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Uno studio sull'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali ematopoietiche trasdotte con il vettore lentivirale Lenti-D per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)

25 marzo 2022 aggiornato da: bluebird bio

Uno studio di fase 2/3 sull'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali ematopoietiche trasdotte con il vettore lentivirale Lenti-D per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)

Questo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali ematopoietiche autologhe del cluster di differenziazione 34 (CD34+), trasdotte ex-vivo con il vettore lentivirale Lenti-D (chiamato anche elivaldogene autotemcel o eli-cel), per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) . Le cellule staminali del sangue di un partecipante sono state raccolte e modificate (trasdotte) utilizzando il vettore lentivirale Lenti-D che codifica per la proteina adrenoleucodistrofica umana. Dopo la modifica (trasduzione) con il vettore lentivirale Lenti-D, le cellule sono state trapiantate nuovamente nel partecipante dopo il condizionamento mieloablativo. I partecipanti a questo studio saranno seguiti continuamente nello studio LTF-304.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per lo studio ALD-102, la popolazione dei trapianti (TP), la popolazione dell'innesto dei neutrofili (NEP) e la popolazione intent-to-treat (ITT) erano identiche.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Francia, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Germania
      • Leipzig, Germania, 04103
        • University of Leipzig
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato è stato ottenuto da un genitore affidatario o tutore competente con la capacità legale di eseguire un consenso approvato dal comitato di revisione istituzionale locale (IRB)/Comitato etico indipendente (IEC) (il consenso informato sarà richiesto ai partecipanti capaci, in conformità con la direttiva del IRB/IEC e con i requisiti locali).
  2. Maschi di età pari o inferiore a 17 anni, al momento del consenso dei genitori/tutori e, ove appropriato, del consenso dei partecipanti.

  3. Adrenoleucodistrofia cerebrale attiva (ALD) come definita da:

    1. Valori elevati di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) e
    2. Malattia attiva del sistema nervoso centrale stabilita dalla revisione radiografica centrale della risonanza magnetica cerebrale (MRI) che dimostra:
    3. Punteggio Loes compreso tra 0,5 e 9 (incluso) sulla scala a 34 punti e
    4. Miglioramento del gadolinio sulla risonanza magnetica delle lesioni demielinizzanti.
  4. NFS minore o uguale a (<o=) 1.

Criteri di esclusione:

  1. Ricezione di un trapianto allogenico o di una terapia genica.
  2. Disponibilità di un fratello donatore disponibile 10/10 compatibile con HLA (escluse le donne eterozigoti).
  3. Uso di statine, olio di Lorenzo o regimi dietetici utilizzati per abbassare i livelli di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA). Nota: i partecipanti devono interrompere l'uso di questi farmaci al momento del consenso.
  4. Ricezione di un farmaco o di una procedura dello studio sperimentale entro 3 mesi prima dello screening che potrebbe confondere i risultati dello studio. L'uso di farmaci sperimentali in studio è proibito durante tutto il corso dello studio.
  5. Qualsiasi condizione che renda impossibile eseguire studi di risonanza magnetica (incluse allergie ad anestetici o agenti di contrasto).

  6. Compromissione ematologica come evidenziato da:

    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) nel sangue periferico < 1500 cellule/millimetro cubo (mm3),
    • Conta piastrinica < 100.000 cellule/mm3, o
    • Emoglobina < 10 grammi per decilitro (g/dL).
    • Disturbo emorragico non corretto.

  7. Compromissione epatica come evidenziato da:

    • Valore dell'aspartato transaminasi (AST) > 2,5 × limite superiore della norma (ULN)
    • Valore dell'alanina transaminasi (ALT) > 2,5 × ULN
    • Valore della bilirubina totale > 3,0 milligrammi per decilitro (mg/dL), a meno che non vi sia una diagnosi di sindrome di Gilbert e il partecipante sia altrimenti stabile
  8. Compromissione renale come evidenziato da funzionalità renale anomala (clearance della creatinina effettiva o calcolata < 50 millilitri al minuto [mL/min])
  9. Compromissione cardiaca come evidenziato dalla frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% (%)
  10. Membro diretto della famiglia con una sindrome da cancro familiare nota o sospetta (incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, sindrome ereditaria da carcinoma mammario e ovarico, sindrome da carcinoma colorettale ereditario non poliposico e poliposi adenomatosa familiare).
  11. Infezione attiva clinicamente significativa batterica, virale, fungina, parassitaria o associata a prioni
  12. Positivo per il virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 o 2 (HIV-1, HIV-2); epatite B; epatite C; virus linfotrofico T umano 1 (HTLV-1). (Si noti che i partecipanti che sono stati vaccinati contro l'epatite B [anticorpo di superficie dell'epatite B positivi] che sono negativi per altri marcatori di precedente infezione da epatite B [ad esempio, negativi per l'anticorpo centrale dell'epatite B (Ab)] sono idonei. Anche i partecipanti con una precedente esposizione al virus dell'epatite B (HBV [HBcAb positivo e/o HBeAb positivo]) sono idonei per lo studio a condizione che abbiano un test negativo per il DNA dell'HBV. Si noti inoltre che i partecipanti positivi per l'anticorpo anti-epatite C sono idonei purché abbiano una carica virale negativa per l'epatite C.
  13. Qualsiasi malattia cardiovascolare o polmonare clinicamente significativa o altra malattia o condizione che sarebbe controindicata per una qualsiasi delle altre procedure dello studio.
  14. Assenza di contraccezione adeguata per i partecipanti fertili. I partecipanti di sesso maschile e le loro partner di sesso femminile sono tenuti a utilizzare due diversi metodi contraccettivi efficaci dallo screening fino ad almeno 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmaceutico. Se i soggetti sono veramente sessualmente astinenti (dove la vera astinenza sessuale è definita come in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto), non è richiesto alcun secondo metodo.
  15. Qualsiasi controindicazione all'uso di stimolanti le colonie di granulociti (G-CSF) durante la mobilizzazione delle HSC e qualsiasi controindicazione all'uso di busulfan o ciclofosfamide, inclusa l'ipersensibilità nota ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti nelle loro formulazioni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prodotto farmaceutico Lenti-D
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa (IV) di prodotto farmaceutico Lenti-D a una dose maggiore o uguale a (>=) 5,0 × 10^6 cellule CD34+/chilogrammo (kg) (popolazione autologa arricchita di cellule CD34+ che conteneva cellule trasdotto con vettore lentivirale codificante ABCD1 cDNA per la proteina adrenoleucodistrofica umana, sospeso in una soluzione crioconservante) il giorno 0.
Genetico: Prodotto farmaceutico Lenti-D (eli-cel)
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di Lenti-D Drug Product.
Altri nomi:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che erano vivi e non presentavano nessuna delle 6 principali disabilità funzionali (MFD) al mese 24 e senza allo-HSCT o somministrazione di cellule di soccorso
Lasso di tempo: Al mese 24
I 6 DMF consistevano in perdita di comunicazione, cecità corticale, alimentazione tramite sondino, incontinenza totale, dipendenza dalla sedia a rotelle, perdita completa del movimento volontario. I criteri di sopravvivenza libera da MFD al mese 24 sono stati definiti come: vivo a 24 mesi dopo l'infusione; non aveva sviluppato nessuno degli MFD entro 24 mesi dall'infusione; non aveva ricevuto la somministrazione di cellule di salvataggio o allo-HSCT entro 24 mesi dall'infusione; e non si era ritirato dallo studio o non era stato perso al follow-up entro 24 mesi dall'infusione. È stata riportata la percentuale di partecipanti che erano vivi e non presentavano nessuna delle 6 principali disabilità funzionali (MFD) al mese 24.
Al mese 24
Proporzione di partecipanti che avevano sperimentato una malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta ([>or=] Grado II) o cronica entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
La GVHD acuta è classificata sulla scala di classificazione della GVHD acuta (I-IV): il grado I è caratterizzato come malattia lieve, il grado II come moderato, il grado III come grave (coinvolgimento di qualsiasi sistema di organi) e il grado IV come pericolo di vita; la GVHD cronica è stata determinata dall'investigatore. È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno manifestato GVHD acuta (>= Grado II) o cronica al mese 24.
Entro il mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno dimostrato la risoluzione della positività al gadolinio alla risonanza magnetica (MRI) al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24
È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno dimostrato la risoluzione della positività al gadolinio (cioè GdE-) alla risonanza magnetica al mese 24.
Al mese 24
Tempo di risoluzione sostenuta della positività al gadolinio sulla risonanza magnetica
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La risoluzione prolungata della positività al gadolinio è stata definita come la presenza di almeno due risultati GdE consecutivi mediante risonanza magnetica senza una successiva valutazione indicante GdE+.
Fino al mese 24
Numero di partecipanti con variazione del punteggio totale della funzione neurologica (NFS) dal basale fino al mese 24
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
NFS era un punteggio di 25 punti utilizzato per valutare la gravità della disfunzione neurologica grave nella CALD assegnando un punteggio a 15 sintomi (domini funzionali) in 6 categorie. Di seguito sono elencati i 15 sintomi seguiti dal loro punteggio massimo su 25 punti: a) Problemi di udito/elaborazione uditiva-1, b) Afasia/aprassia-1, c) Perdita di comunicazione-3, d) Compromissione della vista/taglio del campo visivo- 1, e) Cecità corticale-2, f) Deglutizione/altre disfunzioni del SNC-2, g) Alimentazione mediante sondino-2, h) Difficoltà di corsa/iperreflessia-1, i) Difficoltà di deambulazione/spasticità/andatura spastica (nessuna assistenza)-1 , j) Andatura spastica (richiede assistenza)-2, k) Dipendenza dalla sedia a rotelle-2, l) Perdita completa del movimento volontario-3, m) Episodi di incontinenza -1, n) Incontinenza totale-2, o) Convulsioni non febbrili-1 . Un punteggio di "0" indicava l'assenza di segni clinici di malattia cerebrale. I segni massimi all'interno di un dominio segnano il totale di tutti i voti all'interno di quel dominio. È stato riportato il numero di partecipanti con variazione della NFS totale dal basale fino al mese 24.
Basale fino al mese 24
Tasso di sopravvivenza libera da disabilità funzionale maggiore (MFD).
Lasso di tempo: A 24 mesi dall'infusione del farmaco Lenti-D
Il tasso di sopravvivenza libera da MFD è stato definito come percentuale di partecipanti dall'infusione del prodotto farmaceutico al secondo trapianto, MFD o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per prima. Il tasso di sopravvivenza libera da MFD è stato analizzato utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier. Kaplan-Meier ha stimato il tasso di sopravvivenza libera da MFD a 24 mesi dopo l'infusione del farmaco Lenti-D.
A 24 mesi dall'infusione del farmaco Lenti-D
Tasso di sopravvivenza globale
Lasso di tempo: A 24 mesi dall'infusione del farmaco Lenti-D
Il tasso di sopravvivenza globale è stato definito come percentuale di partecipanti vivi dalla data dell'infusione del farmaco Lenti-D (giorno 0) alla data della morte per tutte le cause. Il tasso di sopravvivenza globale è stato censurato alla data dell'ultima visita se il partecipante era vivo. I partecipanti che sono vivi sono stati censurati alla data dell'ultimo contatto. Il tasso di sopravvivenza globale è stato analizzato utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier. Kaplan-Meier ha stimato il tasso di sopravvivenza globale a 24 mesi dopo l'infusione del farmaco Lenti-D.
A 24 mesi dall'infusione del farmaco Lenti-D
Proporzione di partecipanti con attecchimento di neutrofili entro 42 giorni dall'infusione del prodotto farmacologico
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione del farmaco
L'attecchimento dei neutrofili (NE) è stato definito come il raggiungimento di 3 valori di laboratorio della conta assoluta dei neutrofili (ANC) consecutivi >= 0,5×10^9 cellule/litro (L) (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenuti in giorni diversi entro 42 giorni dopo la infusione di prodotto farmaceutico Lenti-D (giorno relativo 43). È stata segnalata la percentuale di partecipanti con attecchimento di neutrofili entro 42 giorni dall'infusione del farmaco.
Entro 42 giorni dall'infusione del farmaco
Tempo per l'attecchimento dei neutrofili dopo l'infusione del farmaco
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione del farmaco
L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come il raggiungimento di 3 valori di laboratorio ANC consecutivi di >= 0,5×10^9 cellule/L (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenuti in giorni diversi entro 42 giorni dall'infusione del prodotto farmaceutico Lenti-D (giorno relativo 43 ). È stato riportato il tempo di attecchimento dei neutrofili dopo l'infusione del farmaco.
Entro 42 giorni dall'infusione del farmaco
Proporzione di partecipanti con attecchimento piastrinico per mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il raggiungimento di 3 conte piastriniche non supportate consecutive di >=20 × 10^9 cellule/L (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenute in giorni diversi mentre non sono state somministrate trasfusioni piastriniche per i 7 giorni immediatamente precedenti e durante il periodo di valutazione . Il primo giorno di 3 conte piastriniche consecutive >=20 × 10^9 cellule/L era il giorno dell'EP. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con attecchimento piastrinico entro il mese 24 (giorno Rel 730).
Entro il mese 24
Tempo di attecchimento piastrinico dopo l'infusione del farmaco
Lasso di tempo: Entro il mese 24
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il raggiungimento di 3 conte piastriniche non supportate consecutive di > o =20 × 10^9 cellule/L (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenute in giorni diversi mentre non sono state somministrate trasfusioni di piastrine per i 7 giorni immediatamente precedenti e durante la valutazione periodo. Il primo giorno di 3 conte piastriniche consecutive >=20 × 10^9 cellule/L era il giorno dell'EP. È stato riportato il tempo di attecchimento piastrinico post-infusione del farmaco fino al mese 24.
Entro il mese 24
Proporzione di partecipanti con fallimento dell'attecchimento entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
I partecipanti sono stati considerati con fallimento dell'attecchimento primario se non hanno raggiunto NE entro il giorno relativo 43. Si considerava che un partecipante avesse un fallimento secondario dell'attecchimento se raggiungeva e successivamente perdeva NE entro il mese 24, cioè se soddisfaceva entrambe le condizioni; Ottenuto NE entro il giorno relativo 43 come definito sopra e ha avuto un declino sostenuto dell'ANC a <0,5 × 10 ^ 9 cellule/L per 3 misurazioni consecutive in giorni diversi dopo il giorno relativo 43, senza eziologia alternativa. Il primo giorno del declino di 3 ANC consecutivi a <0,5 × 10 ^ 9 cellule/L è stato considerato il giorno del fallimento dell'attecchimento secondario. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con fallimento dell'attecchimento primario e secondario al mese 24.
Entro il mese 24
Proporzione di partecipanti sottoposti a una successiva infusione di cellule staminali allo-ematopoietiche (HSC) entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno subito una successiva infusione di allo-HSC al mese 24.
Entro il mese 24
Percentuale di partecipanti con mortalità correlata al trapianto per 100 e 365 giorni dopo l'infusione del farmaco
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino a 100 e 365 giorni dopo l'infusione del farmaco
La mortalità correlata al trapianto è stata determinata dallo sperimentatore nei partecipanti che erano deceduti per cause correlate al trapianto rispettivamente entro 100 giorni dall'infusione del farmaco (Rel Day 101) o 365 giorni dall'infusione del farmaco (Rel Day 366) o erano stati seguiti ad almeno Rel Day 101 o 366 rispettivamente se non ci sono ancora eventi. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con mortalità correlata al trapianto tra 100 e 365 giorni dopo l'infusione del farmaco.
Dal momento dell'infusione del farmaco fino a 100 e 365 giorni dopo l'infusione del farmaco
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi, eventi avversi di grado >=3, eventi avversi correlati, eventi avversi correlati e eventi avversi di grado >=3
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino al mese 24
L'evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un prodotto farmaceutico nei partecipanti, considerato o meno correlato al farmaco. SAE era qualsiasi evento avverso, verificatosi a qualsiasi dose e indipendentemente dalla causalità, che ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita/difetto alla nascita , o è stato considerato un evento medico importante che potrebbe mettere a rischio il partecipante e potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire un risultato elencato in precedenza. Percentuale di partecipanti con tutti gli eventi avversi, tutti gli eventi avversi gravi, tutti gli eventi avversi correlati al prodotto farmaceutico e gli eventi avversi gravi o significativi dal punto di vista medico ma non immediatamente pericolosi per la vita sono stati riportati.
Dalla data del consenso informato fino al mese 24
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi potenzialmente nei parametri di laboratorio entro il mese 24
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
I parametri di laboratorio includevano ematologia (leucociti [con un intervallo di soglia (TS) <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrofili [<1,0 x 10^9/L], eritrociti [<= 3,0 x 10^12/L], piastrine [<=75 x 10^9/L]); chimica clinica (sodio [<=126 millimoli per litro (mmol/L), >=156 mmol/L], potassio [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glucosio [<=3,0 mmol/L] ], azoto ureico [>=10,7 mmol/L], creatinina [>=150 umol/L]) e test di funzionalità epatica (LFT) (alanina aminotransferasi [ALA]. Aspartato aminotransferasi [ASA], fosfatasi alcalina [AP] con intervallo TS >=3 x limite superiore della norma (ULN), bilirubina [>=34,2 micromoli per litro (umol/L)]). Il significato clinico è stato deciso dal ricercatore.
Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
Numero di visite al pronto soccorso (post-innesto di neutrofili) per mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero di visite al pronto soccorso (post-attecchimento dei neutrofili) fino al mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero di ricoveri ospedalieri (post-innesto di neutrofili) per mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero di ricoveri ospedalieri (post-innesto di neutrofili) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Durata dei ricoveri ospedalieri (post-innesto di neutrofili) fino al mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
La durata dei ricoveri ospedalieri è stata calcolata come: Durata = (Data della dimissione dall'ospedale) - (Data del ricovero ospedaliero prima della NE) + 1. È stata riportata la durata dei ricoveri ospedalieri (post-innesto di neutrofili) fino al mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero di ricoveri in unità di terapia intensiva (ICU) (post-attecchimento dei neutrofili) per mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero di ricoveri in terapia intensiva (post-innesto di neutrofili) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Durata dei ricoveri in terapia intensiva (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
La durata dei ricoveri in terapia intensiva è stata calcolata come: Durata = (data della dimissione dall'ospedale) - (data del ricovero prima della NE) + 1. È stata riportata la durata dei ricoveri in terapia intensiva (post-innesto di neutrofili) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero di partecipanti con lentivirus competente per la replicazione derivata dal vettore (RCL) rilevati entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
È stato segnalato il numero di partecipanti con RCL derivato da vettore rilevato al mese 24. È stato eseguito lo screening dei campioni di sangue dei partecipanti per RCL al mese 24 successivo all'infusione del farmaco Lenti-D, con i test di co-coltura più rigorosi utilizzati per distinguere eventuali falsi positivi, se applicabili.
Entro il mese 24
Numero di partecipanti con oncogenesi inserzionale per mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
Oncogenesi inserzionale inclusa mielodisplasia, leucemia, linfoma. È stato riportato il numero di partecipanti con oncogenesi inserzionale al mese 24.
Entro il mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

bluebird bio

Investigatori

  • Investigatore principale: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Direttore dello studio: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Investigatore principale: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Investigatore principale: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Investigatore principale: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Investigatore principale: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Investigatore principale: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Investigatore principale: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Investigatore principale: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

26 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

11 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Bluebird bio si impegna per la trasparenza e i set di dati a livello di paziente opportunamente anonimizzati e i documenti di supporto possono essere condivisi dopo aver ottenuto le approvazioni di marketing applicabili associate a questo studio e in conformità con i criteri stabiliti da bluebird bio e/o dalle migliori pratiche del settore per mantenere la privacy di partecipanti allo studio. Si noti che data la rarità della malattia e la natura identificabile dei partecipanti a questo studio, si prevede che la condivisione dei dati di questo studio possa essere limitata. Per informazioni, contattaci all'indirizzo datasharing@bluebirdbio.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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