Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alternativer til at reducere chorea ved Huntingtons sygdom (ARC-HD)

5. november 2021 opdateret af: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, langsigtet sikkerhedsstudie af SD-809 ER i forsøgspersoner med chorea associeret med Huntingtons sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​SD-809 forlænget frigivelse (ER) hos deltagere, der skifter fra tetrabenazin til SD-809 ER. Derudover vil sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsbehandling med SD-809 ER blive vurderet hos "Switch"-deltagere såvel som "Rollover"-deltagere, der gennemfører et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af SD-809 ER.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Sydney, Australien, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Canada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Canada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Forenede Stater, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Forenede Stater, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Forenede Stater, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er mindst 18 år eller myndig (alt efter hvad der er ældre) ved screening.
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med manifest HD, som indikeret af karakteristiske motoriske undersøgelsestræk, og har en dokumenteret ekspanderet cytosin adenin guanin (CAG) gentagelse (større end eller lig med >= [37]) ved eller før screening.

  • Deltageren møder en af ​​følgende:

    1. Har gennemført deltagelse i First-HD-studiet (SD-809-C-15) eller
    2. Har modtaget en Food and Drug Administration (FDA)-godkendt dosis af tetrabenazin, der har været stabil i >=8 uger før screening og giver en terapeutisk fordel til kontrol af chorea.
  • Deltageren har en Total Functional Capacity (TFC)-score >=5 ved screening.
  • Deltageren er i stand til at sluge undersøgelsesmedicin hel.
  • Deltageren har givet skriftligt informeret samtykke, eller en juridisk autoriseret repræsentant (LAR) har givet skriftligt informeret samtykke, og forsøgspersonen har givet samtykke.
  • Deltageren har leveret et Research Advance-direktiv.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder accepterer at bruge en acceptabel præventionsmetode fra screening til studiets afslutning.
  • Deltageren har en pålidelig omsorgsperson, som interagerer med deltageren på daglig basis, overvåger administration af studiemedicin, sikrer deltagelse ved studiebesøg og deltager i evalueringer efter behov.
  • Deltageren er i stand til at ambulere uden assistance i mindst 20 yards (Bemærk: Brug af hjælpemidler (såsom; rollator, stok) er tilladt under ambulation).
  • Har tilstrækkelige læsefærdigheder til at forstå deltagerens gennemførte vurderingsskalaer.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en alvorlig ubehandlet eller underbehandlet psykiatrisk sygdom, såsom depression, ved screening eller baseline.
  • Deltageren har aktive selvmordstanker ved screening eller baseline.
  • Deltageren har tidligere haft selvmordsadfærd ved screening eller baseline.
  • Deltageren har bevis for depression ved baseline.
  • Deltageren har en ustabil eller alvorlig medicinsk sygdom ved screening eller baseline.
  • Deltageren har modtaget tetrabenazin inden for 7 dage efter baseline (kun rollover-deltagere).
  • Deltageren har modtaget en eller flere af følgende samtidige lægemidler inden for 30 dage efter screening eller baseline: Antipsykotika, Metoclopramid, Monoaminoxidasehæmmere (MAOI), Levodopa eller dopaminagonister, Reserpin, Amantadin, Memantin (kun rollover-deltagere)
  • Switch-deltagere kan modtage Memantine, hvis de er på en stabil, godkendt dosis i mindst 30 dage
  • Deltageren har betydeligt nedsat synkefunktion ved screening eller baseline.
  • Deltageren har betydeligt svækket tale ved screening eller baseline.
  • Deltageren kræver behandling med lægemidler, der vides at forlænge QT-intervallet.
  • Deltageren har forlænget QT-interval på 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) ved screening.
  • Deltageren har tegn på nedsat leverfunktion ved screening.
  • Deltageren har tegn på betydelig nedsat nyrefunktion ved screening.
  • Deltageren har kendt allergi over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelsesmedicinen.
  • Deltageren har deltaget i et andet forsøg med lægemiddel eller udstyr end SD-809-C-15 inden for 30 dage (eller 5 lægemiddelhalveringstider) efter screeningen, alt efter hvad der er længst.
  • Deltageren er gravid eller ammer ved screening eller baseline.
  • Deltageren anerkender den nuværende brug af ulovlige stoffer ved screening eller baseline.
  • Deltageren har en historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for de foregående 12 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rollover-kohorte: SD-809 ER
Deltagere, der gennemførte studie SD-809-C-15 (NCT01795859, inklusive 1-uges udvaskningsperiode og uge 13 evaluering), vil modtage 6 milligram (mg) SD-809 ER tablet én gang dagligt som startdosis i denne undersøgelse. Dosistitrering vil blive fortsat gennem uge 8 for at optimere dosis. Dosis af SD-809 ER kan justeres ugentligt i trin på 6 milligram pr. dag (mg/dag) (6 eller 12 mg/dag, efter at en samlet daglig dosis på 48 mg er nået) baseret på chorea-kontrol og bivirkninger. Daglige doser af SD-809 ER 12 mg og højere vil blive administreret to gange dagligt. Maksimal total daglig dosis af SD-809 ER vil være 72 mg/dag (36 mg to gange dagligt), medmindre deltageren får en stærk CYP2D6-hæmmer (såsom paroxetin, buproprion, fluoxetin), i hvilket tilfælde den maksimale totale daglige dosis vil være 42 mg (21 mg to gange dagligt). Langtidsbehandling med SD-809 ER i en stabil dosis (yderligere dosisjusteringer er tilladt, hvis det er klinisk indiceret) vil blive fortsat, indtil SD-809 ER bliver kommercielt tilgængelig i USA.
Medicin: SD-809
SD-809 tabletter leveres i dosisstyrker på 6, 9 og 12 mg.
Andre navne:
  • Deutetrabenazin
Eksperimentel: Switch-kohorte: SD-809 ER
Deltagere, som modtog et godkendt doseringsregime af tetrabenazin i mindst 8 uger før screening, vil blive konverteret natten over fra deres eksisterende tetrabenazin-regime til SD-809 ER-regime for at opnå målrettet steady-state areal under kurven (AUC) af total ( alfa+beta)- Dihydrotetrabenazin (HTBZ) metabolitter, der forventes at være sammenlignelige med deltagerens tidligere tetrabenazin-kur. Deltagerne forbliver på startdosis af SD-809 ER til og med uge 1. Dosisjustering vil blive fortsat gennem uge 4 for at optimere dosis. Dosis af SD-809 ER kan justeres ugentligt (opad eller nedad) i trin på 6 mg per dag (6 mg/dag eller 12 mg/dag efter en samlet daglig dosis på 48 mg er nået), baseret på chorea-kontrol og behandling regimens tolerabilitet. Langtidsbehandling med SD-809 ER i en stabil dosis (selvom yderligere dosisjusteringer er tilladt, hvis det er klinisk indiceret) vil blive fortsat, indtil SD-809 ER bliver kommercielt tilgængelig i USA.
Medicin: SD-809
SD-809 tabletter leveres i dosisstyrker på 6, 9 og 12 mg.
Andre navne:
  • Deutetrabenazin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er, svære TEAE'er, lægemiddelrelaterede TEAE'er og TEAE'er, der fører til abstinenser under hele behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til opfølgningsbesøg (op til ca. 3 år 9 måneder)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlig AE = manglende evne til at udføre sædvanlige aktiviteter. Lægemiddelrelaterede TEAE'er: TEAE'er med et muligt, sandsynligt, bestemt eller manglende forhold til undersøgelse af lægemiddel. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende bivirkning, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af resultater anført i denne definition. TEAE'er: hændelser, der 1) begyndte efter behandling med undersøgelseslægemidlet i det aktuelle studie, og som ikke var til stede ved baseline eller 2) hvis de var til stede ved baseline, var forværret i sværhedsgrad. Eventuelle TEAE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline til opfølgningsbesøg (op til ca. 3 år 9 måneder)
Rollover-kohorte: Antal deltagere med TEAE'er, alvorlige TEAE'er, svære TEAE'er, lægemiddelrelaterede TEAE'er og TEAE'er, der fører til tilbagetrækning under titrering
Tidsramme: Dag 1 til slutningen af ​​uge 8
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlige bivirkninger = manglende evne til at udføre sædvanlige aktiviteter. Lægemiddelrelaterede TEAE'er: TEAE'er med et muligt, sandsynligt, bestemt eller manglende forhold til at studere lægemiddel. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. TEAE'er: hændelser, der 1) begyndte efter behandling med undersøgelseslægemidlet i det aktuelle studie, og som ikke var til stede ved baseline eller 2) hvis de var til stede ved baseline, var forværret i sværhedsgrad. Eventuelle TEAE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Dag 1 til slutningen af ​​uge 8
Skiftkohorte: Antal deltagere med TEAE'er, alvorlige TEAE'er, svære TEAE'er, lægemiddelrelaterede TEAE'er og TEAE'er, der fører til tilbagetrækning under dosisjustering
Tidsramme: Dag 1 til slutningen af ​​uge 4
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlige bivirkninger = manglende evne til at udføre sædvanlige aktiviteter. Lægemiddelrelaterede TEAE'er: TEAE'er med et muligt, sandsynligt, bestemt eller manglende forhold til at studere lægemiddel. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. TEAE'er: hændelser, der 1) begyndte efter behandling med undersøgelseslægemidlet i det aktuelle studie, og som ikke var til stede ved baseline eller 2) hvis de var til stede ved baseline, var forværret i sværhedsgrad. Eventuelle TEAE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Dag 1 til slutningen af ​​uge 4
Antal deltagere med TEAE'er, alvorlige TEAE'er, svære TEAE'er, lægemiddelrelaterede TEAE'er og TEAE'er, der fører til abstinenser under langsigtet stabil dosisbehandling
Tidsramme: Uge 8 til opfølgningsbesøg (op til ca. 3 år 9 måneder)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlige bivirkninger = manglende evne til at udføre sædvanlige aktiviteter. Lægemiddelrelaterede TEAE'er: TEAE'er med et muligt, sandsynligt, bestemt eller manglende forhold til at studere lægemiddel. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. TEAE'er: hændelser, der 1) begyndte efter behandling med undersøgelseslægemidlet i det aktuelle studie, og som ikke var til stede ved baseline eller 2) hvis de var til stede ved baseline, var forværret i sværhedsgrad. Eventuelle TEAE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Uge 8 til opfølgningsbesøg (op til ca. 3 år 9 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kliniske laboratoriehæmatologiske parametre (basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler og blodplader) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratoriehæmatologiske parametre inkluderede basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader, erytrocytter, gennemsnitligt korpuskulært volumen, erytrocytter, hæmatokrit og hæmoglobin. Ændring fra baseline i basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler og blodpladeceller ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observerede værdier ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i klinisk laboratoriehæmatologisk parameter (Erythrocytes gennemsnitlig korpuskulær volumen) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratoriehæmatologiske parametre inkluderede basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader, erytrocytter, gennemsnitligt korpuskulært volumen, erytrocytter, hæmatokrit og hæmoglobin. Ændring fra baseline i erytrocyternes gennemsnitlige korpuskulær volumen ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i klinisk laboratoriehæmatologisk parameter (erythrocytter) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratoriehæmatologiske parametre inkluderede basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader, erytrocytter, gennemsnitligt korpuskulært volumen, erytrocytter, hæmatokrit og hæmoglobin. Ændring fra baseline i erytrocytter ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i klinisk laboratoriehæmatologisk parameter (hæmatokrit) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratoriehæmatologiske parametre inkluderede basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader, erytrocytter, gennemsnitligt korpuskulært volumen, erytrocytter, hæmatokrit og hæmoglobin. Hæmatokritniveauer blev beregnet som forholdet mellem volumen af ​​røde blodlegemer og volumen af ​​fuldblod. Ændring fra baseline i hæmatokrit ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i klinisk laboratoriehæmatologisk parameter (hæmoglobin) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratoriehæmatologiske parametre inkluderede basofiler, eosinofiler, leukocytter, lymfocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader, erytrocytter, gennemsnitligt korpuskulært volumen, erytrocytter, hæmatokrit og hæmoglobin. Ændring fra baseline i hæmoglobin ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieserumkemiparametre (alaninaminotransferase og alkalisk fosfatase) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratorieserumkemiparametre inkluderede alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase, lactatdehydrogenase, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, phosphat, kalium, natrium, kreatin, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Ændring fra baseline i alaninaminotransferase og alkalisk fosfatase ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieserumkemiparametre (aspartataminotransferase og laktatdehydrogenase) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratorieserumkemiparametre inkluderede alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase, lactatdehydrogenase, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, phosphat, kalium, natrium, kreatin, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Ændring fra baseline i aspartataminotransferase og lactatdehydrogenase ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieserumkemiparametre (bikarbonat, urinstof i blodet, nitrogen, calcium, klorid, kolesterol, glukose, magnesium, fosfat, kalium, natrium, triglycerider) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratorieserumkemiparametre inkluderede alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase, lactatdehydrogenase, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, phosphat, kalium, natrium, kreatin, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Ændring fra baseline i bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, fosfat, kalium, natrium og triglycerider ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieserumkemiparametre (protein og albumin) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratorieserumkemiparametre inkluderede alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase, lactatdehydrogenase, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, phosphat, kalium, natrium, kreatin, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Ændring fra baseline i protein og albumin ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i klinisk laboratorieserumkemiparameter (kreatininclearance) i uge 106
Tidsramme: Baseline, uge ​​106
Kliniske laboratorieserumkemiparametre inkluderede alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase, lactatdehydrogenase, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, phosphat, kalium, natrium, kreatin, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Ændring fra baseline i kreatininclearance ved baseline og uge 106 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 106 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 106.
Baseline, uge ​​106
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieserumkemiparametre (bilirubin, kreatinin, direkte bilirubin og urat) i uge 158
Tidsramme: Baseline, uge ​​158
Kliniske laboratorieserumkemiparametre inkluderede alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase, lactatdehydrogenase, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, magnesium, phosphat, kalium, natrium, kreatin, triglycerider, natrium, triglycerider, natrium, triglycerider, , kreatinin, direkte bilirubin og urat. Ændring fra baseline i bilirubin, kreatinin, direkte bilirubin og urat ved baseline og uge 158 er rapporteret i dette resultatmål. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 158 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 158.
Baseline, uge ​​158
Ændring fra baseline i blodtryk i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
Systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP) blev vurderet i siddende/liggende stilling. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 171 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 171.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i hjertefrekvens i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
Hjertefrekvensen blev vurderet i siddende/liggende stilling. Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 171 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 171.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 171 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 171.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i kropstemperatur i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
Observeret værdi ved baseline og observeret værdi ved uge 171 blev brugt til at beregne ændringen fra baseline værdi ved uge 171.
Baseline, uge ​​171
Elektrokardiogram (EKG) parameterværdi (hjertefrekvens) ved baseline og uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
EKG-parametre inkluderede hjertefrekvens, PR-interval, QRS-varighed, QT-interval og Fridericias korrigerede QT-interval (QTcF). Hjertefrekvens målt ved EKG ved baseline og uge 8 er rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​8
EKG-parameterværdi (PR-interval, QRS-varighed, QT-interval, QTcF) ved baseline og uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
EKG-parametre inkluderede hjertefrekvens, PR-interval, QRS-varighed, QT-interval og QTcF. PR-interval, QRS-varighed, QT-interval og QTcF ved baseline og uge 8 er rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​8
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i EKG-parametre
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
EKG-parametre inkluderede hjertefrekvens, PR-interval, QRS-varighed, QT-interval og QTcF. Den kliniske betydning var i henhold til efterforskerens skøn.
Baseline, uge ​​8
Varighed af tid til at opnå en stabil dosis af SD-809 ER
Tidsramme: Fra dag 1 til den første dag, hvor deltageren tog det dosisniveau, de fik i uge 8 (op til maksimalt 1284 dage)
Varighed af tid til at opnå stabil dosis af SD-809, defineret som antallet af dage fra dag 1 til den første dag, hvor deltageren tog det dosisniveau, de fik i uge 8.
Fra dag 1 til den første dag, hvor deltageren tog det dosisniveau, de fik i uge 8 (op til maksimalt 1284 dage)
Ændring fra baseline i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) - Dysarthria-score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
UPDRS er et omfattende instrument, der bruges til at vurdere tegn og symptomer på Parkinsons sygdom og omfatter patient- og klinikerbaserede vurderinger af motoriske, kognitive og adfærdsmæssige symptomer. UPDRS-dysartri-spørgsmålet vedrørende tale/dysartri blev brugt til at overvåge undersøgelsesdeltagere for parkinsonisme. Deltagerne bedømte deres svar på en skala fra 0 til 4, hvor 0 = normal; 1 = let påvirket, ingen problemer med at forstå; 2 = moderat påvirket, nogle gange bedt om at gentage udsagn; 3 = alvorligt påvirket, ofte bedt om at gentage udsagn; 4 = uforståelig det meste af tiden. Højere score indikerede større svækkelse.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Sammenfatningsscore i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
BARS er en vurderingsskala til evaluering af lægemiddelinduceret akatisi. Det inkluderer en opsummerende score (objektiv vurdering af akatisi og subjektive mål [selvbevidsthed og nød]) og en global klinisk vurdering. Objektiv akatisi vurderet på en skala fra 0-3 (0=normale, lejlighedsvise nervøse bevægelser af lemmer; 1=karakteristiske urolige bevægelser i mindre end halvdelen af ​​den observerede tid; 2= karakteristiske urolige bevægelser i mindst halvdelen af ​​den observerede tid; 3=konstante karakteristiske rastløse bevægelser). Subjektive mål omfattede bevidsthed om rastløshed (vurderet på en skala fra 0 [fravær af indre rastløshed] til 3 [bevidsthed om intens tvang til at bevæge sig]) og angst relateret til rastløshed (vurderet på en skala fra 0 [ingen nød] til 3 [alvorlig nød]). Objektiv akatisi og subjektive mål summeres til at give en summarisk score fra 0 (ingen akatisi og rastløshed) til 9 (alvorlig akatisi og rastløshed), hvor højere score indikerede mere akatisi og rastløshed.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Global Assessment Score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
BARS er en vurderingsskala til evaluering af lægemiddelinduceret akatisi. Det inkluderer en opsummerende score (objektiv vurdering af akatisi og subjektive mål [selvbevidsthed og nød]) og en global klinisk vurdering. Global klinisk vurdering vurderet på en skala fra 0 til 5, hvor 0 = Fraværende. Ingen tegn på bevidsthed om rastløshed; 1=Tvivlsomt. Uspecifikke indre spændinger og urolige bevægelser; 2=Mild akatisi. Bevidsthed om rastløshed i benene og/eller indre uro forværres, når det er nødvendigt at stå stille. Der er urolige bevægelser, men karakteristiske rastløse bevægelser observeres ikke nødvendigvis; 3=Moderat akatisi. Bevidsthed om rastløshed kombineret med karakteristiske rastløse bevægelser; 4=Mærket akatisi. Subjektiv oplevelse af rastløshed omfatter et tvangsmæssigt ønske om at gå eller gå tempo; 5=Svær akatisi. Stærk tvang til at gå op og ned det meste af tiden. Konstant rastløshed forbundet med intens angst og søvnløshed. Højere score indikerede mere akatisi.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i hospitalsangst- og depressionsskalaen (HADS) angstunderskala-score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
HADS er et selvadministreret instrument, der er pålideligt til at opdage tilstande af depression og angst. Det omfatter 2 underskalaer: Hospitalsangst- og depressionsskala - angst (HADS-A) vurderer tilstanden af ​​generaliseret angst (angstelig stemning, rastløshed, angsttanker, panikanfald); Hospitalsangst- og depressionsskala - depression (HADS-D) vurderer tilstanden af ​​mistet interesse og nedsat nydelsesrespons (sænkning af hedonisk tone). Hver underskala bestod af 7 elementer med intervallet 0 (ingen tilstedeværelse af angst eller depression) til 3 (alvorlig følelse af angst eller depression). Samlet score varierede fra 0 til 21 for hver underskala; hvor højere score indikerede større sværhedsgrad af angst- og depressionssymptomer.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i hospitalsangst- og depressionsskalaen (HADS) Depression Subscale Score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
HADS er et selvadministreret instrument, der er pålideligt til at opdage tilstande af depression og angst. Det omfatter 2 underskalaer: Hospitalsangst- og depressionsskala - angst (HADS-A) vurderer tilstanden af ​​generaliseret angst (angstelig stemning, rastløshed, angsttanker, panikanfald); Hospitalsangst- og depressionsskala - depression (HADS-D) vurderer tilstanden af ​​mistet interesse og nedsat nydelsesrespons (sænkning af hedonisk tone). Hver underskala bestod af 7 elementer med intervallet 0 (ingen tilstedeværelse af angst eller depression) til 3 (alvorlig følelse af angst eller depression). Samlet score varierede fra 0 til 21 for hver underskala; hvor højere score indikerede større sværhedsgrad af angst- og depressionssymptomer.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
ESS er et selvadministreret spørgeskema bestående af 8 spørgsmål, der giver et mål for en deltagers generelle niveau af søvnighed i dagtimerne. Deltagerne blev bedt om at vurdere deres sædvanlige chancer for at døse eller falde i søvn i forskellige situationer eller aktiviteter, som de fleste mennesker deltager i som en del af deres daglige liv (sidder og læser; ser tv; sidder inaktivt på et offentligt sted; som passager i en bil i en time uden pause; lægge sig til ro om eftermiddagen, når omstændighederne tillader det; sidde og tale med nogen; sidde stille efter en frokost uden alkohol; i en bil, mens man stoppede et par minutter i trafikken), på en 4 -punkt Likert skala fra 0 til 3, hvor 0 = ingen chance; 1 = lille chance; 2 = moderat chance; 3 = stor chance. Samlet ESS-score er summen af ​​8 item-scores og kan variere mellem 0 og 24, hvor en højere score indikerer et højere niveau af søvnighed i dagtimerne.
Baseline, uge ​​171
Antal deltagere med positiv respons på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline op til 1-uges opfølgningsbesøg (op til ca. 3 år 9 måneder)
C-SSRS er en kliniker vurderet vurdering af selvmordsadfærd og -forestillinger kategoriseret som: Selvmordsadfærd=et "ja" svar på et af 5 spørgsmål om selvmordsadfærd (forberedende handlinger eller adfærd, afbrudt forsøg, afbrudt forsøg, ikke-dødelig selvmordsforsøg og fuldført selvmord); Selvmordstanker=et "ja" svar på et af de 5 spørgsmål om selvmordstanker, som inkluderer ønske om at være død, ikke-specifikke aktive selvmordstanker, aktive selvmordstanker med en hvilken som helst metode (ikke plan) uden intention om at handle, aktive selvmordstanker med nogle intention om at handle uden specifik plan, aktiv selvmordstanker med specifik plan og hensigt. Antallet af deltagere med positiv respons (svar af "ja") på selvmordsadfærd, idéer eller enhver ikke-suicidal selvskadende adfærd blev rapporteret.
Baseline op til 1-uges opfølgningsbesøg (op til ca. 3 år 9 måneder)
Ændring fra baseline i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) totalscore i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
MoCA er et valideret hurtigt screeningsinstrument til vurdering af mild kognitiv dysfunktion. Den vurderer forskellige kognitive domæner: opmærksomhed og koncentration, eksekutive funktioner, hukommelse, sprog, visuokonstruktionelle færdigheder, konceptuel tænkning, beregninger og orientering ved at bruge 30 spørgsmål test. Tid til at administrere MoCA© er cirka 10 minutter. Den samlede mulige score spænder fra 0 (dårligste) til 30 (bedste) point; hvor højere score indikerer bedre kognitiv funktion. En score på 26 eller derover betragtes som normal, og en score under 26 betragtes som en erkendelsesmæssig dysfunktion.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Behavior Score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
UHDRS er et forskningsværktøj udviklet af Huntington Disease (HD) Study Group for at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HD. Komponenterne i den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og samlede funktionelle kapaciteter. Den samlede adfærdsscore består af subscores, der evaluerer nedtrykt humør, apati, lavt selvværd/skyldfølelse, tvangsadfærd, angst, irritabel adfærd, perseverativ/tvangspræget tænkning, forstyrrende/aggressiv adfærd, selvmordstanker, vrangforestillinger og hallucinationer. For hver subscore blev hyppigheden og sværhedsgraden vurderet separat. Frekvensen blev vurderet på en skala fra 0 (aldrig eller næsten aldrig) til 4 (meget hyppigt, det meste af tiden). Sværhedsgraden blev vurderet på en skala fra 0 (ingen bevis) til 4 (alvorlig). Samlet adfærdsscore varierer fra 0 (ingen svækkelse) til 88 (alvorlig svækkelse). Højere score indikerede større adfærdsvanskeligheder.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i UHDRS Functional Assessment Score i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
UHDRS er et forskningsværktøj udviklet af HD Study Group for at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HD. Komponenterne i den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og samlede funktionelle kapaciteter. Funktionsvurdering omfattede 25 spørgsmål med mulige svar 'ja' eller 'nej'. Samlet score spænder fra 0 (dårligst) til 25 (bedst). Højere score indikerer bedre funktionsevne.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i UHDRS-uafhængighedsskalaen i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
UHDRS: forskningsværktøj til at give en ensartet vurdering af kliniske træk og forløb af HS. Komponenter af UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og samlede funktionelle kapaciteter. Uafhængighedsskalaen går fra 10-100, hvilket angiver det mest nøjagtige nuværende niveau for deltagerens uafhængighed. 10=Sondefodret, total sengepleje; 20=Ingen tale, skal fodres; 30=Deltager yder minimal hjælp til egen fodring,badning,toilet; 40=Kronisk plejefacilitet nødvendig; begrænset selvfodring; 50=24-timers supervision passende; nødvendig assistance til badning, spisning, toilet 60=Har brug for mindre hjælp til påklædning, toilet, badning; 70=Egenomsorg opretholdes til badning, begrænsede husholdningspligter; ude af stand til at styre økonomien; 80=Niveau før sygdom af beskæftigelsesændringer eller -ophør; kan ikke udføre huslige pligter, kan have brug for hjælp til økonomien; 90=Ingen fysisk pleje nødvendig (svære opgaver undgået); 100=Ingen særlig pleje nødvendig. Højere score indikerer bedre uafhængighed.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-score i uge 132
Tidsramme: Baseline, uge ​​132
UHDRS er et forskningsværktøj udviklet af HD Study Group til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HD. Komponenter af den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og total funktionel kapacitet (TFC). TFC er en 5-punkts klinikervurderingsskala, der typisk afsluttes efter et kort interview med en deltager og/eller sidestillet kilde. TFC vurderer globalt arbejde, økonomi, huslige pligter, daglige aktiviteter og plejeniveau, med score på hvert emne fra 0 til enten 2 eller 3 (f.eks. Beskæftigelse: 0 = ude af stand, 1 = kun marginalt arbejde, 2 = nedsat kapacitet til normalt arbejde, 3 = normal). De fem punkter summeres for at give en TFC-totalscore, som spænder fra 0 (normal funktion) til 13 (alvorlig dysfunktion). Højere score indikerede bedre funktion.
Baseline, uge ​​132
Ændring fra baseline i UHDRS Cognitive Assessment Score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
Komponenter af UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala, samlede funktionelle kapaciteter. Kognitiv vurderingskomponent: verbal flydende (VF) score (hukommelse, opmærksomhed) (kræver, at deltageren genererer så mange ord som muligt begyndende med et specifikt bogstav[F,A,S] på 60 sekunder [sek]. Score[intet område]: Samlet antal korrekte ord for 3 bogstaver), symbol digit modalities test (SDMT) score (psykomotorisk hastighed, opmærksomhed) (deltageren skal parre cifre med tildelte symboler ved hjælp af en referencenøgle. Score[0 {værst}-120 {bedste}]:totalt antal korrekte skriftlige svar på 90 sek., & Stroop-interferens(SI)-score (selektiv opmærksomhed, udøvende funktion)(inkluderer 3 betingelser:navngivning af farveblokke[blå, rød eller grøn); læse farveord trykt med sort blæk; navngivning af blækfarve på uoverensstemmende farveord. For hver betingelsesscore (ingen rækkevidde) er antallet af korrekte svar produceret på 45 sek. I disse test afspejler højere score bedre kognitive evner.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra baseline i UHDRS motorisk vurdering: Total Maximal Chorea (TMC)-score i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
UHDRS er et forskningsværktøj udviklet af HD Study Group til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HD. Komponenter af den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og samlede funktionelle kapaciteter. Motorisk funktionsvurdering omfatter total motorisk score (TMS) og TMC-score. TMC-score bestemmes ud fra punkt 12 (maksimal chorea) af UHDRS TMS og kvantificerer chorea baseret på vurderinger af ansigtet, bucco-oral-lingualt område, trunk og de 4 ekstremiteter. TMC-score er en sum af chorea-score i de 7 kropsregioner, der spænder fra 0 (fraværende chorea) til 28 (markeret/langvarig chorea). Lavere TMC-score indikerede mindre chorea.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra uge 8 i UHDRS motorisk vurdering: TMC-score i uge 171
Tidsramme: Uge 8, uge ​​171
UHDRS er et forskningsværktøj udviklet af HD Study Group til at give en ensartet vurdering af kliniske træk og forløb af HD. Komponenter af fuld UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og samlede funktionelle kapaciteter. Motorisk funktionsvurdering inkluderer TMS og TMC score. TMC-score bestemmes ud fra punkt 12 (maksimal chorea) af UHDRS TMS og kvantificerer chorea baseret på vurderinger af ansigtet, bucco-oral-lingualt område, trunk og de 4 ekstremiteter. TMC-score er en sum af chorea-score i de 7 kropsregioner, der spænder fra 0 (fraværende chorea) til 28 (markeret/forlænget chorea). Lavere TMC-score indikerede mindre chorea. Data blev målt og tilgængelige for den samlede sikkerhedspopulation. Data var ikke tilgængelige for individuelle kohorter (rollover-kohorte og skiftekohorte) fra uge 8 til uge 171, som det blev gjort for ændring fra baseline. For at præsentere resultatdata for dette resultatmål blev den samlede, kombinerede sikkerhedspopulationsbehandlingsarm derfor brugt.
Uge 8, uge ​​171
Ændring fra baseline i UHDRS Motor Assessment: Total Motor Score (TMS) i uge 171
Tidsramme: Baseline, uge ​​171
UHDRS er et forskningsværktøj udviklet af HD Study Group til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HD. Komponenter af den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala og samlede funktionelle kapaciteter. Motorisk funktionsvurdering inkluderer TMS og TMC score. UHDRS TMS vurderer alle de motoriske egenskaber ved HD og inkluderer maksimal chorea, maksimal dystoni, okulær forfølgelse, saccade-initiering og hastighed, dysartri, tungefremspring, fingerbank, håndpronation og supination, luria, stivhed, bradykinesi, gang, tandemgang, og retropulsion pull test. Hver af disse blev vurderet på en skala fra 0 (normal motorisk funktion) til 4 (alvorligt nedsat motorisk funktion). TMS-score er en sum af individuelle scorer fra 0 (normal motorisk funktion) til 124 (alvorligt nedsat motorisk funktion). Lavere TMS-score indikerer bedre motorisk funktion.
Baseline, uge ​​171
Ændring fra uge 8 i UHDRS Motor Assessment: TMS i uge 171
Tidsramme: Uge 8, uge ​​171
Komponenter af fuld UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd, funktionelle evner, uafhængighedsskala, samlede funktionelle kapaciteter. Motorisk funktionsvurdering inkluderer TMS og TMC score. TMS vurderer alle motoriske egenskaber ved HD og inkluderer maksimal chorea, maksimal dystoni, øjenforfølgelse, saccade-initiering og -hastighed, dysartri, tungefremspring, fingerbank, håndpronation og supination, luriastivhed, bradykinesi, gang, tandemgang, retropulsion pull-test. Hver af disse blev vurderet på en skala fra 0 (normal motorisk funktion) til 4 (alvorligt nedsat motorisk funktion). TMS-score er en sum af individuelle scorer fra 0 (normal motorisk funktion) til 124 (alvorligt nedsat motorisk funktion). Lavere TMS-score= bedre motorisk funktion. Data var tilgængelige for den samlede sikkerhedspopulation, ikke for individuelle kohorter (rollover og switch-kohorte) fra uge 8 til uge 171, som det blev gjort for ændring fra baseline. Derfor blev den samlede, kombinerede sikkerhedspopulationsbehandlingsarm brugt for at præsentere resultatdata.
Uge 8, uge ​​171

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2013

Først opslået (Skøn)

12. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-809-C-16

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Chorea forbundet med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med SD-809

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner