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Alternatives pour réduire la chorée dans la maladie de Huntington (ARC-HD)

5 novembre 2021 mis à jour par: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Une étude d'innocuité à long terme en ouvert sur le SD-809 ER chez des sujets atteints de chorée associée à la maladie de Huntington

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du SD-809 à libération prolongée (ER) chez les participants passant de la tétrabénazine au SD-809 ER. De plus, l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement à long terme avec SD-809 ER seront évaluées chez les participants "Switch" ainsi que chez les participants "Rollover" participant à une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur SD-809 ER.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

119

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Sydney, Australie, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Canada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Canada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, États-Unis, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, États-Unis, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, États-Unis, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant est âgé d'au moins 18 ans ou a atteint l'âge de la majorité (selon l'âge le plus élevé) au moment de la sélection.
  • Le participant a reçu un diagnostic de HD manifeste, comme indiqué par les caractéristiques de l'examen moteur caractéristique, et a une répétition documentée de la cytosine adénine guanine (CAG) (supérieure ou égale à> = [37]) au ou avant le dépistage.

  • Le participant remplit l'une des conditions suivantes :

    1. A participé avec succès à l'étude First-HD (SD-809-C-15) ou
    2. A reçu une dose de tétrabénazine approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) qui est restée stable pendant> = 8 semaines avant le dépistage et offre un avantage thérapeutique pour le contrôle de la chorée.
  • Le participant a un score de capacité fonctionnelle totale (TFC)> = 5 lors de la sélection.
  • Le participant est capable d'avaler le médicament à l'étude en entier.
  • Le participant a fourni un consentement éclairé écrit ou, un représentant légalement autorisé (LAR) a fourni un consentement éclairé écrit et le sujet a donné son consentement.
  • Le participant a fourni une directive préalable à la recherche.
  • Les participantes en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception acceptable depuis le dépistage jusqu'à la fin de l'étude.
  • Le participant a un soignant fiable qui interagit quotidiennement avec le participant, supervise l'administration des médicaments à l'étude, assure la participation aux visites d'étude et participe aux évaluations, au besoin.
  • Le participant est capable de se déplacer sans assistance sur au moins 20 mètres (Remarque : l'utilisation d'appareils fonctionnels (comme une marchette, une canne) est autorisée pendant la marche).
  • Possède des compétences en lecture suffisantes pour comprendre les échelles d'évaluation complétées par le participant.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a une maladie psychiatrique grave non traitée ou sous-traitée, telle que la dépression, au dépistage ou à la ligne de base.
  • Le participant a des idées suicidaires actives lors du dépistage ou de la ligne de base.
  • Le participant a des antécédents de comportement suicidaire lors du dépistage ou de la ligne de base.
  • Le participant a des preuves de dépression au départ.
  • Le participant a une maladie instable ou grave lors du dépistage ou de la référence.
  • Le participant a reçu de la tétrabénazine dans les 7 jours suivant la ligne de base (participants au roulement uniquement).
  • Le participant a reçu l'un des médicaments concomitants suivants dans les 30 jours suivant le dépistage ou la ligne de base : antipsychotiques, métoclopramide, inhibiteurs de la monoamine oxydase (IMAO), lévodopa ou agonistes de la dopamine, réserpine, amantadine, mémantine (participants au roulement uniquement)
  • Les participants au changement peuvent recevoir de la mémantine s'ils reçoivent une dose stable et approuvée pendant au moins 30 jours
  • Le participant a une fonction de déglutition considérablement altérée lors du dépistage ou de la ligne de base.
  • Le participant a considérablement altéré la parole lors de la sélection ou de la ligne de base.
  • Le participant a besoin d'un traitement avec des médicaments connus pour allonger l'intervalle QT.
  • Le participant a un intervalle QT prolongé sur l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations lors du dépistage.
  • Le participant présente des signes d'insuffisance hépatique lors du dépistage.
  • Le participant présente des signes d'insuffisance rénale importante lors du dépistage.
  • Le participant a une allergie connue à l'un des composants du médicament à l'étude.
  • Le participant a participé à un essai expérimental de médicament ou de dispositif autre que SD-809-C-15 dans les 30 jours (ou 5 demi-vies de médicament) suivant le dépistage, selon la plus longue des deux.
  • La participante est enceinte ou allaite au moment du dépistage ou de la ligne de base.
  • Le participant reconnaît l'utilisation actuelle de drogues illicites lors du dépistage ou de la ligne de base.
  • Le participant a des antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie au cours des 12 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte de roulement : SD-809 ER
Les participants qui ont terminé l'étude SD-809-C-15 (NCT01795859, y compris la période de sevrage d'une semaine et l'évaluation de la semaine 13), recevront 6 milligrammes (mg) de comprimé SD-809 ER une fois par jour comme dose initiale dans cette étude. L'ajustement posologique se poursuivra jusqu'à la semaine 8 afin d'optimiser la dose. La dose de SD-809 ER peut être ajustée chaque semaine par incréments de 6 milligrammes par jour (mg/jour) (6 ou 12 mg/jour après avoir atteint une dose quotidienne totale de 48 mg) en fonction du contrôle de la chorée et des événements indésirables. Des doses quotidiennes de SD-809 ER 12 mg et plus seront administrées deux fois par jour. La dose quotidienne totale maximale de SD-809 ER sera de 72 mg/jour (36 mg deux fois par jour), à moins que le participant ne reçoive un puissant inhibiteur du CYP2D6 (tel que la paroxétine, le buproprion, la fluoxétine), auquel cas la dose quotidienne totale maximale sera 42 mg (21 mg deux fois par jour). Le traitement à long terme avec le SD-809 ER à une dose stable (d'autres ajustements de dose sont autorisés, si cliniquement indiqués) sera poursuivi jusqu'à ce que le SD-809 ER soit disponible dans le commerce aux États-Unis.
Médicament: SD-809
Les comprimés SD-809 seront fournis en dosages de 6, 9 et 12 mg.
Autres noms:
  • Deutétrabénazine
Expérimental: Cohorte de changement : SD-809 ER
Les participants qui recevaient un schéma posologique approuvé de tétrabénazine pendant au moins 8 semaines avant le dépistage, seront convertis du jour au lendemain de leur schéma posologique de tétrabénazine existant en schéma SD-809 ER pour atteindre l'aire sous la courbe (AUC) cible à l'état d'équilibre total ( alpha + bêta) - Métabolites de la dihydrotétrabénazine (HTBZ) qui devraient être comparables à ceux du régime antérieur de tétrabénazine du participant. Les participants continueront à recevoir la dose initiale de SD-809 ER jusqu'à la semaine 1. L'ajustement de la dose se poursuivra jusqu'à la semaine 4 pour optimiser la dose. La dose de SD-809 ER peut être ajustée chaque semaine (à la hausse ou à la baisse) par paliers de 6 mg par jour (6 mg/jour ou 12 mg/jour après qu'une dose quotidienne totale de 48 mg est atteinte), en fonction du contrôle et du traitement de la chorée tolérance du régime. Le traitement à long terme avec le SD-809 ER à une dose stable (bien que d'autres ajustements de dose soient autorisés, si cliniquement indiqués) sera poursuivi jusqu'à ce que le SD-809 ER soit disponible dans le commerce aux États-Unis.
Médicament: SD-809
Les comprimés SD-809 seront fournis en dosages de 6, 9 et 12 mg.
Autres noms:
  • Deutétrabénazine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des EIAT graves, des EIAT graves, des EIAT liés au médicament et des EIAT entraînant un retrait pendant toute la période de traitement
Délai: Visite de référence à la visite de suivi (jusqu'à environ 3 ans et 9 mois)
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. EI sévère = incapacité à mener à bien les activités habituelles. EIAT liés au médicament : EIAT ayant une relation possible, probable, certaine ou manquante avec le médicament à l'étude. EI graves : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, invalidité ou incapacité persistante ou importante, anomalie congénitale ou anomalie congénitale, ou événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir 1 des résultats énumérés dans cette définition. EIAT : événements qui 1) ont commencé après le traitement avec le médicament à l'étude dans l'étude en cours et qui n'étaient pas présents au départ ou 2) s'ils étaient présents au départ, avaient empiré en gravité. Tous les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Visite de référence à la visite de suivi (jusqu'à environ 3 ans et 9 mois)
Cohorte de roulement : nombre de participants présentant des EIAT, des EIAT graves, des EIAT graves, des EIAT liés au médicament et des EIAT entraînant un retrait pendant le titrage
Délai: Jour 1 à la fin de la semaine 8
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. EI graves = incapacité à mener à bien les activités habituelles. EIAT liés au médicament : EIAT ayant une relation possible, probable, certaine ou manquante avec le médicament à l'étude. EI graves : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, invalidité ou incapacité persistante ou importante, anomalie congénitale ou anomalie congénitale, ou événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir 1 des les résultats énumérés dans cette définition. EIAT : événements qui 1) ont commencé après le traitement avec le médicament à l'étude dans l'étude en cours et qui n'étaient pas présents au départ ou 2) s'ils étaient présents au départ, avaient empiré en gravité. Tous les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Jour 1 à la fin de la semaine 8
Cohorte de changement : nombre de participants présentant des EIAT, des EIAT graves, des EIAT graves, des EIAT liés au médicament et des EIAT entraînant un retrait pendant l'ajustement de la dose
Délai: Jour 1 à la fin de la semaine 4
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. EI graves = incapacité à mener à bien les activités habituelles. EIAT liés au médicament : EIAT ayant une relation possible, probable, certaine ou manquante avec le médicament à l'étude. EI graves : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, invalidité ou incapacité persistante ou importante, anomalie congénitale ou anomalie congénitale, ou événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir 1 des les résultats énumérés dans cette définition. EIAT : événements qui 1) ont commencé après le traitement avec le médicament à l'étude dans l'étude en cours et qui n'étaient pas présents au départ ou 2) s'ils étaient présents au départ, avaient empiré en gravité. Tous les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Jour 1 à la fin de la semaine 4
Nombre de participants présentant des EIAT, des EIAT graves, des EIAT graves, des EIAT liés au médicament et des EIAT entraînant un retrait au cours d'un traitement à dose stable à long terme
Délai: Semaine 8 à la visite de suivi (jusqu'à environ 3 ans et 9 mois)
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. EI graves = incapacité à mener à bien les activités habituelles. EIAT liés au médicament : EIAT ayant une relation possible, probable, certaine ou manquante avec le médicament à l'étude. EI graves : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, invalidité ou incapacité persistante ou importante, anomalie congénitale ou anomalie congénitale, ou événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir 1 des les résultats énumérés dans cette définition. EIAT : événements qui 1) ont commencé après le traitement avec le médicament à l'étude dans l'étude en cours et qui n'étaient pas présents au départ ou 2) s'ils étaient présents au départ, avaient empiré en gravité. Tous les EIAT comprenaient à la fois des EIAT graves et non graves. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Semaine 8 à la visite de suivi (jusqu'à environ 3 ans et 9 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des paramètres hématologiques de laboratoire clinique (basophiles, éosinophiles, leucocytes, lymphocytes, monocytes, neutrophiles et plaquettes) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres hématologiques de laboratoire clinique comprenaient les basophiles, les éosinophiles, les leucocytes, les lymphocytes, les monocytes, les neutrophiles, les plaquettes, le volume corpusculaire moyen des érythrocytes, les érythrocytes, l'hématocrite et l'hémoglobine. Le changement par rapport au départ dans les basophiles, les éosinophiles, les leucocytes, les lymphocytes, les monocytes, les neutrophiles et les cellules plaquettaires au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et les valeurs observées à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ du paramètre hématologique de laboratoire clinique (volume corpusculaire moyen des érythrocytes) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres hématologiques de laboratoire clinique comprenaient les basophiles, les éosinophiles, les leucocytes, les lymphocytes, les monocytes, les neutrophiles, les plaquettes, le volume corpusculaire moyen des érythrocytes, les érythrocytes, l'hématocrite et l'hémoglobine. Le changement par rapport au départ dans le volume corpusculaire moyen des érythrocytes au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre d'hématologie de laboratoire clinique (érythrocytes) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres hématologiques de laboratoire clinique comprenaient les basophiles, les éosinophiles, les leucocytes, les lymphocytes, les monocytes, les neutrophiles, les plaquettes, le volume corpusculaire moyen des érythrocytes, les érythrocytes, l'hématocrite et l'hémoglobine. Le changement par rapport au départ dans les érythrocytes au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ du paramètre d'hématologie de laboratoire clinique (hématocrite) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres hématologiques de laboratoire clinique comprenaient les basophiles, les éosinophiles, les leucocytes, les lymphocytes, les monocytes, les neutrophiles, les plaquettes, le volume corpusculaire moyen des érythrocytes, les érythrocytes, l'hématocrite et l'hémoglobine. Les niveaux d'hématocrite ont été calculés comme le rapport du volume de globules rouges au volume de sang total. Le changement par rapport au départ de l'hématocrite au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ du paramètre d'hématologie de laboratoire clinique (hémoglobine) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres hématologiques de laboratoire clinique comprenaient les basophiles, les éosinophiles, les leucocytes, les lymphocytes, les monocytes, les neutrophiles, les plaquettes, le volume corpusculaire moyen des érythrocytes, les érythrocytes, l'hématocrite et l'hémoglobine. Le changement par rapport au niveau de référence de l'hémoglobine au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ des paramètres de chimie sérique du laboratoire clinique (alanine aminotransférase et phosphatase alcaline) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique comprenaient l'alanine aminotransférase, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, la lactate déshydrogénase, le bicarbonate, l'azote uréique du sang, le calcium, le chlorure, le cholestérol, le glucose, le magnésium, le phosphate, le potassium, le sodium, les triglycérides, les protéines, l'albumine, la clairance de la créatinine, la bilirubine , créatinine, bilirubine directe et urate. Le changement par rapport au départ de l'alanine aminotransférase et de la phosphatase alcaline au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ des paramètres de chimie sérique du laboratoire clinique (aspartate aminotransférase et lactate déshydrogénase) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique comprenaient l'alanine aminotransférase, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, la lactate déshydrogénase, le bicarbonate, l'azote uréique du sang, le calcium, le chlorure, le cholestérol, le glucose, le magnésium, le phosphate, le potassium, le sodium, les triglycérides, les protéines, l'albumine, la clairance de la créatinine, la bilirubine , créatinine, bilirubine directe et urate. Le changement par rapport au départ de l'aspartate aminotransférase et de la lactate déshydrogénase au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport aux valeurs initiales des paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique (bicarbonate, azote uréique sanguin, calcium, chlorure, cholestérol, glucose, magnésium, phosphate, potassium, sodium, triglycérides) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique comprenaient l'alanine aminotransférase, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, la lactate déshydrogénase, le bicarbonate, l'azote uréique du sang, le calcium, le chlorure, le cholestérol, le glucose, le magnésium, le phosphate, le potassium, le sodium, les triglycérides, les protéines, l'albumine, la clairance de la créatinine, la bilirubine , créatinine, bilirubine directe et urate. La variation par rapport au départ des taux de bicarbonate, d'azote uréique sanguin, de calcium, de chlorure, de cholestérol, de glucose, de magnésium, de phosphate, de potassium, de sodium et de triglycérides au départ et à la semaine 158 est rapportée dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport aux valeurs initiales des paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique (protéines et albumine) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique comprenaient l'alanine aminotransférase, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, la lactate déshydrogénase, le bicarbonate, l'azote uréique du sang, le calcium, le chlorure, le cholestérol, le glucose, le magnésium, le phosphate, le potassium, le sodium, les triglycérides, les protéines, l'albumine, la clairance de la créatinine, la bilirubine , créatinine, bilirubine directe et urate. Le changement par rapport au départ des protéines et de l'albumine au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ du paramètre de chimie sérique du laboratoire clinique (clairance de la créatinine) à la semaine 106
Délai: Ligne de base, semaine 106
Les paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique comprenaient l'alanine aminotransférase, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, la lactate déshydrogénase, le bicarbonate, l'azote uréique du sang, le calcium, le chlorure, le cholestérol, le glucose, le magnésium, le phosphate, le potassium, le sodium, les triglycérides, les protéines, l'albumine, la clairance de la créatinine, la bilirubine , créatinine, bilirubine directe et urate. Le changement par rapport au départ de la clairance de la créatinine au départ et à la semaine 106 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée à l'inclusion et la valeur observée à la semaine 106 ont été utilisées pour calculer la variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 106.
Ligne de base, semaine 106
Changement par rapport au départ des paramètres de chimie sérique du laboratoire clinique (bilirubine, créatinine, bilirubine directe et urate) à la semaine 158
Délai: Ligne de base, semaine 158
Les paramètres chimiques du sérum de laboratoire clinique comprenaient l'alanine aminotransférase, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, la lactate déshydrogénase, le bicarbonate, l'azote uréique du sang, le calcium, le chlorure, le cholestérol, le glucose, le magnésium, le phosphate, le potassium, le sodium, les triglycérides, les protéines, l'albumine, la clairance de la créatinine, la bilirubine , créatinine, bilirubine directe et urate. Le changement par rapport au départ de la bilirubine, de la créatinine, de la bilirubine directe et de l'urate au départ et à la semaine 158 est rapporté dans cette mesure de résultat. La valeur observée au départ et la valeur observée à la semaine 158 ont été utilisées pour calculer le changement par rapport à la valeur de départ à la semaine 158.
Ligne de base, semaine 158
Changement par rapport au départ de la tension artérielle à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
La pression artérielle systolique (PAS) et la pression artérielle diastolique (PAD) ont été évaluées en position assise/couchée. La valeur observée à l'inclusion et la valeur observée à la semaine 171 ont été utilisées pour calculer la variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 171.
Ligne de base, semaine 171
Changement de la fréquence cardiaque à la semaine 171 par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base, semaine 171
La fréquence cardiaque a été évaluée en position assise/couchée. La valeur observée à l'inclusion et la valeur observée à la semaine 171 ont été utilisées pour calculer la variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 171.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du taux de respiration à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
La valeur observée à l'inclusion et la valeur observée à la semaine 171 ont été utilisées pour calculer la variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 171.
Ligne de base, semaine 171
Changement de la température corporelle à la semaine 171 par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base, semaine 171
La valeur observée à l'inclusion et la valeur observée à la semaine 171 ont été utilisées pour calculer la variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 171.
Ligne de base, semaine 171
Valeur du paramètre d'électrocardiogramme (ECG) (fréquence cardiaque) au départ et à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Les paramètres ECG comprenaient la fréquence cardiaque, l'intervalle PR, la durée QRS, l'intervalle QT et l'intervalle QT corrigé de Fridericia (QTcF). La fréquence cardiaque mesurée par ECG au départ et à la semaine 8 est rapportée dans cette mesure de résultat.
Base de référence, semaine 8
Valeur du paramètre ECG (intervalle PR, durée QRS, intervalle QT, QTcF) au départ et à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Les paramètres ECG comprenaient la fréquence cardiaque, l'intervalle PR, la durée QRS, l'intervalle QT et QTcF. L'intervalle PR, la durée QRS, l'intervalle QT et QTcF au départ et à la semaine 8 sont rapportés dans cette mesure de résultat.
Base de référence, semaine 8
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres ECG
Délai: Base de référence, semaine 8
Les paramètres ECG comprenaient la fréquence cardiaque, l'intervalle PR, la durée QRS, l'intervalle QT et QTcF. La signification clinique était à la discrétion de l'investigateur.
Base de référence, semaine 8
Durée nécessaire pour obtenir une dose stable de SD-809 ER
Délai: Du jour 1 jusqu'au premier jour où le participant prenait le niveau de dose qu'il recevait à la semaine 8 (jusqu'à un maximum de 1284 jours)
Durée nécessaire pour obtenir une dose stable de SD-809, définie comme le nombre de jours entre le jour 1 et le premier jour où le participant prenait le niveau de dose qu'il recevait à la semaine 8.
Du jour 1 jusqu'au premier jour où le participant prenait le niveau de dose qu'il recevait à la semaine 8 (jusqu'à un maximum de 1284 jours)
Changement par rapport au départ dans l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS) - Score de dysarthrie à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
L'UPDRS est un instrument complet utilisé pour évaluer les signes et les symptômes de la maladie de Parkinson et comprend des évaluations basées sur les patients et les cliniciens des symptômes moteurs, cognitifs et comportementaux. La question UPDRS-Dysarthrie relative à la parole/dysarthrie a été utilisée pour surveiller le parkinsonisme chez les participants à l'étude. Les participants ont évalué leurs réponses sur une échelle allant de 0 à 4, où 0 = normal ; 1 = légèrement affecté, aucune difficulté à se faire comprendre ; 2 = modérément affecté, parfois invité à répéter des énoncés ; 3 = sévèrement affecté, fréquemment invité à répéter des déclarations ; 4 = inintelligible la plupart du temps. Des scores plus élevés indiquaient une plus grande déficience.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score récapitulatif de l'échelle d'évaluation de l'akathisie Barnes (BARS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
BARS est une échelle d'évaluation pour l'évaluation de l'akathisie induite par les médicaments. Il comprend un score synthétique (évaluation objective de l'acathisie et mesures subjectives [conscience de soi et détresse]) et une évaluation clinique globale. Acathisie objective évaluée sur une échelle de 0 à 3 (0 = mouvements agités normaux et occasionnels des membres ; 1 = mouvements agités caractéristiques pendant moins de la moitié du temps observé ; 2 = mouvements agités caractéristiques pendant au moins la moitié du temps observé ; 3 = mouvements constants mouvements agités caractéristiques). Les mesures subjectives comprenaient la conscience de l'agitation (évaluée sur une échelle de 0 [absence d'agitation intérieure] à 3 [conscience d'une compulsion intense à bouger]) et la détresse liée à l'agitation (évaluée sur une échelle de 0 [aucune détresse] à 3 [grave détresse]). L'akathisie objective et les mesures subjectives ont été additionnées pour donner un score récapitulatif allant de 0 (pas d'akathisie et d'agitation) à 9 (akathisie et agitation sévères), où des scores plus élevés indiquaient plus d'akathisie et d'agitation.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score d'évaluation globale de l'échelle d'évaluation de l'akathisie Barnes (BARS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
BARS est une échelle d'évaluation pour l'évaluation de l'akathisie induite par les médicaments. Il comprend un score synthétique (évaluation objective de l'acathisie et mesures subjectives [conscience de soi et détresse]) et une évaluation clinique globale. Évaluation clinique globale notée sur une échelle allant de 0 à 5, où 0 = Absent. Aucune preuve de conscience de l'agitation ; 1=Douteux. Tension intérieure non spécifique et mouvements agités ; 2 = akathisie légère. Sensibilisation à l'agitation dans les jambes et/ou agitation intérieure pire lorsqu'il est nécessaire de rester immobile. Mouvements agités présents, mais mouvements agités caractéristiques pas nécessairement observés ; 3 = Acathisie modérée. Sensibilisation à l'agitation associée à des mouvements agités caractéristiques ; 4 = akathisie marquée. L'expérience subjective d'agitation comprend un désir compulsif de marcher ou d'arpenter; 5=Acathisie sévère. Forte compulsion à aller et venir la plupart du temps. Agitation constante associée à une détresse intense et à l'insomnie. Des scores plus élevés indiquaient plus d'akathisie.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score de la sous-échelle d'anxiété de l'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
L'HADS est un instrument auto-administré fiable pour détecter les états de dépression et d'anxiété Il comprend 2 sous-échelles : Hospital Anxiety and Depression Scale - anxiété (HADS-A) évalue l'état d'anxiété généralisée (humeur anxieuse, agitation, pensées anxieuses, crises de panique) ; L'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière - dépression (HADS-D) évalue l'état de perte d'intérêt et la diminution de la réponse de plaisir (baisse du tonus hédonique). Chaque sous-échelle comprenait 7 items allant de 0 (absence d'anxiété ou de dépression) à 3 (sentiment sévère d'anxiété ou de dépression). Le score total variait de 0 à 21 pour chaque sous-échelle ; où un score plus élevé indiquait une plus grande sévérité des symptômes d'anxiété et de dépression.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score de la sous-échelle de dépression de l'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
L'HADS est un instrument auto-administré fiable pour détecter les états de dépression et d'anxiété Il comprend 2 sous-échelles : Hospital Anxiety and Depression Scale - anxiété (HADS-A) évalue l'état d'anxiété généralisée (humeur anxieuse, agitation, pensées anxieuses, crises de panique) ; L'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière - dépression (HADS-D) évalue l'état de perte d'intérêt et la diminution de la réponse de plaisir (baisse du tonus hédonique). Chaque sous-échelle comprenait 7 items allant de 0 (absence d'anxiété ou de dépression) à 3 (sentiment sévère d'anxiété ou de dépression). Le score total variait de 0 à 21 pour chaque sous-échelle ; où un score plus élevé indiquait une plus grande sévérité des symptômes d'anxiété et de dépression.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score total de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
L'ESS est un questionnaire auto-administré composé de 8 questions qui fournit une mesure du niveau général de somnolence diurne d'un participant. On a demandé aux participants d'évaluer leurs chances habituelles de s'assoupir ou de s'endormir dans différentes situations ou activités que la plupart des gens pratiquent dans le cadre de leur vie quotidienne (être assis et lire ; regarder la télévision ; être assis inactif dans un lieu public ; en tant que passager dans un voiture pendant une heure sans pause ; se coucher pour se reposer l'après-midi lorsque les circonstances le permettent ; s'asseoir et parler à quelqu'un ; s'asseoir tranquillement après un déjeuner sans alcool ; en voiture, à l'arrêt quelques minutes dans la circulation), sur un 4 Échelle de Likert en points allant de 0 à 3, où 0 = pas de chance ; 1=légère chance ; 2=risque modéré ; 3=forte chance. Le score ESS total est la somme de 8 scores d'items et peut varier entre 0 et 24, un score plus élevé indiquant un niveau plus élevé de somnolence diurne.
Ligne de base, semaine 171
Nombre de participants avec une réponse positive sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS)
Délai: Consultation de suivi jusqu'à 1 semaine (jusqu'à environ 3 ans et 9 mois)
Le C-SSRS est une évaluation par un clinicien du comportement et des idées suicidaires classés comme suit : Comportement suicidaire = une réponse « oui » à l'une des 5 questions sur le comportement suicidaire (actes ou comportement préparatoires, tentative avortée, tentative interrompue, tentative de suicide non mortelle et suicide accompli); Idées suicidaires = une réponse "oui" à l'une des 5 questions sur les idées suicidaires, y compris le souhait d'être mort, des pensées suicidaires actives non spécifiques, des idées suicidaires actives avec n'importe quelle méthode (pas de plan) sans intention d'agir, des idées suicidaires actives avec certaines intention d'agir sans plan précis, idées suicidaires actives avec plan et intention précis. Le nombre de participants ayant répondu positivement (réponse « oui ») au comportement suicidaire, à l'idéation ou à tout comportement d'automutilation non suicidaire a été signalé.
Consultation de suivi jusqu'à 1 semaine (jusqu'à environ 3 ans et 9 mois)
Changement par rapport au départ dans le score total de l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
MoCA est un instrument de dépistage rapide validé pour évaluer les dysfonctionnements cognitifs légers. Il évalue différents domaines cognitifs : l'attention et la concentration, les fonctions exécutives, la mémoire, le langage, les compétences visuoconstructionnelles, la pensée conceptuelle, les calculs et l'orientation à l'aide d'un test de 30 questions. Le temps d'administration du MoCA© est d'environ 10 minutes. Le score total possible varie de 0 (le pire) à 30 (le meilleur) points ; où des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction cognitive. Un score de 26 ou plus est considéré comme normal et un score inférieur à 26 est considéré comme un dysfonctionnement de la reconnaissance.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score total de comportement sur l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
L'UHDRS est un outil de recherche développé par le groupe d'étude sur la maladie de Huntington (MH) pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composantes de l'UHDRS complète évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales. Le score total de comportement est composé de sous-scores évaluant l'humeur dépressive, l'apathie, la faible estime de soi/culpabilité, le comportement compulsif, l'anxiété, le comportement irritable, la pensée persévérante/obsessionnelle, le comportement perturbateur/agressif, les pensées suicidaires, les délires et les hallucinations. Pour chaque sous-score, la fréquence et la gravité ont été évaluées séparément. La fréquence a été évaluée sur une échelle de 0 (jamais ou presque jamais) à 4 (très fréquemment, la plupart du temps). La gravité a été évaluée sur une échelle de 0 (aucune preuve) à 4 (sévère). Le score total de comportement varie de 0 (aucune déficience) à 88 (déficience grave). Des scores plus élevés indiquaient des troubles comportementaux plus importants.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport au départ du score d'évaluation fonctionnelle UHDRS à la semaine 28
Délai: Base de référence, semaine 28
L'UHDRS est un outil de recherche développé par HD Study Group pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composantes de l'UHDRS complète évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales. L'évaluation fonctionnelle comprenait 25 questions avec des réponses possibles « oui » ou « non ». Le score total varie de 0 (le pire) à 25 (le meilleur). Des scores plus élevés indiquent une meilleure capacité fonctionnelle.
Base de référence, semaine 28
Changement par rapport au départ du score de l'échelle d'indépendance UHDRS à la semaine 28
Délai: Base de référence, semaine 28
UHDRS : outil de recherche pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composants de l'UHDRS évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales. L'échelle d'indépendance va de 10 à 100, indiquant le niveau actuel le plus précis d'indépendance du participant. 10=Alimenté par sonde, soin total du lit ; 20=Pas de parole, doit être nourri ; 30=Le participant fournit une assistance minimale pour l'alimentation, le bain, la toilette ; 40=Etablissement de soins chroniques nécessaire ; auto-alimentation limitée; 50 = supervision 24 heures sur 24 appropriée ; aide requise pour se laver, manger, faire sa toilette ; 60=A besoin d'une aide mineure pour s'habiller,faire sa toilette,se baigner ; 70 = Soins personnels maintenus pour le bain, tâches ménagères limitées ; incapable de gérer ses finances; 80=Le niveau d'emploi avant la maladie change ou prend fin ; ne peut pas effectuer les tâches ménagères, peut avoir besoin d'aide financière ; 90=Aucun soin physique nécessaire (tâches difficiles évitées) ; 100=Aucun soin particulier n'est nécessaire. Des scores plus élevés indiquent une meilleure indépendance.
Base de référence, semaine 28
Changement par rapport au départ du score de capacité fonctionnelle totale (TFC) UHDRS à la semaine 132
Délai: Ligne de base, semaine 132
UHDRS est un outil de recherche développé par HD Study Group pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composants de l'UHDRS complet évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales (TFC). Le TFC est une échelle d'évaluation des cliniciens en 5 points généralement complétée après une brève entrevue avec un participant et/ou une source collatérale. Le TFC évalue globalement la profession, les finances, les tâches ménagères, les activités de la vie quotidienne et le niveau de soins, avec des scores pour chaque élément allant de 0 à 2 ou 3 (par exemple, Profession : 0 = incapable, 1 = travail marginal uniquement, 2 = capacité réduite pour le travail habituel, 3 = normal). Les cinq éléments sont additionnés pour donner un score total TFC, qui varie de 0 (fonction normale) à 13 (dysfonctionnement grave). Des scores plus élevés indiquaient un meilleur fonctionnement.
Ligne de base, semaine 132
Changement par rapport au départ du score d'évaluation cognitive UHDRS à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
Les composants de l'UHDRS évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance, les capacités fonctionnelles totales. Composante d'évaluation cognitive : score de fluidité verbale (VF) (mémoire, attention) (exigeant que le participant produise autant de mots que possible commençant par une lettre spécifique [F, A, S] en 60 secondes [sec]. Score [pas de plage] : nombre total de mots corrects pour 3 lettres), score du test des modalités des chiffres des symboles (SDMT) (vitesse psychomotrice, attention) (le participant doit associer les chiffres aux symboles attribués à l'aide d'une clé de référence. Score[0 {pire}-120 {meilleur}] : nombre total de réponses écrites correctes en 90 secondes) et score d'interférence de Stroop (SI) (attention sélective, fonction exécutive) (comprend 3 conditions : nommer les blocs de couleur [bleu, rouge ou vert] ; lire des mots de couleur imprimés à l'encre noire ; nommer la couleur d'encre de mots de couleur incongrus. Pour chaque score de condition (pas de plage) est le nombre de réponses correctes produites en 45 secondes). Dans ces tests, des scores plus élevés reflètent une meilleure capacité cognitive.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation motrice UHDRS : score de la chorée maximale totale (TMC) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
UHDRS est un outil de recherche développé par HD Study Group pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composants de l'UHDRS complet évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales. L'évaluation de la fonction motrice comprend le score moteur total (TMS) et le score TMC. Le score TMC est déterminé à partir de l'item 12 (chorée maximale) de l'UHDRS TMS et quantifie la chorée en fonction des évaluations du visage, de la zone bucco-orale-linguale, du tronc et des 4 extrémités. Le score TMC est une somme des scores de chorée dans les 7 régions du corps, allant de 0 (chorée absente) à 28 (chorée marquée/prolongée). Des scores TMC inférieurs indiquaient moins de chorée.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport à la semaine 8 dans l'évaluation motrice UHDRS : score TMC à la semaine 171
Délai: Semaine 8, Semaine 171
UHDRS est un outil de recherche développé par HD Study Group pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composants de l'UHDRS complet évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales. L'évaluation de la fonction motrice comprend le score TMS et TMC. Le score TMC est déterminé à partir de l'item 12 (chorée maximale) de l'UHDRS TMS et quantifie la chorée en fonction des évaluations du visage, de la zone bucco-orale-linguale, du tronc et des 4 extrémités. Le score TMC est une somme des scores de chorée dans les 7 régions du corps, allant de 0 (chorée absente) à 28 (chorée marquée/prolongée). Des scores TMC inférieurs indiquaient moins de chorée. Les données ont été mesurées et disponibles pour la population totale de sécurité. Les données n'étaient pas disponibles par cohortes individuelles (cohorte de roulement et cohorte de changement) de la semaine 8 à la semaine 171, comme cela a été fait pour le changement par rapport au départ. Par conséquent, afin de présenter les données de résultats pour cette mesure de résultat, le bras de traitement de la population de sécurité totale et combinée a été utilisé.
Semaine 8, Semaine 171
Changement par rapport au départ dans l'évaluation motrice UHDRS : score moteur total (TMS) à la semaine 171
Délai: Ligne de base, semaine 171
UHDRS est un outil de recherche développé par HD Study Group pour fournir une évaluation uniforme des caractéristiques cliniques et de l'évolution de la MH. Les composants de l'UHDRS complet évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance et les capacités fonctionnelles totales. L'évaluation de la fonction motrice comprend le score TMS et TMC. L'UHDRS TMS évalue toutes les caractéristiques motrices de la HD et comprend la chorée maximale, la dystonie maximale, la poursuite oculaire, l'initiation et la vitesse des saccades, la dysarthrie, la protrusion de la langue, le tapotement des doigts, la pronation et la supination des mains, la lurie, la rigidité, la bradykinésie, la marche, la marche en tandem, et test de traction de rétropulsion. Chacun d'entre eux a été évalué sur une échelle de 0 (fonction motrice normale) à 4 (fonction motrice gravement altérée). Le score TMS est une somme de scores individuels allant de 0 (fonction motrice normale) à 124 (fonction motrice gravement altérée). Des scores TMS plus faibles indiquent une meilleure fonction motrice.
Ligne de base, semaine 171
Changement par rapport à la semaine 8 dans l'évaluation motrice UHDRS : TMS à la semaine 171
Délai: Semaine 8, Semaine 171
Les composants de l'UHDRS complet évaluent la fonction motrice, la cognition, le comportement, les capacités fonctionnelles, l'échelle d'indépendance, les capacités fonctionnelles totales. L'évaluation de la fonction motrice comprend le score TMS et TMC. Le TMS évalue toutes les caractéristiques motrices de la HD et comprend la chorée maximale, la dystonie maximale, la poursuite oculaire, l'initiation et la vitesse des saccades, la dysarthrie, la protrusion de la langue, le tapotement des doigts, la pronation et la supination de la main, la rigidité de la luria, la bradykinésie, la marche, la marche en tandem, le test de traction de rétropulsion. Chacun d'entre eux a été évalué sur une échelle de 0 (fonction motrice normale) à 4 (fonction motrice gravement altérée). Le score TMS est une somme de scores individuels allant de 0 (fonction motrice normale) à 124 (fonction motrice gravement altérée). Scores TMS inférieurs = meilleure fonction motrice. Les données étaient disponibles pour la population totale de sécurité, et non par cohortes individuelles (cohorte de roulement et de changement) de la semaine 8 à la semaine 171, comme cela a été fait pour le changement par rapport à la ligne de base. Par conséquent, afin de présenter les données de résultats, le bras de traitement de la population de sécurité totale et combinée a été utilisé.
Semaine 8, Semaine 171

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 novembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

21 août 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

21 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2013

Première publication (Estimation)

12 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SD-809-C-16

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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