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减少亨廷顿病舞蹈病的替代方法 (ARC-HD)

2021年11月5日 更新者：Auspex Pharmaceuticals, Inc.

SD-809 ER 在亨廷顿舞蹈病相关舞蹈病受试者中的开放标签长期安全性研究

本研究的目的是评估 SD-809 缓释剂 (ER) 在从丁苯那嗪转为 SD-809 ER 的参与者中的安全性、耐受性和药代动力学。 此外，将在“转换”参与者和完成 SD-809 ER 随机、双盲、安慰剂对照研究的“翻转”参与者中评估 SD-809 ER 长期治疗的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

119

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Montreal、加拿大、H2L4M1
        • Teva Investigational Site 098
      • Ottawa、加拿大、K1G 3G4
        • Teva Investigational Site 231
      • Toronto、加拿大、M2K 1E1
        • Teva Investigational Site 300
  • 澳大利亚
      • Sydney、澳大利亚、2145
        • Teva Investigational Site 054
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Teva Investigational Site 057
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • Teva Investigational Site 038
    • Arkansas
      • Fayetteville、Arkansas、美国、72703
        • Teva Investigational Site 298
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国、80113
        • Teva Investigational Site 052
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Teva Investigational Site 333
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • Teva Investigational Site 160
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Teva Investigational Site 014
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Teva Investigational Site 032
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Teva Investigational Site 045
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Teva Investigational Site 024
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Teva Investigational Site 029
      • Wichita、Kansas、美国、67226
        • Teva Investigational Site 083
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Teva Investigational Site 087
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Teva Investigational Site 028
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Teva Investigational Site 040
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Teva Investigational Site 027
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89102
        • Teva Investigational Site 194
    • New Jersey
      • Camden、New Jersey、美国、08103
        • Teva Investigational Site 328
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Teva Investigational Site 026
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Teva Investigational Site 037
      • New York、New York、美国、10032
        • Teva Investigational Site 002
      • Patchogue、New York、美国、11772
        • Teva Investigational Site 342
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Teva Investigational Site 119
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • Teva Investigational Site 089
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Teva Investigational Site 020
      • Toledo、Ohio、美国、43614-2598
        • Teva Investigational Site 093
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Teva Investigational Site 341
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-2551
        • Teva Investigational Site 031
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Teva Investigational Site 007
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Teva Investigational Site 199
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • Teva Investigational Site 100
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • Teva Investigational Site 137
    • Washington
      • Kirkland、Washington、美国、98034
        • Teva Investigational Site 220
      • Seattle、Washington、美国、98108
        • Teva Investigational Site 096

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者在筛选时至少年满 18 岁或成年（以较大者为准）。
  • 参与者已被诊断出患有明显的 HD，如特征性运动检查特征所示，并且在筛选时或筛选之前有记录的扩展胞嘧啶​​腺嘌呤鸟嘌呤 (CAG) 重复（大于或等于 >= [37]）。

  • 参赛者符合以下任一条件：

    1. 已成功参与 First-HD 研究 (SD-809-C-15) 或
    2. 已接受食品和药物管理局 (FDA) 批准剂量的丁苯那嗪，该剂量在筛选前已稳定 >=8 周，并为控制舞蹈症提供治疗益处。
  • 参与者在筛选时的总功能能力 (TFC) 得分 >=5。
  • 参与者能够吞服整个研究药物。
  • 参与者已提供书面知情同意书，或合法授权代表 (LAR) 已提供书面知情同意书且受试者已表示同意。
  • 参与者已提供研究预先指示。
  • 有生育能力的女性参与者同意从筛选到研究完成期间使用可接受的避孕方法。
  • 参与者有一个可靠的看护人，他每天与参与者互动，监督研究药物管理，确保参加研究访问并根据需要参与评估。
  • 参与者能够在没有帮助的情况下至少行走 20 码（注意：在行走期间允许使用辅助设备（例如助行器、拐杖））。
  • 具有足够的阅读能力来理解参与者完成的评分量表。

排除标准：

  • 参与者在筛选或基线时患有严重的未经治疗或治疗不足的精神疾病，例如抑郁症。
  • 参与者在筛选或基线时有积极的自杀意念。
  • 参与者在筛选或基线时有自杀行为史。
  • 参与者在基线时有抑郁症的证据。
  • 参与者在筛选或基线时患有不稳定或严重的医学疾病。
  • 参与者在基线后 7 天内接受了丁苯那嗪（仅限转期参与者）。
  • 参与者在筛选或基线后 30 天内接受过以下任何伴随药物治疗：抗精神病药、甲氧氯普胺、单胺氧化酶抑制剂 (MAOI)、左旋多巴或多巴胺激动剂、利血平、金刚烷胺、美金刚（仅限翻转参与者）
  • 如果使用稳定的批准剂量至少 30 天，转换参与者可能会接受美金刚
  • 参与者在筛选或基线时吞咽功能明显受损。
  • 参与者在筛选或基线时说话有明显障碍。
  • 参与者需要使用已知会延长 QT 间期的药物进行治疗。
  • 参与者在筛选时 12 导联心电图 (ECG) 的 QT 间期延长。
  • 参与者在筛选时有肝损伤的证据。
  • 参与者在筛选时有明显肾功能损害的证据。
  • 参与者已知对研究药物的任何成分过敏。
  • 参与者在筛选后 30 天（或 5 个药物半衰期）内参加了除 SD-809-C-15 以外的研究性药物或设备试验，以较长者为准。
  • 参与者在筛选或基线时怀孕或哺乳。
  • 参与者承认目前在筛选或基线时使用非法药物。
  • 参与者在过去 12 个月内有酒精或药物滥用史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：翻转队列：SD-809 ER
完成研究 SD-809-C-15（NCT01795859，包括 1 周清洗期和第 13 周评估）的参与者将每天一次接受 6 毫克 (mg) SD-809 ER 片剂作为本研究的起始剂量。 剂量滴定将持续到第 8 周以优化剂量。 根据舞蹈病控制和不良事件，SD-809 ER 的剂量可以每周以每天 6 毫克 (mg/天) 的增量进行调整（每日总剂量达到 48 mg 后增加 6 或 12 mg/天）。 SD-809 ER 的日剂量为 12 mg 或更高，每天给药两次。 SD-809 ER 的每日最大总剂量为 72 毫克/天（36 毫克，每日两次），除非参与者正在接受强效 CYP2D6 抑制剂（如帕罗西汀、安非他酮、氟西汀），在这种情况下，每日最大总剂量为42 毫克（21 毫克，每天两次）。 稳定剂量的 SD-809 ER 长期治疗（如果有临床指征，允许进一步调整剂量），直到 SD-809 ER 在美国上市。
药品：SD-809
SD-809 片剂将以 6、9 和 12 毫克的剂量强度提供。
其他名称：
  • 丁苯那嗪
实验性的：开关队列：SD-809 ER
在筛选前至少 8 周接受批准的丁苯那嗪给药方案的参与者将在一夜之间从他们现有的丁苯那嗪方案转换为 SD-809 ER 方案，以达到目标稳态曲线下面积 (AUC) 总计 ( α+β)-二氢丁苯那嗪 (HTBZ) 代谢物，预计与参与者之前的丁苯那嗪方案相当。 参与者将在第 1 周内保持初始剂量的 SD-809 ER。剂量调整将持续到第 4 周以优化剂量。 SD-809 ER 的剂量可以每周（向上或向下）调整，增量为每天 6 毫克（每日总剂量达到 48 毫克后为 6 毫克/天或 12 毫克/天），具体取决于舞蹈病的控制和治疗方案耐受性。 将继续以稳定剂量使用 SD-809 ER 进行长期治疗（尽管如果有临床指征，允许进一步调整剂量），直到 SD-809 ER 在美国上市。
药品：SD-809
SD-809 片剂将以 6、9 和 12 毫克的剂量强度提供。
其他名称：
  • 丁苯那嗪

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在整个治疗期间出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、严重 TEAE、药物相关 TEAE 和导致退出的 TEAE 的参与者人数
大体时间：随访访问的基线（最长约 3 年 9 个月）
不良事件 (AE) 是在接受研究药物的参与者中发生的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重 AE=无法进行日常活动。 药物相关 TEAE：与研究药物有可能、可能、确定或缺失关系的 TEAE。 严重 AE：死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预以预防以下 1 种情况的重要医疗事件此定义中列出的结果。 TEAE：事件 1) 在当前研究中用研究药物治疗后开始并且在基线时不存在或 2) 如果在基线时存在，但严重程度已恶化。 任何 TEAE 包括严重和非严重 TEAE。 其他非严重 AE 和所有严重 AE 的总结，无论因果关系如何，位于已报告的 AE 部分。
随访访问的基线（最长约 3 年 9 个月）
滚动队列：具有 TEAE、严重 TEAE、严重 TEAE、药物相关 TEAE 和导致滴定期间退出的 TEAE 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 8 周结束
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重 AEs = 无法进行日常活动。 与药物相关的 TEAE：与研究药物具有可能、很可能、确定或缺失关系的 TEAE。 严重 AE：死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预以预防以下 1 种情况的重要医疗事件本定义中列出的结果。 TEAE：事件 1) 在当前研究中用研究药物治疗后开始并且在基线时不存在或 2) 如果在基线时存在，但严重程度已恶化。 任何 TEAE 包括严重和非严重 TEAE。 其他非严重 AE 和所有严重 AE 的总结，无论因果关系如何，位于已报告的 AE 部分。
第 1 天到第 8 周结束
转换队列：具有 TEAE、严重 TEAE、严重 TEAE、药物相关 TEAE 和导致剂量调整期间退出的 TEAE 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 4 周结束
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重 AEs = 无法进行日常活动。 与药物相关的 TEAE：与研究药物具有可能、很可能、确定或缺失关系的 TEAE。 严重 AE：死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预以预防以下 1 种情况的重要医疗事件本定义中列出的结果。 TEAE：事件 1) 在当前研究中用研究药物治疗后开始并且在基线时不存在或 2) 如果在基线时存在，但严重程度已恶化。 任何 TEAE 包括严重和非严重 TEAE。 其他非严重 AE 和所有严重 AE 的总结，无论因果关系如何，位于已报告的 AE 部分。
第 1 天到第 4 周结束
在长期稳定剂量治疗期间出现 TEAE、严重 TEAE、严重 TEAE、药物相关 TEAE 和导致退出的 TEAE 的参与者人数
大体时间：第 8 周到随访（最长约 3 年 9 个月）
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重 AEs = 无法进行日常活动。 与药物相关的 TEAE：与研究药物具有可能、很可能、确定或缺失关系的 TEAE。 严重 AE：死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预以预防以下 1 种情况的重要医疗事件本定义中列出的结果。 TEAE：事件 1) 在当前研究中用研究药物治疗后开始并且在基线时不存在或 2) 如果在基线时存在，但严重程度已恶化。 任何 TEAE 包括严重和非严重 TEAE。 其他非严重 AE 和所有严重 AE 的总结，无论因果关系如何，位于已报告的 AE 部分。
第 8 周到随访（最长约 3 年 9 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 158 周时临床实验室血液学参数（嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞和血小板）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血液学参数包括嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞、血小板、红细胞平均红细胞体积、红细胞、血细胞比容和血红蛋白。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞和血小板细胞相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血液学参数（红细胞平均红细胞体积）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血液学参数包括嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞、血小板、红细胞平均红细胞体积、红细胞、血细胞比容和血红蛋白。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时红细胞平均红细胞体积相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血液学参数（红细胞）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血液学参数包括嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞、血小板、红细胞平均红细胞体积、红细胞、血细胞比容和血红蛋白。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时红细胞相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血液学参数（血细胞比容）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血液学参数包括嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞、血小板、红细胞平均红细胞体积、红细胞、血细胞比容和血红蛋白。 血细胞比容水平计算为红细胞体积与全血体积的比率。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时血细胞比容相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周临床实验室血液学参数（血红蛋白）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血液学参数包括嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞、血小板、红细胞平均红细胞体积、红细胞、血细胞比容和血红蛋白。 在该结果测量中报告了基线和第 158 周血红蛋白相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血清化学参数（谷丙转氨酶和碱性磷酸酶）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血清化学参数包括谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、蛋白质、白蛋白、肌酐清除率、胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时丙氨酸氨基转移酶和碱性磷酸酶相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血清化学参数（天冬氨酸转氨酶和乳酸脱氢酶）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血清化学参数包括谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、蛋白质、白蛋白、肌酐清除率、胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周天冬氨酸氨基转移酶和乳酸脱氢酶相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血清化学参数（碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯化物、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血清化学参数包括谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、蛋白质、白蛋白、肌酐清除率、胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠和甘油三酯相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 158 周时临床实验室血清化学参数（蛋白质和白蛋白）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血清化学参数包括谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、蛋白质、白蛋白、肌酐清除率、胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐。 在该结果测量中报告了在基线和第 158 周时蛋白质和白蛋白相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 106 周时临床实验室血清化学参数（肌酐清除率）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 106 周
临床实验室血清化学参数包括谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、蛋白质、白蛋白、肌酐清除率、胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐。 在该结果测量中报告了基线和第 106 周肌酐清除率相对于基线的变化。 基线观察值和第 106 周观察值用于计算第 106 周相对于基线值的变化。
基线，第 106 周
第 158 周时临床实验室血清化学参数（胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 158 周
临床实验室血清化学参数包括谷丙转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳酸脱氢酶、碳酸氢盐、血尿素氮、钙、氯、胆固醇、葡萄糖、镁、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、蛋白质、白蛋白、肌酐清除率、胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐。 在该结果测量中报告了基线和第 158 周时胆红素、肌酐、直接胆红素和尿酸盐相对于基线的变化。 基线观察值和第 158 周观察值用于计算第 158 周相对于基线值的变化。
基线，第 158 周
第 171 周时血压相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
在坐位/仰卧位评估收缩压（SBP）和舒张压（DBP）。 基线观察值和第 171 周观察值用于计算第 171 周时相对于基线值的变化。
基线，第 171 周
第 171 周心率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
在坐位/仰卧位评估心率。 基线观察值和第 171 周观察值用于计算第 171 周时相对于基线值的变化。
基线，第 171 周
第 171 周时呼吸率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
基线观察值和第 171 周观察值用于计算第 171 周时相对于基线值的变化。
基线，第 171 周
第 171 周时体温从基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
基线观察值和第 171 周观察值用于计算第 171 周时相对于基线值的变化。
基线，第 171 周
基线和第 8 周的心电图 (ECG) 参数值（心率）
大体时间：基线，第 8 周
ECG 参数包括心率、PR 间期、QRS 持续时间、QT 间期和 Fridericia 校正 QT 间期 (QTcF)。 在该结果测量中报告了在基线和第 8 周通过 ECG 测量的心率。
基线，第 8 周
基线和第 8 周时的 ECG 参数值（PR 间期、QRS 持续时间、QT 间期、QTcF）
大体时间：基线，第 8 周
ECG 参数包括心率、PR 间期、QRS 持续时间、QT 间期和 QTcF。 基线和第 8 周时的 PR 间期、QRS 持续时间、QT 间期和 QTcF 在此结果测量中报告。
基线，第 8 周
心电图参数有临床意义异常的参与者人数
大体时间：基线，第 8 周
ECG 参数包括心率、PR 间期、QRS 持续时间、QT 间期和 QTcF。 临床意义由研究者判断。
基线，第 8 周
达到 SD-809 ER 稳定剂量的持续时间
大体时间：从第 1 天到参与者服用他们在第 8 周时接受的剂量水平的第一天（最多 1284 天）
达到 SD-809 稳定剂量的持续时间，定义为从第 1 天到参与者服用他们在第 8 周接受的剂量水平的第一天的天数。
从第 1 天到参与者服用他们在第 8 周时接受的剂量水平的第一天（最多 1284 天）
第 171 周时帕金森病统一评定量表 (UPDRS) 的基线变化 - 构音障碍评分
大体时间：基线，第 171 周
UPDRS 是一种用于评估帕金森病体征和症状的综合工具，包括基于患者和临床医生的运动、认知和行为症状评估。 与言语/构音障碍有关的 UPDRS-构音障碍问题用于监测研究参与者的帕金森症。 参与者按照 0 到 4 的等级对他们的回答进行评分，其中 0 = 正常； 1 = 轻微影响，理解没有困难； 2 = 中度受影响，有时被要求重复陈述； 3 = 受到严重影响，经常要求重复陈述； 4 = 大多数时候无法理解。 分数越高表示损伤越大。
基线，第 171 周
第 171 周时巴恩斯静坐不能评定量表 (BARS) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
BARS 是用于评估药物引起的静坐不能的评定量表。 它包括一个总分（对静坐不能的客观评估和主观测量[自我意识和痛苦]）和一个整体临床评估。 客观的静坐不能评分为 0-3（0=四肢正常、偶尔的坐立不安运动；1=观察到的少于一半时间的特征性不安运动；2=至少观察到一半时间的特征性不安运动；3=恒定特有的不安动作）。 主观测量包括坐立不安的意识（评分范围为 0 [没有内在不安] 到 3 [意识到强烈的移动冲动]）和与坐立不安相关的痛苦（评分为 0 [没有痛苦] 到 3 [严重的痛苦）苦恼]）。 将客观静坐不能和主观测量相加得出总分，范围从 0（无静坐不能和坐立不安）到 9（严重静坐不能和坐立不安），其中得分越高表示更多的静坐不能和坐立不安。
基线，第 171 周
第 171 周时巴恩斯静坐不能评定量表 (BARS) 总体评估分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
BARS 是用于评估药物引起的静坐不能的评定量表。 它包括一个总分（对静坐不能的客观评估和主观测量[自我意识和痛苦]）和一个整体临床评估。 全球临床评估的评分范围为 0 至 5，其中 0 = 不存在。 没有明显的不安意识的证据； 1=有疑问。 非特定的内心紧张和烦躁的动作； 2=轻度静坐不能。 当需要站立不动时，对腿部不安和/或内心不安的意识会更糟。 出现坐立不安的动作，但未必观察到典型的不安动作； 3=中度静坐不能。 意识到烦躁不安并伴有特有的烦躁不安动作； 4=明显的静坐不能。 不安的主观体验包括强迫性地想要走路或走动； 5=严重的静坐不能。 大部分时间都有强烈的走快走慢的冲动。 持续的不安与强烈的痛苦和失眠有关。 较高的分数表示更多的静坐不能。
基线，第 171 周
第 171 周医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 焦虑子量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
HADS 是一种可靠的自我管理工具，可用于检测抑郁和焦虑状态。它包括 2 个分量表：医院焦虑和抑郁量表 - 焦虑 (HADS-A) 评估广泛性焦虑状态（焦虑情绪、烦躁不安、焦虑思想、惊恐发作）；医院焦虑和抑郁量表 - 抑郁症 (HADS-D) 评估兴趣丧失和愉悦反应减弱（享乐基调降低）的状态。 每个分量表由 7 个项目组成，范围从 0（不存在焦虑或抑郁）到 3（严重的焦虑或抑郁感）。 每个子量表的总分范围为 0 到 21；分数越高表示焦虑和抑郁症状越严重。
基线，第 171 周
第 171 周时医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 抑郁分量表评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
HADS 是一种可靠的自我管理工具，可用于检测抑郁和焦虑状态。它包括 2 个分量表：医院焦虑和抑郁量表 - 焦虑 (HADS-A) 评估广泛性焦虑状态（焦虑情绪、烦躁不安、焦虑思想、惊恐发作）；医院焦虑和抑郁量表 - 抑郁症 (HADS-D) 评估兴趣丧失和愉悦反应减弱（享乐基调降低）的状态。 每个分量表由 7 个项目组成，范围从 0（不存在焦虑或抑郁）到 3（严重的焦虑或抑郁感）。 每个子量表的总分范围为 0 到 21；分数越高表示焦虑和抑郁症状越严重。
基线，第 171 周
第 171 周爱华嗜睡量表 (ESS) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
ESS 是一份由 8 个问题组成的自填问卷，用于衡量参与者白天嗜睡的一般水平。 参与者被要求评价他们在大多数人日常生活的不同情况或活动中通常打瞌睡或入睡的几率（坐着阅读；看电视；在公共场所不活动地坐着；在公共场所作为乘客一个小时不休息的汽车；在情况允许的情况下下午躺下休息；坐着和某人交谈；午餐后安静地坐着，不喝酒；在车里，在交通中停下几分钟），在 4 - 点李克特量表，范围从 0 到 3，其中 0 = 没有机会； 1=轻微机会； 2=中等机会； 3=高机会。 ESS 总分是 8 个项目分数的总和，范围在 0 到 24 之间，分数越高表明白天嗜睡程度越高。
基线，第 171 周
对哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 做出积极反应的参与者人数
大体时间：基线长达 1 周的随访访问（长达大约 3 年 9 个月）
C-SSRS 是临床医生对自杀行为和想法的评估，分类为： 自杀行为 = 对 5 个自杀行为问题（准备行为或行为、中止尝试、中断尝试、非致命自杀尝试和完成自杀）；自杀意念 = 对 5 个自杀意念问题中的任何一个回答“是”，包括希望死亡、非特定的主动自杀意念、使用任何方法（非计划）但无意采取行动的主动自杀意念、主动自杀意念与一些没有具体计划的意图行动，有具体计划和意图的主动自杀意念。 报告了对自杀行为、想法或任何非自杀性自伤行为有积极反应（回答“是”）的参与者人数。
基线长达 1 周的随访访问（长达大约 3 年 9 个月）
第 171 周蒙特利尔认知评估 (MoCA) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
MoCA 是一种经过验证的快速筛查工具，用于评估轻度认知功能障碍。 它通过使用 30 个问题测试来评估不同的认知领域：注意力和专注力、执行功能、记忆力、语言、视觉构造技能、概念思维、计算和定向。 管理 MoCA© 的时间大约为 10 分钟。 可能的总分范围从 0（最差）到 30（最好）分；其中较高的分数表示更好的认知功能。 26 分或以上被认为是正常的，低于 26 分被认为是认知功能障碍。
基线，第 171 周
第 171 周统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 总行为评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
UHDRS 是由亨廷顿病 (HD) 研究小组开发的一种研究工具，用于对 HD 的临床特征和病程进行统一评估。 完整 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力。 总行为分数由评估抑郁情绪、冷漠、低​​自尊/内疚、强迫行为、焦虑、易怒行为、执着/强迫性思维、破坏性/攻击性行为、自杀念头、妄想和幻觉的分项组成。 对于每个分项，分别评估频率和严重程度。 频率按 0（从不或几乎从不）到 4（非常频繁，大部分时间）的等级进行评分。 严重程度从 0（无证据）到 4（严重）。 总行为评分范围从 0（无障碍）到 88（严重障碍）。 分数越高表示行为障碍越严重。
基线，第 171 周
第 28 周 UHDRS 功能评估分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 28 周
UHDRS 是由 HD Study Group 开发的一种研究工具，用于对 HD 的临床特征和病程进行统一评估。 完整 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力。 功能评估包括 25 个问题，可能的答案是“是”或“否”。 总分范围从 0（最差）到 25（最好）。 较高的分数表示更好的功能能力。
基线，第 28 周
第 28 周 UHDRS 独立量表分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 28 周
UHDRS：提供对 HD 临床特征和病程的统一评估的研究工具。 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力。 独立性等级范围为 10-100，表示参与者当前最准确的独立性水平。 10=管饲，全床护理； 20=不说话，必须喂食； 30=参与者在自己的进食、洗澡、如厕方面提供最少的帮助； 40=需要长期护理设施；有限的自我进食； 50=24小时监管为宜；洗澡、吃饭、如厕所需的协助； 60=穿衣、如厕、洗澡需要轻微帮助； 70=洗澡能自理，家务有限；无法管理财务； 80=患病前的就业水平发生变化或结束；不能做家务，可能需要财务方面的帮助； 90=不需要身体护理（避免困难的任务）； 100=不需要特别照顾。 分数越高表明独立性越好。
基线，第 28 周
第 132 周时 UHDRS 总功能能力 (TFC) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 132 周
UHDRS 是 HD Study Group 开发的一种研究工具，用于对 HD 的临床特征和病程进行统一评估。 完整 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力 (TFC)。 TFC 是一个 5 项临床医生评级量表，通常在与参与者和/或间接来源进行简短访谈后完成。 TFC 全面评估职业、财务、家务、日常生活活动和护理水平，每个项目的分数从 0 到 2 或 3 不等（例如，职业：0 = 不能，1 = 仅从事边际工作，2 =日常工作能力下降，3 = 正常）。 这五个项目相加得到 TFC 总分，范围从 0（正常功能）到 13（严重功能障碍）。 分数越高表示功能越好。
基线，第 132 周
第 171 周 UHDRS 认知评估分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 171 周
UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表、总功能能力。 认知评估部分：语言流畅度（VF）得分（记忆力、注意力）（要求参与者在 60 秒内尽可能多地生成以特定字母 [F,A,S] 开头的单词 [sec]。 分数[无范围]：3 个字母的正确单词总数）、符号数字模态测试 (SDMT) 分数（心理运动速度、注意力）（参与者需要使用参考键将数字与分配的符号配对。 Score[0 {worst}-120 {best}]: 90 秒内正确的书面回答总数), & Stroop interference(SI) score (selective attention, executive function)(包括3个条件：命名色块[blue, red或绿色]；阅读用黑色墨水打印的颜色词；命名不协调的颜色词的墨水颜色。 对于每个条件分数（无范围）是在 45 秒内产生的正确响应的数量）。 在这些测试中，更高的分数反映了更好的认知能力。
基线，第 171 周
UHDRS 运动评估相对于基线的变化：第 171 周时的最大舞蹈症 (TMC) 总分
大体时间：基线，第 171 周
UHDRS 是 HD Study Group 开发的一种研究工具，用于对 HD 的临床特征和病程进行统一评估。 完整 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力。 运动功能评估包括总运动评分 (TMS) 和 TMC 评分。 TMC 评分根据 UHDRS TMS 的第 12 项（最大舞蹈病）确定，并根据面部、颊-口-舌区、躯干和 4 个肢体的评估量化舞蹈病。 TMC 评分是身体 7 个区域的舞蹈症评分总和，范围从 0（无舞蹈病）到 28（明显/长期舞蹈病）。 较低的 TMC 分数表明舞蹈病较少。
基线，第 171 周
UHDRS 运动评估第 8 周的变化：第 171 周的 TMC 分数
大体时间：第 8 周，第 171 周
UHDRS 是 HD Study Group 开发的一种研究工具，用于对 HD 的临床特征和病程进行统一评估。 完整 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力。 运动功能评估包括 TMS 和 TMC 评分。 TMC 评分根据 UHDRS TMS 的第 12 项（最大舞蹈病）确定，并根据面部、颊-口-舌区、躯干和 4 个肢体的评估量化舞蹈病。 TMC 评分是身体 7 个区域的舞蹈症评分总和，范围从 0（无舞蹈病）到 28（明显/长期舞蹈病）。 较低的 TMC 分数表明舞蹈病较少。 数据已测量并可用于总安全人群。 从第 8 周到第 171 周，单个队列（翻转队列和转换队列）的数据不可用，就像基线的变化一样。 因此，为了呈现此结果测量的结果数据，使用了总体、组合的安全人群治疗组。
第 8 周，第 171 周
UHDRS 运动评估相对于基线的变化：第 171 周时的总运动评分 (TMS)
大体时间：基线，第 171 周
UHDRS 是 HD Study Group 开发的一种研究工具，用于对 HD 的临床特征和病程进行统一评估。 完整 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表和总功能能力。 运动功能评估包括 TMS 和 TMC 评分。 UHDRS TMS 评估 HD 的所有运动特征，包括最大舞蹈病、最大肌张力障碍、眼部追踪、扫视启动和速度、构音障碍、舌头突出、手指敲击、手旋前和旋后、尿尿症、强直、运动迟缓、步态、串联步行、和反推力测试。 这些中的每一个都以 0（正常运动功能）到 4（严重受损的运动功能）的等级进行评级。 TMS 分数是从 0（正常运动功能）到 124（运动功能严重受损）的各个分数的总和。 较低的 TMS 分数表示更好的运动功能。
基线，第 171 周
UHDRS 运动评估第 8 周的变化：第 171 周的 TMS
大体时间：第 8 周，第 171 周
全 UHDRS 的组成部分评估运动功能、认知、行为、功能能力、独立量表、总功能能力。 运动功能评估包括 TMS 和 TMC 评分。 TMS 评估 HD 的所有运动特征，包括最大舞蹈病、最大肌张力障碍、眼部追踪、扫视起始和速度、构音障碍、舌头突出、手指敲击、手旋前和旋后、尿路强直、运动迟缓、步态、双人步行、后退拉力测试。 这些中的每一个都按照 0（正常运动功能）到 4（严重受损的运动功能）的等级进行评级。 TMS 分数是单个分数的总和，范围从 0（正常运动功能）到 124（运动功能严重受损）。 较低的 TMS 分数 = 更好的运动功能。 数据可用于总安全人群，而不是从第 8 周到第 171 周的单个队列（翻转和转换队列），如从基线开始的变化。 因此，为了呈现结果数据，使用了总的、组合的安全人群治疗组。
第 8 周，第 171 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Auspex Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年11月12日

初级完成 (实际的)

2017年8月21日

研究完成 (实际的)

2017年8月21日

研究注册日期

首次提交

2013年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2013年7月10日

首次发布 (估计)

2013年7月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年11月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年11月5日

最后验证

2021年11月1日

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关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SD-809-C-16

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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