Alternatieven voor het verminderen van Chorea bij de ziekte van Huntington (ARC-HD)

Inclusiecriteria:

• Deelnemer is ten minste 18 jaar of meerderjarig (afhankelijk van welke ouder is) bij Screening.
• Deelnemer is gediagnosticeerd met manifeste ZvH, zoals aangegeven door karakteristieke motorische onderzoekskenmerken, en heeft een gedocumenteerde herhaling van geëxpandeerde cytosine-adenine-guanine (CAG) (groter dan of gelijk aan >= [37]) bij of voor de screening.

• Deelnemer voldoet aan een van de volgende punten:

  1. Heeft met succes deelgenomen aan de First-HD Study (SD-809-C-15) of
  2. Heeft een door de Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde dosis tetrabenazine gekregen die >=8 weken vóór de screening stabiel was en een therapeutisch voordeel biedt voor de beheersing van chorea.
• Deelnemer heeft een Total Functional Capacity (TFC) score >=5 bij Screening.
• Deelnemer kan studiemedicatie in zijn geheel doorslikken.
• Deelnemer heeft schriftelijke, geïnformeerde toestemming gegeven of een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven en de proefpersoon heeft toestemming gegeven.
• Deelnemer heeft een Research Advance Directive verstrekt.
• Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken vanaf de screening tot en met de afronding van het onderzoek.
• De deelnemer heeft een betrouwbare verzorger die dagelijks met de deelnemer communiceert, toeziet op de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, de deelname aan studiebezoeken verzekert en, indien nodig, deelneemt aan evaluaties.
• Deelnemer kan zich ten minste 20 meter zonder hulp voortbewegen (Opmerking: het gebruik van hulpmiddelen (zoals een rollator, wandelstok) is toegestaan ​​tijdens het lopen).
• Heeft voldoende leesvaardigheid om de door de deelnemer ingevulde beoordelingsschalen te begrijpen.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft een ernstige onbehandelde of onderbehandelde psychiatrische ziekte, zoals depressie, bij Screening of Baseline.
• Deelnemer heeft actieve zelfmoordgedachten bij screening of baseline.
• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag bij screening of baseline.
• Deelnemer heeft bewijs voor depressie bij baseline.
• Deelnemer heeft een instabiele of ernstige medische aandoening bij de screening of baseline.
• Deelnemer heeft tetrabenazine ontvangen binnen 7 dagen na baseline (alleen deelnemers met rollover).
• Deelnemer heeft binnen 30 dagen na screening of baseline een van de volgende gelijktijdige medicatie gekregen: antipsychotica, metoclopramide, monoamineoxidaseremmers (MAO-remmers), levodopa of dopamine-agonisten, reserpine, amantadine, memantine (alleen Rollover-deelnemers)
• Switch-deelnemers mogen Memantine krijgen als ze gedurende ten minste 30 dagen een stabiele, goedgekeurde dosis hebben
• De deelnemer heeft een significante slikfunctie bij screening of baseline.
• Deelnemer heeft een significante spraakstoornis bij screening of baseline.
• Deelnemer heeft behandeling nodig met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het QT-interval verlengen.
• Deelnemer heeft verlengd QT-interval op 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) bij screening.
• Deelnemer heeft bewijs van leverfunctiestoornis bij screening.
• Deelnemer heeft bewijs van significante nierfunctiestoornis bij screening.
• Van de deelnemer is bekend dat hij allergisch is voor een van de componenten van de studiemedicatie.
• Deelnemer heeft binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden) na screening deelgenomen aan een onderzoek naar een ander geneesmiddel of apparaat dan SD-809-C-15, afhankelijk van welke van de twee het langst is.
• Deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding bij Screening of Baseline.
• Deelnemer erkent huidig ​​gebruik van illegale drugs bij Screening of Baseline.
• Deelnemer heeft in de afgelopen 12 maanden een voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik.