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헌팅턴병에서 무도병을 줄이기 위한 대안 (ARC-HD)

2021년 11월 5일 업데이트: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

헌팅턴병과 관련된 무도병 환자에서 SD-809 ER의 공개 라벨 장기 안전성 연구

이 연구의 목적은 테트라베나진에서 SD-809 ER로 전환한 참가자에서 SD-809 연장 방출(ER)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다. 또한 SD-809 ER을 사용한 장기 치료의 안전성과 내약성은 SD-809 ER에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구를 완료한 "전환" 참가자와 "롤오버" 참가자에서 평가될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

119

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, 미국, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, 미국, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, 미국, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, 미국, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, 미국, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, 미국, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, 미국, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, 미국, 98108
        • Teva Investigational Site 096
  • 캐나다
      • Montreal, 캐나다, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, 캐나다, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, 캐나다, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • 호주
      • Sydney, 호주, 2145
        • Teva Investigational Site 054

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 18세 이상이거나 스크리닝 시 성년(둘 중 더 나이가 많은 쪽)입니다.
  • 참가자는 특징적인 운동 검사 특징에 의해 나타난 바와 같이 매니페스트 HD 진단을 받았으며 스크리닝 시 또는 그 전에 기록된 확장 시토신 아데닌 구아닌(CAG) 반복(>= [37] 이상)이 있습니다.

  • 참가자는 다음 중 하나를 충족합니다.

    1. First-HD 연구(SD-809-C-15) 참여를 성공적으로 완료했거나
    2. 스크리닝 전 >=8주 동안 안정하고 무도증 조절을 위한 치료적 이점을 제공하고 있는 식품의약국(FDA) 승인 용량의 테트라베나진을 투여받았습니다.
  • 참가자는 스크리닝에서 총 기능 능력(TFC) 점수 >=5를 가집니다.
  • 참가자는 연구 약물을 통째로 삼킬 수 있습니다.
  • 참가자가 서면 동의서를 제공했거나 법적 대리인(LAR)이 서면 동의서를 제공했고 피험자가 동의했습니다.
  • 참가자가 연구 사전 지시서를 제공했습니다.
  • 가임기 여성 참가자는 선별 검사부터 연구 완료까지 수용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
  • 참가자에게는 매일 참가자와 상호 작용하고, 연구 약물 투여를 감독하고, 연구 방문 시 참석을 보장하고, 필요에 따라 평가에 참여하는 신뢰할 수 있는 간병인이 있습니다.
  • 참가자는 최소 20야드 동안 도움 없이 걸을 수 있습니다(참고: 걷는 동안 보조 장치(예: 보행기, 지팡이) 사용이 허용됨).
  • 참가자가 완성한 등급 척도를 이해하기에 충분한 읽기 능력을 가지고 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 선별 검사 또는 기준선에서 우울증과 같은 심각한 치료를 받지 않았거나 제대로 치료되지 않은 정신 질환이 있습니다.
  • 참가자는 스크리닝 또는 베이스라인에서 활성 자살 생각이 있습니다.
  • 참여자는 스크리닝 또는 베이스라인에서 자살 행동의 이력이 있습니다.
  • 참가자는 베이스라인에서 우울증에 대한 증거가 있습니다.
  • 참가자가 선별 검사 또는 기준선에서 불안정하거나 심각한 의학적 질병을 앓고 있습니다.
  • 참가자가 기준선 7일 이내에 테트라베나진을 투여받았습니다(롤오버 참가자만 해당).
  • 참가자는 스크리닝 또는 기준선의 30일 이내에 다음 병용 약물 중 하나를 받았습니다: 항정신병약, 메토클로프라미드, 모노아민 옥시다제 억제제(MAOI), 레보도파 또는 도파민 작용제, 레세르핀, 아만타딘, 메만틴(롤오버 참가자만 해당)
  • Switch 참가자는 최소 30일 동안 안정적이고 승인된 용량을 사용하는 경우 Memantine을 받을 수 있습니다.
  • 참가자는 스크리닝 또는 기준선에서 삼킴 기능이 상당히 손상되었습니다.
  • 참가자가 스크리닝 또는 베이스라인에서 말하기에 상당한 장애가 있습니다.
  • 참가자는 QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 약물 치료가 필요합니다.
  • 참가자는 스크리닝 시 12-리드 심전도(ECG)에서 QT 간격이 연장되었습니다.
  • 참가자는 스크리닝에서 간 장애의 증거가 있습니다.
  • 참가자는 스크리닝에서 심각한 신장 장애의 증거가 있습니다.
  • 참가자는 연구 약물의 구성 요소에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
  • 참가자는 스크리닝 30일(또는 약물 반감기 5일) 중 더 긴 기간 내에 SD-809-C-15 이외의 연구 약물 또는 장치 시험에 참여했습니다.
  • 참가자는 스크리닝 또는 베이스라인에서 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  • 참가자는 스크리닝 또는 베이스라인에서 현재 불법 약물을 사용하고 있음을 인정합니다.
  • 참가자는 지난 12개월 동안 알코올 또는 약물 남용의 병력이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 롤오버 코호트: SD-809 ER
연구 SD-809-C-15(NCT01795859, 1주 휴약 기간 및 13주 평가 포함)를 완료한 참가자는 이 연구에서 시작 용량으로 1일 1회 SD-809 ER 정제 6mg을 받게 됩니다. 용량 적정은 용량을 최적화하기 위해 8주까지 계속될 것입니다. SD-809 ER의 용량은 무도증 조절 및 부작용에 따라 매주 6mg/일(총 일일 용량 48mg에 도달한 후 6 또는 12mg/일)씩 증분으로 조정할 수 있습니다. SD-809 ER 12 mg 이상의 1일 용량을 1일 2회 투여한다. 참가자가 강력한 CYP2D6 억제제(예: 파록세틴, 부프로피온, 플루옥세틴)를 받고 있지 않는 한 SD-809 ER의 최대 일일 총 복용량은 72mg/일(36mg 하루 두 번)입니다. 42mg(21mg 1일 2회). SD-809 ER을 미국에서 상업적으로 사용할 수 있을 때까지 안정적인 용량(임상적으로 필요한 경우 추가 용량 조정이 허용됨)의 SD-809 ER을 사용한 장기 치료가 계속됩니다.
의약품: SD-809
SD-809 정제는 6, 9, 12mg 용량으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 듀테트라베나진
실험적: 스위치 코호트: SD-809 ER
스크리닝 전 최소 8주 동안 테트라베나진의 승인된 투약 요법을 받은 참가자는 기존 테트라베나진 요법에서 SD-809 ER 요법으로 밤새 전환되어 총 ( 알파+베타)- 참가자의 이전 테트라베나진 요법과 비교할 수 있을 것으로 예상되는 다이하이드로테트라베나진(HTBZ) 대사산물. 참가자는 1주차까지 SD-809 ER의 초기 용량을 유지합니다. 용량을 최적화하기 위해 4주차까지 용량 조정이 계속됩니다. SD-809 ER의 용량은 무도증 조절 및 치료에 따라 1일 6mg씩(6mg/일 또는 1일 총 용량 48mg에 도달한 후 12mg/일) 매주(위로 또는 아래로) 조정할 수 있습니다. 요법 내약성. 안정적인 용량의 SD-809 ER을 사용한 장기 치료(임상적으로 필요한 경우 추가 용량 조정이 허용되지만)는 SD-809 ER이 미국에서 상업적으로 이용 가능해질 때까지 계속됩니다.
의약품: SD-809
SD-809 정제는 6, 9, 12mg 용량으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 듀테트라베나진

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 TEAE, 중증 TEAE, 약물 관련 TEAE 및 전체 치료 기간 동안 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 후속 방문까지의 기준선(최대 약 3년 9개월)
유해 사례(AE)는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 중증 AE = 일상적인 활동을 수행할 수 없음. 약물 관련 TEAE: 연구 약물과의 관계가 가능하거나 개연성이 있거나 명확하거나 누락된 TEAE. 심각한 AE: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의료 개입이 필요한 중요한 의학적 사건 이 정의에 나열된 결과. TEAE: 1) 현재 연구에서 연구 약물로 치료한 후 시작되었고 기준선에 존재하지 않았거나 2) 기준선에 존재하더라도 중증도가 악화된 사건. 모든 TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다. 인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
후속 방문까지의 기준선(최대 약 3년 9개월)
롤오버 코호트: TEAE, 심각한 TEAE, 심각한 TEAE, 약물 관련 TEAE 및 적정 중 금단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 8주차까지
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 심각한 AE = 일상적인 활동을 수행할 수 없음. 약물 관련 TEAE: 연구 약물과 관계가 있을 수 있거나, 있을 법하거나, 명확하거나, 누락된 TEAE. 심각한 AE: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의료 개입이 필요한 중요한 의학적 사건 이 정의에 나열된 결과. TEAE: 1) 현재 연구에서 연구 약물로 치료한 후 시작되었고 기준선에 존재하지 않았거나 2) 기준선에 존재하더라도 중증도가 악화된 사건. 모든 TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다. 인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
1일차부터 8주차까지
전환 코호트: TEAE, 심각한 TEAE, 중증 TEAE, 약물 관련 TEAE 및 용량 조정 중 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 1일차 ~ 4주차 종료
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 심각한 AE = 일상적인 활동을 수행할 수 없음. 약물 관련 TEAE: 연구 약물과 관계가 있을 수 있거나, 있을 법하거나, 명확하거나, 누락된 TEAE. 심각한 AE: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의료 개입이 필요한 중요한 의학적 사건 이 정의에 나열된 결과. TEAE: 1) 현재 연구에서 연구 약물로 치료한 후 시작되었고 기준선에 존재하지 않았거나 2) 기준선에 존재하더라도 중증도가 악화된 사건. 모든 TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다. 인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
1일차 ~ 4주차 종료
TEAE, 중증 TEAE, 중증 TEAE, 약물 관련 TEAE 및 장기 안정 용량 치료 중 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 8주차 ~ 후속 방문(최대 약 3년 9개월)
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 심각한 AE = 일상적인 활동을 수행할 수 없음. 약물 관련 TEAE: 연구 약물과 관계가 있을 수 있거나, 있을 법하거나, 명확하거나, 누락된 TEAE. 심각한 AE: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의료 개입이 필요한 중요한 의학적 사건 이 정의에 나열된 결과. TEAE: 1) 현재 연구에서 연구 약물로 치료한 후 시작되었고 기준선에 존재하지 않았거나 2) 기준선에 존재하더라도 중증도가 악화된 사건. 모든 TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다. 인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
8주차 ~ 후속 방문(최대 약 3년 9개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
158주차에 임상 검사실 혈액학 매개변수(호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구 및 혈소판)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈액학 매개변수에는 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구, 혈소판, 적혈구는 미립자 용적, 적혈구, 헤마토크릿 및 헤모글로빈이 포함됩니다. 기준선 및 158주차에 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구 및 혈소판 세포의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 검사실 혈액학 파라미터(적혈구 평균 미립체 용적)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈액학 매개변수에는 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구, 혈소판, 적혈구는 미립자 용적, 적혈구, 헤마토크릿 및 헤모글로빈이 포함됩니다. 기준선에서 적혈구의 변화는 기준선에서 미립자 용적을 의미하며 158주차가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 검사실 혈액학 파라미터(적혈구)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈액학 매개변수에는 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구, 혈소판, 적혈구는 미립자 용적, 적혈구, 헤마토크릿 및 헤모글로빈이 포함됩니다. 기준선 및 158주차에서 적혈구의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 검사실 혈액학 매개변수(헤마토크릿)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈액학 매개변수에는 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구, 혈소판, 적혈구는 미립자 용적, 적혈구, 헤마토크릿 및 헤모글로빈이 포함됩니다. 헤마토크리트 수치는 전혈 부피에 대한 적혈구 부피의 비율로 계산되었습니다. 기준선 및 158주차에서 기준선으로부터의 헤마토크리트 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 검사실 혈액학 파라미터(헤모글로빈)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈액학 매개변수에는 호염기구, 호산구, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호중구, 혈소판, 적혈구는 미립자 용적, 적혈구, 헤마토크릿 및 헤모글로빈이 포함됩니다. 베이스라인 및 158주차에서 헤모글로빈의 베이스라인으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차 임상 검사 혈청 화학 매개변수(알라닌 아미노트랜스퍼라제 및 알칼리 포스파타제)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈청 화학 매개변수에는 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드, 단백질, 알부민, 크레아티닌 청소율, 빌리루빈이 포함됩니다. , 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염. 베이스라인 및 158주차에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제 및 알칼리 포스파타제의 베이스라인으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고된다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 실험실 혈청 화학 매개변수(아스파르트산 아미노전이효소 및 젖산 탈수소효소)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈청 화학 매개변수에는 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드, 단백질, 알부민, 크레아티닌 청소율, 빌리루빈이 포함됩니다. , 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염. 베이스라인 및 158주차에서 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및 락테이트 데하이드로게나제의 베이스라인으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고된다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 검사실 혈청 화학 매개변수(중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈청 화학 매개변수에는 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드, 단백질, 알부민, 크레아티닌 청소율, 빌리루빈이 포함됩니다. , 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염. 기준선 및 158주차에서 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨 및 트리글리세리드의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
158주차에 임상 실험실 혈청 화학 매개변수(단백질 및 알부민)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈청 화학 매개변수에는 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드, 단백질, 알부민, 크레아티닌 청소율, 빌리루빈이 포함됩니다. , 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염. 기준선 및 158주차에서 단백질 및 알부민의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
106주차에 임상 실험실 혈청 화학 매개변수(크레아티닌 청소율)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 106주차
임상 실험실 혈청 화학 매개변수에는 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드, 단백질, 알부민, 크레아티닌 청소율, 빌리루빈이 포함됩니다. , 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염. 기준선 및 106주차에서의 크레아티닌 청소율의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 106주차에서 관찰된 값을 사용하여 106주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 106주차
158주차에 임상 검사실 혈청 화학 매개변수(빌리루빈, 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 158주차
임상 실험실 혈청 화학 매개변수에는 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 중탄산염, 혈액 요소 질소, 칼슘, 염화물, 콜레스테롤, 포도당, 마그네슘, 인산염, 칼륨, 나트륨, 트리글리세리드, 단백질, 알부민, 크레아티닌 청소율, 빌리루빈이 포함됩니다. , 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염. 기준선과 158주차에서 빌리루빈, 크레아티닌, 직접 빌리루빈 및 요산염의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 기준선에서 관찰된 값과 158주차에서 관찰된 값을 사용하여 158주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 158주차
171주차에 기준선에서 혈압의 변화
기간: 기준선, 171주차
수축기 혈압(SBP)과 이완기 혈압(DBP)은 앉은 자세/누운 자세에서 평가되었습니다. 기준선에서 관찰된 값과 171주차에서 관찰된 값을 사용하여 171주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 171주차
171주차에 기준선에서 심박수의 변화
기간: 기준선, 171주차
앉은 자세/누운 자세에서 심박수를 평가했습니다. 기준선에서 관찰된 값과 171주차에서 관찰된 값을 사용하여 171주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 171주차
171주차에 기준선에서 호흡률의 변화
기간: 기준선, 171주차
기준선에서 관찰된 값과 171주차에서 관찰된 값을 사용하여 171주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 171주차
171주차 기준 체온의 변화
기간: 기준선, 171주차
기준선에서 관찰된 값과 171주차에서 관찰된 값을 사용하여 171주차에서 기준선 값으로부터의 변화를 계산했습니다.
기준선, 171주차
기준선 및 8주차의 심전도(ECG) 매개변수 값(심박수)
기간: 기준선, 8주차
ECG 매개변수에는 심박수, PR 간격, QRS 지속 시간, QT 간격 및 Fridericia의 수정된 QT 간격(QTcF)이 포함되었습니다. 기준선 및 8주차에 ECG에 의해 측정된 심박수가 이 결과 측정에 보고됩니다.
기준선, 8주차
기준선 및 8주차의 ECG 매개변수 값(PR 간격, QRS 기간, QT 간격, QTcF)
기간: 기준선, 8주차
ECG 매개변수에는 심박수, PR 간격, QRS 지속 시간, QT 간격 및 QTcF가 포함됩니다. PR 간격, QRS 기간, QT 간격 및 기준선 및 8주차의 QTcF가 이 결과 측정에 보고됩니다.
기준선, 8주차
ECG 매개변수에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선, 8주차
ECG 매개변수에는 심박수, PR 간격, QRS 지속 시간, QT 간격 및 QTcF가 포함됩니다. 임상적 중요성은 연구자의 재량에 따랐다.
기준선, 8주차
SD-809 ER의 안정적인 투여량을 달성하기 위한 시간
기간: 1일차부터 참가자가 8주차에 받은 복용량 수준을 복용하는 첫날까지(최대 1284일)
SD-809의 안정적인 용량을 달성하기까지의 기간은 1일차부터 참가자가 8주차에 받은 용량 수준을 복용한 첫날까지의 일수로 정의됩니다.
1일차부터 참가자가 8주차에 받은 복용량 수준을 복용하는 첫날까지(최대 1284일)
UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)의 기준선으로부터의 변화 - 171주차에 구음장애 점수
기간: 기준선, 171주차
UPDRS는 파킨슨병의 징후와 증상을 평가하는 데 사용되는 포괄적인 도구이며 운동, 인지 및 행동 증상에 대한 환자 및 임상의 기반 평가를 포함합니다. 언어/조음장애에 관한 UPDRS-조음장애 질문은 연구 참가자의 파킨슨증을 모니터링하는 데 사용되었습니다. 참가자는 0에서 4까지의 척도로 응답을 평가했습니다. 여기서 0은 정상입니다. 1 = 약간 영향을 받음, 이해하는 데 어려움 없음; 2 = 약간 영향을 받음, 때때로 진술을 반복하도록 요구됨; 3 = 심각하게 영향을 받음, 진술을 반복하도록 자주 요청됨; 4 = 대부분의 경우 이해할 수 없음. 점수가 높을수록 장애가 더 큰 것으로 나타났습니다.
기준선, 171주차
171주차에 Barnes Akathisia Rating Scale(BARS) 요약 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 171주차
BARS는 약물 유발 정좌불능증을 평가하기 위한 등급 척도입니다. 여기에는 요약 점수(정좌불능증의 객관적 평가 및 주관적 측정[자기 인식 및 고통]) 및 전반적인 임상 평가가 포함됩니다. 객관적인 정좌 불능증은 0-3의 척도로 평가되었습니다(0=정상적이고 가끔 안절부절 못하는 사지 움직임; 1=관찰된 시간의 절반 미만 동안 특징적인 불안한 움직임; 2=관찰된 시간의 절반 이상 동안 특징적인 불안한 움직임; 3=지속적인 움직임 특징적인 불안한 움직임). 주관적 측정에는 안절부절에 대한 인식(0[내면의 안절부절 없음]에서 3[움직이려는 강렬한 강박에 대한 자각]의 척도로 평가됨) 및 안절부절과 관련된 고통(0[고통 없음]에서 3[심각한 고통 없음]까지의 척도로 평가됨)이 포함되었습니다. 고통]). 객관적 정좌불능증과 주관적 척도를 합산하여 0(정좌불능 및 안절부절 없음)에서 9(심각한 정좌불능 및 안절부절) 범위의 요약 점수를 얻었으며, 점수가 높을수록 정좌불능 및 안절부절이 더 많았음을 나타냅니다.
기준선, 171주차
171주차에 Barnes Akathisia Rating Scale(BARS) 종합 평가 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 171주차
BARS는 약물 유발 정좌불능증을 평가하기 위한 등급 척도입니다. 여기에는 요약 점수(정좌불능증의 객관적 평가 및 주관적 측정[자기 인식 및 고통]) 및 전반적인 임상 평가가 포함됩니다. 전체 임상 평가는 0에서 5까지 범위의 척도(여기서 0=없음)로 평가되었습니다. 불안에 대한 자각의 증거 없음; 1=의심스럽다. 불특정한 내면의 긴장과 안절부절 못하는 움직임; 2=약한 정좌불능증. 가만히 서 있어야 할 때 다리의 안절부절 및/또는 내적 안절부절에 대한 인식이 악화됩니다. 안절부절 못하는 움직임이 있지만 특징적인 안절부절 못하는 움직임이 반드시 관찰되는 것은 아닙니다. 3=중등도의 정좌불능증. 특징적인 불안한 움직임과 결합된 불안에 대한 자각; 4 = 현저한 정좌불능증. 안절부절 못함의 주관적 경험에는 걷거나 보조하려는 강박적인 욕구가 포함됩니다. 5=심각한 정좌불능증. 대부분의 시간을 위아래로 움직여야 하는 강한 강박. 심한 고통과 불면증과 관련된 지속적인 안절부절 못함. 점수가 높을수록 정좌불능증이 더 많았음을 나타냅니다.
기준선, 171주차
171주차에 병원 불안 및 우울 척도(HADS) 불안 하위 척도 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 171주차
HADS는 우울증과 불안 상태를 감지하는 데 신뢰할 수 있는 자가 관리 도구입니다. 여기에는 2개의 하위 척도가 포함됩니다. 병원 불안 및 우울증 척도 - 우울증(HADS-D)은 흥미 상실 상태와 즐거움 반응 감소(쾌감 톤 저하)를 평가합니다. 각 하위 척도는 범위 0(불안 또는 우울증 없음)에서 3(심각한 불안 또는 우울감)까지의 7개 항목으로 구성됩니다. 총 점수 범위는 각 하위 척도에 대해 0에서 21까지입니다. 여기서 점수가 높을수록 불안 및 우울증 증상의 심각도가 더 높았음을 나타냅니다.
기준선, 171주차
171주차에 병원 불안 및 우울 척도(HADS) 우울 하위 척도 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 171주차
HADS는 우울증과 불안 상태를 감지하는 데 신뢰할 수 있는 자가 관리 도구입니다. 여기에는 2개의 하위 척도가 포함됩니다. 병원 불안 및 우울증 척도 - 우울증(HADS-D)은 흥미 상실 상태와 즐거움 반응 감소(쾌감 톤 저하)를 평가합니다. 각 하위 척도는 범위 0(불안 또는 우울증 없음)에서 3(심각한 불안 또는 우울감)까지의 7개 항목으로 구성됩니다. 총 점수 범위는 각 하위 척도에 대해 0에서 21까지입니다. 여기서 점수가 높을수록 불안 및 우울증 증상의 심각도가 더 높았음을 나타냅니다.
기준선, 171주차
171주차에 Epworth 졸음 척도(ESS) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 171주차
ESS는 참가자의 일반적인 주간 졸음 수준을 측정하는 8개의 질문으로 구성된 자가 관리 설문지입니다. 참가자들에게 대부분의 사람들이 일상 생활의 일부로 참여하는 다양한 상황이나 활동(앉아 읽기, TV 시청, 공공 장소에서 활동하지 않고 앉아 있음, 쉬지 않고 한 시간 동안 차를 타고, 오후에 누워서 쉬기, 누군가와 앉아서 이야기하기, 술 없이 점심 식사 후 조용히 앉아 있기, 차 안에서, 교통 체증으로 몇 분 동안 정차), 4 - 0에서 3까지 범위의 포인트 리커트 척도, 여기서 0=기회 없음; 1 = 약간의 가능성; 2=보통 기회; 3=높은 기회. 총 ESS 점수는 8개 항목 점수의 합으로 0~24점까지 점수가 높을수록 주간 졸림 정도가 높은 것을 의미합니다.
기준선, 171주차
Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 긍정적인 반응을 보인 참여자 수
기간: 기준선 최대 1주 후속 방문(최대 약 3년 9개월)
C-SSRS는 다음과 같이 분류된 자살 행동 및 생각에 대한 임상의 평가 평가입니다. 자살 행동 = 5가지 자살 행동 질문(준비 행위 또는 행동, 중단된 시도, 중단된 시도, 치명적이지 않은 자살 시도 및 자살 완료); 자살 관념 = 죽고 싶다, 구체적이지 않은 능동적 자살 생각, 행동할 의도가 없는(계획이 아닌) 모든 방법을 사용한 능동적 자살 관념, 약간의 능동적 자살 관념을 포함하는 5가지 자살 관념 질문 중 하나에 대한 "예" 응답 구체적인 계획 없이 행동하려는 의도, 구체적인 계획과 의도가 있는 적극적인 자살 생각. 자살 행동, 생각 또는 자살하지 않는 자해 행동에 대해 긍정적인 응답("예" 응답)을 보인 참가자의 수를 보고했습니다.
기준선 최대 1주 후속 방문(최대 약 3년 9개월)
171주 차에 몬트리올 인지 평가(MoCA) 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 171주차
MoCA는 가벼운 인지 기능 장애를 평가하기 위한 검증된 신속 검사 도구입니다. 30개의 질문 테스트를 사용하여 주의력 및 집중력, 실행 기능, 기억력, 언어, 시각 구성 기술, 개념적 사고, 계산 및 방향성 등 다양한 인지 영역을 평가합니다. MoCA© 관리 시간은 약 10분입니다. 가능한 총 점수 범위는 0(최악)에서 30(최상) 포인트입니다. 더 높은 점수는 더 나은 인지 기능을 나타냅니다. 26점 이상이면 정상, 26점 미만이면 인지기능장애로 본다.
기준선, 171주차
171주차 통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS) 총 행동 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 171주차
UHDRS는 헌팅턴병(HD) 연구 그룹에서 개발한 연구 도구로 헌팅턴병의 임상 특징과 과정에 대한 균일한 평가를 제공합니다. 전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도 및 총 기능적 능력을 평가합니다. 전체 행동 점수는 우울한 기분, 무관심, 낮은 자존감/죄책감, 강박적 행동, 불안, 짜증나는 행동, 집요적/강박적 사고, 파괴적/공격적 행동, 자살 생각, 망상 및 환각을 평가하는 하위 점수로 구성됩니다. 각 하위 점수에 대해 빈도와 심각도를 별도로 평가했습니다. 빈도는 0(전혀 또는 거의 없음)에서 4(매우 자주, 대부분)의 척도로 평가되었습니다. 심각도는 0(증거 없음)에서 4(심각)까지의 등급으로 평가되었습니다. 총 행동 점수 범위는 0(손상 없음)에서 88(심각한 손상)까지입니다. 점수가 높을수록 행동 장애가 더 큰 것으로 나타났습니다.
기준선, 171주차
28주차에 UHDRS 기능 평가 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차
UHDRS는 HD Study Group에서 개발한 연구 도구로 HD의 임상 특징 및 과정에 대한 일관된 평가를 제공합니다. 전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도 및 총 기능적 능력을 평가합니다. 기능 평가에는 '예' 또는 '아니오'로 답할 수 있는 25개의 질문이 포함되었습니다. 총 점수 범위는 0(최악)에서 25(최상)까지입니다. 점수가 높을수록 기능적 능력이 우수함을 나타냅니다.
기준선, 28주차
28주차에 UHDRS 독립 척도 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차
UHDRS: HD의 임상 특징 및 과정에 대한 균일한 평가를 제공하는 연구 도구입니다. UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도 및 총 기능적 능력을 평가합니다. 독립 척도의 범위는 10-100이며 참가자의 현재 독립 수준을 가장 정확하게 나타냅니다. 10 = 튜브 공급, 전체 침상 관리; 20=말 없음, 먹여야 함; 30=참가자는 자신의 식사, 목욕, 화장실 사용에 최소한의 도움을 제공합니다. 40=만성 요양 시설 필요; 제한된 자가 수유; 50=24시간 감독이 적절함; 목욕, 식사, 배변에 필요한 도움; 60=옷 입기, 용변 보기, 목욕에 약간의 도움이 필요함; 70=목욕을 위한 자기 관리 유지, 제한된 가사 업무; 재정을 관리할 수 없습니다. 80=질병 전 고용 수준 변경 또는 종료; 집안일을 할 수 없고 재정적인 도움이 필요할 수 있습니다. 90=물리적 관리 필요 없음(어려운 작업 회피); 100=특별한 관리가 필요하지 않습니다. 점수가 높을수록 독립성이 우수함을 나타냅니다.
기준선, 28주차
132주차에 UHDRS 총 기능 용량(TFC) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 132주차
UHDRS는 HD Study Group에서 개발한 연구 도구로 HD의 임상 특징 및 과정에 대한 일관된 평가를 제공합니다. 전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립성 척도 및 총 기능적 능력(TFC)을 평가합니다. TFC는 일반적으로 참가자 및/또는 부수적인 출처와의 간단한 인터뷰 후에 완료되는 5개 항목 임상 평가 척도입니다. TFC는 전 세계적으로 직업, 재정, 가사일, 일상 생활 활동 및 돌봄 수준을 평가하며 각 항목의 점수는 0에서 2 또는 3까지입니다(예: 직업: 0 = 불가능, 1 = 한계 노동만, 2 = 일반 작업에 대한 용량 감소, 3 = 정상). 5개 항목을 합산하여 0(정상 기능)에서 13(심각한 기능 장애) 범위의 TFC 총 점수를 산출합니다. 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선, 132주차
171주차에 UHDRS 인지 평가 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 171주차
UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도, 총 기능적 능력을 평가합니다. 인지 평가 구성 요소: 언어 유창성(VF) 점수(기억력, 주의력)(참가자가 60초[초] 내에 ​​특정 문자[F,A,S]로 시작하는 가능한 한 많은 단어를 생성하도록 요구합니다. 점수[범위 없음]: 3글자에 대한 총 정답 단어 수), 기호 숫자 양식 테스트(SDMT) 점수(정신 운동 속도, 주의)(참가자는 참조 키를 사용하여 할당된 기호에 숫자를 짝지어야 합니다. 점수[0{최악}-120{최상}]: 90초 동안 정답을 쓴 총 수), & Stroop 간섭(SI) 점수(선택적 주의, 실행 기능)(3가지 조건 포함: 색상 블록 이름 지정[파란색, 빨간색 또는 녹색], 검정 잉크로 인쇄된 색상 단어 읽기, 일치하지 않는 색상 단어의 잉크 색상 이름 지정. 각 조건 점수(범위 없음)는 45초 동안 생성된 정답의 수입니다. 이 테스트에서 높은 점수는 더 나은 인지 능력을 반영합니다.
기준선, 171주차
UHDRS 운동 평가의 기준선으로부터의 변화: 171주차 총 최대 무도증(TMC) 점수
기간: 기준선, 171주차
UHDRS는 HD Study Group에서 개발한 연구 도구로 HD의 임상 특징 및 과정에 대한 일관된 평가를 제공합니다. 전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도 및 총 기능적 능력을 평가합니다. 운동 기능 평가에는 총 운동 점수(TMS)와 TMC 점수가 포함됩니다. TMC 점수는 UHDRS TMS의 항목 12(최대 무도병)에서 결정되며 안면, 협구-설측 영역, 몸통 및 사지 평가를 기반으로 무도병을 정량화합니다. TMC 점수는 0(무도병 없음)에서 28(표시된/장기간 무도병) 범위의 7개 신체 부위의 무도병 점수의 합입니다. 낮은 TMC 점수는 무도병이 적음을 나타냅니다.
기준선, 171주차
UHDRS 운동 평가의 8주차부터의 변화: 171주차의 TMC 점수
기간: 8주차, 171주차
UHDRS는 HD Study Group에서 개발한 연구 도구로 HD의 임상 특징 및 과정에 대한 균일한 평가를 제공합니다. 전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도 및 총 기능적 능력을 평가합니다. 운동 기능 평가에는 TMS 및 TMC 점수가 포함됩니다. TMC 점수는 UHDRS TMS의 항목 12(최대 무도병)에서 결정되며 안면, 협구-설측 영역, 몸통 및 사지 평가를 기반으로 무도병을 정량화합니다. TMC 점수는 0(무도병 없음)에서 28(표시된/장기간 무도병) 범위의 7개 신체 부위의 무도병 점수의 합계입니다. 낮은 TMC 점수는 무도병이 적음을 나타냅니다. 전체 안전 모집단에 대해 데이터를 측정하고 사용할 수 있습니다. 기준선에서 변화에 대해 수행된 것처럼 8주부터 171주까지 개별 코호트(롤오버 코호트 및 전환 코호트)별로 데이터를 사용할 수 없었습니다. 따라서, 이 결과 측정에 대한 결과 데이터를 제시하기 위해 전체, 결합된 안전성 모집단 치료군을 사용했습니다.
8주차, 171주차
UHDRS 운동 평가의 기준선에서 변경: 171주차의 총 운동 점수(TMS)
기간: 기준선, 171주차
UHDRS는 HD Study Group에서 개발한 연구 도구로 HD의 임상 특징 및 과정에 대한 일관된 평가를 제공합니다. 전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도 및 총 기능적 능력을 평가합니다. 운동 기능 평가에는 TMS 및 TMC 점수가 포함됩니다. UHDRS TMS는 HD의 모든 운동 기능을 평가하고 최대 무도병, 최대 디스토니아, 안구 추적, 단속운동 시작 및 속도, 구음장애, 혀 돌출, 손가락 두드리기, 손 내전 및 회외, 루리아, 경직, 운동완서, 보행, 2인 보행, 및 역추력 당김 시험. 이들 각각은 0(정상 운동 기능)에서 4(심각한 운동 기능 손상)까지의 등급으로 평가되었습니다. TMS 점수는 0(정상 운동 기능)에서 124(심각한 운동 기능 손상) 범위의 개별 점수의 합계입니다. 낮은 TMS 점수는 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
기준선, 171주차
UHDRS 모터 평가의 8주차부터의 변화: 171주차의 TMS
기간: 8주차, 171주차
전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동, 기능적 능력, 독립 척도, 전체 기능적 능력을 평가합니다. 운동 기능 평가에는 TMS 및 TMC 점수가 포함됩니다. TMS는 HD의 모든 운동 기능을 평가하고 최대 무도증, 최대 근긴장이상, 안구 추적, 단속적 개시 및 속도, 구음 장애, 혀 돌출, 손가락 두드리기, 손 내전 및 회외, 루리아 강직, 서동증, 보행, 2인 보행, 역진 당김 테스트를 포함합니다. 이들 각각은 0(정상 운동 기능)에서 4(심각한 운동 기능 손상)까지의 등급으로 평가되었습니다. TMS 점수는 0(정상 운동 기능)에서 124(심각한 운동 기능 손상)까지의 개별 점수의 합계입니다. 낮은 TMS 점수 = 더 나은 운동 기능. 데이터는 기준선에서 변화에 대해 수행된 것과 같이 8주차부터 171주차까지 개별 코호트(롤오버 및 전환 코호트)가 아닌 전체 안전성 모집단에 대해 사용 가능했습니다. 따라서 결과 데이터를 제시하기 위해 통합 안전 인구 치료군을 사용했습니다.
8주차, 171주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 11월 12일

기본 완료 (실제)

2017년 8월 21일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 6월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 10일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 5일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SD-809-C-16

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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