Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alternativer for å redusere chorea ved Huntingtons sykdom (ARC-HD)

5. november 2021 oppdatert av: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

En åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av SD-809 ER hos personer med chorea assosiert med Huntingtons sykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til SD-809 utvidet frigivelse (ER) hos deltakere som bytter fra tetrabenazin til SD-809 ER. I tillegg vil sikkerheten og toleransen ved langtidsbehandling med SD-809 ER bli vurdert hos «Switch»-deltakere samt «Rollover»-deltakere som fullfører en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av SD-809 ER.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Sydney, Australia, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Canada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Canada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Forente stater, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Forente stater, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Forente stater, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren er minst 18 år eller myndig alder (avhengig av hva som er eldre) ved screening.
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med manifest HD, som indikert av karakteristiske motoriske undersøkelsestrekk, og har en dokumentert ekspandert cytosin adenin guanin (CAG) repetisjon (større enn eller lik >= [37]) ved eller før screening.

  • Deltaker møter ett av følgende:

    1. Har fullført deltakelse i First-HD-studien (SD-809-C-15) eller
    2. Har mottatt en Food and Drug Administration (FDA)-godkjent dose tetrabenazin som har vært stabil i >=8 uker før screening og gir en terapeutisk fordel for kontroll av chorea.
  • Deltakeren har en total funksjonell kapasitet (TFC)-score >=5 ved screening.
  • Deltakeren er i stand til å svelge studiemedisin hele.
  • Deltaker har gitt skriftlig, informert samtykke, eller en juridisk autorisert representant (LAR) har gitt skriftlig informert samtykke og forsøkspersonen har gitt samtykke.
  • Deltakeren har levert et forskningsdirektiv.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder samtykker i å bruke en akseptabel prevensjonsmetode fra screening til studieavslutning.
  • Deltakeren har en pålitelig omsorgsperson som samhandler med deltakeren på daglig basis, fører tilsyn med studiemedikamentadministrasjonen, sikrer oppmøte ved studiebesøk og deltar i evalueringer etter behov.
  • Deltakeren kan ambulere uten hjelp i minst 20 yards (Merk: Bruk av hjelpemidler (som; rullator, stokk) er tillatt under ambulering).
  • Har tilstrekkelige leseferdigheter til å forstå deltakerens fullførte vurderingsskalaer.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en alvorlig ubehandlet eller underbehandlet psykiatrisk sykdom, som depresjon, ved screening eller baseline.
  • Deltakeren har aktive selvmordstanker ved screening eller baseline.
  • Deltakeren har en historie med selvmordsatferd ved screening eller baseline.
  • Deltakeren har bevis for depresjon ved baseline.
  • Deltakeren har en ustabil eller alvorlig medisinsk sykdom ved screening eller baseline.
  • Deltakeren har mottatt tetrabenazin innen 7 dager etter baseline (bare rollover-deltakere).
  • Deltakeren har mottatt noen av følgende samtidige medisiner innen 30 dager etter screening eller baseline: antipsykotika, metoklopramid, monoaminoksidasehemmere (MAOI), levodopa eller dopaminagonister, reserpin, amantadin, memantin (kun for deltakere ved rulleovertak)
  • Byttedeltakere kan få Memantine hvis de er på en stabil, godkjent dose i minst 30 dager
  • Deltakeren har betydelig nedsatt svelgefunksjon ved screening eller baseline.
  • Deltakeren har betydelig svekket tale ved screening eller baseline.
  • Deltakeren trenger behandling med legemidler som er kjent for å forlenge QT-intervallet.
  • Deltakeren har forlenget QT-intervall på 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) ved screening.
  • Deltakeren har bevis på nedsatt leverfunksjon ved screening.
  • Deltakeren har tegn på betydelig nedsatt nyrefunksjon ved screening.
  • Deltakeren har kjent allergi mot noen av komponentene i studiemedisinen.
  • Deltakeren har deltatt i en annen medikament- eller enhetsutprøving enn SD-809-C-15 innen 30 dager (eller 5 halveringstider) etter screening, avhengig av hva som er lengst.
  • Deltakeren er gravid eller ammer ved screening eller baseline.
  • Deltakeren erkjenner nåværende bruk av ulovlige stoffer ved screening eller baseline.
  • Deltakeren har en historie med alkohol- eller rusmisbruk de siste 12 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rollover-kohort: SD-809 ER
Deltakere som fullførte studien SD-809-C-15 (NCT01795859, inkludert 1-ukers utvaskingsperiode og uke 13-evaluering), vil motta 6 milligram (mg) SD-809 ER-tablett én gang daglig som startdose i denne studien. Dosetitrering vil fortsette gjennom uke 8 for å optimalisere dosen. Dosen av SD-809 ER kan justeres ukentlig i trinn på 6 milligram per dag (mg/dag) (6 eller 12 mg/dag etter at en total daglig dose på 48 mg er nådd) basert på choreakontroll og uønskede hendelser. Daglige doser av SD-809 ER 12 mg og høyere vil bli administrert to ganger daglig. Maksimal total daglig dose av SD-809 ER vil være 72 mg/dag (36 mg to ganger daglig), med mindre deltakeren får en sterk CYP2D6-hemmer (som paroksetin, buproprion, fluoksetin), i hvilket tilfelle maksimal total daglig dose vil være 42 mg (21 mg to ganger daglig). Langtidsbehandling med SD-809 ER i en stabil dose (ytterligere dosejusteringer er tillatt, hvis det er klinisk indisert) vil fortsette inntil SD-809 ER blir kommersielt tilgjengelig i USA.
Legemiddel: SD-809
SD-809 tabletter vil bli gitt i dosestyrker på 6, 9 og 12 mg.
Andre navn:
  • Deutetrabenazin
Eksperimentell: Bryterkohort: SD-809 ER
Deltakere som mottok et godkjent doseringsregime av tetrabenazin i minst 8 uker før screening, vil over natten bli konvertert fra sitt eksisterende tetrabenazinregime til SD-809 ER-regime for å oppnå målrettet steady-state areal under kurven (AUC) av totalt ( alfa+beta)- Dihydrotetrabenazin (HTBZ) metabolitter som er spådd å være sammenlignbare med deltakerens tidligere tetrabenazinregime. Deltakerne vil forbli på startdosen av SD-809 ER gjennom uke 1. Dosejustering vil fortsette gjennom uke 4 for å optimalisere dosen. Dosen av SD-809 ER kan justeres ukentlig (oppover eller nedover) i trinn på 6 mg per dag (6 mg/dag eller 12 mg/dag etter at en total daglig dose på 48 mg er nådd), basert på choreakontroll og behandling regimets toleranse. Langtidsbehandling med SD-809 ER i en stabil dose (selv om ytterligere dosejusteringer er tillatt, hvis det er klinisk indisert) vil fortsette inntil SD-809 ER blir kommersielt tilgjengelig i USA.
Legemiddel: SD-809
SD-809 tabletter vil bli gitt i dosestyrker på 6, 9 og 12 mg.
Andre navn:
  • Deutetrabenazin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE, alvorlige TEAE, medikamentrelaterte TEAEer og TEAE som fører til abstinens i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til oppfølgingsbesøk (opptil ca. 3 år 9 måneder)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlig AE = manglende evne til å utføre vanlige aktiviteter. Legemiddelrelaterte TEAEer: TEAEer med mulig, sannsynlig, bestemt eller manglende relasjon til å studere stoffet. Alvorlige bivirkninger: død, livstruende bivirkning, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultater oppført i denne definisjonen. TEAE: hendelser som 1) begynte etter behandling med studiemedisin i gjeldende studie og som ikke var tilstede ved baseline eller 2) hvis tilstede ved baseline, hadde forverret seg i alvorlighetsgrad. Eventuelle TEAE-er inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Grunnlinje til oppfølgingsbesøk (opptil ca. 3 år 9 måneder)
Rollover-kohort: Antall deltakere med TEAE-er, alvorlige TEAE-er, alvorlige TEAE-er, narkotikarelaterte TEAE-er og TEAE-er som fører til uttak under titrering
Tidsramme: Dag 1 til slutten av uke 8
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlige bivirkninger = manglende evne til å utføre vanlige aktiviteter. Legemiddelrelaterte TEAEer: TEAEer med et mulig, sannsynlig, klart eller manglende forhold til å studere stoffet. Alvorlige bivirkninger: død, livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen. TEAE: hendelser som 1) begynte etter behandling med studiemedisin i gjeldende studie og som ikke var tilstede ved baseline eller 2) hvis tilstede ved baseline, hadde forverret seg i alvorlighetsgrad. Eventuelle TEAE-er inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Dag 1 til slutten av uke 8
Byttekohort: Antall deltakere med TEAE-er, alvorlige TEAE-er, alvorlige TEAE-er, medikamentrelaterte TEAE-er og TEAE-er som fører til uttak under dosejustering
Tidsramme: Dag 1 til slutten av uke 4
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlige bivirkninger = manglende evne til å utføre vanlige aktiviteter. Legemiddelrelaterte TEAEer: TEAEer med et mulig, sannsynlig, klart eller manglende forhold til å studere stoffet. Alvorlige bivirkninger: død, livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen. TEAE: hendelser som 1) begynte etter behandling med studiemedisin i gjeldende studie og som ikke var tilstede ved baseline eller 2) hvis tilstede ved baseline, hadde forverret seg i alvorlighetsgrad. Eventuelle TEAE-er inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Dag 1 til slutten av uke 4
Antall deltakere med TEAE-er, alvorlige TEAE-er, alvorlige TEAE-er, medikamentrelaterte TEAE-er og TEAE-er som fører til abstinens under langvarig stabil dosebehandling
Tidsramme: Uke 8 til oppfølgingsbesøk (opptil ca. 3 år 9 måneder)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlige bivirkninger = manglende evne til å utføre vanlige aktiviteter. Legemiddelrelaterte TEAEer: TEAEer med et mulig, sannsynlig, klart eller manglende forhold til å studere stoffet. Alvorlige bivirkninger: død, livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen. TEAE: hendelser som 1) begynte etter behandling med studiemedisin i gjeldende studie og som ikke var tilstede ved baseline eller 2) hvis tilstede ved baseline, hadde forverret seg i alvorlighetsgrad. Eventuelle TEAE-er inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Uke 8 til oppfølgingsbesøk (opptil ca. 3 år 9 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kliniske laboratoriehematologiske parametere (basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler og blodplater) i uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratoriehematologiske parametere inkluderte basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler, blodplater, erytrocytter, gjennomsnittlig korpuskulært volum, erytrocytter, hematokritt og hemoglobin. Endring fra baseline i basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler og blodplateceller ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observerte verdier ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i klinisk laboratoriehematologiparameter (Erythrocytes Mean Corpuscular Volume) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratoriehematologiske parametere inkluderte basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler, blodplater, erytrocytter, gjennomsnittlig korpuskulært volum, erytrocytter, hematokritt og hemoglobin. Endring fra baseline i erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulært volum ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i klinisk laboratoriehematologiparameter (erytrocytter) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratoriehematologiske parametere inkluderte basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler, blodplater, erytrocytter, gjennomsnittlig korpuskulært volum, erytrocytter, hematokritt og hemoglobin. Endring fra baseline i erytrocytter ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i klinisk laboratoriehematologiparameter (hematokrit) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratoriehematologiske parametere inkluderte basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler, blodplater, erytrocytter, gjennomsnittlig korpuskulært volum, erytrocytter, hematokritt og hemoglobin. Hematokritnivåer ble beregnet som forholdet mellom volumet av røde blodlegemer og volumet av fullblod. Endring fra baseline i hematokrit ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i klinisk laboratoriehematologiparameter (hemoglobin) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratoriehematologiske parametere inkluderte basofile, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, nøytrofiler, blodplater, erytrocytter, gjennomsnittlig korpuskulært volum, erytrocytter, hematokritt og hemoglobin. Endring fra baseline i hemoglobin ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i kliniske laboratorieserumkjemiparametre (alaninaminotransferase og alkalisk fosfatase) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratorieserumkjemiparametere inkluderte alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktatdehydrogenase, bikarbonat, blodurea-nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, kreatin, triglycerin, natrium, triglycerider, protein, bilin. , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Endring fra baseline i alaninaminotransferase og alkalisk fosfatase ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i kliniske laboratorieserumkjemiparametre (aspartataminotransferase og laktatdehydrogenase) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratorieserumkjemiparametere inkluderte alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktatdehydrogenase, bikarbonat, blodurea-nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, kreatin, triglycerin, natrium, triglycerider, protein, bilin. , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Endring fra baseline i aspartataminotransferase og laktatdehydrogenase ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i kliniske laboratorieserumkjemiparametre (bikarbonat, blodurea nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglyserider) i uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratorieserumkjemiparametere inkluderte alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktatdehydrogenase, bikarbonat, blodurea-nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, kreatin, triglycerin, natrium, triglycerider, protein, bilin. , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Endring fra baseline i bikarbonat, blod urea nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium og triglyserider ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i kliniske laboratorieserumkjemiparametre (protein og albumin) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratorieserumkjemiparametere inkluderte alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktatdehydrogenase, bikarbonat, blodurea-nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, kreatin, triglycerin, natrium, triglycerider, protein, bilin. , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Endring fra baseline i protein og albumin ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i klinisk laboratorieserumkjemiparameter (kreatininclearance) ved uke 106
Tidsramme: Grunnlinje, uke 106
Kliniske laboratorieserumkjemiparametere inkluderte alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktatdehydrogenase, bikarbonat, blodurea-nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, kreatin, triglycerin, natrium, triglycerider, protein, bilin. , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Endring fra baseline i kreatininclearance ved baseline og uke 106 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 106 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 106.
Grunnlinje, uke 106
Endring fra baseline i kliniske laboratorieserumkjemiparametre (bilirubin, kreatinin, direkte bilirubin og urat) ved uke 158
Tidsramme: Grunnlinje, uke 158
Kliniske laboratorieserumkjemiparametere inkluderte alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktatdehydrogenase, bikarbonat, blodurea-nitrogen, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, kreatin, triglycerin, natrium, triglycerider, protein, bilin. , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Endring fra baseline i bilirubin, kreatinin, direkte bilirubin og urat ved baseline og uke 158 er rapportert i dette utfallsmålet. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 158 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 158.
Grunnlinje, uke 158
Endring fra baseline i blodtrykk ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
Systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP) ble vurdert i sittende/ryggleie. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 171 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 171.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i hjertefrekvens ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
Hjertefrekvensen ble vurdert i sittende/ryggleie. Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 171 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 171.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 171 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 171.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i kroppstemperatur ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
Observert verdi ved baseline og observert verdi ved uke 171 ble brukt til å beregne endringen fra baseline-verdi ved uke 171.
Grunnlinje, uke 171
Elektrokardiogram (EKG) parameterverdi (hjertefrekvens) ved baseline og uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8
EKG-parametere inkluderte hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall og Fridericias korrigerte QT-intervall (QTcF). Hjertefrekvens målt med EKG ved baseline og uke 8 er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 8
EKG-parameterverdi (PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall, QTcF) ved baseline og uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8
EKG-parametere inkluderte hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall og QTcF. PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall og QTcF ved baseline og uke 8 er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 8
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i EKG-parametre
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8
EKG-parametere inkluderte hjertefrekvens, PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall og QTcF. Klinisk betydning var i henhold til etterforskerens skjønn.
Grunnlinje, uke 8
Varighet av tid for å oppnå en stabil dose av SD-809 ER
Tidsramme: Fra dag 1 til den første dagen da deltakeren tok dosenivået de fikk ved uke 8 (opptil maksimalt 1284 dager)
Tidsvarighet for å oppnå stabil dose av SD-809, definert som antall dager fra dag 1 til den første dagen da deltakeren tok dosenivået de fikk ved uke 8.
Fra dag 1 til den første dagen da deltakeren tok dosenivået de fikk ved uke 8 (opptil maksimalt 1284 dager)
Endring fra baseline i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) - Dysartri-score ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
UPDRS er et omfattende instrument som brukes til å vurdere tegn og symptomer på Parkinsons sykdom og inkluderer pasient- og klinikerbaserte vurderinger av motoriske, kognitive og atferdsmessige symptomer. UPDRS-dysartri-spørsmålet knyttet til tale/dysartri ble brukt til å overvåke studiedeltakere for parkinsonisme. Deltakerne vurderte svarene sine på en skala fra 0 til 4, der 0 = normal; 1 = lett påvirket, ingen problemer med å bli forstått; 2 = moderat påvirket, noen ganger bedt om å gjenta utsagn; 3 = alvorlig påvirket, ofte bedt om å gjenta utsagn; 4 = uforståelig mesteparten av tiden. Høyere skårer indikerte større svekkelse.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) sammendragspoeng ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
BARS er en vurderingsskala for evaluering av legemiddelindusert akatisi. Den inkluderer en oppsummerende poengsum (objektiv vurdering av akatisi og subjektive mål [selvbevissthet og nød]) og en global klinisk vurdering. Objektiv akatisi vurdert på en skala fra 0-3 (0=normale, sporadiske urolige bevegelser av lemmer; 1=karakteristiske urolige bevegelser i mindre enn halvparten av tiden observert; 2= karakteristiske rastløse bevegelser i minst halvparten av tiden observert; 3=konstant observert karakteristiske rastløse bevegelser). Subjektive mål inkluderer bevissthet om rastløshet (vurdert på en skala fra 0 [fravær av indre uro] til 3 [bevissthet om intens tvang til å bevege seg]) og nød relatert til rastløshet (vurdert på en skala fra 0 [ingen nød] til 3 [alvorlig nød]). Objektiv akatisi og subjektive mål summeres for å gi oppsummering fra 0 (ingen akatisi og rastløshet) til 9 (alvorlig akatisi og rastløshet), der høyere skårer indikerte mer akatisi og rastløshet.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Global Assessment Score ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
BARS er en vurderingsskala for evaluering av legemiddelindusert akatisi. Den inkluderer en oppsummerende poengsum (objektiv vurdering av akatisi og subjektive mål [selvbevissthet og nød]) og en global klinisk vurdering. Global klinisk vurdering vurdert på en skala fra 0 til 5, hvor 0 = Fraværende. Ingen bevis på bevissthet om rastløshet; 1=Tvilsomt. Uspesifikke indre spenninger og urolige bevegelser; 2=Lett akatisi. Bevissthet om uro i bena og/eller indre uro forverres når det kreves å stå stille. Rørende bevegelser tilstede, men karakteristiske rastløse bevegelser observeres ikke nødvendigvis; 3=Moderat akatisi. Bevissthet om rastløshet kombinert med karakteristiske rastløse bevegelser; 4=Markert akatisi. Subjektiv opplevelse av rastløshet inkluderer et tvangsmessig ønske om å gå eller gå tempo; 5=Alvorlig akatisi. Sterk tvang til å gå opp og ned mesteparten av tiden. Konstant rastløshet assosiert med intens nød og søvnløshet. Høyere skårer indikerte mer akatisi.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i sykehusangst- og depresjonsskala (HADS) angstunderskala-score ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
HADS er et selvadministrert instrument som er pålitelig for å oppdage tilstander av depresjon og angst. Det inkluderer 2 underskalaer: Sykehusangst og depresjonsskala - angst (HADS-A) vurderer tilstand av generalisert angst (angstelig humør, rastløshet, engstelige tanker, panikkanfall); Sykehusangst- og depresjonsskala - depresjon (HADS-D) vurderer tilstanden av tapt interesse og redusert lystrespons (senking av hedonisk tone). Hver underskala besto av 7 elementer med området 0 (ingen tilstedeværelse av angst eller depresjon) til 3 (alvorlig følelse av angst eller depresjon). Total poengsum varierte fra 0 til 21 for hver underskala; der høyere poengsum indikerte større alvorlighetsgrad av angst- og depresjonssymptomer.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i sykehusangst- og depresjonsskalaen (HADS) depresjonsunderskala ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
HADS er et selvadministrert instrument som er pålitelig for å oppdage tilstander av depresjon og angst. Det inkluderer 2 underskalaer: Sykehusangst og depresjonsskala - angst (HADS-A) vurderer tilstand av generalisert angst (angstelig humør, rastløshet, engstelige tanker, panikkanfall); Sykehusangst- og depresjonsskala - depresjon (HADS-D) vurderer tilstanden av tapt interesse og redusert lystrespons (senking av hedonisk tone). Hver underskala besto av 7 elementer med området 0 (ingen tilstedeværelse av angst eller depresjon) til 3 (alvorlig følelse av angst eller depresjon). Total poengsum varierte fra 0 til 21 for hver underskala; der høyere poengsum indikerte større alvorlighetsgrad av angst- og depresjonssymptomer.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
ESS er et selvadministrert spørreskjema som består av 8 spørsmål som gir et mål på en deltakers generelle nivå av søvnighet på dagtid. Deltakerne ble bedt om å vurdere sine vanlige sjanser for å døse eller sovne i forskjellige situasjoner eller aktiviteter som de fleste deltar i som en del av deres daglige liv (sitter og leser; ser på TV; sitter inaktiv på et offentlig sted; som passasjer i en bil i en time uten pause; legge seg ned for å hvile om ettermiddagen når omstendighetene tillater det; sitte og snakke med noen; sitte stille etter en lunsj uten alkohol; i en bil mens du stoppet noen minutter i trafikken), på en 4 -punkt Likert skala fra 0 til 3, hvor 0 = ingen sjanse; 1=liten sjanse; 2 = moderat sjanse; 3 = stor sjanse. Total ESS-poengsum er summen av 8 gjenstandsscore og kan variere mellom 0 og 24 med en høyere poengsum som indikerer et høyere nivå av søvnighet på dagtid.
Grunnlinje, uke 171
Antall deltakere med positiv respons på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline opp til 1 ukes oppfølgingsbesøk (opptil ca. 3 år 9 måneder)
C-SSRS er en kliniker vurdert vurdering av selvmordsatferd og selvmordstanker kategorisert som: Selvmordsatferd=et "ja" svar på et av 5 spørsmål om selvmordsatferd (forberedende handlinger eller atferd, avbrutt forsøk, avbrutt forsøk, ikke-dødelig selvmordsforsøk, og fullført selvmord); Selvmordstanker=et "ja" svar på ett av 5 spørsmål om selvmordstanker som inkluderer ønske om å være død, ikke-spesifikke aktive selvmordstanker, aktive selvmordstanker med noen metoder (ikke plan) uten intensjon om å handle, aktive selvmordstanker med noen intensjon om å handle uten spesifikk plan, aktiv selvmordstanker med spesifikk plan og intensjon. Antall deltakere med positiv respons (svar på "ja") på selvmordsatferd, ideer eller annen ikke-suicidal selvskadende atferd ble rapportert.
Baseline opp til 1 ukes oppfølgingsbesøk (opptil ca. 3 år 9 måneder)
Endring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) total poengsum ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
MoCA er et validert hurtigscreeningsinstrument for å vurdere mild kognitiv dysfunksjon. Den vurderer forskjellige kognitive domener: oppmerksomhet og konsentrasjon, eksekutive funksjoner, hukommelse, språk, visuelle konstruksjonsevner, konseptuell tenkning, beregninger og orientering ved å bruke 30 spørsmålstest. Tiden for å administrere MoCA© er ca. 10 minutter. Den totale mulige poengsummen varierer fra 0 (dårligste) til 30 (beste) poeng; der høyere skår indikerer bedre kognitiv funksjon. En poengsum på 26 eller høyere betraktes som normal, og en poengsum under 26 betraktes som gjenkjennende dysfunksjon.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) total atferdspoeng ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
UHDRS er et forskningsverktøy utviklet av Huntington Disease (HD) Study Group for å gi en enhetlig vurdering av de kliniske egenskapene og forløpet til HD. Komponentene i den fullstendige UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og totale funksjonelle kapasiteter. Den totale atferdspoengsummen består av subscores som evaluerer deprimert humør, apati, lav selvtillit/skyldfølelse, tvangsmessig atferd, angst, irritabel atferd, utholdende/obsessiv tenkning, forstyrrende/aggressiv atferd, selvmordstanker, vrangforestillinger og hallusinasjoner. For hver delscore ble frekvensen og alvorlighetsgraden vurdert separat. Frekvensen ble vurdert på en skala fra 0 (aldri eller nesten aldri) til 4 (svært ofte, mesteparten av tiden). Alvorlighet ble vurdert på en skala fra 0 (ingen bevis) til 4 (alvorlig). Total atferdsscore varierer fra 0 (ingen svekkelse) til 88 (alvorlig svekkelse). Høyere skårer indikerte større atferdsvansker.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i UHDRS funksjonell vurderingspoeng ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
UHDRS er et forskningsverktøy utviklet av HD Study Group for å gi en enhetlig vurdering av de kliniske egenskapene og forløpet av HD. Komponentene i den fullstendige UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og totale funksjonelle kapasiteter. Funksjonsvurdering inkluderte 25 spørsmål med mulige svar "ja" eller "nei". Total poengsum varierer fra 0 (dårligst) til 25 (best). Høyere skår indikerer bedre funksjonsevne.
Baseline, uke 28
Endring fra baseline i UHDRS Independence Scale Score ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
UHDRS: forskningsverktøy for å gi en enhetlig vurdering av kliniske trekk og forløp av HS. Komponenter av UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og totale funksjonelle kapasiteter. Uavhengighetsskalaen varierer fra 10-100, som indikerer det mest nøyaktige gjeldende nivået på deltakerens uavhengighet. 10=Sondematet, total sengepleie; 20=Ingen tale, må mates; 30=Deltaker gir minimal hjelp til egen mating, bading, toalettbesøk; 40=Kronisk omsorgsinstitusjon er nødvendig; begrenset selvmating; 50=24-timers tilsyn hensiktsmessig; nødvendig assistanse for bading, spising, toalettbesøk; 60=Trenger mindre hjelp til påkledning, toalett, bading; 70=Egenomsorg vedlikeholdt for bading,begrensede husholdningsplikter; ute av stand til å administrere økonomi; 80=Pre-sykdom nivå av sysselsetting endringer eller slutter; kan ikke utføre husarbeid, kan trenge hjelp med økonomi; 90=Ingen fysisk pleie nødvendig(vanskelige oppgaver unngås); 100=Ingen spesiell omsorg er nødvendig. Høyere skårer indikerer bedre uavhengighet.
Baseline, uke 28
Endring fra baseline i UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-poengsum ved uke 132
Tidsramme: Grunnlinje, uke 132
UHDRS er et forskningsverktøy utviklet av HD Study Group for å gi en enhetlig vurdering av de kliniske egenskapene og forløpet til HD. Komponenter av full UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og total funksjonell kapasitet (TFC). TFC er en 5-elementers vurderingsskala for klinikere som vanligvis fullføres etter et kort intervju med en deltaker og/eller en annen kilde. TFC vurderer globalt yrke, økonomi, husarbeid, dagliglivsaktiviteter og omsorgsnivå, med poengsum på hvert element som varierer fra 0 til enten 2 eller 3 (f.eks. Yrke: 0 = ute av stand, 1 = kun marginalt arbeid, 2 = redusert kapasitet for vanlig jobb, 3 = normal). De fem elementene summeres for å gi en TFC-totalscore, som varierer fra 0 (normal funksjon) til 13 (alvorlig dysfunksjon). Høyere skårer indikerte bedre funksjon.
Grunnlinje, uke 132
Endring fra baseline i UHDRS Cognitive Assessment Score ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
Komponenter av UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala, total funksjonell kapasitet. Kognitiv vurderingskomponent: verbal flyt (VF) poengsum (minne, oppmerksomhet) (krever at deltakeren genererer så mange ord som mulig som begynner med en spesifikk bokstav[F,A,S]på 60 sekunder [sek]. Poeng[no range]:totalt antall korrekte ord for 3 bokstaver), symbol siffer modalitetstest (SDMT) poengsum (psykomotorisk hastighet, oppmerksomhet) (deltakeren må pare sifre til tildelte symboler ved hjelp av en referansenøkkel. Score[0 {verst}-120 {best}]:totalt antall korrekte skriftlige svar på 90 sek., & Stroop-interferens(SI)-score (selektiv oppmerksomhet, utøvende funksjon)(inkluderer 3 betingelser:navngivning av fargeblokker[blå, rød eller grønt); lese fargeord trykt med svart blekk; navngi blekkfarge på ord som ikke stemmer overens. For hver tilstandsscore (ingen rekkevidde) er antall korrekte svar produsert på 45 sek. I disse testene reflekterer høyere skårer bedre kognitiv evne.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra baseline i UHDRS motorisk vurdering: Total Maximal Chorea (TMC)-score ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
UHDRS er et forskningsverktøy utviklet av HD Study Group for å gi en enhetlig vurdering av de kliniske egenskapene og forløpet til HD. Komponenter av den fulle UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og totale funksjonelle kapasiteter. Motorisk funksjonsvurdering inkluderer total motorisk score (TMS) og TMC-score. TMC-poengsum bestemmes fra punkt 12 (maksimal chorea) av UHDRS TMS og kvantifiserer chorea basert på vurderinger av ansikt, bucco-oral-lingualt område, trunk og de 4 ekstremitetene. TMC-score er en sum av chorea-skårer i de 7 kroppsregionene, fra 0 (fraværende chorea) til 28 (markert/forlenget chorea). Lavere TMC-skårer indikerte mindre chorea.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra uke 8 i UHDRS motorisk vurdering: TMC-score ved uke 171
Tidsramme: Uke 8, uke 171
UHDRS er et forskningsverktøy utviklet av HD Study Group for å gi en enhetlig vurdering av kliniske egenskaper og forløp av HD. Komponenter av full UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og totale funksjonelle kapasiteter. Motorisk funksjonsvurdering inkluderer TMS og TMC score. TMC-poengsum bestemmes fra punkt 12 (maksimal chorea) av UHDRS TMS og kvantifiserer chorea basert på vurderinger av ansikt, bucco-oral-lingualt område, trunk og de 4 ekstremitetene. TMC-score er en sum av chorea-skårer i de 7 kroppsregionene, fra 0 (fraværende chorea) til 28 (markert/forlenget chorea). Lavere TMC-skårer indikerte mindre chorea. Data ble målt og tilgjengelig for den totale sikkerhetspopulasjonen. Data var ikke tilgjengelig for individuelle kohorter (rollover-kohort og byttekohort) fra uke 8 til uke 171, slik det ble gjort for endring fra baseline. Derfor, for å presentere resultatdata for dette utfallsmålet, ble den totale, kombinerte sikkerhetspopulasjonsbehandlingsarmen brukt.
Uke 8, uke 171
Endring fra baseline i UHDRS Motor Assessment: Total Motor Score (TMS) ved uke 171
Tidsramme: Grunnlinje, uke 171
UHDRS er et forskningsverktøy utviklet av HD Study Group for å gi en enhetlig vurdering av de kliniske egenskapene og forløpet til HD. Komponenter av den fulle UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala og totale funksjonelle kapasiteter. Motorisk funksjonsvurdering inkluderer TMS og TMC score. UHDRS TMS vurderer alle de motoriske egenskapene til HD og inkluderer maksimal chorea, maksimal dystoni, okulær forfølgelse, saccade-initiering og hastighet, dysartri, tungefremspring, fingerbanking, håndpronasjon og supinasjon, luria, rigiditet, bradykinesi, gang, tandemgang, og retropulsion pull test. Hver av disse ble vurdert på en skala fra 0 (normal motorisk funksjon) til 4 (alvorlig nedsatt motorisk funksjon). TMS-skåre er en sum av individuelle skårer fra 0 (normal motorisk funksjon) til 124 (alvorlig nedsatt motorisk funksjon). Lavere TMS-score indikerer bedre motorisk funksjon.
Grunnlinje, uke 171
Endring fra uke 8 i UHDRS Motor Assessment: TMS ved uke 171
Tidsramme: Uke 8, uke 171
Komponenter av full UHDRS vurderer motorisk funksjon, kognisjon, atferd, funksjonelle evner, uavhengighetsskala, total funksjonell kapasitet. Motorisk funksjonsvurdering inkluderer TMS og TMC score. TMS vurderer alle motoriske trekk ved HD og inkluderer maksimal chorea, maksimal dystoni, okulær forfølgelse, sakkadeinitiering og hastighet, dysartri, tungefremspring, fingertapping, håndpronasjon og supinasjon, luriastivhet, bradykinesi, gangart, tandemgang, retropulsion pull-test. Hver av disse ble vurdert på en skala fra 0 (normal motorisk funksjon) til 4 (alvorlig nedsatt motorisk funksjon). TMS-skåre er en sum av individuelle skårer som strekker seg fra 0 (normal motorisk funksjon) til 124 (alvorlig nedsatt motorisk funksjon). Lavere TMS-score = bedre motorisk funksjon. Data var tilgjengelig for den totale sikkerhetspopulasjonen, ikke for individuelle kohorter (overrulling og byttekohort) fra uke 8 til uke 171, slik det ble gjort for endring fra baseline. Derfor, for å presentere resultatdata, ble den totale, kombinerte sikkerhetspopulasjonsbehandlingsarmen brukt.
Uke 8, uke 171

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

21. august 2017

Studiet fullført (Faktiske)

21. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

12. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SD-809-C-16

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere