionami
  12. Pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności typu 1 lub 2 (HIV-1, HIV-2); zapalenie wątroby typu B; Wirusowe zapalenie wątroby typu C; ludzki wirus limfotroficzny T 1 (HTLV-1). (Należy pamiętać, że uczestnicy, którzy zostali zaszczepieni przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B [z obecnością przeciwciał przeciw powierzchniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B], którzy są ujemni pod względem innych markerów wcześniejszego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B [np. ujemni pod względem przeciwciał przeciwko rdzeniowemu zapaleniu wątroby typu B (Ab)], kwalifikują się. Uczestnicy, którzy w przeszłości mieli kontakt z wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV [HBcAb dodatni i/lub HBeAb dodatni]) również kwalifikują się do badania, pod warunkiem, że mają ujemny wynik testu na obecność HBV DNA. Należy również pamiętać, że uczestnicy, którzy mają pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C, kwalifikują się, o ile mają ujemne miano wirusa zapalenia wątroby typu C.
  13. Każda klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa lub płucna lub inna choroba lub stan, który byłby przeciwwskazany do którejkolwiek z innych procedur badawczych.
  14. Brak odpowiedniej antykoncepcji dla płodnych uczestników. Uczestnicy płci męskiej i ich partnerki są zobowiązani do stosowania dwóch różnych skutecznych metod antykoncepcji od badania przesiewowego przez co najmniej 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego. Jeśli badani są naprawdę abstynentami seksualnymi (gdzie prawdziwą abstynencję seksualną definiuje się jako zgodną z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu), żadna druga metoda nie jest wymagana.
  15. Wszelkie przeciwwskazania do stosowania stymulacji kolonii granulocytów (G-CSF) podczas mobilizacji HSC oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania busulfanu lub cyklofosfamidu, w tym stwierdzona nadwrażliwość na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą w ich preparatach.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Produkt leczniczy Lenti-D
Uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję dożylną (IV) produktu leczniczego Lenti-D w dawce większej lub równej (>=) 5,0 × 10^6 komórek CD34+/kilogram (kg) (autologiczna populacja wzbogacona komórkami CD34+, która zawierała komórki transdukowane wektorem lentiwirusowym kodującym cDNA ABCD1 dla ludzkiego białka adrenoleukodystrofii, zawieszone w roztworze kriokonserwującym) w dniu 0.
Genetyczny: Produkt leczniczy Lenti-D (eli-cel)
Uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję IV produktu leczniczego Lenti-D.
Inne nazwy:
  • elivaldogen autotemcel
  • eli-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy przeżyli i nie mieli żadnej z 6 głównych dysfunkcji funkcjonalnych (MFD) w miesiącu 24 i bez allo-HSCT lub komórek ratunkowych
Ramy czasowe: W miesiącu 24
6 MFD obejmowało utratę komunikacji, ślepotę korową, karmienie przez sondę, całkowite nietrzymanie moczu, uzależnienie od wózka inwalidzkiego, całkowitą utratę dobrowolnego ruchu. Kryterium przeżycia bez MFD w 24. miesiącu zdefiniowano jako: żywy 24 miesiące po infuzji; nie rozwinął się żaden z MFD przez 24 miesiące po infuzji; nie otrzymali komórek ratunkowych ani allo-HSCT do 24 miesięcy po infuzji; i nie wycofał się z badania ani nie został utracony z obserwacji do 24 miesięcy po infuzji. Zgłoszono odsetek uczestników, którzy żyli i nie mieli żadnej z 6 głównych niepełnosprawności funkcjonalnych (MFD) w miesiącu 24.
W miesiącu 24
Odsetek uczestników, którzy do 24. miesiąca doświadczyli ostrej ([>lub=] stopnia II) lub przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Ostra GVHD sklasyfikowana w skali ostrej GVHD (I-IV): stopień I charakteryzuje się łagodną chorobą, stopień II jako umiarkowany, stopień III jako ciężki (zajęcie dowolnego układu narządów), a stopień IV jako zagrażający życiu; przewlekła GVHD została określona przez Badacza. Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpiła ostra (>= stopień II) lub przewlekła GVHD w miesiącu 24.
Do miesiąca 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy wykazali ustąpienie dodatniego wyniku na obecność gadolinu w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 24. miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Odnotowano odsetek uczestników, u których w 24. miesiącu wykazano ustąpienie wyniku dodatniego na gadolin (tj. GdE-) w badaniu MRI.
W miesiącu 24
Czas do trwałego rozwiązania pozytywnego wyniku gadolinu w MRI
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Trwałe ustąpienie dodatniego wyniku na gadolin zdefiniowano jako posiadanie co najmniej dwóch kolejnych wyników GdE- w badaniu MRI bez późniejszej oceny wskazującej na GdE+.
Do miesiąca 24
Liczba uczestników ze zmianą całkowitego wyniku funkcji neurologicznych (NFS) od punktu początkowego do miesiąca 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
NFS był 25-punktową skalą stosowaną do oceny ciężkości poważnej dysfunkcji neurologicznej w CALD poprzez ocenę 15 objawów (domen czynnościowych) w 6 kategoriach. Poniżej wymieniono 15 symptomów wraz z ich maksymalną punktacją na 25 punktów: a) problemy ze słuchem / przetwarzaniem słuchowym-1, b) afazja/apraksja-1, c) utrata komunikacji-3, d) upośledzenie wzroku/przecięcie pola- 1, e) Ślepota korowa-2, f) Połykanie/inne dysfunkcje OUN-2, g) Karmienie przez sondę-2, h) Trudności w bieganiu/hiperrefleksja-1, i) Trudności w chodzeniu/spastyczność/spastyczny chód (bez pomocy)-1 , j) Chód spastyczny (wymagający pomocy)-2, k) Uzależnienie od wózka inwalidzkiego-2, l) Całkowita utrata dobrowolności ruchu-3, m) Epizody nietrzymania moczu-1, n) Całkowite nietrzymanie moczu-2, o) Napady niegorączkowe-1 . Wynik „0” oznaczał brak klinicznych objawów choroby mózgowej. Maksymalne znaki w domenie to suma wszystkich ocen w tej domenie. Zgłoszono liczbę uczestników, u których nastąpiła zmiana całkowitego NFS od wartości początkowej do miesiąca 24.
Linia bazowa do miesiąca 24
Wskaźnik przeżycia bez poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej (MFD).
Ramy czasowe: W 24 miesiące po infuzji leku Lenti-D
Wskaźnik przeżycia wolnego od MFD zdefiniowano jako odsetek uczestników od infuzji produktu leczniczego do drugiego przeszczepu, MFD lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Współczynnik przeżycia wolnego od MFD analizowano przy użyciu analizy Kaplana-Meiera. Kaplan-Meier oszacował wskaźnik przeżycia wolnego od MFD po 24 miesiącach od zgłoszenia wlewu leku Lenti-D.
W 24 miesiące po infuzji leku Lenti-D
Ogólny wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: W 24 miesiące po infuzji leku Lenti-D
Całkowity wskaźnik przeżycia zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy przeżyli od daty infuzji produktu leczniczego Lenti-D (dzień 0) do daty zgonu z dowolnej przyczyny. Ogólny wskaźnik przeżycia został ocenzurowany w dniu ostatniej wizyty, jeśli uczestnik żył. Uczestnicy, którzy żyją, zostali ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu. Całkowity wskaźnik przeżycia analizowano za pomocą analizy Kaplana-Meiera. Kaplan-Meier oszacował całkowity wskaźnik przeżycia na 24 miesiące po zgłoszeniu wlewu leku Lenti-D.
W 24 miesiące po infuzji leku Lenti-D
Odsetek uczestników z wszczepieniem neutrofilów do 42 dni po infuzji produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do 42 dni po infuzji leku
Wszczepienie neutrofili (NE) zdefiniowano jako osiągnięcie 3 kolejnych wartości laboratoryjnych bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) >= 0,5×10^9 komórek/litr (l) (po początkowym nadir po infuzji) uzyskanych w różnych dniach do 42 dni po infuzja produktu leczniczego Lenti-D (dzień względny 43). Odnotowano odsetek uczestników z wszczepem neutrofili do 42 dni po infuzji produktu leczniczego.
Do 42 dni po infuzji leku
Czas do wszczepienia neutrofili po infuzji produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do 42 dni po infuzji leku
Wszczepienie neutrofili zdefiniowano jako osiągnięcie 3 kolejnych wartości laboratoryjnych ANC >= 0,5×10^9 komórek/l (po początkowym nadir po infuzji) uzyskanych w różnych dniach do 42 dni po infuzji produktu leczniczego Lenti-D (względny dzień 43 ). Zgłaszano czas do wszczepienia neutrofili po infuzji produktu leczniczego.
Do 42 dni po infuzji leku
Odsetek uczestników z wszczepem płytek krwi według miesiąca 24
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako osiągnięcie 3 kolejnych niepodtrzymywanych liczby płytek krwi >=20 × 10^9 komórek/l (po początkowym nadir po infuzji) uzyskanych w różnych dniach, podczas gdy przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających i podczas okresu oceny nie podawano żadnych transfuzji płytek krwi . Pierwszym dniem z 3 kolejnych dni liczby płytek krwi >=20 × 10^9 komórek/l był dzień PE. Odnotowano odsetek uczestników z wszczepem płytek krwi do 24. miesiąca (730. dzień badania).
Do miesiąca 24
Czas do wszczepienia płytek krwi po infuzji produktu leczniczego
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako osiągnięcie 3 kolejnych niepodtrzymywanych liczby płytek krwi > lub = 20 × 10^9 komórek/l (po początkowym najniższym poziomie po infuzji) uzyskanych w różnych dniach, podczas gdy przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających i podczas oceny nie podawano żadnych transfuzji płytek krwi okres. Pierwszym dniem z 3 kolejnych dni liczby płytek krwi >=20 × 10^9 komórek/l był dzień PE. Zgłoszono czas do wszczepienia płytek krwi po infuzji produktu leczniczego do 24. miesiąca.
Do miesiąca 24
Odsetek uczestników z niepowodzeniem wszczepienia według miesiąca 24
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Uznano, że uczestnicy mieli pierwotne niepowodzenie wszczepienia, jeśli nie osiągnęli NE do względnego dnia 43. Uznano, że uczestnik miał wtórne niepowodzenie wszczepienia, jeśli osiągnął, a następnie utracił NE do miesiąca 24, tj. Jeśli spełnił oba warunki; Osiągnięto NE do 43. dnia względnego, jak zdefiniowano powyżej, i utrzymywał się spadek ANC do < 0,5×10^9 komórek/l przez 3 kolejne pomiary w różnych dniach po 43. dniu względnym, bez alternatywnej etiologii. Pierwszy dzień 3 kolejnych spadków ANC do < 0,5×10^9 komórek/l uznano za dzień niepowodzenia wtórnego wszczepienia. Zgłoszono odsetek uczestników z pierwotnym i wtórnym niepowodzeniem wszczepienia w miesiącu 24.
Do miesiąca 24
Odsetek uczestników, którzy przeszli kolejną infuzję allohematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Zgłoszono odsetek uczestników, którzy przeszli kolejną infuzję allo-HSC w miesiącu 24.
Do miesiąca 24
Odsetek uczestników ze śmiertelnością związaną z przeszczepem w ciągu 100 i 365 dni po infuzji produktu leczniczego
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do 100 i 365 dni po infuzji produktu leczniczego
Śmiertelność związana z przeszczepem została określona przez Badacza u uczestników, którzy zmarli z przyczyn związanych z przeszczepem odpowiednio do 100 dni po infuzji produktu leczniczego (dzień 101) lub 365 dni po infuzji produktu leczniczego (dzień 366) lub byli obserwowani do co najmniej Rel Day 101 lub 366 odpowiednio, jeśli nie ma jeszcze żadnych wydarzeń. Zgłoszono odsetek uczestników ze śmiertelnością związaną z przeszczepem w ciągu 100 i 365 dni po infuzji produktu leczniczego.
Od czasu infuzji produktu leczniczego do 100 i 365 dni po infuzji produktu leczniczego
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi, stopień >=3 AE, pokrewne zdarzenia niepożądane, pokrewne SAE i pokrewne zdarzenia niepożądane stopnia >=3
Ramy czasowe: Od daty wyrażenia świadomej zgody do 24. miesiąca
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem produktu leczniczego u uczestników, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie. SAE to każde zdarzenie niepożądane, które wystąpiło po dowolnej dawce i niezależnie od przyczyny, które spowodowało śmierć, było zagrożeniem życia, wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałym lub znacznym kalectwem/niezdolnością do pracy, wadą wrodzoną/wadą wrodzoną , lub zostało uznane za ważne zdarzenie medyczne, które może zagrozić uczestnikowi i może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec skutkom wymienionym powyżej. Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpiły wszystkie AE, wszystkie SAE, wszystkie AE związane z produktem leczniczym i SAE stopnia >=3 (ciężkie lub istotne z medycznego punktu widzenia, ale nie zagrażające bezpośrednio życiu AE) i powiązane zdarzenia niepożądane stopnia >=3.
Od daty wyrażenia świadomej zgody do 24. miesiąca
Odsetek uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie zmianami parametrów laboratoryjnych do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do 24. miesiąca
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (leukocyty [z zakresem progowym (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrofile [<1,0 x 10^9/L], erytrocyty [<= 3,0 x 10^12/l], płytki krwi [<=75 x 10^9/l]); chemia kliniczna (sód [<=126 milimoli na litr (mmol/l), >=156 mmol/l], potas [<=3 mmol/l, >=6 mmol/l], glukoza [<=3,0 mmol/l] ], azotu mocznikowego [>=10,7 mmol/l], kreatyniny [>=150 umol/l]) oraz testów czynnościowych wątroby (LFT) (aminotransferaza alaninowa [ALA]. Aminotransferaza asparaginianowa [ASA], fosfataza alkaliczna [AP] z zakresem TS >=3 x górna granica normy (GGN), bilirubina [>=34,2 mikromoli na litr (umol/l)]). Znaczenie kliniczne zostało ustalone przez badacza.
Od czasu infuzji produktu leczniczego do 24. miesiąca
Liczba wizyt w izbie przyjęć (po wszczepieniu neutrofili) według miesiąca 24
Ramy czasowe: Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Zgłoszono liczbę wizyt w izbie przyjęć (po wszczepieniu neutrofili) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Liczba hospitalizacji pacjentów szpitalnych (po wszczepieniu neutrofili) według miesiąca 24
Ramy czasowe: Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Zgłoszono liczbę hospitalizacji pacjentów szpitalnych (po wszczepieniu neutrofili) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Czas trwania hospitalizacji pacjenta w szpitalu (po wszczepieniu neutrofili) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Czas trwania hospitalizacji w szpitalu obliczono w następujący sposób: Czas trwania = (data wypisu ze szpitala) - (data przyjęcia do szpitala przed NE) + 1. Odnotowano czas trwania hospitalizacji w szpitalu (po wszczepieniu neutrofili) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Liczba pobytów na oddziałach intensywnej terapii (OIOM) (po wszczepieniu neutrofili) według miesiąca 24
Ramy czasowe: Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Zgłoszono liczbę pobytów na OIT (po wszczepieniu neutrofili) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Czas pobytu na OIT (po wszczepieniu neutrofili) według miesiąca 24
Ramy czasowe: Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Czas trwania pobytu na OIOM obliczono w następujący sposób: Czas trwania = (data wypisu ze szpitala) - (data przyjęcia do szpitala przed NE) + 1. Podano czas trwania pobytu na OIOM (po wszczepieniu neutrofili) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia neutrofili do miesiąca 24
Liczba uczestników z kompetentnym lentiwirusem replikacyjnym pochodzącym z wektorów (RCL) wykrytym do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Zgłoszono liczbę uczestników z RCL pochodzenia wektorowego wykrytym w 24. miesiącu. Przeprowadzono badanie przesiewowe próbek krwi uczestników pod kątem RCL w 24 miesiącu po infuzji leku Lenti-D, przy czym zastosowano bardziej rygorystyczne testy współhodowli w celu rozróżnienia ewentualnych wyników fałszywie dodatnich.
Do miesiąca 24
Liczba uczestników z insercyjną onkogenezą według miesiąca 24
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
Onkogeneza insercyjna, w tym mielodysplazja, białaczka, chłoniak. Zgłoszono liczbę uczestników z insercyjną onkogenezą w miesiącu 24.
Do miesiąca 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

bluebird bio

Śledczy

  • Główny śledczy: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Dyrektor Studium: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Główny śledczy: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Główny śledczy: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Główny śledczy: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Główny śledczy: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Główny śledczy: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Główny śledczy: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Główny śledczy: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Firma Bluebird bio zobowiązuje się do zachowania przejrzystości, a zbiory danych na poziomie pacjentów, które zostały odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, a dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane po uzyskaniu odpowiednich zezwoleń marketingowych związanych z tym badaniem i zgodnie z kryteriami ustanowionymi przez najlepsze praktyki bluebird bio i/lub branżowe w celu zachowania prywatności danych uczestnicy badania. Należy zauważyć, że biorąc pod uwagę rzadkość występowania choroby i możliwy do zidentyfikowania charakter uczestników tego badania, przewiduje się, że udostępnianie danych z tego badania może być ograniczone. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia mózgowa (CALD)

Badania kliniczne na Produkt leczniczy Lenti-D (eli-cel)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj