ハンチントン病の舞踏病を軽減するための代替手段 (ARC-HD)
2021年11月5日 更新者：Auspex Pharmaceuticals, Inc.
ハンチントン病に関連する舞踏病の被験者における SD-809 ER の非盲検長期安全性試験
この研究の目的は、テトラベナジンから SD-809 ER に切り替える参加者における SD-809 持続放出 (ER) の安全性、忍容性、および薬物動態を評価することです。
さらに、SD-809 ER による長期治療の安全性と忍容性は、SD-809 ER のランダム化二重盲検プラセボ対照試験を完了する「切り替え」参加者と「ロールオーバー」参加者で評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
119
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Teva Investigational Site 057
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Teva Investigational Site 038
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Arkansas
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Fayetteville、Arkansas、アメリカ、72703
- Teva Investigational Site 298
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Teva Investigational Site 052
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Teva Investigational Site 333
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- Teva Investigational Site 160
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Teva Investigational Site 014
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Teva Investigational Site 032
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Teva Investigational Site 045
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Teva Investigational Site 024
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Teva Investigational Site 029
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Wichita、Kansas、アメリカ、67226
- Teva Investigational Site 083
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Teva Investigational Site 087
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Teva Investigational Site 028
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Teva Investigational Site 040
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Teva Investigational Site 027
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
- Teva Investigational Site 194
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New Jersey
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Camden、New Jersey、アメリカ、08103
- Teva Investigational Site 328
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Teva Investigational Site 026
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Teva Investigational Site 037
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New York、New York、アメリカ、10032
- Teva Investigational Site 002
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Patchogue、New York、アメリカ、11772
- Teva Investigational Site 342
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Teva Investigational Site 119
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- Teva Investigational Site 089
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Teva Investigational Site 020
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Toledo、Ohio、アメリカ、43614-2598
- Teva Investigational Site 093
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Teva Investigational Site 341
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-2551
- Teva Investigational Site 031
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Teva Investigational Site 007
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Teva Investigational Site 199
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- Teva Investigational Site 100
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- Teva Investigational Site 137
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Washington
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Kirkland、Washington、アメリカ、98034
- Teva Investigational Site 220
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Seattle、Washington、アメリカ、98108
- Teva Investigational Site 096
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Sydney、オーストラリア、2145
- Teva Investigational Site 054
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Montreal、カナダ、H2L4M1
- Teva Investigational Site 098
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Ottawa、カナダ、K1G 3G4
- Teva Investigational Site 231
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Toronto、カナダ、M2K 1E1
- Teva Investigational Site 300
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者は、スクリーニング時点で 18 歳以上または成人の年齢 (いずれか高い方) です。
- -参加者は、特徴的な運動検査の特徴によって示されるように、マニフェストHDと診断されており、スクリーニング時または前に、文書化された拡張シトシンアデニングアニン（CAG）リピート（> = [37]以上）を持っています。
参加者は、次のいずれかを満たしています。
- First-HD Study (SD-809-C-15) への参加を成功裏に完了した、または
- -食品医薬品局（FDA）が承認したテトラベナジンの投与を受けており、スクリーニング前に8週間以上安定しており、舞踏病の制御に治療上の利点を提供しています。
- -参加者は、スクリーニング時に総機能能力（TFC）スコア> = 5を持っています。
- -参加者は治験薬を丸ごと飲み込むことができます。
- -参加者が書面によるインフォームドコンセントを提供したか、法的に権限を与えられた代理人（LAR）が書面によるインフォームドコンセントを提供し、被験者が同意した。
- 参加者は研究事前指示書を提出しました。
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、スクリーニングから研究完了まで、許容される避妊方法を使用することに同意します。
- 参加者には、必要に応じて、参加者と日常的にやり取りし、治験薬の投与を監督し、治験への出席を保証し、評価に参加する信頼できる介護者がいます。
- 参加者は、少なくとも 20 ヤードは補助なしで移動できます (注: 移動中の補助具 (歩行器、杖など) の使用は許可されています)。
- 参加者が完成した評価尺度を理解するのに十分な読解力がある。
除外基準:
- -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで、うつ病などの深刻な未治療または未治療の精神疾患を患っています。
- -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで積極的な自殺念慮を持っています。
- -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで自殺行動の履歴があります。
- -参加者はベースラインでうつ病の証拠を持っています。
- -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで不安定または深刻な医学的疾患を患っています。
- 参加者は、ベースラインから 7 日以内にテトラベナジンを投与されました (ロールオーバー参加者のみ)。
- -参加者は、スクリーニングまたはベースラインから30日以内に次の併用薬のいずれかを受け取りました：抗精神病薬、メトクロプラミド、モノアミン酸化酵素阻害薬（MAOI）、レボドパまたはドーパミンアゴニスト、レセルピン、アマンタジン、メマンチン（ロールオーバー参加者のみ）
- 切り替え参加者は、少なくとも 30 日間安定した承認された用量でメマンチンを受け取ることができます
- -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで嚥下機能が著しく損なわれています。
- 参加者は、スクリーニングまたはベースラインで話す能力が著しく低下しています。
- -参加者は、QT間隔を延長することが知られている薬物による治療を必要とします。
- -参加者は、スクリーニング時に12誘導心電図（ECG）でQT間隔が延長しています。
- -参加者は、スクリーニング時に肝障害の証拠を持っています。
- -参加者は、スクリーニング時に重大な腎障害の証拠を持っています。
- -参加者は、治験薬の成分のいずれかに対するアレルギーを知っています。
- -参加者は、SD-809-C-15以外の治験薬またはデバイス試験に参加しました スクリーニングから30日以内（または5回の薬物半減期）のいずれか長い方。
- -参加者はスクリーニングまたはベースラインで妊娠中または授乳中です。
- 参加者は、スクリーニングまたはベースラインでの違法薬物の現在の使用を認めます。
- -参加者は、過去12か月間にアルコールまたは薬物乱用の履歴があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロールオーバー コホート: SD-809 ER
SD-809-C-15 試験 (NCT01795859、1 週間のウォッシュアウト期間と第 13 週の評価を含む) を完了した参加者は、この試験の開始用量として 1 日 1 回 6 ミリグラム (mg) の SD-809 ER 錠剤を受け取ります。
用量漸増は、用量を最適化するために8週目まで継続されます。
SD-809 ER の用量は、舞踏病のコントロールと有害事象に基づいて、1 日あたり 6 ミリグラム (mg/日) の増分で毎週調整できます (1 日あたりの総用量が 48 mg に達した後、6 または 12 mg/日)。
SD-809 ER 12 mg 以上の 1 日用量は、1 日 2 回投与されます。
参加者が強力な CYP2D6 阻害剤（パロキセチン、ブプロプリオン、フルオキセチンなど）を受けていない限り、SD-809 ER の 1 日最大総投与量は 72 mg/日（1 日 2 回 36 mg）です。 42 mg (1 日 2 回 21 mg)。
SD-809 ER が米国で市販されるまで、安定した用量での SD-809 ER による長期治療が継続されます (臨床的に必要な場合は、さらなる用量調整が許可されます)。
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SD-809 錠剤は、6、9、および 12 mg の用量強度で提供されます。
他の名前：
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実験的：スイッチ コホート: SD-809 ER
スクリーニングの少なくとも8週間前にテトラベナジンの承認された投薬レジメンを受けていた参加者は、既存のテトラベナジンレジメンからSD-809 ERレジメンに一晩変換され、合計の目標定常状態曲線下面積（AUC）を達成します（ alpha+beta)- 参加者の以前のテトラベナジンレジメンと同等であると予測されるジヒドロテトラベナジン (HTBZ) 代謝物。
参加者は、1週目までSD-809 ERの初期用量を維持します。用量調整は、用量を最適化するために4週目まで継続されます。
SD-809 ER の用量は、舞踏病のコントロールと治療に基づいて、1 日あたり 6 mg 単位で毎週 (上方または下方に) 調整できます (1 日あたりの総用量が 48 mg に達した後は 6 mg/日または 12 mg/日)。レジメンの忍容性。
米国でSD-809 ERが市販されるまで、安定した用量でのSD-809 ERによる長期治療（臨床的に必要な場合は、さらなる用量調整が許可されます）が継続されます。
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SD-809 錠剤は、6、9、および 12 mg の用量強度で提供されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）、重篤な TEAE、重度の TEAE、薬物関連の TEAE、および全治療期間中に離脱に至った TEAE を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから経過観察まで（最長約3年9か月）
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有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
重度の AE = 通常の活動を行うことができない。
薬物関連の TEAE: 治験薬との関係があり得る、可能性が高い、明確な、または欠落している TEAE。
重篤なAE：死亡、生命を脅かすAE、入院入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、予防するために医学的介入を必要とする重要な医療事象この定義にリストされている結果。
TEAE: 1) 現在の研究で治験薬による治療後に始まり、ベースラインでは存在しなかったイベント、または 2) ベースラインで存在する場合、重症度が悪化したイベント。
すべての TEAE には、重篤な TEAE と重篤でない TEAE の両方が含まれていました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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ベースラインから経過観察まで（最長約3年9か月）
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ロールオーバー コホート: TEAE、重篤な TEAE、重度の TEAE、薬物関連の TEAE、および滴定中に離脱に至った TEAE の参加者の数
時間枠：1日目から8週目の終わりまで
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AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
重度の AE = 通常の活動を行うことができない。
薬物関連の TEAE: 治験薬との関係があり得る、可能性が高い、明確な、または欠落している TEAE。
重篤な有害事象：死亡、生命を脅かす有害事象、入院入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、予防するために医学的介入が必要な重要な医療イベントこの定義に記載されている結果。
TEAE: 1) 現在の研究で治験薬による治療後に始まり、ベースラインでは存在しなかったイベント、または 2) ベースラインで存在する場合、重症度が悪化したイベント。
すべての TEAE には、重篤な TEAE と重篤でない TEAE の両方が含まれていました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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1日目から8週目の終わりまで
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スイッチ コホート: TEAE、重篤な TEAE、重度の TEAE、薬物関連の TEAE、および用量調整中に離脱に至った TEAE の参加者の数
時間枠：1日目から4週目の終わりまで
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AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
重度の AE = 通常の活動を行うことができない。
薬物関連の TEAE: 治験薬との関係があり得る、可能性が高い、明確な、または欠落している TEAE。
重篤な有害事象：死亡、生命を脅かす有害事象、入院入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、予防するために医学的介入が必要な重要な医療イベントこの定義に記載されている結果。
TEAE: 1) 現在の研究で治験薬による治療後に始まり、ベースラインでは存在しなかったイベント、または 2) ベースラインで存在する場合、重症度が悪化したイベント。
すべての TEAE には、重篤な TEAE と重篤でない TEAE の両方が含まれていました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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1日目から4週目の終わりまで
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TEAE、重篤なTEAE、重度のTEAE、薬物関連のTEAE、および長期安定用量治療中に離脱に至るTEAEを有する参加者の数
時間枠：8週目から経過観察まで（最長約3年9ヶ月）
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AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
重度の AE = 通常の活動を行うことができない。
薬物関連の TEAE: 治験薬との関係があり得る、可能性が高い、明確な、または欠落している TEAE。
重篤な有害事象：死亡、生命を脅かす有害事象、入院入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、予防するために医学的介入が必要な重要な医療イベントこの定義に記載されている結果。
TEAE: 1) 現在の研究で治験薬による治療後に始まり、ベースラインでは存在しなかったイベント、または 2) ベースラインで存在する場合、重症度が悪化したイベント。
すべての TEAE には、重篤な TEAE と重篤でない TEAE の両方が含まれていました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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8週目から経過観察まで（最長約3年9ヶ月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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158週目の臨床検査血液学パラメータ（好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球および血小板）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血液学パラメーターには、好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球、血小板、赤血球平均赤血球容積、赤血球、ヘマトクリット、およびヘモグロビンが含まれます。
ベースラインおよび第１５８週における好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球および血小板細胞のベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告される。
ベースラインでの観測値と 158 週での観測値を使用して、158 週でのベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査室血液学パラメータ（赤血球平均赤血球容積）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血液学パラメーターには、好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球、血小板、赤血球平均赤血球容積、赤血球、ヘマトクリット、およびヘモグロビンが含まれます。
ベースラインおよび158週目の赤血球平均赤血球容積のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査血液学パラメータ（赤血球）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血液学パラメーターには、好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球、血小板、赤血球平均赤血球容積、赤血球、ヘマトクリット、およびヘモグロビンが含まれます。
ベースラインおよび 158 週目の赤血球のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査血液学パラメータ（ヘマトクリット）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血液学パラメーターには、好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球、血小板、赤血球平均赤血球容積、赤血球、ヘマトクリット、およびヘモグロビンが含まれます。
ヘマトクリットレベルは、全血の体積に対する赤血球の体積の比率として計算されました。
ベースラインおよび第 158 週でのヘマトクリットのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査血液学パラメータ（ヘモグロビン）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血液学パラメーターには、好塩基球、好酸球、白血球、リンパ球、単球、好中球、血小板、赤血球平均赤血球容積、赤血球、ヘマトクリット、およびヘモグロビンが含まれます。
ベースラインおよび 158 週目のヘモグロビンのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査室血清化学パラメーター（アラニンアミノトランスフェラーゼおよびアルカリホスファターゼ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血清化学パラメーターには、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、タンパク質、アルブミン、クレアチニンクリアランス、ビリルビンが含まれます、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸。
ベースラインおよび158週目のアラニンアミノトランスフェラーゼおよびアルカリホスファターゼのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査室血清化学パラメーター（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび乳酸脱水素酵素）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血清化学パラメーターには、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、タンパク質、アルブミン、クレアチニンクリアランス、ビリルビンが含まれます、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸。
ベースラインおよび158週目のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび乳酸デヒドロゲナーゼのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査室の血清化学パラメーター（重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血清化学パラメーターには、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、タンパク質、アルブミン、クレアチニンクリアランス、ビリルビンが含まれます、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸。
ベースラインおよび158週目の重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、およびトリグリセリドのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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158週目の臨床検査室血清化学パラメーター（タンパク質およびアルブミン）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血清化学パラメーターには、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、タンパク質、アルブミン、クレアチニンクリアランス、ビリルビンが含まれます、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸。
ベースラインおよび 158 週目のタンパク質およびアルブミンのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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106週目の臨床検査室血清化学パラメーター（クレアチニンクリアランス）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106週目
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臨床検査室の血清化学パラメーターには、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、タンパク質、アルブミン、クレアチニンクリアランス、ビリルビンが含まれます、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸。
ベースラインおよび 106 週目のクレアチニンクリアランスのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 106 週の観測値を使用して、106 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、106週目
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158週目の臨床検査室の血清化学パラメーター（ビリルビン、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、158週目
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臨床検査室の血清化学パラメーターには、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、コレステロール、グルコース、マグネシウム、リン酸塩、カリウム、ナトリウム、トリグリセリド、タンパク質、アルブミン、クレアチニンクリアランス、ビリルビンが含まれます、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸。
ベースラインおよび 158 週のビリルビン、クレアチニン、直接ビリルビン、および尿酸のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されます。
ベースライン時の観測値と 158 週の観測値を使用して、158 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、158週目
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171週目の血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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収縮期血圧 (SBP) と拡張期血圧 (DBP) は、座位/仰臥位で評価されました。
ベースライン時の観測値と 171 週の観測値を使用して、171 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、171週目
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171週目の心拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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心拍数は、座位/仰臥位で評価されました。
ベースライン時の観測値と 171 週の観測値を使用して、171 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、171週目
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171週目の呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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ベースライン時の観測値と 171 週の観測値を使用して、171 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、171週目
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171週目の体温のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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ベースライン時の観測値と 171 週の観測値を使用して、171 週のベースライン値からの変化を計算しました。
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ベースライン、171週目
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ベースラインおよび 8 週目の心電図 (ECG) パラメータ値 (心拍数)
時間枠：ベースライン、8週目
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ECG パラメータには、心拍数、PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、およびフリデリシア補正 QT 間隔 (QTcF) が含まれていました。
ベースラインおよび 8 週目に ECG によって測定された心拍数は、このアウトカム指標で報告されます。
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ベースライン、8週目
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ベースラインおよび 8 週目の ECG パラメータ値 (PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、QTcF)
時間枠：ベースライン、8週目
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ECG パラメータには、心拍数、PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、および QTcF が含まれていました。
PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、ベースラインおよび 8 週目の QTcF は、この結果測定で報告されます。
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ベースライン、8週目
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心電図パラメータに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：ベースライン、8週目
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ECG パラメータには、心拍数、PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、および QTcF が含まれていました。
臨床的意義は治験責任医師の裁量による。
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ベースライン、8週目
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SD-809 ER の安定投与量に達するまでの時間
時間枠：1日目から、参加者が8週目に受けていた用量レベルを服用していた最初の日まで（最大1284日まで）
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SD-809 の安定用量を達成するまでの期間。1 日目から、参加者が 8 週目に受けていた用量レベルを服用していた最初の日までの日数として定義されます。
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1日目から、参加者が8週目に受けていた用量レベルを服用していた最初の日まで（最大1284日まで）
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統合パーキンソン病評価尺度 (UPDRS) のベースラインからの変化 - 171 週目の構音障害スコア
時間枠：ベースライン、171週目
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UPDRS は、パーキンソン病の徴候と症状を評価するために使用される包括的な手段であり、運動、認知、および行動症状の患者および臨床医ベースの評価が含まれます。
発話/構音障害に関するUPDRS-構音障害の質問は、研究参加者のパーキンソニズムを監視するために使用されました。
参加者は、0 から 4 までのスケールで自分の回答を評価しました。ここで、0 = 通常です。 1 = 軽度の影響、理解に困難はない。 2 = 中等度の影響、時々発言を繰り返すよう求められる。 3 = 深刻な影響を受けており、頻繁に発言を繰り返すよう求められている。 4 = ほとんどの場合、理解できない。
スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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ベースライン、171週目
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171週目のバーンズアカシジア評価尺度（BARS）要約スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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BARS は、薬物誘発性アカシジアを評価するための評価尺度です。
これには、要約スコア (アカシジアの客観的評価と主観的尺度 [自己認識と苦痛]) と全体的な臨床評価が含まれます。
客観的アカシジアは 0 ～ 3 のスケールで評価されます (0 = 通常の、時折手足のそわそわした動き; 1 = 観察された時間の半分未満の特徴的な落ち着きのない動き; 2 = 観察された時間の少なくとも半分の特徴的な落ち着きのない動き; 3 = 一定特徴的な落ち着きのない動き）。
主観的な尺度には、落ち着きのなさの認識 (0 [内面の落ち着きのなさの欠如] から 3 [移動への強い衝動の認識] のスケールで評価) および落ち着きのなさに関連する苦痛 (0 [苦痛なし] から 3 [重度] のスケールで評価) が含まれていました。苦痛]）。
客観的なアカシジアと主観的な測定値を合計して、0 (アカシジアなしおよび落ち着きのなさ) から 9 (重度のアカシジアおよび落ち着きのなさ) までの範囲の要約スコアを得ました。
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ベースライン、171週目
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171週目のバーンズアカシジア評価尺度（BARS）グローバル評価スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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BARS は、薬物誘発性アカシジアを評価するための評価尺度です。
これには、要約スコア (アカシジアの客観的評価と主観的尺度 [自己認識と苦痛]) と全体的な臨床評価が含まれます。
0 から 5 までのスケールで評価されたグローバルな臨床評価 (0 = なし)。
落ち着きのなさを認識しているという証拠はありません。 1=疑わしい。
非特異的な内面の緊張とそわそわした動き; 2=軽度のアカシジア。
じっと立っている必要があると、足の落ち着きのなさ、および/または内面の落ち着きのなさの意識が悪化します。
そわそわした動きが見られるが、特徴的な落ち着きのない動きが必ずしも観察されるわけではない。 3=中程度のアカシジア。
特徴的な落ち着きのない動きと組み合わされた落ち着きのなさの認識; 4=顕著なアカシジア。
落ち着きのなさの主観的な経験には、歩いたりペースを速めたりしたいという強迫的な欲求が含まれます。 5=重度のアカシジア。
ほとんどの場合、ペースを上げたり下げたりする強い衝動。
激しい苦痛と不眠症に伴う絶え間ない落ち着きのなさ。
スコアが高いほど、アカシジアが多いことを示しました。
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ベースライン、171週目
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171週目のHospital Anxiety and Depression Scale（HADS）不安サブスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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HADS は、うつ病と不安の状態を検出するための信頼できる自己管理ツールです。これには 2 つのサブスケールが含まれています。 Hospital Anxiety and Depression Scale - うつ病 (HADS-D) は、興味の喪失と快楽反応の低下 (快楽のトーンの低下) の状態を評価します。
各サブスケールは、範囲 0 (不安や抑うつの存在なし) から 3 (重度の不安または抑うつ感) の 7 項目で構成されています。
各サブスケールの合計スコアは0から21の範囲でした。スコアが高いほど、不安や抑うつ症状の重症度が高いことを示しています。
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ベースライン、171週目
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171週目の病院不安およびうつ病スケール（HADS）うつ病サブスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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HADS は、うつ病と不安の状態を検出するための信頼できる自己管理ツールです。これには 2 つのサブスケールが含まれています。 Hospital Anxiety and Depression Scale - うつ病 (HADS-D) は、興味の喪失と快楽反応の低下 (快楽のトーンの低下) の状態を評価します。
各サブスケールは、範囲 0 (不安や抑うつの存在なし) から 3 (重度の不安または抑うつ感) の 7 項目で構成されています。
各サブスケールの合計スコアは0から21の範囲でした。スコアが高いほど、不安や抑うつ症状の重症度が高いことを示しています。
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ベースライン、171週目
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171週目のエプワース眠気尺度（ESS）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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ESS は、参加者の日中の眠気の一般的なレベルを測定する 8 つの質問で構成される自己管理アンケートです。
参加者は、ほとんどの人が日常生活の一部として従事しているさまざまな状況や活動 (座って読書する、テレビを見る、公共の場所で何もせずに座っている、車の乗客として) で、居眠りや眠りにつく可能性を評価するよう求められました。休憩なしで 1 時間車に乗る; 状況が許せば午後に横になって休む; 座って誰かと話している; 昼食後、アルコールを飲まずに静かに座っている; 車の中で、渋滞で数分間停車している間), 4 番線で-0 から 3 の範囲のポイント リッカート スケール。0 = チャンスなし。 1=わずかな可能性; 2=中程度の可能性; 3=高確率。
ESS スコアの合計は 8 つの項目スコアの合計であり、0 から 24 の範囲であり、スコアが高いほど日中の眠気のレベルが高いことを示します。
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ベースライン、171週目
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) で肯定的な反応を示した参加者の数
時間枠：1週間のフォローアップ訪問までのベースライン（約3年9ヶ月まで）
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C-SSRS は、次のように分類される自殺行動および自殺念慮の臨床医評価評価です。自殺を完了した）;自殺念慮 = 5 つの自殺念慮の質問のいずれかに対する「はい」の回答。これには、死にたいという願望、非特異的な積極的な自殺念慮、行動する意図のない任意の方法 (計画ではなく) による積極的な自殺念慮、何らかの方法による積極的な自殺念慮が含まれます。特定の計画なしに行動する意図、特定の計画と意図を伴う積極的な自殺念慮。
自殺行動、観念、または自殺以外の自傷行為に対して肯定的な反応 (「はい」の反応) を示した参加者の数が報告されました。
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1週間のフォローアップ訪問までのベースライン（約3年9ヶ月まで）
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171週目のモントリオール認知評価（MoCA）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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MoCA は、軽度の認知機能障害を評価するための検証済みの迅速なスクリーニング手段です。
30 の質問テストを使用して、注意と集中力、実行機能、記憶、言語、視覚構築スキル、概念的思考、計算、方向性など、さまざまな認知領域を評価します。
MoCA© の管理時間は約 10 分です。
可能な合計スコアは、0 (最低) から 30 (最高) の範囲です。スコアが高いほど、認知機能が優れていることを示します。
26 以上のスコアは正常と見なされ、26 未満のスコアは認識機能障害と見なされます。
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ベースライン、171週目
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171週目の統一ハンチントン病評価尺度（UHDRS）の総行動スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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UHDRS は、ハンチントン病 (HD) 研究グループによって開発された研究ツールであり、HD の臨床的特徴と経過の統一的な評価を提供します。
完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能的能力を評価します。
総行動スコアは、抑うつ気分、無関心、自尊心の低さ/罪悪感、強迫行動、不安、過敏な行動、固執/強迫観念、破壊的/攻撃的な行動、自殺念慮、妄想、幻覚を評価するサブスコアで構成されています。
サブスコアごとに、頻度と重症度が個別に評価されました。
頻度は、0 (まったくない、またはほとんどない) から 4 (非常に頻繁に、ほとんどの場合) のスケールで評価されました。
重症度は、0 (証拠なし) から 4 (深刻) のスケールで評価されました。
合計行動スコアの範囲は 0 (障害なし) から 88 (重度の障害) までです。
スコアが高いほど、行動障害が大きいことが示されました。
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ベースライン、171週目
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28週目のUHDRS機能評価スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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UHDRS は、HD 研究グループによって開発された研究ツールであり、HD の臨床的特徴と経過の統一的な評価を提供します。
完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能的能力を評価します。
機能評価には、「はい」または「いいえ」で答えられる 25 の質問が含まれていました。
合計スコアの範囲は 0 (最低) から 25 (最高) です。
スコアが高いほど、機能的能力が優れていることを示します。
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ベースライン、28週目
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28週目のUHDRS独立性尺度スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
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UHDRS: HD の臨床的特徴と経過を統一的に評価するための研究ツール。
UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能的能力を評価します。
独立性尺度は 10 ～ 100 の範囲で、参加者の現在の独立性の最も正確なレベルを示します。
10=経管栄養、トータルベッドケア; 20=発話禁止、餌を与えなければならない; 30=参加者は自分の食事、入浴、排泄に最小限の介助しか提供しません。 40=慢性治療施設が必要です。限られた自給自足; 50 = 24 時間の監視が適切。入浴、食事、トイレに介助が必要。 60=着替え、トイレ、入浴に若干の介助が必要。 70=入浴のためのセルフケア、限られた家事;財政を管理することができません。 80=雇用の変化または終了の疾病前レベル。家事をすることができず、家計の助けが必要な場合があります。 90=体のケアは必要ありません(難しい作業は避けられます); 100=特別なケアは必要ありません。
スコアが高いほど、独立性が高いことを示します。
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ベースライン、28週目
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132週目のUHDRS総機能容量（TFC）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、132週目
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UHDRS は、HD 研究グループによって開発された研究ツールであり、HD の臨床的特徴と経過の統一的な評価を提供します。
完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能容量 (TFC) を評価します。
TFC は、5 項目の臨床医評価スケールであり、通常、参加者および/または付帯情報源との簡単なインタビューの後に完成します。
TFC は、職業、財政、家事、日常生活の活動、およびケアのレベルをグローバルに評価し、各項目のスコアは 0 から 2 または 3 までの範囲です (例: 職業: 0 = 不可能、1 = 最低限の仕事のみ、2 =通常のジョブのキャパシティの減少、3 = 通常)。
5 つの項目が合計されて、0 (正常な機能) から 13 (重度の機能障害) の範囲の TFC 合計スコアが得られます。
スコアが高いほど、機能が優れていることを示しました。
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ベースライン、132週目
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171週目のUHDRS認知評価スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、171週目
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UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、総機能的能力を評価します。
認知評価コンポーネント:言語流暢さ (VF) スコア (記憶、注意) (参加者は、特定の文字 [F、A、S] で始まる単語を 60 秒 [秒] でできるだけ多く生成する必要があります。
スコア[範囲なし]:3 文字の正しい単語の総数)、記号数字モダリティ テスト (SDMT) スコア (精神運動速度、注意) (参加者は、参照キーを使用して割り当てられた記号に数字をペアにする必要があります。
スコア[0 {最悪}-120 {最良}]:90 秒間の正答の合計数) & ストループ干渉 (SI) スコア (選択的注意、実行機能) (3 つの条件を含む:カラー ブロックの命名[青、赤]または緑];黒インクで印刷された色の言葉を読む;不調和な色の言葉のインクの色に名前を付ける。
各条件スコア (範囲なし) は、45 秒で生成された正しい応答の数です)。
これらのテストでは、スコアが高いほど認知能力が高いことを示します。
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ベースライン、171週目
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UHDRS運動評価のベースラインからの変化：171週目の総最大舞踏運動（TMC）スコア
時間枠：ベースライン、171週目
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UHDRS は、HD 研究グループによって開発された研究ツールであり、HD の臨床的特徴と経過の統一的な評価を提供します。
完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能的能力を評価します。
運動機能評価には、総運動スコア (TMS) と TMC スコアが含まれます。
TMC スコアは、UHDRS TMS の項目 12 (最大舞踏病) から決定され、顔、頬口腔舌領域、胴体、および 4 つの四肢の評価に基づいて舞踏病を定量化します。
TMC スコアは、体の 7 つの領域における舞踏病スコアの合計であり、範囲は 0 (舞踏病の不在) から 28 (顕著な舞踏病/長期の舞踏病) までです。
TMC スコアが低いほど、舞踏運動が少ないことが示されました。
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ベースライン、171週目
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UHDRS運動評価の第8週からの変化：第171週のTMCスコア
時間枠：8週目、171週目
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UHDRS は、HD 研究グループによって開発された研究ツールであり、HD の臨床的特徴と経過の統一的な評価を提供します。
完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能的能力を評価します。
運動機能評価には、TMS および TMC スコアが含まれます。
TMC スコアは、UHDRS TMS の項目 12 (最大舞踏病) から決定され、顔、頬口腔舌領域、胴体、および 4 つの四肢の評価に基づいて舞踏病を定量化します。
TMC スコアは、体の 7 つの領域における舞踏病スコアの合計であり、範囲は 0 (舞踏病の不在) から 28 (顕著な舞踏病/長期の舞踏病) までです。
TMC スコアが低いほど、舞踏運動が少ないことが示されました。
データが測定され、安全人口全体について利用可能になりました。
ベースラインからの変更で行われたように、8 週目から 171 週目までの個々のコホート (ロールオーバー コホートおよびスイッチ コホート) のデータは入手できませんでした。
したがって、このアウトカム指標の結果データを提示するために、合計の組み合わせた安全集団治療アームが使用されました。
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8週目、171週目
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UHDRS運動評価のベースラインからの変化：171週目の総運動スコア（TMS）
時間枠：ベースライン、171週目
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UHDRS は、HD 研究グループによって開発された研究ツールであり、HD の臨床的特徴と経過の統一的な評価を提供します。
完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、および総機能的能力を評価します。
運動機能評価には、TMS および TMC スコアが含まれます。
UHDRS TMS は、HD のすべての運動機能を評価し、最大舞踏運動、最大ジストニア、眼球追跡、サッケードの開始と速度、構音障害、舌突出、指タッピング、手の回内運動と回外運動、ルリア、硬直、運動緩慢、歩行、タンデム歩行、および後退引張試験。
これらのそれぞれは、0 (正常な運動機能) から 4 (重度の運動機能障害) のスケールで評価されました。
TMS スコアは、0 (正常な運動機能) から 124 (重度の運動機能障害) までの個々のスコアの合計です。
TMS スコアが低いほど、運動機能が優れていることを示します。
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ベースライン、171週目
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UHDRSモーターアセスメントの8週目からの変化：171週目のTMS
時間枠：8週目、171週目
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完全な UHDRS のコンポーネントは、運動機能、認知、行動、機能的能力、独立性尺度、総機能的能力を評価します。
運動機能評価には、TMS および TMC スコアが含まれます。
TMS は HD のすべての運動機能を評価し、最大舞踏運動、最大ジストニア、眼球追跡、サッケードの開始と速度、構音障害、舌突出、指タッピング、手の回内運動と回外運動、ルリア硬直、運動緩慢、歩行、タンデム ウォーキング、後方推進力テストを含みます。
これらのそれぞれは、0 (正常な運動機能) から 4 (重度の運動機能障害) のスケールで評価されました。
TMS スコアは、0 (正常な運動機能) から 124 (重度の運動機能障害) までの個々のスコアの合計です。
TMS スコアが低い = 運動機能が優れている。
ベースラインからの変更で行われたように、8 週から 171 週までの個々のコホート (ロールオーバーおよび切り替えコホート) ごとではなく、安全集団全体のデータが利用可能でした。
したがって、結果データを提示するために、合計の組み合わせた安全集団治療アームが使用されました。
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8週目、171週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年11月12日
一次修了 (実際)
2017年8月21日
研究の完了 (実際)
2017年8月21日
試験登録日
最初に提出
2013年6月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月10日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月5日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
SD-809の臨床試験
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Auspex Pharmaceuticals, Inc.完了
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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.終了しました脳性麻痺、運動障害アメリカ, イタリア, ロシア連邦, スペイン, デンマーク, イスラエル, ポーランド, ウクライナ, イギリス
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Auspex Pharmaceuticals, Inc.完了
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Auspex Pharmaceuticals, Inc.完了
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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.Nuvelution TS Pharma, Inc.終了しましたトウレット症候群アメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, カナダ, コロンビア, デンマーク, ハンガリー, イタリア, 大韓民国, メキシコ, ポーランド, ロシア連邦, セルビア, スペイン, ウクライナ
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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.完了脳性麻痺、運動障害アメリカ, デンマーク, イスラエル, イタリア, ポーランド, ロシア連邦, スペイン, ウクライナ, イギリス, カナダ, スロバキア, ベルギー
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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.完了