Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti hematopoetických kmenových buněk transdukovaných Lenti-D lentivirovým vektorem pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie (CALD)

25. března 2022 aktualizováno: bluebird bio

Fáze 2/3 studie účinnosti a bezpečnosti hematopoetických kmenových buněk transdukovaných Lenti-D lentivirovým vektorem pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie (CALD)

Tato studie hodnotila účinnost a bezpečnost autologního clusteru diferenciace 34 (CD34+) hematopoetických kmenových buněk, transdukovaných ex-vivo lentivirovým vektorem Lenti-D (také nazývaným elivaldogen autotemcel nebo eli-cel), pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie (CALD) . Krevní kmenové buňky účastníka byly odebrány a modifikovány (transdukovány) pomocí lentivirového vektoru Lenti-D kódujícího lidský protein adrenoleukodystrofie. Po modifikaci (transdukci) lentivirovým vektorem Lenti-D byly buňky transplantovány zpět účastníkovi po myeloablativním kondicionování. Účastníci této studie budou průběžně sledováni ve studii LTF-304.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pro studii ALD-102 byly populace transplantací (TP), populace přihojení neutrofilů (NEP) a populace intent-to-treat (ITT) totožné.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1022
        • Medeos SRL
  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Francie, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04103
        • University of Leipzig
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas byl získán od kompetentního opatrovnického rodiče nebo opatrovníka s právní způsobilostí k provedení souhlasu schváleného místní institucionální revizní radou (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC) (informovaný souhlas bude vyžadován od schopných účastníků v souladu se směrnicí IRB/IEC a s místními požadavky).
  2. Muži ve věku 17 let a mladší, v době souhlasu rodičů/opatrovníka a případně souhlasu účastníka.

  3. Aktivní cerebrální adrenoleukodystrofie (ALD), jak je definována:

    1. Zvýšené hodnoty mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) a
    2. Aktivní onemocnění CNS zjištěné centrálním radiografickým přehledem zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI), které prokazuje:
    3. Loes skóre mezi 0,5 a 9 (včetně) na 34bodové škále a
    4. Zvýšení gadolinia na MRI demyelinizačních lézí.
  4. NFS menší nebo rovno (<nebo=) 1.

Kritéria vyloučení:

  1. Příjem alogenního transplantátu nebo genové terapie.
  2. Dostupnost ochotného sourozeneckého dárce shodného s 10/10 HLA (kromě ženských heterozygotů).
  3. Použití statinů, Lorenzova oleje nebo dietních režimů používaných ke snížení hladin mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA). Poznámka: Účastníci musí přerušit užívání těchto léků v době souhlasu.
  4. Obdržení hodnoceného studovaného léku nebo postupu do 3 měsíců před screeningem, který by mohl zkreslit výsledky studie. Použití zkoumaných studovaných léčiv je v průběhu studie zakázáno.
  5. Jakékoli stavy, které znemožňují provedení MRI studií (včetně alergií na anestetika nebo kontrastní látky).

  6. Hematologický kompromis, o čemž svědčí:

    • Absolutní počet neutrofilů v periferní krvi (ANC) < 1500 buněk/milimetr krychlový (mm3),
    • Počet krevních destiček < 100 000 buněk/mm3, popř
    • Hemoglobin < 10 gramů na decilitr (g/dl).
    • Nekorigovaná porucha krvácivosti.

  7. Jaterní kompromis, o čemž svědčí:

    • Hodnota aspartáttransaminázy (AST) > 2,5 × horní hranice normálu (ULN)
    • Hodnota alanintransaminázy (ALT) > 2,5×ULN
    • Celková hodnota bilirubinu > 3,0 miligramů na decilitr (mg/dl), s výjimkou případů, kdy existuje diagnóza Gilbertova syndromu a účastník je jinak stabilní
  8. Porucha funkce ledvin, jak se projevuje abnormální funkcí ledvin (skutečná nebo vypočtená clearance kreatininu < 50 mililitrů za minutu [ml/min])
  9. Srdeční ohrožení, o čemž svědčí ejekční frakce levé komory <40 procent (%)
  10. Bezprostřední člen rodiny se známým nebo suspektním familiárním rakovinovým syndromem (včetně, ale bez omezení na dědičný syndrom rakoviny prsu a vaječníků, dědičný nepolypózní syndrom kolorektálního karcinomu a familiární adenomatózní polypózu).
  11. Klinicky významná aktivní bakteriální, virová, plísňová, parazitární infekce nebo infekce spojená s priony
  12. Pozitivní na virus lidské imunodeficience typu 1 nebo 2 (HIV-1, HIV-2); žloutenka typu B; hepatitidu C; lidský T lymfotrofický virus 1 (HTLV-1). (Všimněte si, že účastníci, kteří byli očkováni proti hepatitidě B [pozitivní povrchové protilátky proti hepatitidě B], kteří jsou negativní na jiné markery předchozí infekce hepatitidou B [např. negativní na jádrové protilátky proti hepatitidě B (Ab)], jsou způsobilí. Účastníci, kteří byli v minulosti vystaveni viru hepatitidy B (HBV [HBcAb pozitivní a/nebo HBeAb pozitivní]) jsou také způsobilí pro studii, pokud mají negativní test na HBV DNA. Všimněte si také, že účastníci, kteří jsou pozitivní na protilátky proti hepatitidě C, jsou způsobilí, pokud mají negativní virovou nálož hepatitidy C.
  13. Jakékoli klinicky významné kardiovaskulární nebo plicní onemocnění nebo jiné onemocnění nebo stav, který by byl kontraindikován pro jakýkoli jiný postup studie.
  14. Absence adekvátní antikoncepce pro plodné účastnice. Mužští účastníci a jejich partnerky jsou povinni používat dvě různé účinné metody antikoncepce od screeningu po dobu nejméně 6 měsíců po infuzi léku. Pokud jsou subjekty skutečně sexuálně abstinující (kde je skutečná sexuální abstinence definována jako v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu), není vyžadována žádná druhá metoda.
  15. Jakékoli kontraindikace použití stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) během mobilizace HSC a jakékoli kontraindikace použití busulfanu nebo cyklofosfamidu, včetně známé přecitlivělosti na léčivé látky nebo na kteroukoli pomocnou látku v jejich formulacích.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lékový produkt Lenti-D
Účastníci dostali jednu intravenózní (IV) infuzi léku Lenti-D v dávce vyšší nebo rovné (>=) 5,0 × 10^6 CD34+ buněk/kilogram (kg) (autologní CD34+ buňkami obohacená populace, která obsahovala buňky transdukovaný lentivirovým vektorem kódujícím ABCD1 cDNA pro lidský protein adrenoleukodystrofie, suspendovaný v kryokonzervačním roztoku) v den 0.
Genetický: Lékový produkt Lenti-D (eli-cel)
Účastníci dostali jednu IV infuzi léku Lenti-D.
Ostatní jména:
  • elivaldogen autotemcel
  • eli-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří byli naživu a neměli žádnou ze 6 hlavních funkčních poruch (MFD) v měsíci 24 a bez Allo-HSCT nebo podávání záchranných buněk
Časové okno: V měsíci 24
Těchto 6 MFD sestávalo ze ztráty komunikace, kortikální slepoty, krmení sondou, celkové inkontinence, závislosti na invalidním vozíku, úplné ztráty volního pohybu. Měsíc 24 Kritéria přežití bez MFD byla definována jako: přežití 24 měsíců po infuzi; do 24 měsíců po infuzi se u nich nevyvinula žádná z MFD; nedostali aplikaci záchranných buněk nebo allo-HSCT do 24 měsíců po infuzi; a do 24 měsíců po infuzi neodstoupili ze studie nebo nebyli ztraceni ve sledování. Bylo hlášeno procento účastníků, kteří byli naživu a neměli žádné ze 6 hlavních funkčních postižení (MFD) k 24. měsíci.
V měsíci 24
Podíl účastníků, kteří zažili buď akutní ([>nebo=] stupeň II) nebo chronickou chorobu štěpu proti hostiteli (GVHD) do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Akutní GVHD hodnocená na stupnici Acute GVHD Grading Scale (I-IV): Stupeň I je charakterizován jako mírné onemocnění, Stupeň II jako středně závažný, Stupeň III jako závažný (postižení jakéhokoli orgánového systému) a Stupeň IV jako život ohrožující; chronická GVHD byla stanovena vyšetřovatelem. Bylo hlášeno procento účastníků, kteří prodělali buď akutní (>= stupeň II) nebo chronickou GVHD v měsíci 24.
Do měsíce 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří prokázali vyřešení pozitivity gadolinia na magnetické rezonanci (MRI) ve 24. měsíci
Časové okno: V měsíci 24
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří prokázali vymizení pozitivity gadolinia (tj. GdE-) na MRI ve 24. měsíci.
V měsíci 24
Čas do trvalého rozlišení pozitivity gadolinia na MRI
Časové okno: Do měsíce 24
Trvalé vymizení pozitivity gadolinia bylo definováno jako nejméně dva po sobě jdoucí výsledky GdE- pomocí MRI bez následného hodnocení indikujícího GdE+.
Do měsíce 24
Počet účastníků se změnou celkového skóre neurologických funkcí (NFS) od výchozího stavu do 24. měsíce
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
NFS bylo 25bodové skóre používané k hodnocení závažnosti hrubé neurologické dysfunkce u CALD hodnocením 15 symptomů (funkčních domén) v 6 kategoriích. Zde je uvedeno 15 symptomů následovaných jejich maximálním skóre z 25 bodů: a) Problémy se sluchem/sluchovým zpracováním-1, b) Afázie/apraxie-1, c) Ztráta komunikace-3, d) Zhoršení zraku/výřez v poli- 1, e) Kortikální slepota-2, f) Polykání/jiné dysfunkce CNS-2, g) Výživa sondou-2, h) Potíže s běháním/hyperreflexie-1, i) Potíže s chůzí/spasticita/spastická chůze (bez pomoci)-1 , j) Spastická chůze (potřebuje asistenci)-2, k) Závislost na vozíku-2, l) Úplná ztráta volního pohybu-3, m) Epizody inkontinence -1, n) Celková inkontinence-2, o) Nefebrilní křeče-1 . Skóre "0" označovalo nepřítomnost klinických příznaků mozkového onemocnění. Maximální znaky v rámci domény skórují součet všech známek v dané doméně. Byl hlášen počet účastníků se změnou v celkovém NFS od výchozího stavu do 24. měsíce.
Základní stav do 24. měsíce
Míra přežití bez závažného funkčního postižení (MFD).
Časové okno: 24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Míra přežití bez MFD byla definována jako procento účastníků od infuze léku po druhou transplantaci, MFD nebo smrt z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve. Míra přežití bez MFD byla analyzována pomocí Kaplan-Meierovy analýzy. Kaplan-Meier odhadl míru přežití bez MFD 24 měsíců po infuzi Lenti-D.
24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Celková míra přežití
Časové okno: 24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Celková míra přežití byla definována jako procento účastníků naživu od data infuze léku Lenti-D (den 0) do data úmrtí ze všech příčin. Celková míra přežití byla cenzurována k datu poslední návštěvy, pokud byl účastník naživu. Účastníci, kteří jsou naživu, byli k datu posledního kontaktu cenzurováni. Celková míra přežití byla analyzována pomocí Kaplan-Meierovy analýzy. Kaplan-Meier odhadl celkovou míru přežití 24 měsíců po infuzi Lenti-D.
24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Podíl účastníků s přihojením neutrofilů do 42 dnů po infuzi léku
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi léku
Přihojení neutrofilů (NE) bylo definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích laboratorních hodnot absolutního počtu neutrofilů (ANC) >= 0,5×10^9 buněk/litr (L) (po počátečním poklesu po infuzi) získaných v různých dnech 42 dní po infuze lékového produktu Lenti-D (relativní den 43). Bylo hlášeno procento účastníků s přihojením neutrofilů do 42 dnů po infuzi léku.
Do 42 dnů po infuzi léku
Čas do přihojení neutrofilů po infuzi léku
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi léku
Engraftment neutrofilů byl definován jako dosažení 3 po sobě jdoucích laboratorních hodnot ANC >= 0,5 × 10^9 buněk/l (po počátečním poklesu po infuzi) získaných v různých dnech 42 dní po infuzi léku Lenti-D (relativní den 43 ). Byla hlášena doba do přihojení neutrofilů po infuzi léku.
Do 42 dnů po infuzi léku
Podíl účastníků s přihojením krevních destiček do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Přihojení krevních destiček bylo definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích nepodporovaných počtů krevních destiček >=20 × 10^9 buněk/l (po počátečním nejnižším bodu po infuzi) získaných v různých dnech, aniž by byly podávány žádné transfuze krevních destiček po dobu 7 dnů bezprostředně před a během období hodnocení . První den 3 po sobě jdoucích počtu krevních destiček >=20 × 10^9 buněk/l byl dnem PE. Bylo hlášeno procento účastníků s přihojením krevních destiček do 24. měsíce (rel. den 730).
Do měsíce 24
Čas do přihojení krevních destiček po infuzi léku
Časové okno: Do měsíce 24
Přihojení krevních destiček bylo definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích nepodporovaných počtů krevních destiček > nebo = 20 × 10^9 buněk/l (po počátečním nejnižším bodě po infuzi) získaných v různých dnech, aniž by byly podávány žádné transfuze krevních destiček po dobu 7 dnů bezprostředně před a během hodnocení doba. První den 3 po sobě jdoucích počtu krevních destiček >=20 × 10^9 buněk/l byl dnem PE. Byla hlášena doba do přihojení krevních destiček po infuzi léku až do 24. měsíce.
Do měsíce 24
Podíl účastníků se selháním přihojení do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Účastníci byli považováni za osoby, u kterých došlo k primárnímu selhání přihojení, pokud nedosáhli NE do Relativního dne 43. Účastník byl považován za účastníka se selháním sekundárního přihojení, pokud dosáhl a následně ztratil NE do 24. měsíce, tj. pokud splnil obě podmínky; Dosaženo NE do Relativního dne 43, jak je definováno výše a mělo trvalý pokles ANC na < 0,5 x 10^9 buněk/l pro 3 po sobě jdoucí měření v různých dnech po Relativním dni 43, bez alternativní etiologie. První den 3 po sobě jdoucích poklesu ANC na < 0,5×10^9 buněk/l byl považován za den sekundárního selhání přihojení. Bylo hlášeno procento účastníků s primárním i sekundárním selháním engraftmentu ve 24. měsíci.
Do měsíce 24
Podíl účastníků, kteří podstoupili následnou infuzi allo-hematopoetických kmenových buněk (HSC) do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří podstoupili následnou infuzi allo-HSC ve 24. měsíci.
Do měsíce 24
Procento účastníků s úmrtností související s transplantací během 100 a 365 dnů po infuzi léku
Časové okno: Od doby infuze lékového produktu do 100 a 365 dnů po infuzi lékového produktu
Mortalitu související s transplantací stanovil výzkumník u účastníků, kteří zemřeli na příčiny související s transplantací 100 dní po infuzi léku (Rel Day 101) nebo 365 dní po infuzi léku (Rel Day 366) nebo byli sledováni do alespoň Rel Day 101 nebo 366, pokud ještě žádné události. Bylo hlášeno procento účastníků s úmrtností související s transplantací během 100 a 365 dnů po infuzi léku.
Od doby infuze lékového produktu do 100 a 365 dnů po infuzi lékového produktu
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými AE, stupněm >=3 AE, souvisejícími AE, souvisejícími SAE a souvisejícím stupněm >=3 AE
Časové okno: Ode dne informovaného souhlasu do 24. měsíce
Nežádoucí příhoda byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost spojená s užíváním drogového produktu u účastníků, ať už je či není považována za související s drogou. SAE byla jakákoli AE vyskytující se v jakékoli dávce a bez ohledu na kauzalitu, která vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti, vrozené anomálii/vrozené vadě , nebo byla považována za důležitou zdravotní událost, která může ohrozit účastníka a může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo výše uvedenému výsledku. Bylo hlášeno procento účastníků se všemi AE, všemi SAE, všemi AE souvisejícími s lékem a SAE stupně >=3 (závažné nebo lékařsky významné, ale bezprostředně život neohrožující AE) a souvisejícími AE stupně >=3.
Ode dne informovaného souhlasu do 24. měsíce
Procento účastníků s potenciálně klinicky významnými změnami laboratorních parametrů do 24. měsíce
Časové okno: Od doby infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (leukocyty [s rozsahem prahu (TS) <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrofily [<1,0 x 10^9/l], erytrocyty [<= 3,0 x 10^12/l], krevní destičky [<=75 x 10^9/l]); klinická chemie (sodík [<=126 milimolů na litr (mmol/l), >=156 mmol/l], draslík [<=3 mmol/l, >=6 mmol/l], glukóza [<=3,0 mmol/l ], močovinový dusík [>=10,7 mmol/l], kreatinin [>=150 umol/l]) a jaterní testy (LFT) (alaninaminotransferáza [ALA]. Aspartátaminotransferáza [ASA], alkalická fosfatáza [AP] s rozsahem TS >=3 x horní hranice normálu (ULN), bilirubin [>=34,2 mikromolů na litr (umol/l)]). O klinické významnosti rozhodl zkoušející.
Od doby infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Počet návštěv na pohotovosti (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen počet návštěv na pohotovosti (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Počet hospitalizací (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen počet hospitalizací na lůžku (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka hospitalizací (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka hospitalizací na lůžku byla vypočtena jako: Doba trvání = (Datum propuštění z nemocnice) - (Datum přijetí do nemocnice před NE) + 1. Byla hlášena doba hospitalizace na lůžku (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Počet pobytů na jednotkách intenzivní péče (JIP) (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen počet pobytů na JIP (post-neutrofilní přihojení) Do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka pobytů na JIP (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka pobytu na JIP byla vypočtena jako: Délka = (Datum propuštění z nemocnice) - (Datum přijetí do nemocnice před NE) + 1. Doba trvání pobytů na JIP (Post-neutrofilní přihojení) byla hlášena do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Počet účastníků s lentivirem kompetentním k replikaci odvozeným od vektorů (RCL) zjištěným do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Byl hlášen počet účastníků s vektorem odvozeným RCL zjištěným ve 24. měsíci. Byly provedeny screeningové krevní vzorky účastníků na RCL ve 24. měsíci po infuzi Lenti-D Drug, s přísnějšími kokultivačními testy použitými k rozlišení případných falešně pozitivních výsledků.
Do měsíce 24
Počet účastníků s inzerční onkogenezí do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Inzerční onkogeneze včetně myelodysplazie, leukémie, lymfomu. Byl hlášen počet účastníků s inzerční onkogenezí ve 24. měsíci.
Do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Ředitel studie: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Vrchní vyšetřovatel: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Vrchní vyšetřovatel: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Vrchní vyšetřovatel: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

26. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

11. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a vhodně deidentifikované datové soubory na úrovni pacientů a podpůrné dokumenty mohou být sdíleny po získání příslušných marketingových schválení souvisejících s touto studií a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio a/nebo nejlepšími postupy v oboru k zachování soukromí účastníci studie. Všimněte si, že vzhledem k vzácnosti onemocnění a identifikovatelné povaze účastníků této studie se očekává, že sdílení dat z této studie může být omezené. V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit