Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alternativy pro snížení chorey u Huntingtonovy choroby (ARC-HD)

5. listopadu 2021 aktualizováno: Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie SD-809 ER u subjektů s choreou spojenou s Huntingtonovou chorobou

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku SD-809 s prodlouženým uvolňováním (ER) u účastníků přecházejících z tetrabenazinu na SD-809 ER. Kromě toho bude bezpečnost a snášenlivost dlouhodobé léčby SD-809 ER hodnocena u účastníků „Switch“ a také u účastníků „Rollover“, kteří dokončili randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii SD-809 ER.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

119

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Sydney, Austrálie, 2145
        • Teva Investigational Site 054
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa, Kanada, K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto, Kanada, M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Spojené státy, 72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Spojené státy, 08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue, New York, Spojené státy, 11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98108
        • Teva Investigational Site 096

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník je na Screeningu starší 18 let nebo je plnoletý (podle toho, co je starší).
  • U účastníka byla diagnostikována manifestní HD, jak naznačují charakteristické rysy motorického vyšetření, a má zdokumentované opakování expandovaného cytosinu adeninguaninu (CAG) (větší nebo rovné >= [37]) při nebo před screeningem.

  • Účastník splňuje jednu z následujících podmínek:

    1. Úspěšně absolvovala účast na First-HD Study (SD-809-C-15) popř
    2. Dostává dávku tetrabenazinu schválenou Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), která je stabilní po dobu >=8 týdnů před screeningem a poskytuje terapeutický přínos pro kontrolu chorey.
  • Účastník má při screeningu skóre celkové funkční kapacity (TFC) >=5.
  • Účastník je schopen spolknout studovaný lék vcelku.
  • Účastník poskytl písemný informovaný souhlas nebo zákonně oprávněný zástupce (LAR) poskytl písemný informovaný souhlas a subjekt poskytl souhlas.
  • Účastník poskytl směrnici o postupu výzkumu.
  • Účastnice ve fertilním věku souhlasí s používáním přijatelné metody antikoncepce od screeningu až po ukončení studie.
  • Účastník má spolehlivého pečovatele, který je s účastníkem v každodenním kontaktu, dohlíží na podávání studijních léků, zajišťuje účast na studijních návštěvách a podle potřeby se účastní hodnocení.
  • Účastník je schopen chodit bez pomoci minimálně 20 yardů (Poznámka: Používání pomocných zařízení (jako je chodítko, hůl) je během chůze povoleno).
  • Má dostatečné čtenářské dovednosti, aby porozuměl vyplněným hodnotícím škálám účastníka.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má vážné neléčené nebo nedostatečně léčené psychiatrické onemocnění, jako je deprese, při screeningu nebo základní linii.
  • Účastník má aktivní sebevražedné myšlenky při screeningu nebo základní linii.
  • Účastník má v minulosti sebevražedné chování při screeningu nebo základní linii.
  • Účastník má důkazy o depresi na základní linii.
  • Účastník má při screeningu nebo základní linii nestabilní nebo vážné onemocnění.
  • Účastník dostal tetrabenazin do 7 dnů od výchozího stavu (pouze účastníci převrácení).
  • Účastník dostal do 30 dnů od screeningu nebo výchozího stavu některý z následujících souběžných léků: antipsychotika, metoklopramid, inhibitory monoaminooxidázy (MAOI), levodopa nebo agonisté dopaminu, reserpin, amantadin, memantin (pouze účastníci převrácení)
  • Účastníci přechodu mohou dostávat memantin, pokud jsou na stabilní schválené dávce po dobu alespoň 30 dnů
  • Účastník má významně zhoršenou funkci polykání při Screeningu nebo Baseline.
  • Účastník výrazně zhoršil mluvení při screeningu nebo základní linii.
  • Účastník vyžaduje léčbu léky, o kterých je známo, že prodlužují QT interval.
  • Účastník má při screeningu prodloužený QT interval na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG).
  • Účastník má při screeningu známky poškození jater.
  • Účastník má při screeningu známky významného poškození ledvin.
  • Účastník má známou alergii na kteroukoli složku studijního léku.
  • Účastník se během 30 dnů (nebo 5 poločasů léčiv) od screeningu zúčastnil studie s jiným lékem nebo zařízením než SD-809-C-15, podle toho, co je delší.
  • Účastnice je těhotná nebo kojí při screeningu nebo základní linii.
  • Účastník bere na vědomí současné užívání nelegálních drog při Screeningu nebo Baseline.
  • Účastník měl v předchozích 12 měsících v anamnéze zneužívání alkoholu nebo návykových látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta převrácení: SD-809 ER
Účastníci, kteří dokončili studii SD-809-C-15 (NCT01795859, včetně 1-týdenního vymývacího období a vyhodnocení týdne 13), obdrží 6 miligramů (mg) tablety SD-809 ER jednou denně jako počáteční dávku v této studii. Titrace dávky bude pokračovat až do týdne 8, aby se dávka optimalizovala. Dávku SD-809 ER lze upravovat týdně v přírůstcích po 6 miligramech denně (mg/den) (6 nebo 12 mg/den po dosažení celkové denní dávky 48 mg) na základě kontroly chorey a nežádoucích účinků. Denní dávky SD-809 ER 12 mg a vyšší budou podávány dvakrát denně. Maximální celková denní dávka SD-809 ER bude 72 mg/den (36 mg dvakrát denně), pokud účastník nedostává silný inhibitor CYP2D6 (jako je paroxetin, buproprion, fluoxetin), v takovém případě bude maximální celková denní dávka 42 mg (21 mg dvakrát denně). Dlouhodobá léčba SD-809 ER ve stabilní dávce (další úpravy dávky jsou povoleny, pokud je to klinicky indikováno) bude pokračovat, dokud nebude SD-809 ER komerčně dostupný ve Spojených státech.
Lék: SD-809
Tablety SD-809 budou poskytovány v dávkových silách 6, 9 a 12 mg.
Ostatní jména:
  • Deutetrabenazin
Experimentální: Kohorta přepínačů: SD-809 ER
Účastníci, kteří dostávali schválený režim dávkování tetrabenazinu po dobu alespoň 8 týdnů před screeningem, budou přes noc převedeni ze svého stávajícího režimu s tetrabenazinem na režim SD-809 ER, aby se dosáhlo cílené plochy pod křivkou v ustáleném stavu (AUC) celkového ( metabolity alfa+beta)-dihydrotetrabenazinu (HTBZ), u kterých se předpokládá, že jsou srovnatelné s předchozím režimem účastníka s tetrabenazinem. Účastníci zůstanou na počáteční dávce SD-809 ER až do týdne 1. Úprava dávky bude pokračovat až do týdne 4, aby se dávka optimalizovala. Dávku SD-809 ER lze upravovat týdně (směrem nahoru nebo dolů) v přírůstcích po 6 mg za den (6 mg/den nebo 12 mg/den po dosažení celkové denní dávky 48 mg), na základě kontroly chorey a léčby režimová snášenlivost. Dlouhodobá léčba SD-809 ER ve stabilní dávce (ačkoli další úpravy dávky jsou povoleny, pokud je to klinicky indikováno) bude pokračovat, dokud nebude SD-809 ER komerčně dostupný ve Spojených státech.
Lék: SD-809
Tablety SD-809 budou poskytovány v dávkových silách 6, 9 a 12 mg.
Ostatní jména:
  • Deutetrabenazin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, závažnými TEAE, TEAE souvisejícími s léky a TEAE vedoucími k vysazení během celého léčebného období
Časové okno: Výchozí stav k následné návštěvě (až přibližně 3 roky 9 měsíců)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Těžká AE = neschopnost vykonávat obvyklé činnosti. TEAE související s lékem: TEAE s možným, pravděpodobným, určitým nebo chybějícím vztahem ke studovanému léku. Závažné AE: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se zabránilo 1 z výsledky uvedené v této definici. TEAE: příhody, které 1) začaly po léčbě studovaným lékem v současné studii a které nebyly přítomny na začátku nebo 2) pokud byly přítomny na začátku, se zhoršily. Jakékoli TEAE zahrnovaly závažné i nezávažné TEAE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Výchozí stav k následné návštěvě (až přibližně 3 roky 9 měsíců)
Převrácená kohorta: Počet účastníků s TEAE, vážnými TEAE, závažnými TEAE, TEAE souvisejícími s drogami a TEAE vedoucími k stažení během titrace
Časové okno: Den 1 až konec týdne 8
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Těžké AE = neschopnost vykonávat obvyklé činnosti. TEAE související s lékem: TEAE s možným, pravděpodobným, určitým nebo chybějícím vztahem ke studovanému léku. Závažné AE: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se zabránilo 1 výsledky uvedené v této definici. TEAE: příhody, které 1) začaly po léčbě studovaným lékem v současné studii a které nebyly přítomny na začátku nebo 2) pokud byly přítomny na začátku, se zhoršily. Jakékoli TEAE zahrnovaly závažné i nezávažné TEAE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Den 1 až konec týdne 8
Přepnout kohortu: Počet účastníků s TEAE, vážnými TEAE, závažnými TEAE, TEAE souvisejícími s drogami a TEAE vedoucími k vysazení během úpravy dávky
Časové okno: Den 1 až konec týdne 4
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Těžké AE = neschopnost vykonávat obvyklé činnosti. TEAE související s lékem: TEAE s možným, pravděpodobným, určitým nebo chybějícím vztahem ke studovanému léku. Závažné AE: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se zabránilo 1 výsledky uvedené v této definici. TEAE: příhody, které 1) začaly po léčbě studovaným lékem v současné studii a které nebyly přítomny na začátku nebo 2) pokud byly přítomny na začátku, se zhoršily. Jakékoli TEAE zahrnovaly závažné i nezávažné TEAE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Den 1 až konec týdne 4
Počet účastníků s TEAE, závažnými TEAE, závažnými TEAE, TEAE souvisejícími s léky a TEAE vedoucími k vysazení během dlouhodobé léčby stabilní dávkou
Časové okno: 8. týden do následné návštěvy (až přibližně 3 roky 9 měsíců)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Těžké AE = neschopnost vykonávat obvyklé činnosti. TEAE související s lékem: TEAE s možným, pravděpodobným, určitým nebo chybějícím vztahem ke studovanému léku. Závažné AE: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se zabránilo 1 výsledky uvedené v této definici. TEAE: příhody, které 1) začaly po léčbě studovaným lékem v současné studii a které nebyly přítomny na začátku nebo 2) pokud byly přítomny na začátku, se zhoršily. Jakékoli TEAE zahrnovaly závažné i nezávažné TEAE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
8. týden do následné návštěvy (až přibližně 3 roky 9 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních hematologických parametrech (bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily a krevní destičky) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní hematologické parametry zahrnovaly bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily, krevní destičky, střední korpuskulární objem erytrocytů, erytrocyty, hematokrit a hemoglobin. Změna bazofilů, eozinofilů, leukocytů, lymfocytů, monocytů, neutrofilů a buněk krevních destiček oproti výchozí hodnotě na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném měření. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorované hodnoty v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hematologickém parametru (průměrný korpuskulární objem erytrocytů) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní hematologické parametry zahrnovaly bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily, krevní destičky, střední korpuskulární objem erytrocytů, erytrocyty, hematokrit a hemoglobin. Změna středního korpuskulárního objemu erytrocytů od výchozí hodnoty na počátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném měření. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hematologickém parametru (erytrocyty) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní hematologické parametry zahrnovaly bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily, krevní destičky, střední korpuskulární objem erytrocytů, erytrocyty, hematokrit a hemoglobin. Změna od výchozí hodnoty v erytrocytech na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném ukazateli. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hematologickém parametru (hematokrit) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní hematologické parametry zahrnovaly bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily, krevní destičky, střední korpuskulární objem erytrocytů, erytrocyty, hematokrit a hemoglobin. Hladiny hematokritu byly vypočteny jako poměr objemu červených krvinek k objemu plné krve. Změna hematokritu od výchozí hodnoty na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto ukazateli výsledku. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna od výchozí hodnoty v klinickém laboratorním hematologickém parametru (hemoglobin) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní hematologické parametry zahrnovaly bazofily, eozinofily, leukocyty, lymfocyty, monocyty, neutrofily, krevní destičky, střední korpuskulární objem erytrocytů, erytrocyty, hematokrit a hemoglobin. Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném ukazateli. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna chemických parametrů klinického laboratorního séra (alaninaminotransferáza a alkalická fosfatáza) od výchozího stavu v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní parametry sérové ​​chemie zahrnovaly alaninaminotransferázu, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, cholesterol, glukózu, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy, protein, albumin, clearance kreatininu, bilirubin kreatinin, přímý bilirubin a uráty. Změna od výchozí hodnoty alaninaminotransferázy a alkalické fosfatázy na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném měření. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna od výchozího stavu v parametrech chemie klinického laboratorního séra (aspartátaminotransferáza a laktátdehydrogenáza) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní parametry sérové ​​chemie zahrnovaly alaninaminotransferázu, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, cholesterol, glukózu, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy, protein, albumin, clearance kreatininu, bilirubin kreatinin, přímý bilirubin a uráty. Změna od výchozí hodnoty aspartátaminotransferázy a laktátdehydrogenázy na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném měření. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna chemických parametrů klinického laboratorního séra od výchozích hodnot (bikarbonát, močovina v krvi, dusík, vápník, chlorid, cholesterol, glukóza, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní parametry sérové ​​chemie zahrnovaly alaninaminotransferázu, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, cholesterol, glukózu, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy, protein, albumin, clearance kreatininu, bilirubin kreatinin, přímý bilirubin a uráty. Změna od výchozích hodnot v bikarbonátu, dusíku močoviny v krvi, vápníku, chloridech, cholesterolu, glukóze, hořčíku, fosfátu, draslíku, sodíku a triglyceridech na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném měření. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna chemických parametrů klinického laboratorního séra (protein a albumin) od výchozího stavu v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní parametry sérové ​​chemie zahrnovaly alaninaminotransferázu, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, cholesterol, glukózu, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy, protein, albumin, clearance kreatininu, bilirubin kreatinin, přímý bilirubin a uráty. Změna od výchozí hodnoty v proteinu a albuminu na začátku a v týdnu 158 je uvedena v tomto výsledném měření. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna chemického parametru klinického laboratorního séra (clearance kreatininu) od výchozí hodnoty v týdnu 106
Časové okno: Výchozí stav, týden 106
Klinické laboratorní parametry sérové ​​chemie zahrnovaly alaninaminotransferázu, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, cholesterol, glukózu, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy, protein, albumin, clearance kreatininu, bilirubin kreatinin, přímý bilirubin a uráty. Změna clearance kreatininu od výchozí hodnoty na začátku a v týdnu 106 je uvedena v tomto výsledném ukazateli. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 106 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 106.
Výchozí stav, týden 106
Změna chemických parametrů klinického laboratorního séra od výchozího stavu (bilirubin, kreatinin, přímý bilirubin a uráty) v týdnu 158
Časové okno: Výchozí stav, týden 158
Klinické laboratorní parametry sérové ​​chemie zahrnovaly alaninaminotransferázu, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, laktátdehydrogenázu, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, cholesterol, glukózu, hořčík, fosfát, draslík, sodík, triglyceridy, protein, albumin, clearance kreatininu, bilirubin kreatinin, přímý bilirubin a uráty. V tomto výsledném ukazateli je hlášena změna výchozích hodnot bilirubinu, kreatininu, přímého bilirubinu a urátu na začátku a v týdnu 158. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 158 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 158.
Výchozí stav, týden 158
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
Systolický krevní tlak (SBP) a diastolický krevní tlak (DBP) byly hodnoceny v poloze vsedě/vleže. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 171 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 171.
Výchozí stav, týden 171
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
Srdeční frekvence byla hodnocena v poloze vsedě/vleže. Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 171 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 171.
Výchozí stav, týden 171
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 171 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 171.
Výchozí stav, týden 171
Změna tělesné teploty od výchozí hodnoty v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
Pozorovaná hodnota ve výchozím stavu a pozorovaná hodnota v týdnu 171 byly použity k výpočtu změny od výchozí hodnoty v týdnu 171.
Výchozí stav, týden 171
Hodnota parametru elektrokardiogramu (EKG) (srdeční frekvence) na začátku a v týdnu 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Parametry EKG zahrnovaly srdeční frekvenci, PR interval, trvání QRS, QT interval a Fridericiin korigovaný QT interval (QTcF). Srdeční frekvence měřená pomocí EKG na začátku a v týdnu 8 je uvedena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 8
Hodnota parametru EKG (interval PR, trvání QRS, interval QT, QTcF) na začátku a v týdnu 8
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Parametry EKG zahrnovaly srdeční frekvenci, PR interval, trvání QRS, QT interval a QTcF. V tomto výsledném měření je uveden PR interval, trvání QRS, QT interval a QTcF na začátku a v týdnu 8.
Výchozí stav, týden 8
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v parametrech EKG
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Parametry EKG zahrnovaly srdeční frekvenci, PR interval, trvání QRS, QT interval a QTcF. Klinický význam byl podle uvážení výzkumníka.
Výchozí stav, týden 8
Doba trvání doby k dosažení stabilní dávky SD-809 ER
Časové okno: Ode dne 1 do prvního dne, kdy účastník užíval dávku, kterou dostával v týdnu 8 (až do maxima 1284 dnů)
Doba trvání doby k dosažení stabilní dávky SD-809, definovaná jako počet dní ode dne 1 do prvního dne, kdy účastník užíval úroveň dávky, kterou dostával v týdnu 8.
Ode dne 1 do prvního dne, kdy účastník užíval dávku, kterou dostával v týdnu 8 (až do maxima 1284 dnů)
Změna od výchozí hodnoty v Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) – skóre dysartrie v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
UPDRS je komplexní nástroj používaný k hodnocení známek a příznaků Parkinsonovy choroby a zahrnuje hodnocení motorických, kognitivních a behaviorálních příznaků na základě pacienta a lékaře. Otázka UPDRS-Dysartrie týkající se řeči/dysartrie byla použita k monitorování účastníků studie na parkinsonismus. Účastníci hodnotili své odpovědi na škále od 0 do 4, kde 0 = normální; 1 = mírně postižený, žádné potíže s porozuměním; 2 = středně postižený, někdy požádán o opakování výroků; 3 = těžce postižený, často žádán o opakování výroků; 4 = většinu času nesrozumitelné. Vyšší skóre naznačovalo větší poškození.
Výchozí stav, týden 171
Změna od základní hodnoty v Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Souhrnné skóre v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
BARS je hodnotící stupnice pro hodnocení akatizie vyvolané léky. Zahrnuje souhrnné skóre (objektivní hodnocení akatizie a subjektivní měření [sebeuvědomění a distres]) a globální klinické hodnocení. Objektivní akatizie hodnocená na stupnici 0-3 (0=normální, občasné neklidné pohyby končetin; 1=charakteristické neklidné pohyby po méně než polovinu pozorované doby; 2= charakteristické neklidné pohyby po nejméně polovinu pozorované doby; 3=konstantní charakteristické neklidné pohyby). Subjektivní měření zahrnovala povědomí o neklidu (hodnoceno na stupnici od 0 [absence vnitřního neklidu] až 3 [uvědomění si intenzivního nutkání k pohybu]) a úzkost související s neklidem (hodnoceno na stupnici od 0 [žádné rozrušení] do 3 [závažné nouze]). Objektivní akatizie a subjektivní měření se sečetly a poskytly souhrnné skóre v rozmezí od 0 (žádná akatizie a neklid) do 9 (závažná akatizie a neklid), kde vyšší skóre indikovalo více akatizie a neklidu.
Výchozí stav, týden 171
Změna od základní hodnoty v Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) Globální skóre hodnocení v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
BARS je hodnotící stupnice pro hodnocení akatizie vyvolané léky. Zahrnuje souhrnné skóre (objektivní hodnocení akatizie a subjektivní měření [sebeuvědomění a distres]) a globální klinické hodnocení. Globální klinické hodnocení hodnocené na stupnici od 0 do 5, kde 0 = nepřítomno. Žádné známky vědomí neklidu; 1 = pochybné. Nespecifické vnitřní napětí a neklidné pohyby; 2 = Mírná akatizie. Uvědomění si neklidu v nohou a/nebo vnitřního neklidu se zhoršuje, když je potřeba stát na místě. Jsou přítomny neklidné pohyby, ale charakteristické neklidné pohyby nejsou nutně pozorovány; 3=Střední akatizie. Uvědomění si neklidu v kombinaci s charakteristickými neklidnými pohyby; 4=Označená akatizie. Subjektivní prožívání neklidu zahrnuje nutkavou touhu chodit nebo chodit; 5 = Těžká akatizie. Silné nutkání po většinu času přecházet nahoru a dolů. Neustálý neklid spojený s intenzivním utrpením a nespavostí. Vyšší skóre naznačovalo více akatizie.
Výchozí stav, týden 171
Změna od výchozí hodnoty v nemocniční škále úzkosti a deprese (HADS) skóre subškály úzkosti v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
HADS je samoobslužný nástroj spolehlivý pro detekci stavů deprese a úzkosti. Obsahuje 2 subškály: Hospital Anxiety and Depression Scale - úzkost (HADS-A) hodnotí stav generalizované úzkosti (úzkostná nálada, neklid, úzkostné myšlenky, panické ataky); Hospital Anxiety and Depression Scale - deprese (HADS-D) hodnotí stav ztráty zájmu a snížené odezvy na potěšení (snížení hédonického tónu). Každá subškála se skládala ze 7 položek s rozsahem 0 (žádná přítomnost úzkosti nebo deprese) až 3 (těžký pocit úzkosti nebo deprese). Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 21 pro každou subškálu; kde vyšší skóre indikovalo větší závažnost symptomů úzkosti a deprese.
Výchozí stav, týden 171
Změna od základní hodnoty v nemocniční úzkostné a depresivní škále (HADS) skóre subškály deprese ve 171. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
HADS je samoobslužný nástroj spolehlivý pro detekci stavů deprese a úzkosti. Obsahuje 2 subškály: Hospital Anxiety and Depression Scale - úzkost (HADS-A) hodnotí stav generalizované úzkosti (úzkostná nálada, neklid, úzkostné myšlenky, panické ataky); Hospital Anxiety and Depression Scale - deprese (HADS-D) hodnotí stav ztráty zájmu a snížené odezvy na potěšení (snížení hédonického tónu). Každá subškála se skládala ze 7 položek s rozsahem 0 (žádná přítomnost úzkosti nebo deprese) až 3 (těžký pocit úzkosti nebo deprese). Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 21 pro každou subškálu; kde vyšší skóre indikovalo větší závažnost symptomů úzkosti a deprese.
Výchozí stav, týden 171
Změna celkového skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS) od výchozího stavu v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
ESS je samoobslužný dotazník složený z 8 otázek, který poskytuje míru obecné úrovně denní ospalosti účastníka. Účastníci byli požádáni, aby ohodnotili své obvyklé šance, že si zdřímnou nebo usnou v různých situacích nebo činnostech, které většina lidí provozuje jako součást svého každodenního života (sedí a čte, dívá se na televizi, sedí nečinně na veřejném místě, jako cestující na hodinu bez přestávky v autě; odpoledne si lehnout k odpočinku, když to okolnosti dovolí; sedět a mluvit s někým; v klidu sedět po obědě bez alkoholu; v autě, když na několik minut stojí v provozu), na 4 -bodová Likertova škála v rozsahu od 0 do 3, kde 0 = žádná šance; 1=malá šance; 2 = střední šance; 3 = vysoká šance. Celkové skóre ESS je součtem 8 skóre položek a může se pohybovat mezi 0 a 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň denní ospalosti.
Výchozí stav, týden 171
Počet účastníků s kladnou odezvou na stupnici Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Základní až 1 týdenní následná návštěva (až přibližně 3 roky 9 měsíců)
C-SSRS je klinicky hodnocené hodnocení sebevražedného chování a myšlenek kategorizované jako: Sebevražedné chování = odpověď „ano“ na kteroukoli z 5 otázek ohledně sebevražedného chování (přípravné činy nebo chování, přerušený pokus, přerušený pokus, nefatální pokus o sebevraždu a dokonaná sebevražda); Sebevražedné myšlenky = odpověď „ano“ na kteroukoli z 5 otázek týkajících se sebevražedných představ, které zahrnují přání být mrtvý, nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky, aktivní sebevražedné myšlenky s jakýmikoli metodami (ne plánem) bez úmyslu jednat, aktivní sebevražedné myšlenky s některými úmysl jednat bez konkrétního plánu, aktivní sebevražedné myšlenky s konkrétním plánem a záměrem. Byl hlášen počet účastníků s pozitivní reakcí (odpověď „ano“) na sebevražedné chování, myšlenky nebo jakékoli sebepoškozující chování, které není sebevražedné.
Základní až 1 týdenní následná návštěva (až přibližně 3 roky 9 měsíců)
Změna od základní hodnoty v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA) celkové skóre v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
MoCA je ověřený rychlý screeningový nástroj pro hodnocení mírné kognitivní dysfunkce. Pomocí testu s 30 otázkami hodnotí různé kognitivní oblasti: pozornost a koncentraci, exekutivní funkce, paměť, jazyk, vizuokonstruktivní dovednosti, koncepční myšlení, výpočty a orientaci. Čas na podání MoCA© je přibližně 10 minut. Celkové možné skóre se pohybuje od 0 (nejhorší) do 30 (nejlepší) bodů; kde vyšší skóre ukazuje na lepší kognitivní funkce. Skóre 26 nebo vyšší je považováno za normální a skóre pod 26 je považováno za rozpoznávací dysfunkci.
Výchozí stav, týden 171
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre chování Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
UHDRS je výzkumný nástroj vyvinutý studijní skupinou Huntington Disease (HD) pro poskytování jednotného hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, stupnici nezávislosti a celkové funkční schopnosti. Celkové skóre chování je tvořeno dílčími skóre hodnotícími depresivní náladu, apatii, nízké sebevědomí/vinu, nutkavé chování, úzkost, podrážděné chování, perseverativní/obsesivní myšlení, rušivé/agresivní chování, sebevražedné myšlenky, bludy a halucinace. U každého dílčího skóre byla frekvence a závažnost hodnoceny samostatně. Frekvence byla hodnocena na stupnici od 0 (nikdy nebo téměř nikdy) do 4 (velmi často, většinou). Závažnost byla hodnocena na stupnici od 0 (žádný důkaz) do 4 (závažná). Celkové skóre chování se pohybuje od 0 (žádné poškození) do 88 (těžké poškození). Vyšší skóre naznačovalo větší poruchy chování.
Výchozí stav, týden 171
Změna skóre funkčního hodnocení UHDRS oproti výchozímu stavu v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
UHDRS je výzkumný nástroj vyvinutý HD Study Group, který poskytuje jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, stupnici nezávislosti a celkové funkční schopnosti. Funkční hodnocení zahrnovalo 25 otázek s možnými odpověďmi „ano“ nebo „ne“. Celkové skóre se pohybuje od 0 (nejhorší) do 25 (nejlepší). Vyšší skóre ukazuje na lepší funkční schopnosti.
Výchozí stav, týden 28
Změna od základní hodnoty ve skóre stupnice nezávislosti UHDRS v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
UHDRS: výzkumný nástroj k poskytování jednotného hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Komponenty UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, škálu nezávislosti a celkové funkční schopnosti. Stupnice nezávislosti se pohybuje od 10 do 100, což ukazuje nejpřesnější aktuální úroveň nezávislosti účastníka. 10 = krmení sondou, celková péče o lůžko; 20=Žádná řeč, nutno nakrmit; 30=Účastník poskytuje minimální asistenci při vlastním krmení, koupání, toaletě; 40=Potřebné zařízení chronické péče; omezené samokrmení; 50 = vhodný 24hodinový dohled; pomoc nutná při koupání, jídle, toaletě; 60=Potřebuje menší asistenci při oblékání, toaletě, koupání; 70 = Péče o sebe při koupání, omezené povinnosti v domácnosti; neumí hospodařit s financemi; 80 = Úroveň zaměstnání před onemocněním se změní nebo skončí; nemůže vykonávat domácí práce, může potřebovat pomoc s financemi; 90 = Není potřeba žádná fyzická péče (vyhnulo se obtížným úkolům); 100=Žádná zvláštní péče není nutná. Vyšší skóre znamená lepší nezávislost.
Výchozí stav, týden 28
Změna skóre celkové funkční kapacity (TFC) UHDRS od výchozího stavu ve 132. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 132
UHDRS je výzkumný nástroj vyvinutý HD Study Group, který poskytuje jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, stupnici nezávislosti a celkové funkční kapacity (TFC). TFC je pětipoložková škála hodnocení klinického lékaře, která se obvykle vyplňuje po krátkém rozhovoru s účastníkem a/nebo zdrojem kolaterálu. TFC globálně hodnotí zaměstnání, finance, domácí práce, aktivity každodenního života a úroveň péče, přičemž skóre u každé položky se pohybuje od 0 do 2 nebo 3 (např. Povolání: 0 = neschopný, 1 = pouze okrajová práce, 2 = snížená kapacita pro obvyklou práci, 3 = normální). Těchto pět položek se sečte a získá celkové skóre TFC, které se pohybuje od 0 (normální funkce) do 13 (závažná dysfunkce). Vyšší skóre naznačovalo lepší fungování.
Výchozí stav, týden 132
Změna od výchozí hodnoty ve skóre kognitivního hodnocení UHDRS v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
Komponenty UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, škála nezávislosti, celkové funkční schopnosti. Komponenta kognitivního hodnocení: skóre verbální plynulosti (VF) (paměť, pozornost) (vyžaduje, aby účastník vygeneroval co nejvíce slov začínajících na konkrétní písmeno [F,A,S] za 60 sekund [s]. Skóre [bez rozsahu]: celkový počet správných slov pro 3 písmena, skóre testu modalit symbolických číslic (SDMT) (psychomotorická rychlost, pozornost) (účastník je povinen spárovat číslice s přiřazenými symboly pomocí referenčního klíče. Skóre[0 {nejhorší}-120 {nejlepší}]: celkový počet správných písemných odpovědí za 90 sekund a skóre Stroopovy interference (SI) (selektivní pozornost, výkonná funkce) (zahrnuje 3 podmínky: pojmenování barevných bloků[modrá, červená] nebo zelená]; čtení barevných slov vytištěných černým inkoustem; pojmenování barvy inkoustu nesourodých barevných slov. Pro každé skóre stavu (bez rozsahu) je počet správných odpovědí vytvořených za 45 sekund). V těchto testech vyšší skóre odráží lepší kognitivní schopnosti.
Výchozí stav, týden 171
Změna od základní hodnoty v UHDRS motorickém hodnocení: Celkové maximální skóre chorea (TMC) v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
UHDRS je výzkumný nástroj vyvinutý HD Study Group, který poskytuje jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, škálu nezávislosti a celkové funkční schopnosti. Hodnocení funkce motoru zahrnuje celkové skóre motoru (TMS) a skóre TMC. Skóre TMC je stanoveno z položky 12 (maximální chorea) UHDRS TMS a kvantifikuje choreu na základě hodnocení obličeje, buko-orálně-lingvální oblasti, trupu a 4 končetin. Skóre TMC je součet skóre chorey v 7 oblastech těla v rozsahu od 0 (nepřítomná chorea) do 28 (označená/prodloužená chorea). Nižší skóre TMC indikovalo menší choreu.
Výchozí stav, týden 171
Změna od 8. týdne v UHDRS Motor Assessment: TMC skóre v týdnu 171
Časové okno: 8. týden, 171. týden
UHDRS je výzkumný nástroj vyvinutý HD Study Group, který poskytuje jednotné hodnocení klinických příznaků a průběhu HD. Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, škálu nezávislosti a celkové funkční schopnosti. Hodnocení motorických funkcí zahrnuje skóre TMS a TMC. Skóre TMC je stanoveno z položky 12 (maximální chorea) UHDRS TMS a kvantifikuje choreu na základě hodnocení obličeje, buko-orálně-lingvální oblasti, trupu a 4 končetin. Skóre TMC je součet skóre chorey v 7 oblastech těla, v rozsahu od 0 (nepřítomná chorea) do 28 (označená/prodloužená chorea). Nižší skóre TMC indikovalo menší choreu. Data byla změřena a dostupná pro celou bezpečnostní populaci. Údaje nebyly k dispozici pro jednotlivé kohorty (kohorta s převrácením a kohorta s přepnutím) od 8. týdne do 171. týdne, jak tomu bylo u změny oproti výchozímu stavu. Proto, aby bylo možné prezentovat výsledky pro toto výsledné měřítko, bylo použito rameno celkové, kombinované bezpečné léčby populace.
8. týden, 171. týden
Změna od základní hodnoty v UHDRS Motor Assessment: Celkové skóre motoru (TMS) v týdnu 171
Časové okno: Výchozí stav, týden 171
UHDRS je výzkumný nástroj vyvinutý HD Study Group, který poskytuje jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu HD. Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, škálu nezávislosti a celkové funkční schopnosti. Hodnocení motorických funkcí zahrnuje skóre TMS a TMC. UHDRS TMS hodnotí všechny motorické rysy DKK a zahrnuje maximální choreu, maximální dystonii, oční pronásledování, iniciaci a rychlost sakády, dysartrii, protruzi jazyka, poklepávání prstů, pronaci a supinaci rukou, lurii, rigiditu, bradykinezi, chůzi, tandemovou chůzi, a retropulzní tahový test. Každý z nich byl hodnocen na stupnici od 0 (normální motorická funkce) do 4 (těžce narušená motorická funkce). Skóre TMS je součet jednotlivých skóre v rozmezí od 0 (normální motorická funkce) do 124 (těžce narušená motorická funkce). Nižší skóre TMS ukazuje na lepší motorické funkce.
Výchozí stav, týden 171
Změna od 8. týdne v UHDRS Motor Assessment: TMS v týdnu 171
Časové okno: 8. týden, 171. týden
Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování, funkční schopnosti, stupnici nezávislosti, celkové funkční schopnosti. Hodnocení motorických funkcí zahrnuje skóre TMS a TMC. TMS hodnotí všechny motorické rysy DKK a zahrnuje maximální choreu, maximální dystonii, oční pronásledování, iniciaci a rychlost sakády, dysartrii, protruzi jazyka, poklepávání prstů, pronaci a supinaci rukou, rigiditu lurie, bradykinezi, chůzi, tandemovou chůzi, test retropulze tahu. Každý z nich byl hodnocen na stupnici od 0 (normální motorická funkce) do 4 (těžce narušená motorická funkce). Skóre TMS je součet jednotlivých skóre v rozmezí od 0 (normální motorická funkce) do 124 (těžce narušená motorická funkce). Nižší skóre TMS = lepší motorická funkce. Údaje byly k dispozici pro celkovou bezpečnostní populaci, nikoli pro jednotlivé kohorty (kohorta s převrácením a změnou kohorty) od týdne 8 do týdne 171, jak bylo provedeno pro změnu oproti výchozí hodnotě. Proto, aby bylo možné prezentovat výsledky, bylo použito rameno celkové, kombinované bezpečnosti pro léčbu populace.
8. týden, 171. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

21. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

21. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

12. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SD-809-C-16

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SD-809

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit