Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Альтернативы для уменьшения хореи при болезни Гентингтона (ARC-HD)

5 ноября 2021 г. обновлено: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Открытое долгосрочное исследование безопасности SD-809 ER у субъектов с хореей, связанной с болезнью Хантингтона

Целью этого исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики пролонгированного высвобождения SD-809 (ER) у участников, перешедших с тетрабеназина на SD-809 ER. Кроме того, безопасность и переносимость длительного лечения SD-809 ER будут оцениваться у участников «Switch», а также у участников «Rollover», завершающих рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование SD-809 ER.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

119

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Sydney, Австралия, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Канада
      • Montreal, Канада, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Канада, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Канада, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Соединенные Штаты, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Соединенные Штаты, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Соединенные Штаты, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участнику должно быть не менее 18 лет или возраст совершеннолетия (в зависимости от того, что старше) на момент скрининга.
  • У участника был диагностирован манифестный БГ, на что указывали характерные признаки двигательного осмотра, и у него был задокументирован расширенный цитозин-аденин-гуаниновый (CAG) повтор (больше или равный >= [37]) во время или до скрининга.

  • Участник соответствует одному из следующих условий:

    1. Успешно завершил участие в исследовании First-HD Study (SD-809-C-15) или
    2. Получал одобренную Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дозу тетрабеназина, которая была стабильной в течение >= 8 недель до скрининга и обеспечивает терапевтический эффект для контроля над хореей.
  • Участник имеет оценку общей функциональной емкости (TFC)> = 5 при скрининге.
  • Участник может проглотить исследуемое лекарство целиком.
  • Участник предоставил письменное информированное согласие или законно уполномоченный представитель (LAR) предоставил письменное информированное согласие, и субъект дал свое согласие.
  • Участник предоставил Директиву о проведении исследований.
  • Участницы женского пола детородного возраста соглашаются использовать приемлемый метод контрацепции от скрининга до завершения исследования.
  • У участника есть надежный опекун, который ежедневно взаимодействует с участником, наблюдает за введением исследуемого препарата, обеспечивает посещение учебных визитов и участвует в оценках по мере необходимости.
  • Участник может пройти без посторонней помощи не менее 20 ярдов (Примечание: использование вспомогательных устройств (например, ходунков, трости) разрешено во время ходьбы).
  • Обладает достаточными навыками чтения, чтобы понять заполненные участником рейтинговые шкалы.

Критерий исключения:

  • У участника имеется серьезное нелеченое или недостаточно леченное психическое заболевание, такое как депрессия, на момент скрининга или исходного уровня.
  • У участника есть активные суицидальные мысли на скрининге или исходном уровне.
  • У участника есть история суицидального поведения во время скрининга или исходного уровня.
  • У участника есть признаки депрессии на исходном уровне.
  • Участник имеет нестабильное или серьезное заболевание на этапе скрининга или на исходном уровне.
  • Участник получил тетрабеназин в течение 7 дней после исходного уровня (только для участников с переносом).
  • Участник получал любое из следующих сопутствующих лекарств в течение 30 дней после скрининга или исходного уровня: антипсихотические препараты, метоклопрамид, ингибиторы моноаминоксидазы (ИМАО), леводопа или агонисты дофамина, резерпин, амантадин, мемантин (только для участников ролловера)
  • Участники смены могут получать мемантин, если они принимают стабильную утвержденную дозу в течение не менее 30 дней.
  • У участника значительно нарушена функция глотания при скрининге или исходном уровне.
  • У участника значительно нарушена речь во время скрининга или исходного уровня.
  • Участнику требуется лечение препаратами, которые, как известно, удлиняют интервал QT.
  • Участник имеет удлиненный интервал QT на электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях при скрининге.
  • У участника есть признаки печеночной недостаточности при скрининге.
  • У участника есть признаки значительного нарушения функции почек при скрининге.
  • У участника была известная аллергия на любой из компонентов исследуемого препарата.
  • Участник участвовал в испытании исследуемого препарата или устройства, отличного от SD-809-C-15, в течение 30 дней (или 5 периодов полураспада препарата) после скрининга, в зависимости от того, что дольше.
  • Участница беременна или кормит грудью на момент скрининга или исходного уровня.
  • Участник признает употребление запрещенных наркотиков в настоящее время во время скрининга или исходного уровня.
  • Участник имеет историю злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами в течение предыдущих 12 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Перевернутая когорта: SD-809 ER
Участники, завершившие исследование SD-809-C-15 (NCT01795859, включая 1-недельный период вымывания и оценку на 13-й неделе), будут получать 6 миллиграммов (мг) таблеток ER SD-809 один раз в день в качестве начальной дозы в этом исследовании. Титрование дозы будет продолжено до 8-й недели для оптимизации дозы. Дозу SD-809 ER можно корректировать еженедельно с шагом 6 миллиграммов в день (мг/день) (6 или 12 мг/день после достижения общей суточной дозы 48 мг) в зависимости от контроля хореи и побочных эффектов. Суточные дозы SD-809 ER 12 мг и выше будут вводиться два раза в день. Максимальная общая суточная доза SD-809 ER будет составлять 72 мг/день (36 мг два раза в день), если участник не получает сильный ингибитор CYP2D6 (например, пароксетин, бупропион, флуоксетин), и в этом случае максимальная общая суточная доза будет 42 мг (21 мг два раза в день). Длительное лечение SD-809 ER в стабильной дозе (дальнейшие корректировки дозы разрешены, если это клинически показано) будет продолжаться до тех пор, пока SD-809 ER не станет коммерчески доступным в США.
Лекарство: СД-809
Таблетки SD-809 будут поставляться с дозировкой 6, 9 и 12 мг.
Другие имена:
  • Дейтетрабеназин
Экспериментальный: Когорта переключателей: SD-809 ER
Участники, которые получали одобренный режим дозирования тетрабеназина в течение как минимум 8 недель до скрининга, будут переведены в течение ночи с их текущего режима тетрабеназина на режим SD-809 ER для достижения целевой равновесной площади под кривой (AUC) общего ( альфа+бета)-дигидротетрабеназиновые (HTBZ) метаболиты, которые, по прогнозам, будут сопоставимы с метаболитами предыдущего режима тетрабеназина участника. Участники будут получать первоначальную дозу SD-809 ER в течение 1-й недели. Коррекция дозы будет продолжена в течение 4-й недели для оптимизации дозы. Дозу SD-809 ER можно корректировать еженедельно (в сторону увеличения или уменьшения) с шагом 6 мг в день (6 мг/день или 12 мг/день после достижения общей суточной дозы 48 мг) в зависимости от контроля и лечения хореи. переносимость режима. Долгосрочное лечение SD-809 ER в стабильной дозе (хотя допускается дальнейшая корректировка дозы, если это клинически показано) будет продолжаться до тех пор, пока SD-809 ER не станет коммерчески доступным в США.
Лекарство: СД-809
Таблетки SD-809 будут поставляться с дозировкой 6, 9 и 12 мг.
Другие имена:
  • Дейтетрабеназин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), серьезными TEAE, тяжелыми TEAE, связанными с лекарственными препаратами TEAE и TEAE, ведущими к отмене в течение всего периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до последующего визита (примерно до 3 лет 9 месяцев)
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Тяжелое НЯ = неспособность выполнять обычные действия. TEAE, связанные с лекарственным средством: TEAE с возможной, вероятной, определенной или отсутствующей связью с исследуемым препаратом. Серьезные НЯ: смерть, опасное для жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результатов, перечисленных в этом определении. TEAE: явления, которые 1) начались после лечения исследуемым препаратом в текущем исследовании и отсутствовали на исходном уровне или 2) если они присутствовали на исходном уровне, их тяжесть ухудшилась. Любые TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE. Резюме других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
Исходный уровень до последующего визита (примерно до 3 лет 9 месяцев)
Перевернутая когорта: количество участников с TEAE, серьезными TEAE, тяжелыми TEAE, связанными с наркотиками TEAE и TEAE, ведущими к отмене во время титрования
Временное ограничение: День 1 до конца недели 8
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Тяжелые НЯ = неспособность выполнять обычные действия. TEAE, связанные с лекарственным средством: TEAE с возможной, вероятной, определенной или отсутствующей связью с исследуемым препаратом. Серьезные НЯ: смерть, опасное для жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или недееспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении. TEAE: явления, которые 1) начались после лечения исследуемым препаратом в текущем исследовании и отсутствовали на исходном уровне или 2) если они присутствовали на исходном уровне, их тяжесть ухудшилась. Любые TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE. Резюме других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
День 1 до конца недели 8
Когорта переключения: количество участников с TEAE, серьезными TEAE, тяжелыми TEAE, связанными с наркотиками TEAE и TEAE, ведущими к отмене во время корректировки дозы
Временное ограничение: С 1-го дня до конца 4-й недели
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Тяжелые НЯ = неспособность выполнять обычные действия. TEAE, связанные с лекарственным средством: TEAE с возможной, вероятной, определенной или отсутствующей связью с исследуемым препаратом. Серьезные НЯ: смерть, опасное для жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или недееспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении. TEAE: явления, которые 1) начались после лечения исследуемым препаратом в текущем исследовании и отсутствовали на исходном уровне или 2) если они присутствовали на исходном уровне, их тяжесть ухудшилась. Любые TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE. Резюме других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
С 1-го дня до конца 4-й недели
Количество участников с TEAE, серьезными TEAE, тяжелыми TEAE, связанными с наркотиками TEAE и TEAE, ведущими к отмене во время длительного лечения стабильной дозой
Временное ограничение: 8-я неделя до контрольного визита (примерно до 3 лет 9 месяцев)
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Тяжелые НЯ = неспособность выполнять обычные действия. TEAE, связанные с лекарственным средством: TEAE с возможной, вероятной, определенной или отсутствующей связью с исследуемым препаратом. Серьезные НЯ: смерть, опасное для жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или недееспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении. TEAE: явления, которые 1) начались после лечения исследуемым препаратом в текущем исследовании и отсутствовали на исходном уровне или 2) если они присутствовали на исходном уровне, их тяжесть ухудшилась. Любые TEAE включали как серьезные, так и несерьезные TEAE. Резюме других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
8-я неделя до контрольного визита (примерно до 3 лет 9 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение клинических лабораторных гематологических параметров (базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы и тромбоциты) по сравнению с исходным уровнем на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные гематологические параметры включали базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы, тромбоциты, средний корпускулярный объем эритроцитов, эритроциты, гематокрит и гемоглобин. В этом показателе исхода сообщается об изменении по сравнению с исходным уровнем базофилов, эозинофилов, лейкоцитов, лимфоцитов, моноцитов, нейтрофилов и тромбоцитов на исходном уровне и на 158-й неделе. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемые значения на 158-й неделе использовались для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение клинического лабораторного гематологического параметра (средний корпускулярный объем эритроцитов) по сравнению с исходным уровнем на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные гематологические параметры включали базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы, тромбоциты, средний корпускулярный объем эритроцитов, эритроциты, гематокрит и гемоглобин. Изменение по сравнению с исходным уровнем среднего корпускулярного объема эритроцитов на исходном уровне и на 158-й неделе сообщается в этом показателе исхода. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение клинического лабораторного гематологического параметра (эритроциты) по сравнению с исходным уровнем на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные гематологические параметры включали базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы, тромбоциты, средний корпускулярный объем эритроцитов, эритроциты, гематокрит и гемоглобин. Изменение эритроцитов по сравнению с исходным уровнем на исходном уровне и на 158-й неделе сообщается в этом показателе исхода. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение клинического лабораторного гематологического параметра (гематокрит) по сравнению с исходным уровнем на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные гематологические параметры включали базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы, тромбоциты, средний корпускулярный объем эритроцитов, эритроциты, гематокрит и гемоглобин. Уровни гематокрита рассчитывали как отношение объема эритроцитов к объему цельной крови. Изменение гематокрита по сравнению с исходным уровнем на исходном уровне и на 158-й неделе сообщается в этом показателе исхода. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение клинического лабораторного гематологического параметра (гемоглобин) по сравнению с исходным уровнем на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные гематологические параметры включали базофилы, эозинофилы, лейкоциты, лимфоциты, моноциты, нейтрофилы, тромбоциты, средний корпускулярный объем эритроцитов, эритроциты, гематокрит и гемоглобин. Изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на исходном уровне и на 158-й неделе сообщается в этом показателе исхода. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров клинической лабораторной химии сыворотки (аланинаминотрансфераза и щелочная фосфатаза) на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные химические параметры сыворотки включали аланинаминотрансферазу, щелочную фосфатазу, аспартатаминотрансферазу, лактатдегидрогеназу, бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкозу, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды, белок, альбумин, клиренс креатинина, билирубин. , креатинин, прямой билирубин и ураты. В этом показателе исхода сообщается об изменении по сравнению с исходным уровнем аланинаминотрансферазы и щелочной фосфатазы на исходном уровне и на 158-й неделе. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных параметрах биохимии сыворотки (аспартатаминотрансфераза и лактатдегидрогеназа) на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные химические параметры сыворотки включали аланинаминотрансферазу, щелочную фосфатазу, аспартатаминотрансферазу, лактатдегидрогеназу, бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкозу, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды, белок, альбумин, клиренс креатинина, билирубин. , креатинин, прямой билирубин и ураты. В этом показателе исхода сообщается об изменении по сравнению с исходным уровнем аспартатаминотрансферазы и лактатдегидрогеназы на исходном уровне и на 158-й неделе. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных параметрах химии сыворотки (бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкоза, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды) на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные химические параметры сыворотки включали аланинаминотрансферазу, щелочную фосфатазу, аспартатаминотрансферазу, лактатдегидрогеназу, бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкозу, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды, белок, альбумин, клиренс креатинина, билирубин. , креатинин, прямой билирубин и ураты. В этом показателе исхода сообщается об изменении по сравнению с исходным уровнем бикарбонатов, азота мочевины крови, кальция, хлоридов, холестерина, глюкозы, магния, фосфатов, калия, натрия и триглицеридов на исходном уровне и на 158-й неделе. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров клинической лабораторной химии сыворотки (белок и альбумин) на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные химические параметры сыворотки включали аланинаминотрансферазу, щелочную фосфатазу, аспартатаминотрансферазу, лактатдегидрогеназу, бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкозу, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды, белок, альбумин, клиренс креатинина, билирубин. , креатинин, прямой билирубин и ураты. Изменение по сравнению с исходным уровнем белка и альбумина на исходном уровне и на 158-й неделе сообщается в этом показателе исхода. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметра клинической лабораторной химии сыворотки (клиренс креатинина) на 106-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 106
Клинические лабораторные химические параметры сыворотки включали аланинаминотрансферазу, щелочную фосфатазу, аспартатаминотрансферазу, лактатдегидрогеназу, бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкозу, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды, белок, альбумин, клиренс креатинина, билирубин. , креатинин, прямой билирубин и ураты. Изменение по сравнению с исходным уровнем клиренса креатинина на исходном уровне и на 106-й неделе сообщается в этом показателе исхода. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 106-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 106-й неделе.
Исходный уровень, неделя 106
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных параметрах биохимии сыворотки (билирубин, креатинин, прямой билирубин и ураты) на 158-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 158
Клинические лабораторные химические параметры сыворотки включали аланинаминотрансферазу, щелочную фосфатазу, аспартатаминотрансферазу, лактатдегидрогеназу, бикарбонат, азот мочевины крови, кальций, хлорид, холестерин, глюкозу, магний, фосфат, калий, натрий, триглицериды, белок, альбумин, клиренс креатинина, билирубин. , креатинин, прямой билирубин и ураты. В этом показателе исхода сообщается об изменении по сравнению с исходным уровнем билирубина, креатинина, прямого билирубина и уратов на исходном уровне и на 158-й неделе. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 158-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 158-й неделе.
Исходный уровень, неделя 158
Изменение артериального давления по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
Систолическое артериальное давление (САД) и диастолическое артериальное давление (ДАД) оценивали в положении сидя/на спине. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 171-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 171-й неделе.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
ЧСС оценивали в положении сидя/лежа на спине. Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 171-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 171-й неделе.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 171-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 171-й неделе.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение по сравнению с исходным уровнем температуры тела на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
Наблюдаемое значение на исходном уровне и наблюдаемое значение на 171-й неделе использовали для расчета изменения по сравнению с исходным значением на 171-й неделе.
Исходный уровень, неделя 171
Значение параметра электрокардиограммы (ЭКГ) (частота сердечных сокращений) на исходном уровне и на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
Параметры ЭКГ включали частоту сердечных сокращений, интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT и скорректированный интервал QT Фридериции (QTcF). ЧСС, измеренная с помощью ЭКГ на исходном уровне и на 8-й неделе, указывается в этом показателе исхода.
Исходный уровень, неделя 8
Значение параметра ЭКГ (интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT, QTcF) в исходном состоянии и на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
Параметры ЭКГ включали частоту сердечных сокращений, интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT и QTcF. Интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT и QTcF на исходном уровне и на 8-й неделе сообщаются в этом показателе исхода.
Исходный уровень, неделя 8
Количество участников с клинически значимыми отклонениями параметров ЭКГ
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8
Параметры ЭКГ включали частоту сердечных сокращений, интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT и QTcF. Клиническая значимость соответствовала усмотрению исследователя.
Исходный уровень, неделя 8
Продолжительность времени для достижения стабильной дозы SD-809 ER
Временное ограничение: С 1-го дня до первого дня, когда участник принимал уровень дозы, который он получал на 8-й неделе (максимум до 1284 дней)
Продолжительность времени для достижения стабильной дозы SD-809, определяемая как количество дней с 1-го дня до первого дня, когда участник принимал уровень дозы, который они получали на 8-й неделе.
С 1-го дня до первого дня, когда участник принимал уровень дозы, который он получал на 8-й неделе (максимум до 1284 дней)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Единой шкале оценки болезни Паркинсона (UPDRS) - оценка дизартрии на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
UPDRS представляет собой всеобъемлющий инструмент, используемый для оценки признаков и симптомов болезни Паркинсона, и включает оценку двигательных, когнитивных и поведенческих симптомов, проводимую пациентами и врачами. Вопрос UPDRS-Dysarthria, относящийся к речи/дизартрии, использовался для мониторинга участников исследования на наличие паркинсонизма. Участники оценивали свои ответы по шкале от 0 до 4, где 0 = нормально; 1 = легкие нарушения, отсутствие затруднений с пониманием; 2 = умеренно затронуты, иногда просят повторить утверждения; 3 = серьезно поражен, часто просят повторить утверждения; 4 = неразборчиво большую часть времени. Более высокие баллы указывали на большее ухудшение.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение итогового балла по шкале оценки акатизии Барнса (BARS) по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
BARS — это рейтинговая шкала для оценки акатизии, вызванной лекарственными препаратами. Он включает в себя итоговую оценку (объективная оценка акатизии и субъективные показатели [самосознание и дистресс]) и общую клиническую оценку. Объективная акатизия оценивается по шкале от 0 до 3 (0 = нормальные, случайные беспокойные движения конечностей; 1 = характерные беспокойные движения в течение менее половины наблюдаемого времени; 2 = характерные беспокойные движения в течение по крайней мере половины наблюдаемого времени; 3 = постоянные характерные беспокойные движения). Субъективные измерения включали осознание беспокойства (оценивалось по шкале от 0 [отсутствие внутреннего беспокойства] до 3 [осознание сильного принуждения к движению]) и дистресс, связанный с беспокойством (оценивался по шкале от 0 [отсутствие беспокойства] до 3 [тяжелая страдание]). Объективная акатизия и субъективные показатели в сумме дают суммарную оценку от 0 (отсутствие акатизии и беспокойства) до 9 (тяжелая акатизия и беспокойство), где более высокие баллы указывают на усиление акатизии и беспокойства.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение по сравнению с исходным уровнем глобальной шкалы оценки акатизии Барнса (BARS) на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
BARS — это рейтинговая шкала для оценки акатизии, вызванной лекарственными препаратами. Он включает в себя итоговую оценку (объективная оценка акатизии и субъективные показатели [самосознание и дистресс]) и общую клиническую оценку. Общая клиническая оценка оценивается по шкале от 0 до 5, где 0 = отсутствует. Нет признаков осознания беспокойства; 1=Сомнительно. Неспецифическое внутреннее напряжение и суетливые движения; 2=Легкая акатизия. Ощущение беспокойства в ногах и/или внутреннего беспокойства, усиливающееся при необходимости стоять на месте. Имеются суетливые движения, но характерные беспокойные движения не обязательно наблюдаются; 3 = Умеренная акатизия. Осознание беспокойства в сочетании с характерными беспокойными движениями; 4 = Выраженная акатизия. Субъективное ощущение беспокойства включает навязчивое желание ходить или ходить; 5 = Тяжелая акатизия. Сильное принуждение ходить взад-вперед большую часть времени. Постоянное беспокойство, связанное с сильным дистрессом и бессонницей. Более высокие баллы указывали на большую акатизию.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя подшкалы тревоги по госпитальной шкале тревоги и депрессии (HADS) на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
HADS представляет собой инструмент для самостоятельного применения, надежный для выявления состояний депрессии и тревоги. Он включает 2 подшкалы: Больничная шкала тревоги и депрессии - тревога (HADS-A) оценивает состояние генерализованной тревоги (тревожное настроение, беспокойство, тревожные мысли, панические атаки); Больничная шкала тревоги и депрессии - депрессия (HADS-D) оценивает состояние утраченного интереса и сниженной реакции на удовольствие (снижение гедонистического тона). Каждая субшкала состояла из 7 пунктов с диапазоном от 0 (отсутствие тревоги или депрессии) до 3 (сильное чувство тревоги или депрессии). Общий балл варьировался от 0 до 21 по каждой субшкале; где более высокий балл указывал на большую тяжесть симптомов тревоги и депрессии.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя подшкалы депрессии по госпитальной шкале тревоги и депрессии (HADS) на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
HADS представляет собой инструмент для самостоятельного применения, надежный для выявления состояний депрессии и тревоги. Он включает 2 подшкалы: Больничная шкала тревоги и депрессии - тревога (HADS-A) оценивает состояние генерализованной тревоги (тревожное настроение, беспокойство, тревожные мысли, панические атаки); Больничная шкала тревоги и депрессии - депрессия (HADS-D) оценивает состояние утраченного интереса и сниженной реакции на удовольствие (снижение гедонистического тона). Каждая субшкала состояла из 7 пунктов с диапазоном от 0 (отсутствие тревоги или депрессии) до 3 (сильное чувство тревоги или депрессии). Общий балл варьировался от 0 до 21 по каждой субшкале; где более высокий балл указывал на большую тяжесть симптомов тревоги и депрессии.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение общего балла по шкале сонливости Эпворта (ESS) по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
ESS представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, состоящую из 8 вопросов, которые позволяют измерить общий уровень дневной сонливости участника. Участников попросили оценить свои обычные шансы задремать или заснуть в различных ситуациях или действиях, которыми большинство людей занимается в своей повседневной жизни (сидение и чтение, просмотр телевизора, пассивное сидение в общественном месте, в качестве пассажира в транспортном средстве). машине в течение часа без перерыва; лечь отдохнуть днем, когда позволяют обстоятельства; сесть и поговорить с кем-то; спокойно посидеть после обеда без алкоголя; в машине, остановившись на несколько минут в пробке), на 4 -балльная шкала Лайкерта от 0 до 3, где 0=нет шансов; 1 = небольшой шанс; 2=средний шанс; 3 = высокий шанс. Общий балл ESS представляет собой сумму баллов по 8 пунктам и может варьироваться от 0 до 24, при этом более высокий балл указывает на более высокий уровень дневной сонливости.
Исходный уровень, неделя 171
Количество участников с положительным ответом по Колумбийской шкале оценки тяжести самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 1 недели последующего визита (приблизительно до 3 лет 9 месяцев)
C-SSRS представляет собой клиническую оценку суицидального поведения и мыслей, классифицированную как: Суицидальное поведение = ответ «да» на любой из 5 вопросов о суицидальном поведении (подготовительные действия или поведение, прерванная попытка, прерванная попытка, несмертельная попытка самоубийства и законченный суицид); Суицидальные мысли = ответ «да» на любой из 5 вопросов о суицидальных мыслях, который включает в себя желание умереть, неспецифические активные суицидальные мысли, активные суицидальные мысли с использованием любых методов (не плана) без намерения действовать, активные суицидальные мысли с некоторыми намерение действовать без определенного плана, активное суицидальное мышление с определенным планом и намерением. Сообщалось о количестве участников с положительной реакцией (ответ «да») на суицидальное поведение, мысли или любое несуицидальное самоповреждающее поведение.
Исходный уровень до 1 недели последующего визита (приблизительно до 3 лет 9 месяцев)
Изменение общего балла Монреальского когнитивного теста (MoCA) по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
MoCA — это проверенный инструмент быстрого скрининга для оценки легкой когнитивной дисфункции. Он оценивает различные когнитивные области: внимание и концентрацию, исполнительные функции, память, язык, зрительно-конструктивные навыки, концептуальное мышление, расчеты и ориентацию, используя тест из 30 вопросов. Время введения MoCA© составляет примерно 10 минут. Общая возможная оценка колеблется от 0 (худший) до 30 (лучший) баллов; где более высокие баллы указывают на лучшую когнитивную функцию. Результат 26 баллов и выше считается нормальным, а показатель ниже 26 считается когнитивной дисфункцией.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение общего поведенческого балла по унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (UHDRS) по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
UHDRS — это исследовательский инструмент, разработанный Исследовательской группой болезни Гентингтона (БХ) для обеспечения единообразной оценки клинических особенностей и течения БХ. Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, познание, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные способности. Общая оценка поведения состоит из подбаллов, оценивающих депрессивное настроение, апатию, низкую самооценку/чувство вины, компульсивное поведение, тревогу, раздражительность, настойчивое/навязчивое мышление, разрушительное/агрессивное поведение, суицидальные мысли, бред и галлюцинации. Для каждой подшкалы частота и тяжесть оценивались отдельно. Частота оценивалась по шкале от 0 (никогда или почти никогда) до 4 (очень часто, большую часть времени). Тяжесть оценивалась по шкале от 0 (нет доказательств) до 4 (тяжелая). Общая оценка поведения варьируется от 0 (нет нарушений) до 88 (тяжелые нарушения). Более высокие баллы указывали на более выраженные поведенческие нарушения.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение балла функциональной оценки UHDRS по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
UHDRS — это исследовательский инструмент, разработанный Исследовательской группой HD для обеспечения единообразной оценки клинических особенностей и течения HD. Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, познание, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные способности. Функциональная оценка включала 25 вопросов с возможными ответами «да» или «нет». Общий балл варьируется от 0 (худший) до 25 (лучший). Более высокие баллы указывают на лучшую функциональную способность.
Исходный уровень, неделя 28
Изменение балла по шкале независимости UHDRS по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
UHDRS: исследовательский инструмент для единообразной оценки клинических особенностей и течения БГ. Компоненты UHDRS оценивают двигательную функцию, познание, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные возможности. Шкала независимости колеблется от 10 до 100, что указывает на наиболее точный текущий уровень независимости участника. 10 = Зондовое питание, полный уход за больными; 20=Нет речи, нужно кормить; 30=Участник оказывает минимальную помощь в кормлении, купании, туалете; 40=Необходимо учреждение по уходу за хроническими больными; ограниченное самостоятельное кормление; 50 = подходит круглосуточное наблюдение; помощь, необходимая для купания, еды, туалета; 60=Нуждается в незначительной помощи при одевании, туалете, купании; 70=Уход за собой для купания, ограниченные обязанности по дому; не умеет распоряжаться финансами; 80=Уровень занятости до болезни изменяется или прекращается; не может заниматься домашними делами, может нуждаться в финансовой помощи; 90=Не требуется физического ухода (избегание трудных задач); 100=Не требует особого ухода. Более высокие баллы указывают на лучшую независимость.
Исходный уровень, неделя 28
Изменение показателя общей функциональной емкости UHDRS (TFC) по сравнению с исходным уровнем на 132-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 132
UHDRS — это исследовательский инструмент, разработанный HD Study Group для единообразной оценки клинических особенностей и течения HD. Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, когнитивные функции, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные возможности (TFC). TFC — это клиницистская рейтинговая шкала из 5 пунктов, которая обычно заполняется после краткого интервью с участником и/или дополнительным источником. TFC глобально оценивает профессию, финансы, домашние дела, повседневную деятельность и уровень ухода, при этом баллы по каждому пункту варьируются от 0 до 2 или 3 (например, профессия: 0 = не в состоянии, 1 = только маргинальная работа, 2 = уменьшенная мощность для обычной работы, 3 = нормальная). Пять пунктов суммируются, чтобы получить общий балл TFC, который варьируется от 0 (нормальная функция) до 13 (тяжелая дисфункция). Более высокие баллы свидетельствовали о лучшем функционировании.
Исходный уровень, неделя 132
Изменение балла когнитивного теста UHDRS по сравнению с исходным уровнем на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
Компоненты UHDRS оценивают двигательную функцию, когнитивные функции, поведение, функциональные способности, шкалу независимости, общие функциональные возможности. Компонент когнитивной оценки: оценка беглости речи (VF) (память, внимание) (требуется, чтобы участник произнес как можно больше слов, начинающихся с определенной буквы [F, A, S] за 60 секунд [сек]. Оценка [без диапазона]: общее количество правильных слов для 3 букв), тест модальностей цифр символов (SDMT) оценка (скорость психомоторики, внимание) (участник должен соединить цифры с назначенными символами, используя эталонный ключ. Оценка [0 {худший}-120 {лучший}]: общее количество правильных письменных ответов за 90 секунд), оценка интерференции Струпа (SI) (избирательное внимание, исполнительная функция) (включает 3 условия: название цветных блоков [синий, красный или зеленый]; чтение цветных слов, напечатанных черными чернилами; называние чернилами несочетаемых цветных слов. Для каждого условия оценка (без диапазона) представляет собой количество правильных ответов, полученных за 45 секунд). В этих тестах более высокие баллы отражают лучшие когнитивные способности.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке моторики UHDRS: общая оценка максимальной хореи (TMC) на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
UHDRS — это исследовательский инструмент, разработанный HD Study Group для единообразной оценки клинических особенностей и течения HD. Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, когнитивные функции, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные способности. Оценка двигательной функции включает общий двигательный балл (TMS) и балл TMC. Оценка TMC определяется по пункту 12 (максимальная хорея) UHDRS TMS и количественно определяет хорею на основе оценки лица, щечно-орально-язычной области, туловища и 4 конечностей. Оценка TMC представляет собой сумму баллов хореи в 7 областях тела в диапазоне от 0 (отсутствие хореи) до 28 (заметная/длительная хорея). Более низкие баллы TMC указывали на меньшую хорею.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение по сравнению с 8-й неделей в оценке моторики UHDRS: оценка TMC на 171-й неделе
Временное ограничение: Неделя 8, неделя 171
UHDRS — это исследовательский инструмент, разработанный HD Study Group для единообразной оценки клинических особенностей и течения HD. Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, познание, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные способности. Оценка двигательной функции включает оценку TMS и TMC. Оценка TMC определяется по пункту 12 (максимальная хорея) UHDRS TMS и количественно определяет хорею на основе оценки лица, щечно-орально-язычной области, туловища и 4 конечностей. Оценка TMC представляет собой сумму баллов хореи в 7 областях тела, в диапазоне от 0 (отсутствие хореи) до 28 (заметная/длительная хорея). Более низкие баллы TMC указывали на меньшую хорею. Данные были измерены и доступны для общей безопасности населения. Данные не были доступны по отдельным когортам (переходная когорта и переключающаяся когорта) с 8-й по 171-ю неделю, как это было сделано для изменения исходного уровня. Таким образом, чтобы представить данные о результатах для этого критерия исхода, использовалась комбинированная популяционная группа лечения безопасности.
Неделя 8, неделя 171
Изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке моторики UHDRS: общая моторная оценка (TMS) на 171-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 171
UHDRS — это исследовательский инструмент, разработанный HD Study Group для единообразной оценки клинических особенностей и течения HD. Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, когнитивные функции, поведение, функциональные способности, шкалу независимости и общие функциональные способности. Оценка двигательной функции включает оценку TMS и TMC. UHDRS TMS оценивает все двигательные признаки БХ и включает максимальную хорею, максимальную дистонию, окулярное преследование, инициацию и скорость саккад, дизартрию, выпячивание языка, постукивание пальцами, пронацию и супинацию рук, лурию, ригидность, брадикинезию, походку, тандемную ходьбу, и тест на ретропульсию. Каждый из них оценивался по шкале от 0 (нормальная двигательная функция) до 4 (сильно нарушенная двигательная функция). Оценка TMS представляет собой сумму индивидуальных баллов в диапазоне от 0 (нормальная двигательная функция) до 124 (тяжелое нарушение двигательной функции). Более низкие баллы TMS указывают на лучшую двигательную функцию.
Исходный уровень, неделя 171
Изменение моторной оценки UHDRS по сравнению с 8-й неделей: ТМС на 171-й неделе
Временное ограничение: Неделя 8, неделя 171
Компоненты полного UHDRS оценивают двигательную функцию, познание, поведение, функциональные способности, шкалу независимости, общие функциональные возможности. Оценка двигательной функции включает оценку TMS и TMC. ТМС оценивает все двигательные признаки ГБ и включает максимальную хорею, максимальную дистонию, преследование глаз, инициацию и скорость саккад, дизартрию, выпячивание языка, постукивание пальцами, пронацию и супинацию рук, ригидность при урии, брадикинезию, походку, тандемную ходьбу, тест на ретропульсию. Каждый из них оценивался по шкале от 0 (нормальная двигательная функция) до 4 (сильно нарушенная двигательная функция). Оценка TMS представляет собой сумму индивидуальных баллов в диапазоне от 0 (нормальная двигательная функция) до 124 (тяжелое нарушение двигательной функции). Более низкие баллы TMS = лучшая двигательная функция. Данные были доступны для общей популяции безопасности, а не по отдельным когортам (переход и когорта смены) с 8-й по 171-ю неделю, как это было сделано для изменения исходного уровня. Таким образом, чтобы представить данные о результатах, была использована популяционная группа лечения с общей комбинированной безопасностью.
Неделя 8, неделя 171

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 ноября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 августа 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июня 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SD-809-C-16

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СД-809

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Canada

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться