Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором Lenti-D, для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD)

25 марта 2022 г. обновлено: bluebird bio

Фаза 2/3 исследования эффективности и безопасности гемопоэтических стволовых клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором Lenti-D, для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD)

В этом испытании оценивали эффективность и безопасность гемопоэтических стволовых клеток аутологичного кластера дифференцировки 34 (CD34+), трансдуцированных ex-vivo лентивирусным вектором Lenti-D (также называемым elivaldogene autotemcel или eli-cel), для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD). . Стволовые клетки крови участников собирали и модифицировали (трансдуцировали) с использованием лентивирусного вектора Lenti-D, кодирующего белок адренолейкодистрофии человека. После модификации (трансдукции) лентивирусным вектором Lenti-D клетки трансплантировали обратно участнику после миелоаблативного кондиционирования. Участники этого исследования будут постоянно наблюдаться в исследовании LTF-304.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Для исследования ALD-102 популяция трансплантатов (TP), популяция с приживлением нейтрофилов (NEP) и популяция, предназначенная для лечения (ITT), были идентичными.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

32

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Women and Children's Hospital
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1022
        • Medeos SRL
  • Германия
      • Leipzig, Германия, 04103
        • University of Leipzig
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
  • Франция
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, Франция, 94275
        • Hôpital Bicêtre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Информированное согласие было получено от компетентного родителя-опекуна или опекуна, обладающего дееспособностью, чтобы оформить согласие, утвержденное местным институциональным контрольным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC) (информированное согласие будет запрошено у дееспособных участников в соответствии с директивой IRB/IEC и с местными требованиями).
  2. Мужчины в возрасте 17 лет и младше, на момент согласия родителей/опекунов и, при необходимости, согласия участника.

  3. Активная церебральная адренолейкодистрофия (АЛД) определяется по:

    1. Повышенные значения очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA) и
    2. Активное заболевание ЦНС, установленное центральным рентгенографическим обзором магнитно-резонансной томографии головного мозга (МРТ), демонстрирующее:
    3. Loes набирает от 0,5 до 9 (включительно) по 34-балльной шкале, и
    4. Усиление гадолинием на МРТ демиелинизирующих поражений.
  4. NFS меньше или равно (<или=) 1.

Критерий исключения:

  1. Получение аллогенной трансплантации или генной терапии.
  2. Наличие готового донора родного брата и сестры с 10/10 HLA-совместимостью (за исключением гетерозигот женского пола).
  3. Использование статинов, масла Лоренцо или диетических схем, используемых для снижения уровня жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA). Примечание: участники должны прекратить использование этих препаратов во время согласия.
  4. Получение исследуемого препарата или процедуры в течение 3 месяцев до скрининга, что может исказить результаты исследования. Использование исследуемых препаратов запрещено на протяжении всего исследования.
  5. Любые состояния, делающие невозможным проведение МРТ-исследований (включая аллергию на анестетики или контрастные вещества).

  6. Гематологические нарушения, о чем свидетельствуют:

    • Абсолютное количество нейтрофилов (АНК) в периферической крови < 1500 клеток/кубический миллиметр (мм3),
    • Количество тромбоцитов < 100 000 клеток/мм3 или
    • Гемоглобин < 10 грамм на децилитр (г/дл).
    • Некорректированное нарушение свертываемости крови.

  7. Печеночная недостаточность, о чем свидетельствуют:

    • Значение аспартатаминотрансферазы (АСТ) > 2,5×Верхний предел нормы (ВГН)
    • Значение аланинтрансаминазы (АЛТ) > 2,5 × ВГН
    • Общее значение билирубина > 3,0 миллиграмма на децилитр (мг/дл), за исключением случаев, когда диагностирован синдром Жильбера и в остальном состояние участника стабильное.
  8. Нарушение функции почек, о чем свидетельствует нарушение функции почек (фактический или расчетный клиренс креатинина < 50 мл в минуту [мл/мин])
  9. Сердечная недостаточность, о чем свидетельствует фракция выброса левого желудочка <40 процентов (%)
  10. Ближайший член семьи с известным или подозреваемым семейным раковым синдромом (включая, помимо прочего, наследственный синдром рака молочной железы и яичников, наследственный неполипозный синдром колоректального рака и семейный аденоматозный полипоз).
  11. Клинически значимая активная бактериальная, вирусная, грибковая, паразитарная или прион-ассоциированная инфекция
  12. Положительный результат на вирус иммунодефицита человека 1 или 2 типа (ВИЧ-1, ВИЧ-2); гепатит Б; гепатит С; Т-лимфотрофный вирус человека 1 (HTLV-1). (Обратите внимание, что участники, которые были вакцинированы против гепатита В [с положительным результатом на поверхностные антитела к гепатиту В], но отрицательные по другим маркерам предшествующей инфекции гепатита В [например, отрицательные по ядерным антителам к гепатиту В (Ab)], имеют право на участие. Участники с прошлым контактом с вирусом гепатита B (HBV [HBcAb положительный и/или HBeAb положительный]) также имеют право на участие в исследовании, если у них есть отрицательный тест на ДНК HBV. Также обратите внимание, что участники с положительным результатом на антитела против гепатита С имеют право на участие, если у них отрицательная вирусная нагрузка гепатита С.
  13. Любое клинически значимое сердечно-сосудистое или легочное заболевание или другое заболевание или состояние, которое было бы противопоказано для любой из других процедур исследования.
  14. Отсутствие адекватной контрацепции для фертильных участников. Участники-мужчины и их партнерши-женщины должны использовать два разных эффективных метода контрацепции, начиная с момента скрининга и заканчивая как минимум 6 месяцами после введения лекарственного препарата. Если субъекты действительно воздерживаются от половой жизни (где истинное половое воздержание определяется как соответствующее предпочтительному и обычному образу жизни субъекта), второй метод не требуется.
  15. Любые противопоказания к применению гранулоцитарного колониестимулятора (Г-КСФ) во время мобилизации ГСК, а также любые противопоказания к применению бусульфана или циклофосфамида, включая известную гиперчувствительность к активным веществам или к любому из вспомогательных веществ в их препаратах.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лекарственный препарат Ленти-Д
Участники получили однократное внутривенное (в/в) вливание лекарственного препарата Ленти-Д в дозе, превышающей или равной (>=) 5,0 × 10^6 клеток CD34+/кг (аутологичная популяция, обогащенная клетками CD34+, которая содержала клетки трансдуцировали лентивирусным вектором, кодирующим кДНК ABCD1 для белка адренолейкодистрофии человека, суспендированного в растворе криоконсерванта) в день 0.
Генетический: Лекарственный препарат Ленти-Д (эли-цел)
Участники получили одно внутривенное вливание лекарственного препарата Ленти-Д.
Другие имена:
  • эливальдоген аутотемсел
  • эли-сел

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые были живы и не имели ни одного из 6 основных функциональных нарушений (MFD) на 24-м месяце и без введения алло-ТГСК или реанимации
Временное ограничение: В 24 месяце
6 MFD включали потерю коммуникации, корковую слепоту, кормление через зонд, полное недержание мочи, зависимость от инвалидной коляски, полную потерю произвольных движений. Критерии выживаемости без MFD через 24 месяца определялись как: живые через 24 месяца после инфузии; не развился ни один из MFD через 24 месяца после инфузии; не получали введения спасательных клеток или алло-ТГСК в течение 24 месяцев после инфузии; и не выбыли из исследования или не были потеряны для последующего наблюдения в течение 24 месяцев после инфузии. Сообщалось о проценте участников, которые были живы и не имели ни одного из 6 основных функциональных нарушений (MFD) на 24-м месяце.
В 24 месяце
Доля участников, перенесших либо острую ([>or=] степень II), либо хроническую болезнь трансплантата против хозяина (РТПХ) к 24 месяцу
Временное ограничение: К 24 месяцу
Острая РТПХ оценивается по Шкале оценки острой РТПХ (I-IV): I степень характеризуется как легкое заболевание, II степень - как среднетяжелая, III степень - как тяжелая (поражение любой системы органов), IV степень - как угрожающая жизни; хроническая РТПХ была установлена ​​исследователем. Сообщалось о проценте участников, перенесших либо острую (>= степень II), либо хроническую РТПХ на 24-м месяце.
К 24 месяцу

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые продемонстрировали разрешение положительного результата на гадолиний при магнитно-резонансной томографии (МРТ) через 24 месяца
Временное ограничение: В 24 месяце
Сообщалось о проценте участников, которые продемонстрировали разрешение положительного результата на гадолиний (т. е. GdE-) на МРТ через 24 месяца.
В 24 месяце
Время до устойчивого разрешения положительного результата на гадолиний на МРТ
Временное ограничение: До 24 месяца
Устойчивое разрешение положительного результата на гадолиний определяли как наличие по крайней мере двух последовательных результатов GdE- с помощью МРТ без последующей оценки, указывающей на GdE+.
До 24 месяца
Количество участников с изменением общей оценки неврологических функций (NFS) от исходного уровня до месяца 24
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
NFS представляла собой 25-балльную шкалу, используемую для оценки тяжести грубой неврологической дисфункции при CALD путем оценки 15 симптомов (функциональных доменов) по 6 категориям. Здесь перечислены 15 симптомов с максимальной оценкой из 25 баллов: а) проблемы со слухом/слуховой обработкой-1, б) афазия/апраксия-1, в) потеря коммуникации-3, г) нарушение зрения/вырезание поля- 1, д) Корковая слепота-2, е) Глотание/другие нарушения ЦНС-2, ж) Зондовое питание-2, з) Затруднения при беге/гиперрефлексия-1, и) Затруднения при ходьбе/спастичность/спастическая походка (без посторонней помощи)-1 , к) Спастическая походка (необходима помощь)-2, л) Зависимость от кресла-коляски-2, м) Полная потеря произвольных движений-3, м) Эпизоды недержания мочи-1, н) Тотальное недержание мочи-2, о) Нефебрильные судороги-1 . Оценка «0» означала отсутствие клинических признаков церебрального заболевания. Максимальные признаки в домене оценивают сумму всех оценок в этом домене. Сообщалось о количестве участников с изменением общего NFS от исходного уровня до 24-го месяца.
Исходный уровень до 24 месяца
Коэффициент выживаемости без серьезных функциональных нарушений (MFD)
Временное ограничение: Через 24 месяца после введения препарата Ленти-Д
Показатель выживаемости без MFD определялся как процент участников от инфузии лекарственного препарата до второй трансплантации, MFD или смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше. Выживаемость без MFD анализировали с использованием анализа Каплана-Мейера. Каплан-Мейер оценил выживаемость без MFD через 24 месяца после сообщения о инфузии препарата Lenti-D.
Через 24 месяца после введения препарата Ленти-Д
Общая выживаемость
Временное ограничение: Через 24 месяца после введения препарата Ленти-Д
Общая выживаемость определялась как процент участников, живущих с даты инфузии лекарственного препарата Lenti-D (день 0) до даты смерти от всех причин. Общая выживаемость цензурировалась на дату последнего визита, если участник был жив. Участники, которые живы, подвергались цензуре на дату последнего контакта. Общая выживаемость анализировалась с использованием анализа Каплана-Мейера. Каплан-Мейер оценил общую выживаемость через 24 месяца после сообщения о инфузии препарата Ленти-Д.
Через 24 месяца после введения препарата Ленти-Д
Доля участников с приживлением нейтрофилов через 42 дня после инфузии лекарственного препарата
Временное ограничение: К 42 дню после введения препарата
Приживление нейтрофилов (NE) определяли как достижение 3 последовательных лабораторных значений абсолютного числа нейтрофилов (ANC) >= 0,5×10^9 клеток/литр (л) (после начального надира после инфузии), полученных в разные дни через 42 дня после трансплантации. вливание лекарственного препарата Lenti-D (относительный день 43). Сообщалось о проценте участников с приживлением нейтрофилов через 42 дня после инфузии лекарственного препарата.
К 42 дню после введения препарата
Время до приживления нейтрофилов после введения препарата
Временное ограничение: К 42 дню после введения препарата
Приживление нейтрофилов определяли как достижение 3 последовательных лабораторных значений АЧН >= 0,5×10^9 клеток/л (после начального надира после инфузии), полученных в разные дни к 42 дню после инфузии лекарственного препарата Ленти-Д (относительный день 43). ). Сообщалось о времени до приживления нейтрофилов после инфузии лекарственного препарата.
К 42 дню после введения препарата
Доля участников с приживлением тромбоцитов к 24 месяцам
Временное ограничение: К 24 месяцу
Приживление тромбоцитов определяли как достижение 3 последовательных количества тромбоцитов без поддержки > = 20 × 10 ^ 9 клеток / л (после первоначального надира после инфузии), полученных в разные дни, в то время как переливание тромбоцитов не проводилось в течение 7 дней, непосредственно предшествующих и во время периода оценки. . Первый день трех последовательных подсчетов тромбоцитов >=20 × 10^9 клеток/л был днем ​​ПЭ. Сообщалось о проценте участников с приживлением тромбоцитов к 24 месяцу (относительный день 730).
К 24 месяцу
Время до приживления тромбоцитов после введения препарата
Временное ограничение: К 24 месяцу
Приживление тромбоцитов определяли как достижение 3 последовательных количества тромбоцитов без поддержки > или = 20 × 10 ^ 9 клеток/л (после первоначального надира после инфузии), полученных в разные дни, в то время как трансфузии тромбоцитов не проводились в течение 7 дней, непосредственно предшествующих и во время оценки. период. Первый день трех последовательных подсчетов тромбоцитов >=20 × 10^9 клеток/л был днем ​​ПЭ. Сообщалось о времени до приживления тромбоцитов после инфузии лекарственного препарата до 24 месяцев.
К 24 месяцу
Доля участников с неудачным приживлением к 24 месяцам
Временное ограничение: К 24 месяцу
Считалось, что у участников первичная недостаточность приживления, если они не достигли НЭ к 43-му относительному дню. Участник считался имеющим вторичную неудачу приживления, если он достиг, а затем потерял НЭ к 24-му месяцу, т. е. если он удовлетворял обоим условиям; Достигнута НЭ к 43-му относительному дню, как определено выше, и имелось устойчивое снижение АЧН до <0,5×10^9 клеток/л для 3 последовательных измерений в разные дни после 43-го относительного дня без альтернативной этиологии. Первый день из 3-х последовательных случаев снижения АЧН до <0,5×10^9 клеток/л считался днем ​​вторичной недостаточности приживления. Сообщалось о проценте участников с первичным и вторичным отторжением трансплантата через 24 месяца.
К 24 месяцу
Доля участников, перенесших последующую инфузию аллогематопоэтических стволовых клеток (ГСК) к 24 месяцу
Временное ограничение: К 24 месяцу
Сообщалось о проценте участников, которым была проведена последующая инфузия алло-ГСК на 24-м месяце.
К 24 месяцу
Процент участников со смертностью, связанной с трансплантацией, через 100 и 365 дней после введения препарата
Временное ограничение: С момента инфузии лекарственного препарата через 100 и 365 дней после инфузии лекарственного препарата
Смертность, связанная с трансплантацией, определялась исследователем у участников, которые умерли от причин, связанных с трансплантацией, через 100 дней после инфузии лекарственного препарата (относительный день 101) или через 365 дней после инфузии лекарственного препарата (относительный день 366) соответственно или наблюдались по крайней мере до Rel Day 101 или 366 соответственно, если еще нет событий. Сообщалось о проценте участников со смертностью, связанной с трансплантацией, через 100 и 365 дней после инфузии лекарственного препарата.
С момента инфузии лекарственного препарата через 100 и 365 дней после инфузии лекарственного препарата
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ, степенью >=3 НЯ, связанными НЯ, связанными СНЯ и связанной степенью >=3 НЯ
Временное ограничение: С даты информированного согласия до 24 месяцев
Побочное явление определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с употреблением лекарственного препарата участниками, независимо от того, считалось ли оно связанным с наркотиками или нет. СНЯ — любое НЯ, возникающее при любой дозе и независимо от причинно-следственной связи, приведшее к смерти, опасное для жизни, требующее стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации, приведшее к стойкой или выраженной инвалидности/недееспособности, врожденной аномалии/врожденному дефекту , или считалось важным медицинским событием, которое может поставить под угрозу участника и может потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения исхода, указанного ранее. Сообщалось о проценте участников со всеми НЯ, всеми НЯ, всеми НЯ, связанными с лекарственным средством, и НЯ степени >=3 (тяжелые или клинически значимые, но не угрожающие жизни НЯ) и связанными НЯ степени >=3.
С даты информированного согласия до 24 месяцев
Процент участников с потенциально клинически значимыми изменениями лабораторных показателей к 24 месяцу
Временное ограничение: От времени инфузии лекарственного препарата до 24 месяцев
Лабораторные параметры включали гематологию (лейкоциты [с пороговым значением (TS) в диапазоне <4,0 x 10 ^ 9 / л,> = 18 x 10 ^ 9 / л), нейтрофилы [< 1,0 x 10 ^ 9 / л], эритроциты [<= 3,0 x 10^12/л], тромбоциты [<=75 x 10^9/л]); клиническая биохимия (натрий [<=126 ммоль на литр (ммоль/л), >=156 ммоль/л], ​​калий [<=3 ммоль/л, >=6 ммоль/л], ​​глюкоза [<=3,0 ммоль/л ], азот мочевины [>=10,7 ммоль/л], ​​креатинин [>=150 мкмоль/л]) и функциональные пробы печени (LFT) (аланинаминотрансфераза [ALA]. Аспартатаминотрансфераза [ASA], щелочная фосфатаза [AP] с диапазоном TS >=3 x верхний предел нормы (ULN), билирубин [>=34,2 микромоль на литр (умоль/л)]). Клиническая значимость определялась исследователем.
От времени инфузии лекарственного препарата до 24 месяцев
Количество посещений отделения неотложной помощи (постнейтрофильное приживление) к 24 месяцу
Временное ограничение: От постнейтрофильного приживления до 24 месяцев
Сообщалось о количестве обращений в отделение неотложной помощи (после приживления нейтрофилов) до 24 месяцев.
От постнейтрофильного приживления до 24 месяцев
Количество стационарных госпитализаций (постнейтрофильное приживление) к 24 месяцу
Временное ограничение: От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Сообщалось о числе госпитализаций (после приживления нейтрофилов) к 24-му месяцу.
От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Продолжительность стационарных госпитализаций (постнейтрофильное приживление) до 24 месяцев
Временное ограничение: От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Продолжительность стационарных госпитализаций рассчитывали следующим образом: Продолжительность = (Дата выписки из больницы) - (Дата госпитализации перед НЭ) + 1. Сообщалось о продолжительности госпитализаций (после приживления нейтрофилов) до 24 месяцев.
От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Количество пребываний в отделениях интенсивной терапии (ОИТ) (постнейтрофильное приживление) к 24 месяцу
Временное ограничение: От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Сообщалось о количестве пребывания в отделении интенсивной терапии (постнейтрофильное приживление) к 24 месяцу.
От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Продолжительность пребывания в отделении интенсивной терапии (постнейтрофильное приживление) к 24 месяцам
Временное ограничение: От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Продолжительность пребывания в отделении интенсивной терапии рассчитывалась следующим образом: Продолжительность = (Дата выписки из больницы) - (Дата госпитализации перед НЭ) + 1. Сообщалось о продолжительности пребывания в отделении интенсивной терапии (постнейтрофильное приживление) к 24 месяцу.
От постнейтрофильного приживления до 24 мес.
Количество участников с компетентным к репликации вектором лентивирусом (RCL), обнаруженным к 24 месяцу
Временное ограничение: К 24 месяцу
Сообщалось о количестве участников с RCL, полученным из вектора, обнаруженным на 24 месяце. Был проведен скрининг образцов крови участников на RCL через 24 месяца после инфузии препарата Lenti-D, с более строгими анализами совместного культивирования, используемыми для выявления любых ложноположительных результатов, если это применимо.
К 24 месяцу
Количество участников с инсерционным онкогенезом к 24 месяцам
Временное ограничение: К 24 месяцу
Инсерционный онкогенез, включая миелодисплазию, лейкемию, лимфому. Сообщалось о количестве участников с инсерционным онкогенезом на 24 месяце.
К 24 месяцу

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

bluebird bio

Следователи

  • Главный следователь: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • Директор по исследованиям: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • Главный следователь: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • Главный следователь: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • Главный следователь: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • Главный следователь: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • Главный следователь: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • Главный следователь: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • Главный следователь: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Bluebird bio стремится к прозрачности, и соответствующим образом деидентифицированные наборы данных на уровне пациентов и подтверждающие документы могут быть переданы после получения применимых маркетинговых разрешений, связанных с этим исследованием, и в соответствии с критериями, установленными bluebird bio и / или передовыми отраслевыми практиками для обеспечения конфиденциальности. участников исследования. Обратите внимание, что, учитывая редкость заболевания и идентифицируемый характер участников этого исследования, ожидается, что обмен данными этого исследования может быть ограничен. По всем вопросам обращайтесь к нам по адресу datasharing@bluebirdbio.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться