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Alternativen zur Reduzierung von Chorea bei der Huntington-Krankheit (ARC-HD)

5. November 2021 aktualisiert von: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Langzeit-Sicherheitsstudie von SD-809 ER bei Patienten mit Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von SD-809 Extended Release (ER) bei Teilnehmern, die von Tetrabenazin auf SD-809 ER umsteigen. Darüber hinaus werden die Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit SD-809 ER bei „Switch“-Teilnehmern sowie bei „Rollover“-Teilnehmern, die eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit SD-809 ER abschließen, bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Sydney, Australien, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Kanada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Kanada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Vereinigte Staaten, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist beim Screening mindestens 18 Jahre alt oder volljährig (je nachdem, was älter ist).
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine manifeste Huntington-Krankheit diagnostiziert, wie durch charakteristische motorische Untersuchungsmerkmale angezeigt, und er hat eine dokumentierte erweiterte Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Wiederholung (größer oder gleich >= [37]) bei oder vor dem Screening.

  • Der Teilnehmer erfüllt eine der folgenden Bedingungen:

    1. Hat die Teilnahme an der First-HD-Studie (SD-809-C-15) erfolgreich abgeschlossen oder
    2. Hat eine von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Tetrabenazin-Dosis erhalten, die vor dem Screening > = 8 Wochen stabil war und einen therapeutischen Nutzen für die Kontrolle von Chorea bietet.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening eine Gesamtfunktionskapazität (TFC) von >=5.
  • Der Teilnehmer kann die Studienmedikation im Ganzen schlucken.
  • Der Teilnehmer hat eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR) hat eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt und der Proband hat seine Einwilligung erteilt.
  • Der Teilnehmer hat eine Forschungsvorschussverfügung vorgelegt.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter stimmen zu, eine akzeptable Verhütungsmethode vom Screening bis zum Abschluss der Studie anzuwenden.
  • Der Teilnehmer hat eine zuverlässige Bezugsperson, die täglich mit dem Teilnehmer interagiert, die Verabreichung des Studienmedikaments überwacht, die Teilnahme an Studienbesuchen sicherstellt und bei Bedarf an Bewertungen teilnimmt.
  • Der Teilnehmer ist in der Lage, ohne Hilfe mindestens 20 Meter weit zu gehen (Hinweis: Die Verwendung von Hilfsmitteln (z. B. Gehhilfe, Gehstock) ist während des Gehens erlaubt).
  • Verfügt über ausreichende Lesefähigkeiten, um die vom Teilnehmer ausgefüllten Bewertungsskalen zu verstehen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine schwere unbehandelte oder unzureichend behandelte psychiatrische Erkrankung, wie z. B. Depression, beim Screening oder Baseline.
  • Der Teilnehmer hat aktive Suizidgedanken beim Screening oder Baseline.
  • Der Teilnehmer hat in der Vorgeschichte suizidales Verhalten beim Screening oder Baseline.
  • Der Teilnehmer hat zu Studienbeginn Hinweise auf eine Depression.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening oder Baseline eine instabile oder schwere medizinische Erkrankung.
  • Der Teilnehmer hat Tetrabenazin innerhalb von 7 Tagen nach Baseline erhalten (nur Rollover-Teilnehmer).
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder Baseline eines der folgenden Begleitmedikamente erhalten: Antipsychotika, Metoclopramid, Monoaminoxidase-Hemmer (MAO-Hemmer), Levodopa oder Dopaminagonisten, Reserpin, Amantadin, Memantin (nur Rollover-Teilnehmer)
  • Switch-Teilnehmer können Memantin erhalten, wenn sie mindestens 30 Tage lang eine stabile, zugelassene Dosis einnehmen
  • Der Teilnehmer hat beim Screening oder Baseline eine deutlich eingeschränkte Schluckfunktion.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening oder Baseline das Sprechen erheblich beeinträchtigt.
  • Der Teilnehmer benötigt eine Behandlung mit Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie das QT-Intervall verlängern.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening ein verlängertes QT-Intervall im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG).
  • Der Teilnehmer hat beim Screening Hinweise auf eine Leberfunktionsstörung.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening Hinweise auf eine signifikante Nierenfunktionsstörung.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Allergie gegen einen der Bestandteile der Studienmedikation.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Arzneimittel-Halbwertszeiten) nach dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, an einer anderen Prüfpräparat- oder Gerätestudie als SD-809-C-15 teilgenommen.
  • Die Teilnehmerin ist zum Zeitpunkt des Screenings oder der Baseline schwanger oder stillt.
  • Der Teilnehmer erkennt den gegenwärtigen Konsum illegaler Drogen beim Screening oder Baseline an.
  • Der Teilnehmer hat in den letzten 12 Monaten eine Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rollover-Kohorte: SD-809 ER
Teilnehmer, die die Studie SD-809-C-15 (NCT01795859, einschließlich einwöchiger Auswaschphase und Auswertung in Woche 13) abgeschlossen haben, erhalten in dieser Studie einmal täglich 6 Milligramm (mg) Tablette SD-809 ER als Anfangsdosis. Die Dosistitration wird bis Woche 8 fortgesetzt, um die Dosis zu optimieren. Die Dosis von SD-809 ER kann wöchentlich in Schritten von 6 Milligramm pro Tag (mg/Tag) (6 oder 12 mg/Tag, nachdem eine tägliche Gesamtdosis von 48 mg erreicht ist) basierend auf der Choreakontrolle und unerwünschten Ereignissen angepasst werden. Tagesdosen von SD-809 ER 12 mg und höher werden zweimal täglich verabreicht. Die maximale Tagesgesamtdosis von SD-809 ER beträgt 72 mg/Tag (36 mg zweimal täglich), es sei denn, der Teilnehmer erhält einen starken CYP2D6-Inhibitor (wie Paroxetin, Buproprion, Fluoxetin). In diesem Fall beträgt die maximale Tagesgesamtdosis 42 mg (21 mg zweimal täglich). Die Langzeitbehandlung mit SD-809 ER in stabiler Dosis (weitere Dosisanpassungen sind zulässig, wenn klinisch angezeigt) wird fortgesetzt, bis SD-809 ER in den Vereinigten Staaten kommerziell erhältlich ist.
Arzneimittel: SD-809
SD-809-Tabletten werden in Dosisstärken von 6, 9 und 12 mg bereitgestellt.
Andere Namen:
  • Deutetrabenazin
Experimental: Kohorte wechseln: SD-809 ER
Teilnehmer, die vor dem Screening mindestens 8 Wochen lang ein zugelassenes Dosierungsschema von Tetrabenazin erhalten haben, werden über Nacht von ihrem bestehenden Tetrabenazin-Schema auf das SD-809 ER-Schema umgestellt, um die angestrebte Steady-State-Fläche unter der Kurve (AUC) von Gesamt ( alpha+beta)- Dihydrotetrabenazin (HTBZ)-Metaboliten, die voraussichtlich mit denen der vorherigen Tetrabenazin-Therapie des Teilnehmers vergleichbar sind. Die Teilnehmer bleiben bis Woche 1 auf der Anfangsdosis von SD-809 ER. Die Dosisanpassung wird bis Woche 4 fortgesetzt, um die Dosis zu optimieren. Die Dosis von SD-809 ER kann wöchentlich (nach oben oder unten) in Schritten von 6 mg pro Tag (6 mg/Tag oder 12 mg/Tag, nachdem eine tägliche Gesamtdosis von 48 mg erreicht ist) angepasst werden, basierend auf der Chorea-Kontrolle und Behandlung Verträglichkeit des Regimes. Die Langzeitbehandlung mit SD-809 ER in einer stabilen Dosis (obwohl weitere Dosisanpassungen zulässig sind, falls klinisch angezeigt) wird fortgesetzt, bis SD-809 ER in den Vereinigten Staaten kommerziell erhältlich ist.
Arzneimittel: SD-809
SD-809-Tabletten werden in Dosisstärken von 6, 9 und 12 mg bereitgestellt.
Andere Namen:
  • Deutetrabenazin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs, schweren TEAEs, arzneimittelbedingten TEAEs und TEAEs, die während des gesamten Behandlungszeitraums zum Absetzen führen
Zeitfenster: Baseline bis zum Folgebesuch (bis ca. 3 Jahre 9 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schweres AE = Unfähigkeit, gewöhnliche Aktivitäten auszuführen. Arzneimittelbezogene TEAEs: TEAEs mit möglicher, wahrscheinlicher, eindeutiger oder fehlender Beziehung zum Studienmedikament. Schwerwiegende UE: Tod, lebensbedrohliche UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um 1 der zu verhindern Ergebnisse, die in dieser Definition aufgeführt sind. TEAEs: Ereignisse, die 1) nach der Behandlung mit dem Studienmedikament in der aktuellen Studie begannen und die zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder 2) wenn sie zu Studienbeginn vorhanden waren, sich in ihrem Schweregrad verschlechtert hatten. Alle TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt Gemeldete UE.
Baseline bis zum Folgebesuch (bis ca. 3 Jahre 9 Monate)
Rollover-Kohorte: Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, schwerwiegenden TEAEs, schweren TEAEs, arzneimittelbedingten TEAEs und TEAEs, die während der Titration zum Entzug führen
Zeitfenster: Tag 1 bis Ende Woche 8
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schwere UE = Unfähigkeit, gewöhnliche Tätigkeiten auszuführen. Arzneimittelbezogene TEAEs: TEAEs mit einem möglichen, wahrscheinlichen, eindeutigen oder fehlenden Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Schwerwiegende UE: Tod, lebensbedrohliche UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um 1 davon zu verhindern die in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse. TEAEs: Ereignisse, die 1) nach der Behandlung mit dem Studienmedikament in der aktuellen Studie begannen und die zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder 2) wenn sie zu Studienbeginn vorhanden waren, sich in ihrem Schweregrad verschlechtert hatten. Alle TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt Gemeldete UE.
Tag 1 bis Ende Woche 8
Wechselkohorte: Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, schwerwiegenden TEAEs, schweren TEAEs, arzneimittelbedingten TEAEs und TEAEs, die während der Dosisanpassung zum Absetzen führen
Zeitfenster: Tag 1 bis Ende Woche 4
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schwere UE = Unfähigkeit, gewöhnliche Tätigkeiten auszuführen. Arzneimittelbezogene TEAEs: TEAEs mit einem möglichen, wahrscheinlichen, eindeutigen oder fehlenden Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Schwerwiegende UE: Tod, lebensbedrohliche UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um 1 davon zu verhindern die in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse. TEAEs: Ereignisse, die 1) nach der Behandlung mit dem Studienmedikament in der aktuellen Studie begannen und die zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder 2) wenn sie zu Studienbeginn vorhanden waren, sich in ihrem Schweregrad verschlechtert hatten. Alle TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt Gemeldete UE.
Tag 1 bis Ende Woche 4
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, schwerwiegenden TEAEs, schweren TEAEs, arzneimittelbedingten TEAEs und TEAEs, die während einer Langzeitbehandlung mit stabiler Dosis zum Absetzen führen
Zeitfenster: Woche 8 bis zur Nachsorge (bis ca. 3 Jahre 9 Monate)
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Schwere UE = Unfähigkeit, gewöhnliche Tätigkeiten auszuführen. Arzneimittelbezogene TEAEs: TEAEs mit einem möglichen, wahrscheinlichen, eindeutigen oder fehlenden Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Schwerwiegende UE: Tod, lebensbedrohliche UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um 1 davon zu verhindern die in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse. TEAEs: Ereignisse, die 1) nach der Behandlung mit dem Studienmedikament in der aktuellen Studie begannen und die zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder 2) wenn sie zu Studienbeginn vorhanden waren, sich in ihrem Schweregrad verschlechtert hatten. Alle TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt Gemeldete UE.
Woche 8 bis zur Nachsorge (bis ca. 3 Jahre 9 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Hämatologieparameter im klinischen Labor (Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile und Blutplättchen) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Hämatologische Parameter im klinischen Labor umfassten Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile, Blutplättchen, Erythrozyten, mittleres Korpuskularvolumen, Erythrozyten, Hämatokrit und Hämoglobin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Basophilen, Eosinophilen, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophilen und Thrombozytenzellen zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Ausgangswert und die beobachteten Werte in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Änderung des Hämatologieparameters im klinischen Labor (mittleres Korpuskularvolumen der Erythrozyten) in Woche 158 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Hämatologische Parameter im klinischen Labor umfassten Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile, Blutplättchen, Erythrozyten, mittleres Korpuskularvolumen, Erythrozyten, Hämatokrit und Hämoglobin. Die Veränderung des mittleren korpuskulären Volumens der Erythrozyten gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Änderung des klinischen Labor-Hämatologieparameters (Erythrozyten) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Hämatologische Parameter im klinischen Labor umfassten Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile, Blutplättchen, Erythrozyten, mittleres Korpuskularvolumen, Erythrozyten, Hämatokrit und Hämoglobin. Die Veränderung der Erythrozyten gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Änderung des Hämatologieparameters (Hämatokrit) in Woche 158 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Hämatologische Parameter im klinischen Labor umfassten Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile, Blutplättchen, Erythrozyten, mittleres Korpuskularvolumen, Erythrozyten, Hämatokrit und Hämoglobin. Die Hämatokritwerte wurden als Verhältnis des Volumens der roten Blutkörperchen zum Volumen des Vollbluts berechnet. Die Veränderung des Hämatokritwertes gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Änderung des Hämatologieparameters (Hämoglobin) in Woche 158 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Hämatologische Parameter im klinischen Labor umfassten Basophile, Eosinophile, Leukozyten, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile, Blutplättchen, Erythrozyten, mittleres Korpuskularvolumen, Erythrozyten, Hämatokrit und Hämoglobin. Die Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Veränderung der Serumchemie-Parameter im klinischen Labor (Alanin-Aminotransferase und alkalische Phosphatase) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Zu den klinischen Laborparametern der Serumchemie gehörten Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase, Laktatdehydrogenase, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride, Protein, Albumin, Kreatinin-Clearance, Bilirubin , Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat. Die Veränderung der Alanin-Aminotransferase und der alkalischen Phosphatase gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Veränderung der Serumchemie-Parameter im klinischen Labor (Aspartataminotransferase und Laktatdehydrogenase) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Zu den klinischen Laborparametern der Serumchemie gehörten Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase, Laktatdehydrogenase, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride, Protein, Albumin, Kreatinin-Clearance, Bilirubin , Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat. Die Veränderung von Aspartataminotransferase und Laktatdehydrogenase gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Veränderung der Serumchemie-Parameter im klinischen Labor (Bikarbonat, Blut-Harnstoff-Stickstoff, Kalzium, Chlorid, Cholesterin, Glukose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Zu den klinischen Laborparametern der Serumchemie gehörten Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase, Laktatdehydrogenase, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride, Protein, Albumin, Kreatinin-Clearance, Bilirubin , Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat. Die Änderung von Bikarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Kalzium, Chlorid, Cholesterin, Glukose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium und Triglyzeriden gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Änderung der Serumchemie-Parameter im klinischen Labor (Protein und Albumin) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Zu den klinischen Laborparametern der Serumchemie gehörten Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase, Laktatdehydrogenase, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride, Protein, Albumin, Kreatinin-Clearance, Bilirubin , Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat. Die Änderung von Protein und Albumin gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Veränderung des klinischen Laborserumchemieparameters (Kreatinin-Clearance) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 106
Zeitfenster: Baseline, Woche 106
Zu den klinischen Laborparametern der Serumchemie gehörten Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase, Laktatdehydrogenase, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride, Protein, Albumin, Kreatinin-Clearance, Bilirubin , Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat. Die Veränderung der Kreatinin-Clearance gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 106 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 106 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 106 zu berechnen.
Baseline, Woche 106
Veränderung der klinischen Laborserumchemie-Parameter (Bilirubin, Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158
Zeitfenster: Baseline, Woche 158
Zu den klinischen Laborparametern der Serumchemie gehörten Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase, Laktatdehydrogenase, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Magnesium, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglyceride, Protein, Albumin, Kreatinin-Clearance, Bilirubin , Kreatinin, direktes Bilirubin und Urat. Die Veränderung von Bilirubin, Kreatinin, direktem Bilirubin und Urat gegenüber dem Ausgangswert zu Studienbeginn und in Woche 158 wird in dieser Ergebnismessung angegeben. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 158 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 158 zu berechnen.
Baseline, Woche 158
Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
Der systolische Blutdruck (SBP) und der diastolische Blutdruck (DBP) wurden im Sitzen/in Rückenlage gemessen. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 171 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171 zu berechnen.
Baseline, Woche 171
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
Die Herzfrequenz wurde im Sitzen/in Rückenlage gemessen. Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 171 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171 zu berechnen.
Baseline, Woche 171
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 171 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171 zu berechnen.
Baseline, Woche 171
Veränderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
Der beobachtete Wert zu Studienbeginn und der beobachtete Wert in Woche 171 wurden verwendet, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171 zu berechnen.
Baseline, Woche 171
Parameterwert des Elektrokardiogramms (EKG) (Herzfrequenz) zu Studienbeginn und in Woche 8
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Zu den EKG-Parametern gehörten Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall und Fridericias korrigiertes QT-Intervall (QTcF). In dieser Ergebnismessung wird die per EKG gemessene Herzfrequenz zu Studienbeginn und in Woche 8 angegeben.
Grundlinie, Woche 8
EKG-Parameterwert (PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall, QTcF) zu Studienbeginn und in Woche 8
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Die EKG-Parameter umfassten Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall und QTcF. PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall und QTcF zu Studienbeginn und in Woche 8 werden in dieser Ergebnismessung angegeben.
Grundlinie, Woche 8
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der EKG-Parameter
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Die EKG-Parameter umfassten Herzfrequenz, PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall und QTcF. Die klinische Signifikanz lag im Ermessen des Prüfarztes.
Grundlinie, Woche 8
Zeitdauer bis zum Erreichen einer stabilen Dosis von SD-809 ER
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zum ersten Tag, an dem der Teilnehmer die Dosis einnahm, die er in Woche 8 erhalten hatte (bis zu maximal 1284 Tagen)
Zeitdauer bis zum Erreichen einer stabilen Dosis von SD-809, definiert als die Anzahl der Tage von Tag 1 bis zum ersten Tag, an dem der Teilnehmer die Dosis einnahm, die er in Woche 8 erhalten hatte.
Von Tag 1 bis zum ersten Tag, an dem der Teilnehmer die Dosis einnahm, die er in Woche 8 erhalten hatte (bis zu maximal 1284 Tagen)
Veränderung des Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS)-Dysarthrie-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
Der UPDRS ist ein umfassendes Instrument zur Beurteilung der Anzeichen und Symptome der Parkinson-Krankheit und umfasst patienten- und klinikbasierte Beurteilungen von motorischen, kognitiven und Verhaltenssymptomen. Die UPDRS-Dysarthrie-Frage in Bezug auf Sprach-/Dysarthrie wurde verwendet, um die Studienteilnehmer auf Parkinsonismus zu überwachen. Die Teilnehmer bewerteten ihre Antworten auf einer Skala von 0 bis 4, wobei 0 = normal; 1 = leicht betroffen, keine Verständnisschwierigkeiten; 2 = mäßig betroffen, manchmal aufgefordert, Aussagen zu wiederholen; 3 = stark betroffen, häufig aufgefordert, Aussagen zu wiederholen; 4 = meistens unverständlich. Höhere Werte zeigten eine stärkere Beeinträchtigung an.
Baseline, Woche 171
Änderung des Barnes Akathisia Rating Scale (BARS)-Zusammenfassungswerts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
BARS ist eine Bewertungsskala zur Bewertung von arzneimittelinduzierter Akathisie. Es umfasst eine zusammenfassende Bewertung (objektive Bewertung der Akathisie und subjektive Maße [Selbstbewusstsein und Stress]) und eine globale klinische Bewertung. Objektive Akathisie bewertet auf einer Skala von 0-3 (0 = normale, gelegentliche zappelige Bewegungen der Gliedmaßen; 1 = charakteristische unruhige Bewegungen für weniger als die Hälfte der beobachteten Zeit; 2 = charakteristische unruhige Bewegungen für mindestens die Hälfte der beobachteten Zeit; 3 = konstant charakteristische unruhige Bewegungen). Subjektive Messungen umfassten das Bewusstsein für Unruhe (bewertet auf einer Skala von 0 [keine innere Unruhe] bis 3 [Bewusstsein eines intensiven Bewegungszwangs]) und Stress im Zusammenhang mit Unruhe (bewertet auf einer Skala von 0 [kein Stress] bis 3 [stark Not]). Objektive Akathisie und subjektive Messwerte summiert, um einen Gesamtwert von 0 (keine Akathisie und Unruhe) bis 9 (schwere Akathisie und Unruhe) zu ergeben, wobei höhere Werte mehr Akathisie und Unruhe anzeigen.
Baseline, Woche 171
Änderung des globalen Bewertungsergebnisses der Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
BARS ist eine Bewertungsskala zur Bewertung von arzneimittelinduzierter Akathisie. Es umfasst eine zusammenfassende Bewertung (objektive Bewertung der Akathisie und subjektive Maße [Selbstbewusstsein und Stress]) und eine globale klinische Bewertung. Globale klinische Bewertung, bewertet auf einer Skala von 0 bis 5, wobei 0 = nicht vorhanden ist. Kein Hinweis auf ein Bewusstsein für Ruhelosigkeit; 1 = Fragwürdig. Unspezifische innere Anspannung und zappelige Bewegungen; 2 = Leichte Akathisie. Bewusstsein für Unruhe in den Beinen und/oder innere Unruhe schlimmer, wenn es erforderlich ist, still zu stehen. Unruhige Bewegungen vorhanden, aber charakteristische unruhige Bewegungen nicht unbedingt beobachtet; 3=mäßige Akathisie. Bewusstsein für Unruhe kombiniert mit charakteristischen unruhigen Bewegungen; 4=Ausgeprägte Akathisie. Das subjektive Erleben von Unruhe umfasst ein zwanghaftes Verlangen zu gehen oder auf und ab zu gehen; 5=Schwere Akathisie. Starker Zwang, die meiste Zeit auf und ab zu gehen. Ständige Ruhelosigkeit, verbunden mit starkem Leidensdruck und Schlaflosigkeit. Höhere Werte zeigten mehr Akathisie an.
Baseline, Woche 171
Änderung des HADS-Angst-Subskalenwerts der Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) in Woche 171 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
HADS ist ein selbst verabreichtes Instrument zur zuverlässigen Erkennung von Depressions- und Angstzuständen. Es umfasst 2 Subskalen: Hospital Anxiety and Depression Scale – Angst (HADS-A) bewertet den Zustand allgemeiner Angst (ängstliche Stimmung, Unruhe, ängstliche Gedanken, Panikattacken); Krankenhausangst- und Depressionsskala - Depression (HADS-D) bewertet den Zustand des verlorenen Interesses und der verminderten Lustreaktion (Senkung des hedonischen Tonus). Jede Subskala umfasste 7 Items mit einem Bereich von 0 (kein Vorhandensein von Angst oder Depression) bis 3 (starkes Gefühl von Angst oder Depression). Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 21 für jede Subskala; wobei eine höhere Punktzahl auf eine stärkere Schwere von Angst- und Depressionssymptomen hinwies.
Baseline, Woche 171
Änderung des Depressions-Subskalenwerts der Krankenhausangst- und Depressionsskala (HADS) in Woche 171 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
HADS ist ein selbst verabreichtes Instrument zur zuverlässigen Erkennung von Depressions- und Angstzuständen. Es umfasst 2 Subskalen: Hospital Anxiety and Depression Scale – Angst (HADS-A) bewertet den Zustand allgemeiner Angst (ängstliche Stimmung, Unruhe, ängstliche Gedanken, Panikattacken); Krankenhausangst- und Depressionsskala - Depression (HADS-D) bewertet den Zustand des verlorenen Interesses und der verminderten Lustreaktion (Senkung des hedonischen Tonus). Jede Subskala umfasste 7 Items mit einem Bereich von 0 (kein Vorhandensein von Angst oder Depression) bis 3 (starkes Gefühl von Angst oder Depression). Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 21 für jede Subskala; wobei eine höhere Punktzahl auf eine stärkere Schwere von Angst- und Depressionssymptomen hinwies.
Baseline, Woche 171
Änderung des Gesamtscores der Epworth-Schläfrigkeitsskala (ESS) in Woche 171 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
ESS ist ein selbst auszufüllender Fragebogen, der aus 8 Fragen besteht und ein Maß für die allgemeine Schläfrigkeit eines Teilnehmers am Tag liefert. Die Teilnehmer wurden gebeten, ihre übliche Wahrscheinlichkeit einzuschätzen, in verschiedenen Situationen oder Aktivitäten einzuschlafen, denen die meisten Menschen als Teil ihres täglichen Lebens nachgehen (Sitzen und Lesen; Fernsehen; inaktives Sitzen an einem öffentlichen Ort; als Passagier in einem Auto eine Stunde ohne Pause; sich nachmittags hinlegen, um sich auszuruhen, wenn es die Umstände erlauben; sitzen und mit jemandem reden; nach einem Mittagessen ohne Alkohol still sitzen; in einem Auto, während man für ein paar Minuten im Verkehr anhält), auf einer 4 -Punkt-Likert-Skala von 0 bis 3, wobei 0=keine Chance; 1 = geringe Wahrscheinlichkeit; 2 = mäßige Wahrscheinlichkeit; 3 = hohe Wahrscheinlichkeit. Der Gesamt-ESS-Score ist die Summe von 8 Item-Scores und kann zwischen 0 und 24 liegen, wobei ein höherer Score ein höheres Maß an Tagesschläfrigkeit anzeigt.
Baseline, Woche 171
Anzahl der Teilnehmer mit positiver Reaktion auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Baseline bis zu 1-wöchiger Nachuntersuchung (bis ca. 3 Jahre 9 Monate)
C-SSRS ist eine von Klinikern bewertete Bewertung von Suizidverhalten und -gedanken, kategorisiert als: Suizidverhalten = eine „Ja“-Antwort auf eine von 5 Fragen zum Suizidverhalten (vorbereitende Handlungen oder Verhalten, abgebrochener Versuch, unterbrochener Versuch, nicht tödlicher Suizidversuch und vollendeter Suizid); Suizidgedanken = eine „Ja“-Antwort auf eine von 5 Fragen zu Suizidgedanken, einschließlich Wunsch, tot zu sein, unspezifische aktive Suizidgedanken, aktive Suizidgedanken mit allen Methoden (kein Plan) ohne Handlungsabsicht, aktive Suizidgedanken mit einigen Handlungsabsicht ohne konkreten Plan, aktive Suizidgedanken mit konkreten Plänen und Absichten. Die Anzahl der Teilnehmer mit positiver Reaktion (Antwort „Ja“) auf suizidales Verhalten, Suizidgedanken oder jegliches nicht suizidales selbstverletzendes Verhalten wurde angegeben.
Baseline bis zu 1-wöchiger Nachuntersuchung (bis ca. 3 Jahre 9 Monate)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Montreal Cognitive Assessment (MoCA) Gesamtscores in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
MoCA ist ein validiertes Schnellscreening-Instrument zur Beurteilung leichter kognitiver Dysfunktionen. Es bewertet verschiedene kognitive Bereiche: Aufmerksamkeit und Konzentration, exekutive Funktionen, Gedächtnis, Sprache, visuell-konstruktive Fähigkeiten, konzeptionelles Denken, Berechnungen und Orientierung anhand eines Tests mit 30 Fragen. Die Zeit zur Verabreichung des MoCA© beträgt ungefähr 10 Minuten. Die mögliche Gesamtpunktzahl reicht von 0 (am schlechtesten) bis 30 (am besten) Punkten; wobei höhere Werte eine bessere kognitive Funktion anzeigen. Eine Punktzahl von 26 oder mehr gilt als normal und eine Punktzahl unter 26 gilt als kognitive Dysfunktion.
Baseline, Woche 171
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Behavior Score in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
UHDRS ist ein Forschungsinstrument, das von der Huntington Disease (HD) Study Group entwickelt wurde, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit zu ermöglichen. Die Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und Gesamtfunktionsfähigkeiten. Der Gesamtverhaltensscore setzt sich aus Subscores zusammen, die depressive Stimmung, Apathie, geringes Selbstwertgefühl/Schuld, zwanghaftes Verhalten, Angst, gereiztes Verhalten, beharrliches/obsessives Denken, störendes/aggressives Verhalten, Selbstmordgedanken, Wahnvorstellungen und Halluzinationen bewerten. Für jeden Subscore wurden die Häufigkeit und der Schweregrad separat bewertet. Die Häufigkeit wurde auf einer Skala von 0 (nie oder fast nie) bis 4 (sehr häufig, meistens) bewertet. Der Schweregrad wurde auf einer Skala von 0 (kein Hinweis) bis 4 (schwerwiegend) bewertet. Der Gesamtwert für das Verhalten reicht von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 88 (schwere Beeinträchtigung). Höhere Werte zeigten größere Verhaltensstörungen an.
Baseline, Woche 171
Änderung des UHDRS Functional Assessment Score gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Das UHDRS ist ein von der HD Study Group entwickeltes Forschungsinstrument, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit zu ermöglichen. Die Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und Gesamtfunktionsfähigkeiten. Die funktionale Bewertung umfasste 25 Fragen mit möglichen Antworten „ja“ oder „nein“. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (am schlechtesten) bis 25 (am besten). Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktionsfähigkeit hin.
Baseline, Woche 28
Änderung des Scores auf der UHDRS-Unabhängigkeitsskala gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
UHDRS: Forschungstool zur einheitlichen Beurteilung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit. Komponenten von UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und Gesamtfunktionsfähigkeiten. Die Unabhängigkeitsskala reicht von 10 bis 100 und zeigt den genauesten aktuellen Grad der Unabhängigkeit des Teilnehmers an. 10 = Sondenernährt, vollständige Bettpflege; 20=keine Rede, muss gefüttert werden; 30=Teilnehmer leistet minimale Hilfe beim eigenen Essen, Baden, Toilettengang; 40 = Dauerpflegeeinrichtung erforderlich; begrenzte Selbstversorgung; 50=24-Stunden-Betreuung angemessen; erforderliche Hilfe beim Baden, Essen, Toilettengang; 60 = Benötigt geringfügige Hilfe beim Anziehen, Toilettengang, Baden; 70 = Selbstversorgung zum Baden aufrechterhalten, eingeschränkte Haushaltspflichten; unfähig, Finanzen zu verwalten; 80=Beschäftigungsniveau vor der Erkrankung ändert oder endet; kann keine Hausarbeit verrichten, braucht möglicherweise Hilfe bei den Finanzen; 90 = Keine körperliche Pflege erforderlich (schwierige Aufgaben werden vermieden); 100=Keine besondere Pflege erforderlich. Höhere Werte weisen auf eine bessere Unabhängigkeit hin.
Baseline, Woche 28
Änderung des UHDRS-Scores der Gesamtfunktionskapazität (TFC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 132
Zeitfenster: Baseline, Woche 132
UHDRS ist ein Forschungstool, das von der HD Study Group entwickelt wurde, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit bereitzustellen. Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und Gesamtfunktionskapazitäten (TFC). TFC ist eine 5-Punkte-Bewertungsskala für Ärzte, die in der Regel nach einem kurzen Gespräch mit einem Teilnehmer und/oder einer Bezugsquelle ausgefüllt wird. TFC bewertet Beruf, Finanzen, Hausarbeit, Aktivitäten des täglichen Lebens und Pflegegrad global, wobei die Punkte für jedes Element von 0 bis 2 oder 3 reichen (z reduzierte Kapazität für normale Arbeit, 3 = normal). Die fünf Items werden zu einem TFC-Gesamtscore summiert, der von 0 (normale Funktion) bis 13 (schwere Dysfunktion) reicht. Höhere Werte zeigten eine bessere Funktion an.
Baseline, Woche 132
Änderung des UHDRS Cognitive Assessment Score gegenüber dem Ausgangswert in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
Komponenten von UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala, Gesamtfunktionsfähigkeiten. Kognitive Bewertungskomponente: Ergebnis der verbalen Geläufigkeit (VF) (Gedächtnis, Aufmerksamkeit) (der Teilnehmer muss in 60 Sekunden [Sek.] so viele Wörter wie möglich erzeugen, beginnend mit einem bestimmten Buchstaben [F, A, S]. Punktzahl [kein Bereich]: Gesamtzahl der richtigen Wörter für 3 Buchstaben), Symbol-Ziffern-Modalitätentest (SDMT) Punktzahl (psychomotorische Geschwindigkeit, Aufmerksamkeit) (Teilnehmer müssen Ziffern mit zugewiesenen Symbolen unter Verwendung eines Referenzschlüssels paaren). Punktzahl[0 {am schlechtesten}-120 {am besten}]:Gesamtzahl der korrekten schriftlichen Antworten in 90 Sek.) & Stroop-Interferenz(SI)-Punktzahl (selektive Aufmerksamkeit, Exekutivfunktion) (beinhaltet 3 Bedingungen: Benennen von Farbblöcken [blau, rot oder grün]; Lesen von mit schwarzer Tinte gedruckten farbigen Wörtern; Benennen der Tintenfarbe von unpassenden Farbwörtern. Für jeden Bedingungswert (kein Bereich) ist die Anzahl der richtigen Antworten, die in 45 Sekunden erzeugt wurden). In diesen Tests spiegeln höhere Werte bessere kognitive Fähigkeiten wider.
Baseline, Woche 171
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der UHDRS-Motorikbewertung: Maximaler Chorea-Gesamtwert (TMC) in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
UHDRS ist ein Forschungstool, das von der HD Study Group entwickelt wurde, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit bereitzustellen. Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und gesamte funktionelle Kapazitäten. Die Beurteilung der motorischen Funktion umfasst den Gesamtmotorik-Score (TMS) und den TMC-Score. Der TMC-Score wird anhand von Punkt 12 (maximale Chorea) des UHDRS TMS bestimmt und quantifiziert die Chorea basierend auf Bewertungen des Gesichts, des bukko-oral-lingualen Bereichs, des Rumpfes und der 4 Extremitäten. Der TMC-Score ist eine Summe der Chorea-Scores in den 7 Körperregionen und reicht von 0 (keine Chorea) bis 28 (ausgeprägte/andauernde Chorea). Niedrigere TMC-Scores zeigten weniger Chorea an.
Baseline, Woche 171
Änderung gegenüber Woche 8 in der UHDRS-Motorbewertung: TMC-Score in Woche 171
Zeitfenster: Woche 8, Woche 171
UHDRS ist ein Forschungstool, das von der HD Study Group entwickelt wurde, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit bereitzustellen. Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und gesamte funktionelle Kapazitäten. Die Beurteilung der motorischen Funktion umfasst den TMS- und TMC-Score. Der TMC-Score wird anhand von Punkt 12 (maximale Chorea) des UHDRS TMS bestimmt und quantifiziert die Chorea basierend auf Bewertungen des Gesichts, des bukko-oral-lingualen Bereichs, des Rumpfes und der 4 Extremitäten. Der TMC-Score ist eine Summe der Chorea-Scores in den 7 Körperregionen und reicht von 0 (keine Chorea) bis 28 (ausgeprägte/andauernde Chorea). Niedrigere TMC-Scores zeigten weniger Chorea an. Die Daten wurden gemessen und sind für die gesamte Sicherheitspopulation verfügbar. Von Woche 8 bis Woche 171 waren keine Daten für einzelne Kohorten (Rollover-Kohorte und Switch-Kohorte) verfügbar, wie dies für die Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Fall war. Daher wurde zur Präsentation der Ergebnisdaten für diese Ergebnismessung der Gesamtbehandlungsarm der kombinierten Sicherheitspopulation verwendet.
Woche 8, Woche 171
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der UHDRS-Motorbewertung: Motorischer Gesamtwert (TMS) in Woche 171
Zeitfenster: Baseline, Woche 171
UHDRS ist ein Forschungstool, das von der HD Study Group entwickelt wurde, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit bereitzustellen. Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala und gesamte funktionelle Kapazitäten. Die Beurteilung der motorischen Funktion umfasst den TMS- und TMC-Score. Das UHDRS TMS bewertet alle motorischen Merkmale der Huntington-Krankheit und umfasst maximale Chorea, maximale Dystonie, Augenverfolgung, Sakkadeninitiierung und -geschwindigkeit, Dysarthrie, Zungenprotrusion, Fingerklopfen, Handpronation und -supination, Lurie, Starrheit, Bradykinesie, Gang, Tandemgehen, und Retropulsionszugtest. Diese wurden jeweils auf einer Skala von 0 (normale motorische Funktion) bis 4 (stark eingeschränkte motorische Funktion) bewertet. Der TMS-Score ist eine Summe von Einzelscores im Bereich von 0 (normale motorische Funktion) bis 124 (stark beeinträchtigte motorische Funktion). Niedrigere TMS-Werte weisen auf eine bessere motorische Funktion hin.
Baseline, Woche 171
Änderung gegenüber Woche 8 in der UHDRS Motor Assessment: TMS in Woche 171
Zeitfenster: Woche 8, Woche 171
Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten motorische Funktion, Kognition, Verhalten, funktionelle Fähigkeiten, Unabhängigkeitsskala, gesamte funktionelle Kapazitäten. Die Beurteilung der motorischen Funktion umfasst den TMS- und TMC-Score. TMS bewertet alle motorischen Merkmale der Huntington-Krankheit und umfasst maximale Chorea, maximale Dystonie, Augenverfolgung, Sakkadeninitiierung und -geschwindigkeit, Dysarthrie, Zungenprotrusion, Fingerklopfen, Handpronation und -supination, Luriesteifigkeit, Bradykinesie, Gang, Tandemgehen, Retropulsionszugtest. Jede davon wurde auf einer Skala von 0 (normale motorische Funktion) bis 4 (stark beeinträchtigte motorische Funktion) bewertet. Der TMS-Score ist eine Summe einzelner Scores im Bereich von 0 (normale motorische Funktion) bis 124 (stark beeinträchtigte motorische Funktion). Niedrigere TMS-Werte = bessere motorische Funktion. Von Woche 8 bis Woche 171 waren Daten für die gesamte Sicherheitspopulation verfügbar, nicht für einzelne Kohorten (Rollover- und Wechselkohorte), wie dies für die Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Fall war. Um die Ergebnisdaten darzustellen, wurde daher der Gesamt-, kombinierte Sicherheits-Populationsbehandlungsarm verwendet.
Woche 8, Woche 171

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. November 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SD-809-C-16

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit

Klinische Studien zur SD-809

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