脳性副腎白質ジストロフィー (CALD) の治療のためのレンチ D レンチウイルスベクターで形質導入された造血幹細胞の有効性と安全性に関する研究

包含基準:

1. インフォームドコンセントは、有能な親権を持つ親または保護者から得られ、法的能力は地元の治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）の承認された同意を実行します（インフォームドコンセントは、有能な参加者から求められます。 IRB/IEC および現地の要件を含む)。
2. 親/保護者の同意、および必要に応じて参加者の同意の時点で17歳以下の男性。

3. -以下によって定義される活動性脳副腎白質ジストロフィー（ALD）：

   1. 超長鎖脂肪酸（VLCFA）値の上昇、および
   2. -脳磁気共鳴画像法（MRI）の中央X線検査によって確立された活動性CNS疾患：
   3. Loes スコアが 34 点満点で 0.5 から 9 (両端を含む) の間であり、かつ
   4. 脱髄病変のMRIでのガドリニウム増強。
4. NFS が (<or=) 1 以下。

除外基準:

1. 同種移植または遺伝子治療の受領。
2. 喜んで10/10 HLA一致の兄弟ドナーが利用できる（女性のヘテロ接合体を除く）。
3. スタチン、ロレンツォ油、または超長鎖脂肪酸 (VLCFA) レベルを下げるために使用される食事療法の使用。 注: 参加者は、同意の時点でこれらの薬の使用を中止する必要があります。
4. 研究結果を混乱させる可能性のあるスクリーニング前3か月以内の治験薬または手順の受領。 治験薬の使用は、研究の過程を通して禁止されています。
5. -MRI検査を実施できない状態（麻酔薬または造影剤に対するアレルギーを含む）。

6. 以下によって証明される血液学的妥協：

   • -末梢血絶対好中球数（ANC）数<1500細胞/立方ミリメートル（mm3）、
   • 血小板数 < 100,000 細胞/mm3、または
   • ヘモグロビン < 10 グラム/デシリットル (g/dL)。
   • 未矯正の出血性疾患。

7. 以下によって証明される肝臓障害：

   • アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）値 > 2.5×正常上限（ULN）
   • アラニントランスアミナーゼ（ALT）値 > 2.5×ULN
   • -総ビリルビン値> 3.0ミリグラム/デシリットル（mg / dL）、ギルバート症候群の診断があり、参加者が安定している場合を除く
8. -異常な腎機能によって証明される腎障害（実際のまたは計算されたクレアチニンクリアランス<50ミリリットル/分[mL /分]）
9. 左心室駆出率<40パーセント（％）によって証明される心臓障害
10. -既知または疑われる家族性がん症候群（遺伝性乳がんおよび卵巣がん症候群、遺伝性非ポリポーシス結腸直腸がん症候群、および家族性腺腫性ポリポーシスを含むがこれらに限定されない）を有する近親者。
11. -臨床的に重要なアクティブな細菌、ウイルス、真菌、寄生虫、またはプリオン関連感染
12. -ヒト免疫不全ウイルス1型または2型（HIV-1、HIV-2）に陽性。 B型肝炎; C型肝炎;ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 (HTLV-1)。 （B型肝炎に対するワクチン接種を受けた参加者[B型肝炎表面抗体陽性]で、以前のB型肝炎感染の他のマーカーが陰性である[例えば、B型肝炎コア抗体（Ab）が陰性]であることに注意してください。 B型肝炎ウイルス（HBV [HBcAb陽性および/またはHBeAb陽性]）に過去に曝露した参加者も、HBV DNA検査が陰性であれば、研究の対象となります。 また、抗C型肝炎抗体が陽性である参加者は、C型肝炎ウイルス量が陰性である限り資格があることに注意してください。
13. -臨床的に重要な心血管疾患または肺疾患、またはその他の研究手順のいずれにも禁忌となるその他の疾患または状態。
14. 肥沃な参加者のための適切な避妊の欠如。 男性の参加者とその女性のパートナーは、スクリーニングから製剤注入後少なくとも 6 か月まで、2 つの異なる効果的な避妊方法を使用する必要があります。 被験者が本当に性的に禁欲している場合 (真の性的禁欲は、被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っていると定義されます)、2 番目の方法は必要ありません。
15. -HSCの動員中の顆粒球コロニー刺激（G-CSF）の使用に対する禁忌、および活性物質またはその製剤中の賦形剤に対する既知の過敏症を含む、ブスルファンまたはシクロホスファミドの使用に対する禁忌。